Suuren suorituskyvyn omic-tekniikka, joka tunnistaa akuutin levitetyn enkefalomyeliitin uusiutumisen biomarkkereiden tunnistamiseksi immuunisoluverkossa (HOT-BRAIN)
Suuren suorituskyvyn omic-tekniikka, joka tunnistaa akuutin leviävän enkefalomyeliitin uusiutumisen biomarkkereiden tunnistamiseksi immuunisoluverkossa
Akuutti hajautettu enkefalomyelitis (ADEM) on keskushermoston neuroinflammatorinen häiriö, joka ilmenee heikentyneenä tietoisuutena, jopa kooman pisteeseen ja multifokaalisiin neurologisiin puutteisiin. ADEM on lasten yleisin enkefaliitti. Lisäksi 50-65% ADEM: stä lasten kanssa liittyy anti-MOG-vasta-aineiden (Mogad) läsnäoloon. Itse asiassa ADEM on yleisimmin mogadin kliininen esitys lapsilla, 50–75% ennen 10-vuotiaita. Toistumisriski on korkeampi ADEM -ilmenemismuodon lasten mogadissa, jopa 30%, verrattuna myeliittiin tai optiseen neuriittiin. Multiphasic Mogad liittyy useammin jälkiseurauksiin 50–69%: lla tapauksista, verrattuna 4-32%: iin monofaasisten muotojen suhteen. ADEM: ssä kognitiivinen ja epileptinen jälkiseuraukset ovat vallitsevia. Vuoden 2020 eurooppalainen konsortio ja vuoden 2022 kansallinen diagnoosi- ja hoitoprotokolla suosittelevat taudinmuutoshoitojen käyttöönottoa jo taudin toisessa hyökkäyksessä tai kaukaisten jälkitautien tapauksessa uusiutumisten ja jälkitautien rajoittamiseksi. Näiden hoitomuotojen voimaantulo vie kuitenkin useita kuukausia.
Tällä hetkellä ei ole luotettavaa ennustavaa tekijää MOGAD-toistumiselle kuin kohonnut veren anti-MOG-vasta-ainetason (≥1: 1280) pysyvyys yhden vuoden kuluttua. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on siksi tunnistaa Mogadin uusiutumiseen liittyvät biomarkkerit ensimmäisestä hyökkäyksestä. Tätä varten tutkimme kiertävien veren mononukleaaristen solujen transkriptiota yhden solun seuraavan sukupolven RNA-sekvensoinnilla lapsilla, joilla on anti-MOGAD-neuroinflammatorisia relapsit. Taudin monimuotoisen etenemissuunnan ennakointi mahdollistaisi varhaisen sairauden muuttavan hoidon käyttöönoton uusiutumisen ja pitkäaikaisten jälkitapahtumien estämiseksi. Lisäksi molekyylin ja/tai solun allekirjoituksen löytäminen antaisi paremman käsityksen ADEM: n ja Mogadin patofysiologiasta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Nail BENALLEGUE, DOCTOR
- Puhelinnumero: +33241354445
- Sähköposti: nail.benallegue@chu-angers.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Angers, Ranska, 49240
- Rekrytointi
- CHU d'Angers
-
Ottaa yhteyttä:
- Nail Benallegue, Doctor
- Puhelinnumero: +332 41 35 44 45
- Sähköposti: nail.benallegue@chu-angers.fr
-
Brest, Ranska, 29200
- Rekrytointi
- Univesity Hostipal of Brest
-
Ottaa yhteyttä:
- Juliette Ropars, MD
- Puhelinnumero: 33-(0)2-98-22-33-89
- Sähköposti: juliette.ropars@chu-brest.fr
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
- Rekrytointi
- Univesity Hostipal of APHP
-
Ottaa yhteyttä:
- Deiva Kumaran, MD
- Puhelinnumero: 33-(0)1-45-21-31-12
- Sähköposti: kumaran.deiva@aphp.fr
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Ei vielä rekrytointia
- CHU Montpellier
-
Ottaa yhteyttä:
- Pierre MEYER, DR
- Puhelinnumero: +334 67 33 74 22
- Sähköposti: p-meyer@chu-montpellier.fr
-
Nantes, Ranska, 44093
- Rekrytointi
- Univesity Hostipal of Nantes
-
Ottaa yhteyttä:
- Capucine GLASSON, MD
- Puhelinnumero: 33-(0)2-40-16-51-76
- Sähköposti: capucine.lefebvre@chu-nantes.fr
-
Paris, Ranska, 75015
- Ei vielä rekrytointia
- Hôpital Necker Enfants Malades
-
Ottaa yhteyttä:
- Mélodie AUBART, DR
- Puhelinnumero: +331 42 19 26 93
- Sähköposti: melodie.aubart@aphp.fr
-
Rennes, Ranska, 35000
- Rekrytointi
- Univesity Hostipal of Rennes
-
Ottaa yhteyttä:
- Silvia Napuri-Peirano, MD
- Puhelinnumero: 33-(0)2-99-26-71-14
- Sähköposti: Silviaadriana.napuri.peirano@chu-rennes.fr
-
Tours, Ranska, 37000
- Rekrytointi
- Univesity Hostipal of Tours
-
Ottaa yhteyttä:
- Pierre Castelnau, MD
- Puhelinnumero: 33-(0)2-47-47-47-47
- Sähköposti: castelnau@univ-tours.fr
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Mahdolliset rekrytointi edeltävää kriteeriä
- Ikä sisällyttämisessä 1-18 vuotta (mukaan lukien)
- Ensimmäinen demyelinoiva tapahtuma sisällyttämisessä, kuten ademen enkefaliitti, optinen neuriitti (NORB) tai myeliitti tai näiden tilojen yhdistelmä.
- Potilaan laillisen edustajan allekirjoittama tietoinen suostumus
- Potilas, joka on sidoksissa sosiaaliturvajärjestelmän sisällyttämiskriteereihin (sisällyttämisen ja seurannan vahvistus yhdessä kolmesta ryhmästä)
- MOGAD/ADEM-ryhmä: Seerumin anti-MOG-vasta-aineiden esiintyminen ja ADEM: n diagnoosi (kansainvälisen lasten multippeliskleroosin yhdistyksen (IPMSSG) mukaan vuonna 2013 tarkistetut kriteerit) ensimmäisessä demyelinoivassa hyökkäyksessä.
- Ei-Mogad/ADEM-ryhmä: Anti-MOG-vasta-aineet negatiiviset ja ADEM: n diagnoosi ensimmäisessä demyelinoivassa hyökkäyksessä.
- MOGAD/ei-addem -ryhmä: Seerumin anti-MOG-vasta-aineiden esiintyminen ja myeliitin ja/tai norbin diagnoosi ensimmäisessä demyelinoivassa hyökkäyksessä.
Retrospektiivinen rekrytointi Yleiset sisällyttämiskriteerit
- Ikä sisällyttämisessä 1-18 vuotta (mukaan lukien)
- Sisällyttäminen (potilaan laillisen edustajan allekirjoitettu suostumus) biokokoelmaan, josta näytteet otettiin viimeistään Ademen enkefaliitin, optisen neuriitin (NORB) tai myelitis -tyypin tai näiden häiriöiden yhdistelmän ensimmäisen demyelinointitapahtuman aikana.
- Ensimmäisen demyelinointitapahtuman aikaan kerätty PBMC ennen immunomodulatorista hoitoa, kryoporoitu ja saatavana biokokoelmassa.
- Sisällyttämispäivästä riippuen (jos sisällyttäminen yli 6–24 kuukautta ensimmäisen demyelinointitapahtuman jälkeen), näytteet otettiin 6 kuukauden kuluttua ja sitten 24 kuukauden kuluttua ensimmäisen demyelinointitapahtuman jälkeen, joka on saatavana tutkimuksen suunniteltujen analyysien biokokoelmassa.
- Potilaan laillisen edustajan allekirjoittama tietoinen suostumus
- Potilas, joka on sidoksissa sosiaaliturvajärjestelmään
Kolme tutkimusryhmälle ominaisia osallistamiskriteerejä
- MOGAD/ADEM-ryhmä: Seerumin anti-MOG-vasta-aineiden esiintyminen ja ADEM: n diagnoosi (kansainvälisen lasten multippeliskleroosin yhdistyksen (IPMSSG) mukaan vuonna 2013 tarkistetut kriteerit) ensimmäisessä demyelinoivassa hyökkäyksessä.
- Ei-Mogad/ADEM-ryhmä: Anti-MOG-vasta-aineet negatiiviset ja ADEM: n diagnoosi ensimmäisessä demyelinoivassa hyökkäyksessä.
- MOGAD/ei-addem -ryhmä: Seerumin anti-MOG-vasta-aineiden esiintyminen ja myeliitin ja/tai norbin diagnoosi ensimmäisessä demyelinoivassa hyökkäyksessä.
Ei-inkluusiokriteerit (mahdollinen tai retrospektiivinen rekrytointi):
- Immunosuppressiivinen terapia kuuden kuukauden aikana ennen hoitoa ensimmäisen demyelinointitapahtuman vuoksi.
- Systeeminen kortikosteroidihoito tai immunomoduloivat annokset IV polyvalentti immunoglobuliinia tai plasmanvaihtoa 3 kuukauden kuluessa ennen hoitoa ensimmäistä demyelinointitapahtumaa varten.
- Aivojen MRI ei suoritettu ensimmäisen demyelinointitapahtuman diagnosoinnissa
- Ranskan kielen huono käsitys
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Adem ei-mogad
Ei-Mogad ADEM
|
Veren vetäminen Mogad-addemin ja ADEM: n patofysiologian (ja MOGAD) taudin biomarkkereiden toteuttamiseksi: solu- ja molekyyliset allekirjoitukset, tulehduksellinen signalointi.
|
|
Active Comparator: Adem Mogad
Yksivaiheinen ja monivaiheinen ADEM MOGAD -yksiköt
|
Veren vetäminen Mogad-addemin ja ADEM: n patofysiologian (ja MOGAD) taudin biomarkkereiden toteuttamiseksi: solu- ja molekyyliset allekirjoitukset, tulehduksellinen signalointi.
|
|
Kokeellinen: Mogad ei-addem
Mogad ei-addemin keskushermoste
|
Veren vetäminen Mogad-addemin ja ADEM: n patofysiologian (ja MOGAD) taudin biomarkkereiden toteuttamiseksi: solu- ja molekyyliset allekirjoitukset, tulehduksellinen signalointi.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verinäyte
Aikaikkuna: Osallisuus, 6 kuukautta, 24 kuukautta
|
1 putki (noin 5 ml) alle 12 kg, 2 putkea (noin 10 ml) lapsille, jotka ovat välillä 12 kg - 20 kg, 4 putkea (noin. 20 ml) yli 20 kg lapsille. Kerätyt putket siirretään tutkijan biologiseen resurssikeskukseen (BRC) biokokoelman näytteen valmistelua varten, jos se hyväksytään suostumuksen muodossa ja kiertävien veren mononukleaaristen solujen (PBMC) valmisteluun. |
Osallisuus, 6 kuukautta, 24 kuukautta
|
|
Ikä
Aikaikkuna: Osallisuus
|
Osallisuus
|
|
|
Henkilökohtainen tai perheen historia tulehduksellisesta tai dysimmuunisairaudesta
Aikaikkuna: Osallisuus
|
Osallisuus
|
|
|
Paino
Aikaikkuna: Osallisuus, 6 kuukautta, 24 kuukautta
|
Paino (kg)
|
Osallisuus, 6 kuukautta, 24 kuukautta
|
|
EDSS (laajennettu vammaisuuden tilan asteikko)
Aikaikkuna: Osallisuus, 6 kuukautta, 24 kuukautta
|
Neurologinen tutkimus on jaettu kahdeksaan funktionaaliseen järjestelmään, 4 pääainetta (pyramidi, pikkuaivo, aisti, aivorungo), 4 vähäinen (sulkijalihaksen, näkö, henkinen ja muu). Jokaiselle funktionaaliselle järjestelmälle (FS) annetaan numeerinen pistemäärä (0 - 6 tai 7). Kokonaisasteikko mitataan 20-tason asteikolla (0–10 puoli pistettä). Tasoon 3.5 saakka jokaisessa FS: ssä (toiminnallinen järjestelmä) ja FS: n lukumäärä määritetään automaattisesti EDSS -pistemäärän pisteet. 4 - 7, kunkin tason määritelmä antaa myös kävelyvammaisuus (kyky kävellä pysähtymättä, avun tarve). |
Osallisuus, 6 kuukautta, 24 kuukautta
|
|
Neurologiset jaksot, jotka ovat yhdenmukaisia uusiutumisen kanssa edellisen vierailun jälkeen
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 24 kuukautta
|
Luku, päivämäärä, neurologiset oireet, mukaan lukien krooninen väsymys, joka on epätavallinen saman ikäiselle yksilölle, demyelinoivan uusiutumisen diagnoosille, tyypille, sairaalahoitoon, hoitamiseen laskimonsisäisellä kortikosteroidiboluksella.
|
6 kuukautta, 24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Nail BENALLEGUE, DOCTOR, University Hospital, Angers
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tartunnan jälkeiset häiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Patologiset prosessit
- Krooninen sairaus
- Sairauden ominaisuudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Demyelinisoivat sairaudet
- Leukoenkefalopatiat
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Enkefalomyeliitti, akuutti levinnyt
- Tutkintatekniikat
- Kliiniset laboratoriotekniikat
- Diagnostiikkatekniikat ja menettelyt
- Diagnoosi
- Hematologiset testit
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2024-A02732-45
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .