Ripertmab pro léčbu chronické zánětlivé demyelinizační polyneuropatie (RIPERT-CIDP)

Kritéria pro zařazení:

1. Schopný pochopit požadavky soudního řízení, poskytnout písemný informovaný souhlas (včetně souhlasu s používáním a zveřejněním zdravotních informací souvisejících se studií) a ochotný a schopný dodržovat postupy protokolu (včetně požadovaných pokusů);
2. Ve věku 18 let a starší v době podpisu formuláře informovaného souhlasu;
3. Diagnostikována definitivní CIDP podle kritérií EFNS/PNS 2021;
4. Při screeningu skóre aktivity nemoci CIDP (CDAS) ≥ 2;
5. Skóre Incat alespoň 2 při počátečním screeningu;
6. Splňte jednu z následujících podmínek: v současné době dostává perorální kortikosteroidní terapii (ekvivalent prednisonu/prednisolonu ≤ 10 mg/den) a/nebo intravenózní imunoglobulin (IVIG) nebo subkutánní imunoglobulin (Scig), ale ochotný tuto léčbu uzavřít; nebo neošetřené: žádné předchozí léčby; nebo přerušené kortikosteroidy a/nebo IVIG nebo SCIG nejméně 6 měsíců před screeningem;
7. Ženy plodného potenciálu s negativním testem těhotenství při screeningu a negativním testem těhotenství moči na začátku;
8. Ženy z plodného potenciálu musí používat vysoce účinnou antikoncepční metodu (míra selhání menší než 1% ročně) z screeningu do 90 dnů po posledním podání vyšetřovacího léčivého produktu (IMP);
9. Muži, kteří nejsou chirurgicky sterilní a mají partnery plodného potenciálu, musí používat kondomy a jejich partneři musí používat vysoce účinnou antikoncepční metodu od screeningu do 90 dnů po posledním podání IMP (míra selhání menší než 1% ročně). Mohou být zahrnuti muži, kteří jsou chirurgicky sterilní (zdokumentovaná azoospermia po vazektomii). Kromě toho muži nesmí darovat spermie z screeningu až do 90 dnů po posledním podávání IMP.

Kritéria pro vyloučení:

1. Čistý senzorický atypický CIDP (definovaný kritérii EFNS/PNS);
2. Polyneuropatie způsobená jinými příčinami, včetně: multifokální motorické neuropatie, monoklonální gamopatie neurčeného významu způsobeného anti-myelinem asociovanou glykoproteinovou imunoglobulinovou imunoglobulickou proteinií, endocrinobulií a monoklonským proteinem a endocrinórním proteinem a endocrinonalií a endocrinobulií a endocrinopatií a enderopaly a endocrinobulinem a monoklinovou protilátkou a enderopaly a enderopaly a endocrinobulin a enderopaly a endocrinobulin. Syndrom změny kůže, neuropatie lumbosakrální radikuloplexu, polyneuropatie s největší pravděpodobností způsobená diabetem, polyneuropatií s největší pravděpodobností způsobenou systémovým onemocněním, polyneuropatií způsobenou léky nebo toxiny;
3. Jakékoli onemocnění, které může lépe vysvětlit příznaky a příznaky pacienta;
4. Historie jakékoli myelopatie nebo důkazů ústřední demyelinizace;
5. Současná nebo minulá (do 12 měsíců před screeningem) anamnéza alkoholu, drog nebo zneužívání návykových látek;
6. Těžká psychiatrická porucha (např. Hlavní deprese, psychóza, bipolární porucha), historie pokusu o sebevraždu nebo současné sebevražedné myšlenky, o které se vyšetřovatel domnívá, že může pacientovi představovat nepřiměřené riziko nebo ovlivnit schopnost pacienta dodržovat zkušební protokol;
7. Clinically significant active or chronic uncontrolled bacterial, viral, or fungal infections at screening, including patients with active viral infections detected at screening: active hepatitis B virus (serological tests indicate active [acute or chronic] infection), active hepatitis C virus (HCV) (HCV-Ab seropositive), human immunodeficiency virus seropositive with acquired immunodeficiency podmínky definování syndromu nebo počet CD4 ≤ 200 buněk/mm³;
8. Celková hladina imunoglobulinu G <6 g/l při screeningu;
9. Obdrželi následující ošetření: do 1 měsíce před screeningem (nebo pět poločasů léčiva, podle toho, co je delší): plazmaferéza nebo imunoadsorpce nebo jakýkoli jiný vyšetřovací produkt; within 6 months before screening: any anti-CD20 monoclonal antibody or other biologic (e.g., rituximab), alemtuzumab, any other monoclonal antibody, cyclophosphamide, interferon, tumor necrosis factor-α inhibitor, fingolimod, methotrexate, azathioprine, mycophenolate mofetil, any other immunomodulatory nebo imunosupresivní léčivo a perorální denní kortikosteroidy> 10 mg/den (mohou být zahrnuti pacienti používající IVIG, SCIG, kortikosteroidní pulzní terapie a perorální denní kortikosteroidy ≤ 10 mg/den);
10. Těhotné a kojící ženy a ty, které plánují otěhotnět během studie nebo do 90 dnů po poslední dávce;
11. Jakékoli jiné známé autoimunitní onemocnění, o které se věří, že může být vyšetřovatel narušen přesné hodnocení klinických symptomů CIDP;
12. Dostaly živé oslabené vakcíny do 28 dnů před screeningem (pacienti, kteří dostávali inaktivovanou, podjednotku, polysacharid nebo konjugované vakcíny kdykoli před screeningem, se nepovažují za vyloučené kritéria);
13. Historie malignity, pokud pacient nebyl bez recidivy po dobu 3 let po adekvátní léčbě před první dávkou. Pacienti s následujícími rakovinami mohou být kdykoli zahrnuti: adekvátně ošetřený bazální buňka nebo spinocelulární karcinom kůže, cervikální karcinom in situ, duktální karcinom v situaci prsu nebo rakovina prostaty (nádor, uzel a metastázové stadium T1A nebo T1B);
14. Pacienti, kteří se dříve zúčastnili pokusu o Ripertmab a dostali ≥1 dávku RipertAmabu;
15. Pacienti s anamnézou známé hypersenzitivity na jakoukoli složku Ripertamabu;
16. Jakékoli jiné významné závažné onemocnění nebo nedávnou hlavní chirurgický zákrok nebo plánovaná hlavní chirurgický zákrok nebo jakýkoli jiný důvod, který může pacientovi zmást výsledky pokusu nebo představovat nepřiměřené riziko.