Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sodiumoxybat med udvidet frigivelse hos børn

5. november 2025 opdateret af: Oliver Sum-Ping, Stanford University

Sikkerhed, bekvemmelighed og tolerabilitet af en natlig enkelt oral dosis af natriumoxybat i udvidet frigivelse hos børn

Hovedmålene med denne undersøgelse er at bestemme behandlingspræferencerne for børn med narkolepsi type 1 mellem udvidet frigørelse af natriumoxybat og oxybates af ikke-forlænget frigivelse (natriumoxybat eller en medicin med kombinationen af ​​calcium, magnesium, kalium og natriumoxybater ). Undersøgelsen vil også vurdere sikkerheden, bekvemmeligheden og tolerabiliteten af ​​natriumoxybatet med udvidet frigivelse. Derudover sigter forskerne på at vurdere, hvor godt udvidet frigivelse af natriumoxybat fungerer til behandling af narkolepsi type 1.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

36

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Deltagerne skal være under pleje af en læge på Stanford Sleep Clinic.
  2. Deltagerne skal have en dokumenteret diagnose af narkolepsi type 1 vist af søvnighed og enten: en spinalvæskemarkør til narkolepsi (hykler-1) på et specifikt niveau eller en historie med pludselig tab af muskelkontrol (kataplexi) eller en bestemt genetisk markør til narkolepsi eller en søvnundersøgelse, der viser et specifikt søvnmønster for narkolepsi.
  3. Forælder (er) eller værge (er) har underskrevet en samtykkeformular, og barnet skal acceptere at deltage.
  4. Deltagerne er på en stabil dosis medicin

Ekskluderingskriterier:

Deltagere, der har nogen af ​​følgende betingelser, vil ikke blive inkluderet i undersøgelsen

  1. Ukontrollerede psykiske problemer
  2. Ukontrollerede søvnproblemer, der fører til søvnighed.
  3. I øjeblikket har tænkt på at afslutte ens liv eller tristhed eller tab af interesse
  4. Har i øjeblikket et problem med ulovlig stofbrug
  5. I øjeblikket gravid

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sodiumoxybat med udvidet frigivelse
Deltagere i denne arm vil tage natriumoxybat med udvidet frigivelse
Medicin: Sodiumoxybat med udvidet frigivelse
Deltagerne vil tage natriumoxybat (Lumryz) 4,5-9 g oral suspension i ca. ⅓ kop vand oralt en dag før sengetid. Dosering af Lumryz vil være den samme som den ækvivalente totale dosis af den ikke-udvidede-release oxybat (XYWAV eller XYREM), som deltagerne bruger, før de starter undersøgelsen
Andre navne:
  • Lumryz
Medicin: Oxybates ikke-udvidet frigivelse
Deltagerne vil tage oxybates ikke-udvidet frigivelse (Xyrem Oral Opløsning eller XYWAV oral opløsning) 4,5-9 g oralt pr. Nat (opdelt i to doser, en gang før sengetid og en anden dosis 2-4 timer senere) i den samme dosis af Xyrem eller XYWAV, som deltagerne bruger, før undersøgelsen startes, fortsætter med at sammenligne med natriumoxybatet med udvidet frigivelse (Lumryz).
Andre navne:
  • Xyrem
  • Xywav
Aktiv komparator: Oxybates ikke-udvidet frigivelse
Deltagere i denne arm vil tage ikke-udvidet frigivelse af natriumoxybat
Medicin: Sodiumoxybat med udvidet frigivelse
Deltagerne vil tage natriumoxybat (Lumryz) 4,5-9 g oral suspension i ca. ⅓ kop vand oralt en dag før sengetid. Dosering af Lumryz vil være den samme som den ækvivalente totale dosis af den ikke-udvidede-release oxybat (XYWAV eller XYREM), som deltagerne bruger, før de starter undersøgelsen
Andre navne:
  • Lumryz
Medicin: Oxybates ikke-udvidet frigivelse
Deltagerne vil tage oxybates ikke-udvidet frigivelse (Xyrem Oral Opløsning eller XYWAV oral opløsning) 4,5-9 g oralt pr. Nat (opdelt i to doser, en gang før sengetid og en anden dosis 2-4 timer senere) i den samme dosis af Xyrem eller XYWAV, som deltagerne bruger, før undersøgelsen startes, fortsætter med at sammenligne med natriumoxybatet med udvidet frigivelse (Lumryz).
Andre navne:
  • Xyrem
  • Xywav

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagerpræference for at vælge den udvidede VS-ikke-udvidede udgivelse Oxybates
Tidsramme: Baseline, op til 8-12 uger gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen
Deltagerne bliver spurgt i slutningen af ​​undersøgelsen, om deltagerne foretrækker udvidet frigivelse af natriumoxybat vs natriumoxybat vs calcium, magnesium, kalium og natriumoxybates
Baseline, op til 8-12 uger gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Epworth Sleepiness Scales for Children and Ungoters (ESS-CHAD) score
Tidsramme: Baseline, op til 8-12 uger gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen
Ess-Chad er et spørgeskema med flere emner, der beder deltagerne om at bedømme deres chancer for at falde i søvn under forskellige normale daglige aktiviteter. 4-punkts Likert-skala vil blive brugt. Resultatet varierer fra 0-24. En højere score betyder større chance for at falde i søvn.
Baseline, op til 8-12 uger gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen
Antal kataplexyangreb
Tidsramme: Baseline, op til 8-12 uger gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen
Undersøgelsesteamet vil bede deltagerne om at rapportere antallet af kataplexy -angreb målt ved søvn og symptomer Dagbog, når deltagerne skifter til den anden indgriben.
Baseline, op til 8-12 uger gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen
Ændring i patientens globale indtryk af ændring (PGIC) skala score
Tidsramme: Baseline, op til 8-12 uger gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen
PGIC er en 7-punkts skala. Deltagerne bliver bedt om at bedømme deres narkolepsiindtryk siden slutningen af ​​den stabile dosisperiode. Skalaen er meget bedre, meget bedre, lidt bedre, ingen ændring, lidt værre, meget værre og meget værre.
Baseline, op til 8-12 uger gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stanford University

Samarbejdspartnere

Avadel

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Oliver Sum-Ping, MD, Stanford University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. januar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. januar 2025

Først opslået (Faktiske)

5. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 75896

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Narkolepsi Type 1 (NT 1)

Kliniske forsøg med Sodiumoxybat med udvidet frigivelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner