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Oxibato de sódio de liberação prolongada em crianças

5 de novembro de 2025 atualizado por: Oliver Sum-Ping, Stanford University

Segurança, conveniência e tolerabilidade de uma dose oral única noturna de oxibato de sódio de liberação prolongada em crianças

Os principais objetivos deste estudo são determinar as preferências de tratamento de crianças com narcolepsia tipo 1 entre oxibato de sódio de liberação prolongada e oxibatos de liberação não estendida (oxibato de sódio ou um medicamento com a combinação de cálcio, magnésio, potássio e oxibato de sódio ). O estudo também avaliará a segurança, a conveniência e a tolerabilidade do oxibato de sódio de liberação prolongada. Além disso, os pesquisadores visam avaliar o quão bem o oxibato de sódio de liberação estendida funciona no tratamento da narcolepsia tipo 1.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

36

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Os participantes devem estar sob os cuidados de um médico na clínica de Stanford Sleep.
  2. Os participantes devem ter um diagnóstico documentado de narcolepsia tipo 1 mostrado pela sonolência e: um marcador de líquido espinhal para narcolepsia (hipocretina-1) em um nível específico ou um histórico de perda súbita de controle muscular (cataplexia) ou um determinado marcador genético para narcolepsia, ou um estudo do sono mostrando um padrão de sono específico para a narcolepsia.
  3. Os pais ou responsáveis ​​(s) assinaram um formulário de consentimento e a criança deve concordar em participar.
  4. Os participantes estão em uma dose estável de medicamentos

Critérios de exclusão:

Os participantes que têm alguma das seguintes condições não serão incluídos no estudo

  1. Problemas de saúde mental não controlados
  2. Problemas de sono não controlados que levam à sonolência.
  3. Atualmente tendo pensado em acabar com a vida ou a tristeza ou a perda de interesse
  4. Atualmente tendo um problema com o uso ilegal de drogas
  5. Atualmente grávida

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Oxibato de sódio de liberação estendida
Os participantes deste braço levarão oxibato de sódio de liberação prolongada
Medicamento: Oxibato de sódio de liberação estendida
Os participantes tomarão oxibato de sódio de liberação prolongada (Lumryz) 4,5-9 g de suspensão oral em aproximadamente ⅓ xícara de água por via oral por dia uma vez por dia antes de dormir. A dose de Lumryz será a mesma que a dose total equivalente do oxibato de liberação não estendida (xywav ou xyrem) que os participantes usam antes de iniciar o estudo
Outros nomes:
  • Lumryz
Medicamento: Oxibatos de liberação não estendida
Os participantes levarão oxibatos de liberação não estendida (solução oral xyrem ou solução oral xywav) 4,5-9 g por via oral por noite (dividida em duas doses, uma vez antes de dormir e outra dose 2-4 horas depois) na mesma dose de Xyrem ou XYWAV que os participantes usam antes de iniciar o estudo continuará se comparando com o oxibato de sódio de liberação prolongada (Lumryz)
Outros nomes:
  • Xyrem
  • Xywav
Comparador Ativo: Oxibatos de liberação não estendida
Os participantes deste braço levarão oxibato de sódio sem liberação não estendido
Medicamento: Oxibato de sódio de liberação estendida
Os participantes tomarão oxibato de sódio de liberação prolongada (Lumryz) 4,5-9 g de suspensão oral em aproximadamente ⅓ xícara de água por via oral por dia uma vez por dia antes de dormir. A dose de Lumryz será a mesma que a dose total equivalente do oxibato de liberação não estendida (xywav ou xyrem) que os participantes usam antes de iniciar o estudo
Outros nomes:
  • Lumryz
Medicamento: Oxibatos de liberação não estendida
Os participantes levarão oxibatos de liberação não estendida (solução oral xyrem ou solução oral xywav) 4,5-9 g por via oral por noite (dividida em duas doses, uma vez antes de dormir e outra dose 2-4 horas depois) na mesma dose de Xyrem ou XYWAV que os participantes usam antes de iniciar o estudo continuará se comparando com o oxibato de sódio de liberação prolongada (Lumryz)
Outros nomes:
  • Xyrem
  • Xywav

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Preferência dos participantes por selecionar os oxibatos de liberação estendida e não estendida
Prazo: Linha de base, até 8 a 12 semanas até a conclusão do estudo
Os participantes serão questionados no final do estudo se os participantes preferem oxibato de sódio de liberação prolongada versus oxibato de sódio versus cálcio, magnésio, potássio e oxibatos de sódio
Linha de base, até 8 a 12 semanas até a conclusão do estudo

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança nas escalas de sonolência de Epworth para crianças e adolescentes (ESS-Chad) Pontuação
Prazo: Linha de base, até 8 a 12 semanas até a conclusão do estudo
O ESS-CHAD é um questionário de vários itens que pede aos participantes que avaliem suas chances de adormecer durante várias atividades diárias normais. A escala Likert de 4 pontos será usada. A pontuação varia de 0-24. Uma pontuação mais alta significa maior chance de adormecer.
Linha de base, até 8 a 12 semanas até a conclusão do estudo
Número de ataques de cataplexia
Prazo: Linha de base, até 8 a 12 semanas até a conclusão do estudo
A equipe de estudo solicitará aos participantes que relatem o número de ataques de cataplexia, medidos pelo diário do sono e dos sintomas quando os participantes mudarem para a outra intervenção.
Linha de base, até 8 a 12 semanas até a conclusão do estudo
Mudança na pontuação da escala da Impressão Global da Mudança de Mudança (PGIC)
Prazo: Linha de base, até 8 a 12 semanas até a conclusão do estudo
O PGIC é uma escala de 7 pontos. Os participantes serão solicitados a avaliar sua impressão de narcolepsia desde o final do período de dose estável. A escala é muito melhor, muito melhor, um pouco melhor, sem mudança, um pouco pior, muito pior e muito pior.
Linha de base, até 8 a 12 semanas até a conclusão do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Stanford University

Colaboradores

Avadel

Investigadores

  • Investigador principal: Oliver Sum-Ping, MD, Stanford University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de outubro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de janeiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de janeiro de 2025

Primeira postagem (Real)

5 de fevereiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

6 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 75896

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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