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Oxibato de sodio de liberación prolongada en niños

5 de noviembre de 2025 actualizado por: Oliver Sum-Ping, Stanford University

Seguridad, conveniencia y tolerabilidad de una dosis oral única nocturna de oxibato de sodio de liberación prolongada en niños

Los objetivos principales de este estudio son determinar las preferencias de tratamiento de los niños con narcolepsia tipo 1 entre oxibatos de sodio de liberación prolongada y oxibatos de liberación no extendida (oxibato de sodio o medicación con la combinación de calcio, magnesio, potasio y oxibatos de sodio y sodio ). El estudio también evaluará la seguridad, la conveniencia y la tolerabilidad del oxibato de sodio de liberación prolongada. Además, los investigadores tienen como objetivo evaluar qué tan bien funciona el oxibato de sodio de liberación prolongada en el tratamiento de la narcolepsia tipo 1.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

36

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los participantes deben estar bajo el cuidado de un médico en la Clínica de Sueño de Stanford.
  2. Los participantes deben tener un diagnóstico documentado de narcolepsia tipo 1 mostrado por somnolencia y: un marcador de líquido espinal para la narcolepsia (hipocretina-1) en un nivel específico, o un historial de pérdida repentina de control muscular (cataplejía) o un marcador genético particular para narcolepsia, o un estudio de sueño que muestra un patrón de sueño específico para la narcolepsia.
  3. Los padres o tutores han firmado un formulario de consentimiento y el niño debe aceptar participar.
  4. Los participantes están en una dosis estable de medicamentos

Criterios de exclusión:

Los participantes que tengan cualquiera de las siguientes condiciones no se incluirán en el estudio.

  1. Problemas de salud mental no controlados
  2. Problemas de sueño no controlados que conducen a la somnolencia.
  3. Actualmente habiendo pensado en terminar la vida o la tristeza o la pérdida de interés
  4. Actualmente tiene un problema con el consumo ilegal de drogas
  5. Actualmente embarazada

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Oxibato de sodio de liberación prolongada
Los participantes en este brazo tomarán oxibato de sodio de liberación prolongada
Droga: Oxibato de sodio de liberación prolongada
Los participantes tomarán una suspensión oral de 4.5-9 g de oxibato de sodio de liberación prolongada en aproximadamente una taza de agua por vía oral una vez al día antes de acostarse. La dosis de Lumryz será la misma que la dosis total equivalente del oxibato de liberación no extendida (xywav o xyrem) que los participantes usan antes de comenzar el estudio
Otros nombres:
  • Lumryz
Droga: Oxibatos de liberación no extendida
Los participantes tomarán oxibatos de liberación no extendida (solución oral de Xyrem o solución oral xywav) 4.5-9 g oralmente por noche (dividido en dos dosis, una vez antes de acostarse y otra dosis 2-4 horas después) a la misma dosis de Xyrem o XYWAV que usan los participantes antes de comenzar el estudio continuará comparándose con oxibato de sodio de liberación prolongada (Lumryz)
Otros nombres:
  • Xirem
  • Xywav
Comparador activo: Oxibatos de liberación no extendida
Los participantes en este brazo tomarán oxibato de sodio sin liberación extendida
Droga: Oxibato de sodio de liberación prolongada
Los participantes tomarán una suspensión oral de 4.5-9 g de oxibato de sodio de liberación prolongada en aproximadamente una taza de agua por vía oral una vez al día antes de acostarse. La dosis de Lumryz será la misma que la dosis total equivalente del oxibato de liberación no extendida (xywav o xyrem) que los participantes usan antes de comenzar el estudio
Otros nombres:
  • Lumryz
Droga: Oxibatos de liberación no extendida
Los participantes tomarán oxibatos de liberación no extendida (solución oral de Xyrem o solución oral xywav) 4.5-9 g oralmente por noche (dividido en dos dosis, una vez antes de acostarse y otra dosis 2-4 horas después) a la misma dosis de Xyrem o XYWAV que usan los participantes antes de comenzar el estudio continuará comparándose con oxibato de sodio de liberación prolongada (Lumryz)
Otros nombres:
  • Xirem
  • Xywav

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Preferencia del participante por seleccionar los oxibatos de liberación no extendidos VS no extendidos
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 8-12 semanas a través de la finalización del estudio
A los participantes se les preguntará al final del estudio si los participantes prefieren oxibato de sodio de liberación prolongada frente a oxibato de sodio vs oxibatos de calcio, magnesio, potasio y sodio
Línea de base, hasta 8-12 semanas a través de la finalización del estudio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
CAMBIO EN ESPUTH SOLICIDAD Escala para niños y adolescentes (ESS-Chad) Puntuación
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 8-12 semanas a través de la finalización del estudio
ESS-Chad es un cuestionario de múltiples elementos que pide a los participantes que califiquen sus posibilidades de quedarse dormido durante varias actividades diarias normales. Se utilizará la escala Likert de 4 puntos. El puntaje varía de 0 a 24. Una puntuación más alta significa una mayor probabilidad de conciliar el sueño.
Línea de base, hasta 8-12 semanas a través de la finalización del estudio
Número de ataques de cataplejería
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 8-12 semanas a través de la finalización del estudio
El equipo de estudio pedirá a los participantes que denuncien el número de ataques de cataplejía medidos por el diario de sueño y síntomas cuando los participantes cambian a la otra intervención.
Línea de base, hasta 8-12 semanas a través de la finalización del estudio
Cambio en la puntuación de escala de impresión global de cambio (PGIC) del paciente
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 8-12 semanas a través de la finalización del estudio
El PGIC es una escala de 7 puntos. Se les pedirá a los participantes que califiquen su impresión de narcolepsia desde el final del período de dosis estable. La escala es mucho mejor, mucho mejor, un poco mejor, sin cambios, un poco peor, mucho peor y mucho peor.
Línea de base, hasta 8-12 semanas a través de la finalización del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Stanford University

Colaboradores

Avadel

Investigadores

  • Investigador principal: Oliver Sum-Ping, MD, Stanford University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de octubre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de enero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de enero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

5 de febrero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

6 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 75896

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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