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Oxybate de sodium à libération prolongée chez les enfants

5 novembre 2025 mis à jour par: Oliver Sum-Ping, Stanford University

Sécurité, commodité et tolérabilité d'une dose orale unique nocturne d'oxybate de sodium à libération prolongée chez les enfants

Les principaux objectifs de cette étude sont de déterminer les préférences de traitement des enfants atteints de narcolepsie de type 1 entre l'oxybate de sodium à libération prolongée et les oxybates à libération non étendue (oxybate de sodium ou un médicament avec la combinaison de calcium, de magnésium, de potassium et d'oxybates de sodium ). L'étude évaluera également la sécurité, la commodité et la tolérabilité de l'oxybate de sodium à libération prolongée. De plus, les chercheurs visent à évaluer à quel point l'oxybate de sodium à libération étendue fonctionne dans le traitement de la narcolepsie de type 1.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

36

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Les participants doivent être sous la garde d'un médecin de la Stanford Sleep Clinic.
  2. Les participants doivent avoir un diagnostic documenté de narcolepsie de type 1 montré par somnolence et soit: un marqueur de liquide rachidien pour la narcolepsie (hypocrétine-1) à un niveau spécifique, ou une histoire de perte soudaine de contrôle musculaire (cataplexie), ou un marqueur génétique particulier pour la narcolepsie, ou une étude de sommeil montrant un modèle de sommeil spécifique pour la narcolepsie.
  3. Les parents (s) ou les tuteurs ont signé un formulaire de consentement et l'enfant doit accepter de participer.
  4. Les participants sont sur une dose stable de médicaments

Critères d'exclusion:

Les participants qui ont l'une des conditions suivantes ne seront pas inclus dans l'étude

  1. Problèmes de santé mentale incontrôlés
  2. Des problèmes de sommeil incontrôlés qui conduisent à la somnolence.
  3. Ayant actuellement pensé à mettre fin à sa vie, à une tristesse ou à une perte d'intérêt
  4. Ayant actuellement un problème avec la consommation de drogues illégales
  5. Actuellement enceinte

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Oxybate de sodium à libération prolongée
Les participants à ce bras prendront de l'oxybate de sodium à libération prolongée
Médicament: Oxybate de sodium à libération prolongée
Les participants prendront l'oxybate de sodium à libération prolongée (Lumryz) 4,5 à 9 g de suspension orale dans environ ⅓ tasse d'eau par voie orale une fois par jour avant le coucher. La posologie de Lumryz sera la même que la dose totale équivalente de l'oxybate d'oxybate à libération non étendue (Xywav ou Xyrem) que les participants utilisent avant de commencer l'étude
Autres noms:
  • Lumryz
Médicament: Oxybates à libération non étendue
Les participants prendront des oxybates à libération non étendus (solution orale Xyrem ou solution orale XyWav) 4,5-9 G oralement par nuit (divisé en deux doses, une fois avant le coucher et une autre dose 2 à 4 heures plus tard) à la même dose de xyrem ou Xywav que les participants utilisent avant de commencer l'étude se poursuivront à comparer avec l'oxybate de sodium à libération prolongée (Lumryz)
Autres noms:
  • Xyrem
  • XywavName
Comparateur actif: Oxybates à libération non étendue
Les participants à ce bras prendront l'oxybate de sodium à libération non étendue
Médicament: Oxybate de sodium à libération prolongée
Les participants prendront l'oxybate de sodium à libération prolongée (Lumryz) 4,5 à 9 g de suspension orale dans environ ⅓ tasse d'eau par voie orale une fois par jour avant le coucher. La posologie de Lumryz sera la même que la dose totale équivalente de l'oxybate d'oxybate à libération non étendue (Xywav ou Xyrem) que les participants utilisent avant de commencer l'étude
Autres noms:
  • Lumryz
Médicament: Oxybates à libération non étendue
Les participants prendront des oxybates à libération non étendus (solution orale Xyrem ou solution orale XyWav) 4,5-9 G oralement par nuit (divisé en deux doses, une fois avant le coucher et une autre dose 2 à 4 heures plus tard) à la même dose de xyrem ou Xywav que les participants utilisent avant de commencer l'étude se poursuivront à comparer avec l'oxybate de sodium à libération prolongée (Lumryz)
Autres noms:
  • Xyrem
  • XywavName

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Préférence des participants pour sélectionner les oxybates à libération étendue vs non étendue
Délai: BASELINE, jusqu'à 8 à 12 semaines jusqu'à l'achèvement de l'étude
Les participants seront invités à la fin de l'étude si les participants préfèrent l'oxybate de sodium à libération prolongée vs oxybate de sodium vs calcium, magnésium, potassium et oxybates de sodium
BASELINE, jusqu'à 8 à 12 semaines jusqu'à l'achèvement de l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement dans les échelles de somnolence d'Epworth pour les enfants et les adolescents (ESS-Chad)
Délai: BASELINE, jusqu'à 8 à 12 semaines jusqu'à l'achèvement de l'étude
Ess-Chad est un questionnaire multi-éléments qui demande aux participants d'évaluer leurs chances de s'endormir lors de diverses activités quotidiennes normales. Une échelle de Likert à 4 points sera utilisée. Le score varie de 0 à 24. Un score plus élevé signifie une plus grande chance de s'endormir.
BASELINE, jusqu'à 8 à 12 semaines jusqu'à l'achèvement de l'étude
Nombre d'attaques de cataplexie
Délai: BASELINE, jusqu'à 8 à 12 semaines jusqu'à l'achèvement de l'étude
L'équipe d'étude demandera aux participants de signaler le nombre d'attaques de cataplexie mesurées par le sommeil et les symptômes du journal lorsque les participants passent à l'autre intervention.
BASELINE, jusqu'à 8 à 12 semaines jusqu'à l'achèvement de l'étude
Changement dans le score d'échelle du patient Impression globale du changement (PGIC)
Délai: BASELINE, jusqu'à 8 à 12 semaines jusqu'à l'achèvement de l'étude
La PGIC est une échelle de 7 points. Les participants seront invités à évaluer leur impression de narcolepsie depuis la fin de la période de dose stable. L'échelle est beaucoup mieux, beaucoup mieux, un peu mieux, pas de changement, un peu pire, bien pire et bien pire.
BASELINE, jusqu'à 8 à 12 semaines jusqu'à l'achèvement de l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Stanford University

Collaborateurs

Avadel

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Oliver Sum-Ping, MD, Stanford University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 octobre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 janvier 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 janvier 2025

Première publication (Réel)

5 février 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

6 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 75896

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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