Natriumoksybat med utvidet frigivelse hos barn
5. november 2025 oppdatert av: Oliver Sum-Ping, Stanford University
Sikkerhet, bekvemmelighet og tolerabilitet av en nattlig singel oral dose av natriumoksybat med utvidet frigivelse hos barn
Hovedmålene med denne studien er å bestemme behandlingspreferansene til barn med narkolepsi type 1 mellom natriumoksybat og ikke-utvidet oksybater med utvidet frigiv ).
Studien vil også vurdere sikkerhet, bekvemmelighet og toleranse av natriumoksybat med lengre frigivelse.
I tillegg tar forskerne som mål å vurdere hvor godt utvidet frigjøring av natriumoksybat fungerer for å behandle narkolepsi type 1.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
36
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Miran Cho
- Telefonnummer: 650-724-4149
- E-post: mirancho@stanford.edu
Studer Kontakt Backup
- Navn: Mila Trabanino
- E-post: milaludi@stanford.edu
Studiesteder
-
-
California
-
Redwood City, California, Forente stater, 94063
- Rekruttering
- Stanford University
-
Ta kontakt med:
- Miran Cho
- Telefonnummer: 650-724-4149
- E-post: mirancho@stanford.edu
-
Ta kontakt med:
- Mila Trabanino
- E-post: milaludi@stanford.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Deltakerne må være under omsorg av en lege ved Stanford Sleep Clinic.
- Deltakerne må ha en dokumentert diagnose av narkolepsi type 1 vist ved søvnighet og enten: en ryggmargsmarkør for narkolepsi (hypocretin-1) på et spesifikt nivå, eller en historie med plutselig tap av muskelkontroll (katapleksi), eller en bestemt genetisk markør for narkolepsi, eller en søvnstudie som viser et spesifikt søvnmønster for narkolepsi.
- Foreldre (e), eller verge (er) har signert et samtykkeskjema, og barnet må gå med på å delta.
- Deltakerne er på en stabil dose medisiner
Eksklusjonskriterier:
Deltakere som har noen av følgende forhold, vil ikke bli inkludert i studien
- Ukontrollerte psykiske helseproblemer
- Ukontrollerte søvnproblemer som fører til søvnighet.
- Etter å ha tenkt på å avslutte ens liv eller tristhet eller tap av interesse
- For tiden har et problem med ulovlig narkotikabruk
- For tiden gravid
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Natriumoksybat med utvidet frigivelse
Deltakere i denne armen vil ta natriumoksybat med lengre frigivelse
|
Deltakerne vil ta natriumoksybat (Lumryz) 4,5-9 g oral suspensjon i omtrent ⅓ kopp vann oralt en gang om dagen før sengetid.
Dosering av Lumryz vil være den samme som den ekvivalente totale dosen av oksybatet som ikke er utvidet frigjør
Andre navn:
Deltakerne vil ta oksybater som ikke er utvidet frigjør XYWAV som deltakerne bruker før studien starter, vil bli fortsatt å sammenligne med natriumoksybat med lengre frigivelse (Lumryz)
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Oxybates ikke-utvidet frigivelse
Deltakerne i denne armen vil ta natriumoksybat som ikke er utvidet frigjøring
|
Deltakerne vil ta natriumoksybat (Lumryz) 4,5-9 g oral suspensjon i omtrent ⅓ kopp vann oralt en gang om dagen før sengetid.
Dosering av Lumryz vil være den samme som den ekvivalente totale dosen av oksybatet som ikke er utvidet frigjør
Andre navn:
Deltakerne vil ta oksybater som ikke er utvidet frigjør XYWAV som deltakerne bruker før studien starter, vil bli fortsatt å sammenligne med natriumoksybat med lengre frigivelse (Lumryz)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Deltakerens preferanse for valg av utvidede vs ikke-utvidede frigjøring av oksybater
Tidsramme: Baseline, opptil 8-12 uker gjennom fullføring av studien
|
Deltakerne vil bli spurt på slutten av studien om deltakerne foretrekker natriumoksybat med utvidet frigivelse mot natriumoksybat vs kalsium, magnesium, kalium og natriumoksybater
|
Baseline, opptil 8-12 uker gjennom fullføring av studien
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i Epworth Sleepiness Scales for Children and Unionscents (ESS-CHAD) score
Tidsramme: Baseline, opptil 8-12 uker gjennom fullføring av studien
|
ESS-CHAD er et spørreskjema med flere elementer som ber deltakerne om å vurdere sjansene sine for å sovne under forskjellige normale daglige aktiviteter.
4-punkts Likert-skala vil bli brukt.
Poengsummen varierer fra 0-24.
En høyere poengsum betyr større sjanse for å sovne.
|
Baseline, opptil 8-12 uker gjennom fullføring av studien
|
|
Antall kataplexyangrep
Tidsramme: Baseline, opptil 8-12 uker gjennom fullføring av studien
|
Studieteamet vil be deltakerne rapportere antall kataplexyangrep målt ved søvn og symptomer dagbok når deltakerne bytter til den andre intervensjonen.
|
Baseline, opptil 8-12 uker gjennom fullføring av studien
|
|
Endring i pasientens globale inntrykk av endring (PGIC) skala score
Tidsramme: Baseline, opptil 8-12 uker gjennom fullføring av studien
|
PGIC er en 7-punkts skala.
Deltakerne vil bli bedt om å vurdere sitt narkolepsiinntrykk siden slutten av den stabile doseperioden.
Skalaen er veldig mye bedre, mye bedre, litt bedre, ingen forandring, litt verre, mye verre og veldig mye verre.
|
Baseline, opptil 8-12 uker gjennom fullføring av studien
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Oliver Sum-Ping, MD, Stanford University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. oktober 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. juli 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. januar 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. januar 2025
Først lagt ut (Faktiske)
5. februar 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
6. november 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. november 2025
Sist bekreftet
1. november 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 75896
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .