Ripertamab per il trattamento della poliniopatia demielinizzante infiammatoria cronica (RIPERT-CIDP)

Criteri di inclusione:

1. In grado di comprendere i requisiti del processo, fornire un consenso informato scritto (incluso il consenso all'uso e divulgare le informazioni sanitarie relative allo studio) e disposti e in grado di rispettare le procedure di protocollo di prova (comprese le visite di prova richieste);
2. Di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato;
3. Diagnosticato con CIDP definito secondo i criteri EFNS/PNS del 2021;
4. Punteggio CIDP Disease Activity Stato (CDAS) di ≥2 allo screening;
5. Punteggio Incat di almeno 2 allo screening iniziale;
6. Incontra una delle seguenti condizioni: attualmente ricevere terapia corticosteroide orale (equivalente a prednisone/prednisolone ≤10 mg/giorno) e/o immunoglobulina endovenosa (IVIG) o immunoglobulina sottocutanea (SCIG), ma disposta a interrompere questo trattamento prima di screening; o non trattato: nessun trattamento precedente; o corticosteroidi interrotti e/o ivig o scig almeno 6 mesi prima dello screening;
7. Donne di potenziale di gravidanza con un test di gravidanza negativa allo screening e un test di gravidanza di urina negativa al basale;
8. Le donne del potenziale di gravidanza devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (tasso di fallimento inferiore all'1% all'anno) dallo screening fino a 90 giorni dopo l'ultima somministrazione del prodotto medicinale studiato (IMP);
9. Gli uomini che non sono chirurgicamente sterili e hanno partner di potenziale di gravidanza devono usare i preservativi e i loro partner devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace dallo screening fino a 90 giorni dopo l'ultima somministrazione dell'imp (tasso di fallimento inferiore all'1% all'anno). Possono essere inclusi uomini chirurgicamente sterili (azoospermia documentata dopo vasectomia). Inoltre, gli uomini non devono donare lo sperma dallo screening fino a 90 giorni dopo l'ultima somministrazione dell'imp.

Criteri di esclusione:

1. Puro CIDP atipico sensoriale (definito dai criteri EFNS/PNS);
2. Polyneuropathy due to other causes, including but not limited to: multifocal motor neuropathy, monoclonal gammopathy of undetermined significance caused by anti-myelin-associated glycoprotein immunoglobulin M antibodies, hereditary demyelinating neuropathy, polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, monoclonal protein, and skin changes syndrome, La neuropatia di radiculoplexus lombosacrale, la polieuropatia molto probabilmente causata dal diabete, la polneuropatia molto probabilmente causata da malattie sistemiche, polneuropatia causata da farmaci o tossine;
3. Qualsiasi malattia che può spiegare meglio i sintomi e i segni del paziente;
4. Storia di qualsiasi mielopatia o prova della demielinizzazione centrale;
5. Abuso attuale o passato (entro 12 mesi prima dello screening) di alcol, droga o abuso di sostanze;
6. Grave disturbo psichiatrico (ad es. Depressione maggiore, psicosi, disturbo bipolare), storia del tentativo di suicidio o attuale ideazione suicidaria che l'investigatore ritiene possa comportare un rischio indebito per il paziente o influenzare la capacità del paziente di rispettare il protocollo di prova;
7. Infezioni batteriche, virali o fungine non controllate clinicamente significative clinicamente significative allo screening, compresi i pazienti con infezioni virali attive rilevate allo screening: virus dell'epatite B attivo (test sierologici indicano un virus immunodefica acuto o cronico) Condizioni di definizione della sindrome o conteggio CD4 ≤200 cellule/mm³;
8. Livello totale di immunoglobulina G <6 g/L allo screening;
9. Ricevuto i seguenti trattamenti: entro 1 mese prima dello screening (o cinque emivite del farmaco, a seconda di quale sia più lungo): plasmaferesi o immunoadsorpimento o qualsiasi altro prodotto investigativo; Entro 6 mesi prima dello screening: qualsiasi anticorpo monoclonale anti-CD20 o altro biologico (ad es. Rituximab), alemtuzumab, qualsiasi altro anticorpo monoclonale, ciclofosfamide, moletil, qualsiasi altro inibitore immunomotatore di necrosi-α, fingolimod, methotrexato o farmaco immunosoppressivo e corticosteroidi giornalieri orali> 10 mg/die (i pazienti che usano IVIG, SCIG, terapia con impulsi di corticosteroidi e corticosteroidi giornalieri orali ≤10 mg/giorno possono essere inclusi);
10. Donne incinte e allattanti e coloro che hanno intenzione di rimanere incinta durante il processo o entro 90 giorni dopo l'ultima dose;
11. Qualsiasi altra malattia autoimmune nota che l'investigatore ritiene possa interferire con l'accurata valutazione dei sintomi clinici CIDP;
12. Ricevuti vaccini attenuati in diretta entro 28 giorni prima dello screening (i pazienti che hanno ricevuto vaccini inattivati, subunità, polisaccaridi o coniugati in qualsiasi momento prima dello screening non sono considerati criteri di esclusione);
13. Storia di malignità, a meno che il paziente non sia stato privo di recidiva per ≥3 anni dopo un trattamento adeguato prima della prima dose. I pazienti con i seguenti tumori possono essere inclusi in qualsiasi momento: carcinoma a cellule basali o a cellule squamose adeguatamente trattate della pelle, carcinoma cervicale in situ, carcinoma duttale in situ del seno o carcinoma prostatico (tumore, nodo e stadio di metastasi T1A o T1B);
14. Pazienti che hanno precedentemente partecipato a uno studio RiperMab e hanno ricevuto ≥1 dose di RiperMab;
15. Pazienti con una storia di ipersensibilità nota a qualsiasi componente di RiperMab;
16. Qualsiasi altra malattia significativa grave, o recente intervento chirurgico o un intervento chirurgico previsto o qualsiasi altro motivo che può confondere i risultati dello studio o comportare un rischio indebito per il paziente.