Natriumoxybat med förlängd frisättning hos barn
5 november 2025 uppdaterad av: Oliver Sum-Ping, Stanford University
Säkerhet, bekvämlighet och tolerabilitet för en nattlig enda oral dos av natriumoxybat med förlängd frisättning hos barn
Huvudmålen för denna studie är att bestämma behandlingspreferenser för barn med narkolepsi typ 1 mellan utökad natriumoxybat med utökad frisättning och icke-utlämnad oxybater (natriumoxybat eller en medicinering med kombination av kalcium, magnesium, kalium och natriumoxybater ).
Studien kommer också att bedöma säkerheten, bekvämligheten och tolerabiliteten för natriumoxybat med förlängd frisättning.
Dessutom syftar forskarna till att bedöma hur väl utökad natriumoxybat fungerar för att behandla narkolepsi typ 1.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
36
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Miran Cho
- Telefonnummer: 650-724-4149
- E-post: mirancho@stanford.edu
Studera Kontakt Backup
- Namn: Mila Trabanino
- E-post: milaludi@stanford.edu
Studieorter
-
-
California
-
Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
- Rekrytering
- Stanford University
-
Kontakt:
- Miran Cho
- Telefonnummer: 650-724-4149
- E-post: mirancho@stanford.edu
-
Kontakt:
- Mila Trabanino
- E-post: milaludi@stanford.edu
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inkluderingskriterier:
- Deltagarna måste vara under vård av en läkare på Stanford Sleep Clinic.
- Deltagarna måste ha en dokumenterad diagnos av narkolepsi typ 1 som visas av sömnighet och antingen: en spinalvätskemarkör för narkolepsi (hypokretin-1) på en viss nivå, eller en historia av plötslig förlust av muskelkontroll (kataplexi) eller en viss genetisk markör för narkolepsi eller en sömnstudie som visar ett specifikt sömnmönster för narkolepsi.
- Förälder (er) eller vårdnadshavare har undertecknat ett samtyckesformulär och barnet måste gå med på att delta.
- Deltagarna har en stabil dos av mediciner
Uteslutningskriterier:
Deltagare som har något av följande villkor kommer inte att inkluderas i studien
- Okontrollerade psykiska hälsoproblem
- Okontrollerade sömnproblem som leder till sömnighet.
- Har för närvarande funderat på att avsluta sitt liv eller sorg eller förlust av intresse
- Har för närvarande problem med olaglig narkotikamissbruk
- För närvarande gravid
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Natriumoxybat med förlängd frisättning
Deltagare i den här armen kommer att ta utökad natriumoxybate
|
Deltagarna tar natriumoxybat (Lumryz) 4,5-9 g oral suspension i ungefär ⅓ kopp vatten oralt en gång om dagen före sänggåendet.
Dosering av Lumryz kommer att vara densamma som den motsvarande totala dosen av oxybaten som inte är förlängd (XYWAV eller XYREM) som deltagarna använder innan de startar studien
Andra namn:
Deltagarna kommer att ta oxybates utan utsläpp (xyrem oral lösning eller xywav oral lösning) 4,5-9 g oralt per natt (uppdelad i två doser, en gång före sänggåendet och en annan dos 2-4 timmar senare) vid samma dos av xyrem eller XYWAV som deltagarna använder innan studien startar kommer att fortsätta att jämföra med utökad natriumoxybate (Lumryz) med utökad frisättning (Lumryz)
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Oxybates utan utsläpp
Deltagare i denna arm kommer att ta natriumoxybat utan utsläpp
|
Deltagarna tar natriumoxybat (Lumryz) 4,5-9 g oral suspension i ungefär ⅓ kopp vatten oralt en gång om dagen före sänggåendet.
Dosering av Lumryz kommer att vara densamma som den motsvarande totala dosen av oxybaten som inte är förlängd (XYWAV eller XYREM) som deltagarna använder innan de startar studien
Andra namn:
Deltagarna kommer att ta oxybates utan utsläpp (xyrem oral lösning eller xywav oral lösning) 4,5-9 g oralt per natt (uppdelad i två doser, en gång före sänggåendet och en annan dos 2-4 timmar senare) vid samma dos av xyrem eller XYWAV som deltagarna använder innan studien startar kommer att fortsätta att jämföra med utökad natriumoxybate (Lumryz) med utökad frisättning (Lumryz)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Deltagares preferens för att välja den utökade vs icke-förlängda frisläppande oxybaten
Tidsram: Baslinjen, upp till 8-12 veckor genom genomförande av studier
|
Deltagarna kommer att frågas i slutet av studien om deltagarna föredrar utökad frisättning av natriumoxybate vs natriumoxybate vs kalcium, magnesium, kalium och natriumoxybater
|
Baslinjen, upp till 8-12 veckor genom genomförande av studier
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i Epworth Sleepiness Scales för barn och ungdomar (ESS-chad) poäng
Tidsram: Baslinjen, upp till 8-12 veckor genom genomförande av studier
|
ESS-Chad är ett frågeformulär med flera artiklar som ber deltagarna att betygsätta sina chanser att somna under olika normala dagliga aktiviteter.
4-punkts Likert-skala kommer att användas.
Poängen sträcker sig från 0-24.
En högre poäng innebär högre chans att somna.
|
Baslinjen, upp till 8-12 veckor genom genomförande av studier
|
|
Antal kataplexattacker
Tidsram: Baslinjen, upp till 8-12 veckor genom genomförande av studier
|
Studieteamet kommer att be deltagarna att rapportera antalet kataplexattacker mätt med sömn- och symtomdagbok när deltagarna byter till den andra interventionen.
|
Baslinjen, upp till 8-12 veckor genom genomförande av studier
|
|
Förändring i patientens globala intryck av förändring (PGIC) Scale Score
Tidsram: Baslinjen, upp till 8-12 veckor genom genomförande av studier
|
PGIC är en 7-punkts skala.
Deltagarna kommer att uppmanas att betygsätta sitt narkolepsiintryck sedan slutet av stabildosperioden.
Skalan är mycket bättre, mycket bättre, lite bättre, ingen förändring, lite värre, mycket värre och mycket värre.
|
Baslinjen, upp till 8-12 veckor genom genomförande av studier
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Oliver Sum-Ping, MD, Stanford University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 oktober 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juni 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 juli 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 januari 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 januari 2025
Första postat (Faktisk)
5 februari 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
6 november 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 november 2025
Senast verifierad
1 november 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 75896
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .