Ripertamab til behandling af kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati (RIPERT-CIDP)

Inkluderingskriterier:

1. I stand til at forstå kravene i retssagen, give skriftligt informeret samtykke (inklusive samtykke til at bruge og videregive sundhedsoplysninger relateret til undersøgelsen) og villige og i stand til at overholde forsøgsprotokollprocedurerne (inklusive krævede forsøgsbesøg);
2. 18 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular;
3. Diagnosticeret med bestemt CIDP i henhold til 2021 EFNS/PNS -kriterierne;
4. CIDP Disease Activity Status (CDAS) score på ≥2 ved screening;
5. Inkat -score på mindst 2 ved indledende screening;
6. Mød en af ​​følgende tilstande: i øjeblikket modtager oral kortikosteroidbehandling (svarende til prednison/prednisolon ≤10 mg/dag) og/eller intravenøs immunoglobulin (IVIG) eller subkutan immunoglobulin (SCIG), men villig til at afbryde denne behandling før screening; eller ubehandlet: ingen forudgående behandling; eller ophørte kortikosteroider og/eller IVIG eller SCIG mindst 6 måneder før screening;
7. Kvinder af fødedygtige potentiale med en negativ graviditetstest ved screening og en negativ urin graviditetstest ved baseline;
8. Kvinder af fødedygtige potentiale skal bruge en meget effektiv præventionsmetode (fejlfrekvens mindre end 1% om året) fra screening indtil 90 dage efter den sidste administration af undersøgelsesmedicinsk produkt (IMP);
9. Mænd, der ikke er kirurgisk sterile og har partnere med fødedygtige potentiale, skal bruge kondomer, og deres partnere skal bruge en meget effektiv præventionsmetode fra screening indtil 90 dage efter den sidste administration af IMP (fiaskohastighed på mindre end 1% om året). Mænd, der er kirurgisk sterile (dokumenteret azoospermia efter vasektomi) kan være inkluderet. Derudover må mænd ikke donere sæd fra screening før 90 dage efter den sidste administration af IMP.

Ekskluderingskriterier:

1. Ren sensorisk atypisk CIDP (defineret af EFNS/PNS -kriterier);
2. Polyneuropathy due to other causes, including but not limited to: multifocal motor neuropathy, monoclonal gammopathy of undetermined significance caused by anti-myelin-associated glycoprotein immunoglobulin M antibodies, hereditary demyelinating neuropathy, polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, monoclonal Protein og hudændringer syndrom, lumbosacral radiculoplexus neuropati, polyneuropati, der sandsynligvis er forårsaget af diabetes, polyneuropati, der sandsynligvis er forårsaget af systemisk sygdom, polyneuropati forårsaget af lægemidler eller toksiner;
3. Enhver sygdom, der bedre kan forklare patientens symptomer og tegn;
4. Historie om enhver myelopati eller bevis for central demyelinering;
5. Nuværende eller fortid (inden for 12 måneder før screening) historie med alkohol, stof eller stofmisbrug;
6. Alvorlig psykiatrisk lidelse (f.eks. Major depression, psykose, bipolar lidelse), selvmordsforsøg eller den nuværende selvmordstanker, som efterforskeren mener kan udgøre en unødig risiko for patienten eller påvirke patientens evne til at overholde forsøgsprotokollen;
7. Klinisk signifikante aktive eller kroniske ukontrollerede bakterielle, virale eller svampeinfektioner ved screening, herunder patienter med aktive virale infektioner påvist ved screening: Aktiv hepatitis B-virus (serologiske tests indikerer aktiv [akut eller kronisk] infektion), aktiv hepatitis C-virus (HCV) (HCV-Ab seropositiv), human immun-immunitetsvirus seropositiv virus seropositive med erhvervet immunodeficitet Syndrom-definerende betingelser eller CD4-tælling ≤200 celler/mm³;
8. Total immunoglobulin g niveau <6 g/l ved screening;
9. Modtaget følgende behandlinger: Inden for 1 måned før screening (eller fem halveringstider af lægemidlet, alt efter hvad der er længere): plasmaferese eller immunoadsorption eller ethvert andet undersøgelsesprodukt; Inden for 6 måneder før screening: ethvert anti-CD20 monoklonalt antistof eller andet biologisk (f.eks. Rituximab), alemtuzumab, enhver anden monoklonal antistof, cyclophosphamid, interferon, tumor nekrose mofet-α-inhibitor, fingolimod, methotrexat, azathioprine, mycophenolate mofetil-α inhibitor, fingolimodod Immunmodulerende eller immunsuppressivt lægemiddel og orale daglige kortikosteroider> 10 mg/dag (patienter, der bruger IVIG, scig, kortikosteroidpulsbehandling og orale daglige corticosteroider ≤10 mg/dag kan være inkluderet);
10. Gravide og ammende kvinder og dem, der planlægger at blive gravide under retssagen eller inden for 90 dage efter den sidste dosis;
11. Enhver anden kendt autoimmun sygdom, som efterforskeren mener kan forstyrre den nøjagtige vurdering af CIDP -kliniske symptomer;
12. Modtog levende svækkede vacciner inden for 28 dage før screening (patienter, der modtog inaktiveret, underenhed, polysaccharid eller konjugatvacciner til enhver tid før screening betragtes ikke som ekskluderingskriterier);
13. Historie om malignitet, medmindre patienten har været fri for tilbagefald i ≥3 år efter tilstrækkelig behandling før den første dosis. Patienter med følgende kræftformer kan være inkluderet når som helst: tilstrækkeligt behandlet basalcelle eller pladecellecarcinom i huden, cervikalcarcinom in situ, ductal carcinoma in situ af brystet eller prostatacancer (tumor, knude og metastase -trin T1A eller T1B);
14. Patienter, der tidligere har deltaget i en Ripertamab -undersøgelse og modtog ≥1 dosis af ripertamab;
15. Patienter med en historie med kendt overfølsomhed over for enhver komponent i Ripertamab;
16. Enhver anden signifikant alvorlig sygdom eller nylig større kirurgi eller planlagt større kirurgi eller enhver anden grund, der kan forvirre forsøgsresultater eller udgøre unødig risiko for patienten.