Ripertamab kroonisen tulehduksellisen demyelinoivan polyneuropatian hoitoon (RIPERT-CIDP)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Pystyy ymmärtämään oikeudenkäynnin vaatimuksia, antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen (mukaan lukien suostumus tutkimukseen liittyvien terveystietojen käytöstä ja paljastamisesta) sekä halukas ja kykenevä noudattamaan kokeiluprotokollamenettelyjä (mukaan lukien vaadittavat koekäynnit);
2. 18 -vuotias tai vanhempi tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamishetkellä;
3. Diagnosoitu tietyn CIDP: n 2021 EFNS/PNS -kriteerien mukaisesti;
4. CIDP -taudin aktiivisuustilan (CDAS) pisteet ≥2 seulonnassa;
5. Incat -pistemäärä vähintään 2 alkuperäisessä seulonnassa;
6. Tapaa yksi seuraavista olosuhteista: Tällä hetkellä saadaan suun kautta annettava kortikosteroidihoito (vastaa prednisonia/prednisolonia ≤10 mg/päivä) ja/tai laskimonsisäinen immunoglobuliini (IVIG) tai ihonalainen immunoglobuliini (SCIG), mutta halukas lopettamaan tämän hoidon ennen seulontaa; tai käsittelemätön: ei aikaisempaa hoitoa; tai lopetetut kortikosteroidit ja/tai IVIG tai SCIG vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa;
7. Naiset, joilla on hedelmällisyyspotentiaalia negatiivisella raskaustestillä seulonnassa ja negatiivinen virtsan raskaustesti lähtötilanteessa;
8. Kasvatuspotentiaalin naisten on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (epäonnistumisaste alle 1% vuodessa) seulonnasta 90 päivään tutkittavasta lääketieteellisen tuotteen (IM) viimeisen antamisen jälkeen;
9. Miesten, jotka eivät ole kirurgisesti steriilejä ja joilla on lastenpotentiaalin kumppaneita, on käytettävä kondomia, ja heidän kumppaniensa on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää seulonnasta 90 päivään IMP: n viimeisen antamisen jälkeen (epäonnistumisaste alle 1% vuodessa). Miehet, jotka ovat kirurgisesti steriilejä (dokumentoitu azoospermia vasektoomian jälkeen), voidaan sisällyttää mukaan. Lisäksi miehet eivät saa lahjoittaa siittiöitä seulonnasta vasta 90 päivän kuluttua IMP: n viimeisestä antamisesta.

Poissulkemiskriteerit:

1. Puhdas aistien epätyypillinen CIDP (määritelty EFNS/PNS -kriteereillä);
2. Muista syistä johtuvista syistä johtuvista polyneuropatiasta, mukaan lukien, mutta rajoittumatta: multifokaalinen motorinen neuropatia, monoklonaalinen gammopatia, jolla on määrittelemätön merkitys, jonka aiheuttavat anti-myeliiniin liittyvät glykoproteiini-immunoglobuliinia M-vasta-aineet, perinnöllinen demookronaaliproteiini ja ihon muuttaa oireyhtymää, lumbosakraalinen radiculoplexus neuropatia, diabeteksen todennäköisimmin aiheuttama polyneuropatia, systeemisen taudin, lääkkeiden tai toksiinien aiheuttama polyneuropatia todennäköisimmin aiheuttama polyneuropatia;
3. Mikä tahansa sairaus, joka selittää paremmin potilaan oireet ja merkit;
4. Minkä tahansa myelopatian historia tai todisteet keskeisestä demyelinaatiosta;
5. Nykyinen tai menneisyys (12 kuukauden kuluessa seulontaa) alkoholin, huumeiden tai päihteiden väärinkäytön historia;
6. Vakava psykiatrinen häiriö (esim. Suuri masennus, psykoosi, bipolaarinen häiriö), itsemurhayrityksen historia tai nykyinen itsemurha -ajatus, jonka tutkijan mielestä voi aiheuttaa kohtuuttoman riskin potilaalle tai vaikuttaa potilaan kykyyn noudattaa tutkimusprotokollaa;
7. Seulonnan yhteydessä kliinisesti merkitsevät aktiiviset tai krooniset hallitsemattomat bakteeri-, virus- tai sieni-infektiot, mukaan lukien seulonnassa havaitut aktiiviset virusinfektiot: aktiivinen hepatiitti B -virus (serologiset testit osoittavat aktiivista [akuutti tai kroonista] -infektiota), aktiivisen hepatiitti C-viruksen (HCV) (HCV-AB-seropositiivisen) kanssa oireyhtymän määrittelevät olosuhteet tai CD4-lukumäärä ≤200 solua/mm³;
8. Immunoglobuliini G -taso <6 g/l seulonnassa;
9. Saivat seuraavat hoidot: kuukauden kuluessa ennen seulontaa (tai viisi lääkkeen puoliintumista, sen mukaan, kumpi on pidempi): plasmafereesi tai immunoadsorptio tai mikä tahansa muu tutkimustuote; Kuuden kuukauden kuluessa ennen seulontaa: mikä tahansa anti-CD20-monoklonaalinen vasta-aine tai muut biologiset (esim. Rituximabi), alemtutsumabit, mikä tahansa muu monoklonaalinen vasta-aine, syklofosfamidi, interferoni, kasvaimen nekroositekijä-a-estäjä, fingoliomodi, mettotrexate, azatiopriini, mykofenaatti mofetiili Immunosuppressiivinen lääke ja oraaliset päivittäiset kortikosteroidit> 10 mg/päivä (potilaat, jotka käyttävät IVIG: tä, SCIG: tä, kortikosteroidipulssihoitoa ja oraalisia päivittäisiä kortikosteroideja ≤10 mg/päivä, voivat olla mukana);
10. Raskaana ja imettäviä naisia, ja ne, jotka aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 90 päivän kuluessa viimeisen annoksen jälkeen;
11. Kaikki muut tunnetut autoimmuunisairaudet, jotka tutkijan mielestä voi häiritä CIDP: n kliinisten oireiden tarkkaa arviointia;
12. Saivat eläviä heikentyneitä rokotteita 28 päivän kuluessa ennen seulontaa (potilaat, jotka saivat inaktivoituneita, alayksikköä, polysakkaridia tai konjugaattirokotteita milloin tahansa ennen seulontaa, ei pidetä poissulkemiskriteereinä);
13. Pahanlaatuisuuden historia, ellei potilas ole ollut toistumisessa ≥3 vuotta riittävän hoidon jälkeen ennen ensimmäistä annosta. Potilaat, joilla on seuraavat syövät, voidaan sisällyttää milloin tahansa: ihon riittävästi käsitelty perussolu- tai okasolusolukarsinooma, kohdunkaulan karsinooma in situ, ductaal -karsinooma rinta- tai eturauhassyövällä (kasvain, solmu ja metastaasi vaihe T1A tai T1b);
14. Potilaat, jotka ovat aiemmin osallistuneet Ripertamab -tutkimukseen ja saaneet ≥1 annosta Ripertamabia;
15. Potilaat, joilla on ollut tunnettu yliherkkyys jokaiselle RipertAmab -komponentille;
16. Mikä tahansa muu merkittävä vakava sairaus tai viimeaikainen merkittävä leikkaus tai suunniteltu merkittävä leikkaus tai mikä tahansa muu syy, joka voi sekoittaa tutkimustulokset tai aiheuttaa kohtuuttoman riskin potilaalle.