Ripertamab for behandling av kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati (RIPERT-CIDP)

Inkluderingskriterier:

1. I stand til å forstå kravene i rettsaken, gi skriftlig informert samtykke (inkludert samtykke til bruk og avsløre helseinformasjon relatert til studien), og villig og i stand til å overholde forsøksprotokollprosedyrene (inkludert nødvendige prøvebesøk);
2. 18 år eller eldre på tidspunktet for å signere det informerte samtykkeskjemaet;
3. Diagnostisert med bestemt CIDP i henhold til 2021 EFNS/PNS -kriterier;
4. CIDP Disease Activity Status (CDAS) score på ≥2 ved screening;
5. Incat score på minst 2 ved innledende screening;
6. Møt en av følgende forhold: Motta for øyeblikket oral kortikosteroidbehandling (tilsvarer prednison/prednisolon ≤10 mg/dag), og/eller intravenøs immunoglobulin (IVIG) eller subkutan immunoglobulin (SCIG), men villig til å avbryte denne behandlingen før screening; eller ubehandlet: ingen tidligere behandling; eller avviklet kortikosteroider og/eller IVIG eller SCIG minst 6 måneder før screening;
7. Kvinner med fødselspotensial med en negativ graviditetstest ved screening og en negativ urin graviditetstest ved baseline;
8. Kvinner med fødselspotensial må bruke en meget effektiv prevensjonsmetode (feilhastighet mindre enn 1% per år) fra screening til 90 dager etter den siste administrasjonen av det undersøkelsesmedisinske produktet (IMP);
9. Menn som ikke er kirurgisk sterile og har partnere i fertilpåvirket, må bruke kondomer, og deres partnere må bruke en svært effektiv prevensjonsmetode fra screening til 90 dager etter den siste administrasjonen av IMP (feilhastighet mindre enn 1% per år). Menn som er kirurgisk sterile (dokumentert azoospermi etter vasektomi) kan være inkludert. I tillegg må menn ikke donere sæd fra screening før 90 dager etter den siste administrasjonen av IMP.

Eksklusjonskriterier:

1. Ren sensorisk atypisk CIDP (definert av EFNS/PNS -kriterier);
2. Polyneuropathy due to other causes, including but not limited to: multifocal motor neuropathy, monoclonal gammopathy of undetermined significance caused by anti-myelin-associated glycoprotein immunoglobulin M antibodies, hereditary demyelinating neuropathy, polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, monoclonal Protein og hudforandrer syndrom, lumbosacral radiculoplexus nevropati, polyneuropati mest sannsynlig forårsaket av diabetes, polyneuropati mest sannsynlig forårsaket av systemisk sykdom, polyneuropati forårsaket av medikamenter eller giftstoffer;
3. Enhver sykdom som bedre kan forklare pasientens symptomer og tegn;
4. Historie om enhver myelopati eller bevis på sentral demyelinisering;
5. Nåværende eller tidligere (innen 12 måneder før screening) historie med alkohol, narkotika eller rusmisbruk;
6. Alvorlig psykiatrisk lidelse (f.eks. Major depresjon, psykose, bipolar lidelse), historie med selvmordsforsøk, eller nåværende selvmordstanker som etterforskeren mener kan utgjøre unødig risiko for pasienten eller påvirke pasientens evne til å overholde prøveprotokollen;
7. Klinisk signifikant aktive eller kroniske ukontrollerte bakterielle, virale eller soppinfeksjoner ved screening, inkludert pasienter med aktive virusinfeksjon Syndrom-definerende forhold eller CD4 teller ≤200 celler/mm³;
8. Total immunoglobulin G -nivå <6 g/l ved screening;
9. Mottatt følgende behandlinger: Innen 1 måned før screening (eller fem halveringstid av medikamentet, avhengig av hva som er lengre): plasmaferese eller immunoadsorpsjon, eller noe annet undersøkelsesprodukt; Innen 6 måneder før screening: ethvert monoklonalt anti-CD20 eller annet biologisk (f.eks. Rituximab), alemtuzumab, ethvert annet monoklonalt antistoff, syklofosfamid, interferere, ethvert tumor nekrose faktor-a-inhinolimat, min fingolim, interferere, azath-azath-azath-inho-inho-inhofo-inhofo-inhofen, interferere, tumor nekrose-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-azath-α-inhorlofosfosfamid, interferere, interfer. Immunmodulerende eller immunsuppressivt medikament og orale daglige kortikosteroider> 10 mg/dag (pasienter som bruker IVIG, Scig, kortikosteroidpulsbehandling og oral daglige kortikosteroider ≤10 mg/dag kan inkluderes);
10. Gravide og ammende kvinner, og de som planlegger å bli gravide under forsøket eller innen 90 dager etter den siste dosen;
11. Enhver annen kjent autoimmun sykdom som etterforskeren mener kan forstyrre den nøyaktige vurderingen av CIDP -kliniske symptomer;
12. Mottatt live dempet vaksiner innen 28 dager før screening (pasienter som fikk inaktivert, underenhet, polysakkarid eller konjugatvaksiner når som helst før screening ikke anses som eksklusjonskriterier);
13. Historien om malignitet, med mindre pasienten har vært fri for tilbakefall i ≥3 år etter tilstrekkelig behandling før den første dosen. Pasienter med følgende kreftformer kan inkluderes når som helst: tilstrekkelig behandlet basalcelle eller plateepitelkarsinom i huden, livmorhalsen karsinom in situ, duktalt karsinom in situ av brystet, eller prostatakreft (tumor, node og metastasestrinn T1a eller T1B);
14. Pasienter som tidligere har deltatt i en ripertamab -studie og fått ≥1 dose av moduser;
15. Pasienter med en historie med kjent overfølsomhet for enhver komponent i ripertamab;
16. Enhver annen betydelig alvorlig sykdom, eller nyere større operasjoner eller planlagt større kirurgi, eller andre grunner som kan forvirre resultatresultater eller utgjøre unødig risiko for pasienten.