Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Natriumoxybaat voor verlengde afgifte bij kinderen

5 november 2025 bijgewerkt door: Oliver Sum-Ping, Stanford University

Veiligheid, gemak en verdraagbaarheid van een nachtelijke enkele orale dosis natriumoxybaat van langdurige afgifte bij kinderen

De belangrijkste doelstellingen van deze studie zijn het bepalen van de behandelingsvoorkeuren van kinderen met narcolepsie Type 1 tussen natriumoxybaat met verlengde afgifte en oxybaten met niet-verlengde afgifte (natriumoxybaat of een medicatie met de combinatie van calcium, magnesium, kalium en natriumoxybaten ). De studie zal ook de veiligheid, het gemak en de verdraagbaarheid van natriumoxybaat met verlengde afgifte beoordelen. Bovendien proberen de onderzoekers te beoordelen hoe goed natriumoxybaat voor uitgebreide afgifte werkt bij de behandeling van narcolepsie type 1.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

36

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemers moeten onder de hoede zijn van een arts in de Stanford Sleep Clinic.
  2. Deelnemers moeten een gedocumenteerde diagnose hebben van narcolepsie Type 1 getoond door slaperigheid en ofwel: een spinale vloeistofmarker voor narcolepsie (hypocretine-1) op een specifiek niveau, of een geschiedenis van plotseling verlies van spiercontrole (kataplexie), of een bepaald genetisch marker voor narcolepsie, of een slaapstudie die een specifiek slaappatroon voor narcolepsie vertoont.
  3. Ouder (s) of voogd (s) hebben een toestemmingsformulier ondertekend en het kind moet ermee instemmen deel te nemen.
  4. Deelnemers hebben een stabiele dosis medicijnen

Uitsluitingscriteria:

Deelnemers die een van de volgende voorwaarden hebben, worden niet in de studie opgenomen

  1. Ongecontroleerde psychische problemen
  2. Ongecontroleerde slaapproblemen die leiden tot slaperigheid.
  3. Momenteel nadenken over het beëindigen van iemands leven of verdriet of verlies van interesse
  4. Momenteel een probleem met illegaal drugsgebruik
  5. Momenteel zwanger

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Natriumoxybaat voor verlengde afgifte
Deelnemers aan deze arm nemen natriumoxybaat voor verlengde afgifte aan
Geneesmiddel: Natriumoxybaat voor verlengde afgifte
Deelnemers nemen een verstrekte afgifte natriumoxybaat (Lumryz) 4,5-9 g orale suspensie in ongeveer ⅓ kop water mondeling eenmaal per dag voor het slapengaan. Dosering van Lumryz zal hetzelfde zijn als de equivalente totale dosis van de niet-uitgebreide afgifte oxybaat (XYWAV of XYREM) die deelnemers gebruiken voordat de studie begint
Andere namen:
  • Lumryz
Geneesmiddel: Niet-uitgestrekte afgifte oxybaten
Deelnemers nemen oxybaten met niet-uitgestrekte afgifte (Xyrem orale oplossing of xywav orale oplossing) 4,5-9 g oraal per nacht (verdeeld in twee doses, eenmaal vóór het slapengaan en een andere dosis 2-4 uur later) in dezelfde dosis XYREM of XYWAV die deelnemers gebruiken vóór het starten van de studie zal worden voortgezet om te vergelijken met natriumoxybaat voor verlengde afgifte (Lumryz)
Andere namen:
  • Xyrem
  • Xywav
Actieve vergelijker: Niet-uitgestrekte afgifte oxybaten
Deelnemers aan deze arm nemen natriumoxybaat niet-uitgestrekte afgifte aan
Geneesmiddel: Natriumoxybaat voor verlengde afgifte
Deelnemers nemen een verstrekte afgifte natriumoxybaat (Lumryz) 4,5-9 g orale suspensie in ongeveer ⅓ kop water mondeling eenmaal per dag voor het slapengaan. Dosering van Lumryz zal hetzelfde zijn als de equivalente totale dosis van de niet-uitgebreide afgifte oxybaat (XYWAV of XYREM) die deelnemers gebruiken voordat de studie begint
Andere namen:
  • Lumryz
Geneesmiddel: Niet-uitgestrekte afgifte oxybaten
Deelnemers nemen oxybaten met niet-uitgestrekte afgifte (Xyrem orale oplossing of xywav orale oplossing) 4,5-9 g oraal per nacht (verdeeld in twee doses, eenmaal vóór het slapengaan en een andere dosis 2-4 uur later) in dezelfde dosis XYREM of XYWAV die deelnemers gebruiken vóór het starten van de studie zal worden voortgezet om te vergelijken met natriumoxybaat voor verlengde afgifte (Lumryz)
Andere namen:
  • Xyrem
  • Xywav

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deelnemersvoorkeur voor het selecteren van de uitgebreide versus niet-uitgebreide release oxybaten
Tijdsspanne: Basislijn, tot 8-12 weken door de voltooiing van de studie
Deelnemers worden aan het einde van het onderzoek gevraagd of deelnemers de voorkeur geven aan natriumoxybaat van verlengde afgifte versus natriumoxybaat versus calcium, magnesium, kalium- en natriumoxybaten
Basislijn, tot 8-12 weken door de voltooiing van de studie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Epworth Sleepiness-schalen voor kinderen en adolescenten (ESS-Chad) score
Tijdsspanne: Basislijn, tot 8-12 weken door de voltooiing van de studie
Ess-Chad is een multi-item vragenlijst die de deelnemers vraagt ​​hun kansen om in slaap te vallen tijdens verschillende normale dagelijkse activiteiten. 4-punts Likert-schaal wordt gebruikt. De score varieert van 0-24. Een hogere score betekent een grotere kans om in slaap te vallen.
Basislijn, tot 8-12 weken door de voltooiing van de studie
Aantal kataplexie -aanvallen
Tijdsspanne: Basislijn, tot 8-12 weken door de voltooiing van de studie
Het studieteam zal de deelnemers vragen om het aantal kataplexieaanvallen te melden zoals gemeten door slaap- en symptomen Diary wanneer deelnemers overschakelen naar de andere interventie.
Basislijn, tot 8-12 weken door de voltooiing van de studie
Verandering van de globale indruk van de patiënt van verandering (PGIC) schaalscore (PGIC)
Tijdsspanne: Basislijn, tot 8-12 weken door de voltooiing van de studie
De PGIC is een 7-puntsschaal. Deelnemers worden gevraagd om hun narcolepsie-indruk te beoordelen sinds het einde van de stabiele dosisperiode. De schaal is veel beter, veel beter, een beetje beter, geen verandering, een beetje slechter, veel erger en veel erger.
Basislijn, tot 8-12 weken door de voltooiing van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Stanford University

Medewerkers

Avadel

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Oliver Sum-Ping, MD, Stanford University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 oktober 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 januari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 januari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

6 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 75896

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren