Nagy teljesítményű omic technológia az akut disszeminált encephalmalomyelitis biomarkereinek azonosítására az immunsejtek hálózatában (HOT-BRAIN)
Nagy áteresztőképességű omic technológia az akut disszeminált encephalomyelitis relapszusos biomarkereinek azonosítására az immunsejthálózatban
Az akut disszeminált encephalomyelitis (ADEM) a központi idegrendszer neuroinflammatorikus rendellenessége, amely károsodott tudatosságként nyilvánul meg, akár a kóma pontjáig, és a multifokális neurológiai hiányokig. Az ADEM a leggyakoribb encephalitis gyermekeknél. Ezenkívül az ADEM 50–65% -a gyermekeknél anti-MOG antitestek (MOG) jelenlétével jár. Valójában az ADEM a Mogad leggyakoribb klinikai bemutatása gyermekeknél, 50-75% 10 éves kor előtt. A megismétlődés kockázata nagyobb az ADEM megnyilvánulásának gyermekkori mogadában, akár 30%-ig, a mielitiszhez vagy az optikai neuritishez képest. A multiphasic mogada gyakrabban kapcsolódik a következményekkel az esetek 50-69% -ában, szemben a monofázisos formák 4-32% -ával. Az ADEM -ben a kognitív és epilepsziás következmények dominálnak. A 2020-as európai konzorcium és a 2022-es nemzeti diagnózis és ápolási protokoll a betegség módosító terápiáinak bevezetését javasolja a betegség második támadásakor, vagy távoli következmények esetén a visszaesések és a következmények korlátozása érdekében. Ezeknek a kezeléseknek azonban a hatálybalépése több hónapig tart.
Jelenleg nincs megbízható prediktív tényező a Mogada megismétlődéséhez, kivéve a megnövekedett vér anti-MOG antitestszint (≥1: 1280) fennmaradását. Ennek a tanulmánynak a célja tehát az első támadásból származó MOGAD visszatéréssel kapcsolatos biomarkerek azonosítása. Ebből a célból megvizsgáljuk a keringő vér mononukleáris sejtek transzkriptómáját egysejtű, következő generációs RNS-szekvenálással az anti-Mogad-neuroinflammatorikus relapszusokkal rendelkező gyermekeknél. A betegség multiphasic trajektóriájának előrejelzése lehetővé tenné a korai betegséget módosító terápia bevezetését a visszatérés és a hosszú távú következmények megelőzése érdekében. Ezenkívül a molekuláris és/vagy a sejtes aláírás felfedezése jobban megérti az ADEM és a Mogad patofiziológiáját.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Nail BENALLEGUE, DOCTOR
- Telefonszám: +33241354445
- E-mail: nail.benallegue@chu-angers.fr
Tanulmányi helyek
-
-
-
Angers, Franciaország, 49240
- Toborzás
- CHU d'Angers
-
Kapcsolatba lépni:
- Nail Benallegue, Doctor
- Telefonszám: +332 41 35 44 45
- E-mail: nail.benallegue@chu-angers.fr
-
Brest, Franciaország, 29200
- Toborzás
- Univesity Hostipal of Brest
-
Kapcsolatba lépni:
- Juliette Ropars, MD
- Telefonszám: 33-(0)2-98-22-33-89
- E-mail: juliette.ropars@chu-brest.fr
-
Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94270
- Toborzás
- Univesity Hostipal of APHP
-
Kapcsolatba lépni:
- Deiva Kumaran, MD
- Telefonszám: 33-(0)1-45-21-31-12
- E-mail: kumaran.deiva@aphp.fr
-
Montpellier, Franciaország, 34295
- Még nincs toborzás
- CHU Montpellier
-
Kapcsolatba lépni:
- Pierre MEYER, DR
- Telefonszám: +334 67 33 74 22
- E-mail: p-meyer@chu-montpellier.fr
-
Nantes, Franciaország, 44093
- Toborzás
- Univesity Hostipal of Nantes
-
Kapcsolatba lépni:
- Capucine GLASSON, MD
- Telefonszám: 33-(0)2-40-16-51-76
- E-mail: capucine.lefebvre@chu-nantes.fr
-
Paris, Franciaország, 75015
- Még nincs toborzás
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Kapcsolatba lépni:
- Mélodie AUBART, DR
- Telefonszám: +331 42 19 26 93
- E-mail: melodie.aubart@aphp.fr
-
Rennes, Franciaország, 35000
- Toborzás
- Univesity Hostipal of Rennes
-
Kapcsolatba lépni:
- Silvia Napuri-Peirano, MD
- Telefonszám: 33-(0)2-99-26-71-14
- E-mail: Silviaadriana.napuri.peirano@chu-rennes.fr
-
Tours, Franciaország, 37000
- Toborzás
- Univesity Hostipal of Tours
-
Kapcsolatba lépni:
- Pierre Castelnau, MD
- Telefonszám: 33-(0)2-47-47-47-47
- E-mail: castelnau@univ-tours.fr
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Befogadási kritériumok:
Leendő toborzási előzetes befogadás előtti kritériumok
- Életkor az 1 és 18 év közötti beillesztéskor (beleértve)
- Az első demielinizáló esemény az inklúziónál, mint például az ADEM encephalitis, optikai neuritis (NORB) vagy mielitisz, vagy ezeknek a betegségeknek a kombinációja.
- A beteg jogi képviselője által aláírt tájékozott beleegyezés
- A társadalombiztosítási rendszerbe való felvételi kritériumokhoz kapcsolódó betegek vagy azok előnyei (a befogadás és a nyomon követés megerősítése a 3 csoport egyikében)
- Mogad/ADEM csoport: A szérum anti-MOG antitestek jelenléte és az ADEM diagnosztizálása (a Nemzetközi Gyermekgyógyászati Sclerosis Society Group (IPMSSG) kritériumok szerint 2013-ban felülvizsgálták) az első demielinizáló támadás során.
- Nem Mogad/ADEM csoport: Anti-MOG antitestek negatív és az ADEM diagnosztizálása az első demielinizáló támadás során.
- Mogad/nem adem csoport: a szérum anti-MOG antitestek jelenléte, valamint a mielitisz és/vagy NORB diagnosztizálása az első demielinizáló támadás során.
Retrospektív toborzási általános befogadási kritériumok
- Életkor az 1 és 18 év közötti beillesztéskor (beleértve)
- A beépítés (a beteg jogi képviselőjének aláírt beleegyezése) a biokollekcióba, amelyből a mintákat legkésőbb az ADEM encephalitis, optikai neuritis (NORB) vagy myelitis típus, vagy ezeknek a rendellenességek kombinációjának első demielinizáló eseményének kezelése idején vették.
- A PBMC az első demielinizációs esemény idején összegyűjtött, a hidegkonzervált és a biokollekcióban elérhető immunmodulációs kezelés előtt.
- A befogadás időpontjától függően (ha az első demielinizációs esemény után 6–24 hónapon túli beépítés), a minták 6 hónapon belül, majd 24 hónappal az első demielinizáló esemény után, amely a vizsgálatban tervezett elemzések során rendelkezésre áll.
- A beteg jogi képviselője által aláírt tájékozott beleegyezés
- A társadalombiztosítási rendszerhez kapcsolt beteg vagy az ehhez kapcsolódó beteg
A 3 vizsgálati csoportra jellemző befogadási kritériumok
- Mogad/ADEM csoport: A szérum anti-MOG antitestek jelenléte és az ADEM diagnosztizálása (a Nemzetközi Gyermekgyógyászati Sclerosis Society Group (IPMSSG) kritériumok szerint 2013-ban felülvizsgálták) az első demielinizáló támadás során.
- Nem Mogad/ADEM csoport: Anti-MOG antitestek negatív és az ADEM diagnosztizálása az első demielinizáló támadás során.
- Mogad/nem adem csoport: a szérum anti-MOG antitestek jelenléte, valamint a mielitisz és/vagy NORB diagnosztizálása az első demielinizáló támadás során.
Nem befogadási kritériumok (leendő vagy retrospektív toborzás):
- Immunszuppresszív terápia az első demielinizáló esemény kezelését megelőző 6 hónapban.
- Szisztémás kortikoszteroid terápia vagy immunmoduláló dózisok az IV többértékű immunoglobulin vagy plazmacsere 3 hónapon belül az első demielinizáló esemény kezelését megelőző 3 hónapon belül.
- Az agyi MRI nem végzett az első demielinizáló esemény diagnosztizálásánál
- A francia nyelv rossz megértése
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Adem nem-mogad
Nem Mogad ADEM kontrollcsoport 5 betegből anti-MOG antitest-negatív ADEM
|
Vér a Mogad-adem és az ADEM (és a MOD) patofiziológiájának biomarkereinek megvalósításához: sejt- és molekuláris aláírások, gyulladásos jelzés.
|
|
Aktív összehasonlító: Adem Mogad
Egyfázisú és többfázisú Adem Mogad egységek
|
Vér a Mogad-adem és az ADEM (és a MOD) patofiziológiájának biomarkereinek megvalósításához: sejt- és molekuláris aláírások, gyulladásos jelzés.
|
|
Kísérleti: Mogagad nem adem
MOGAD nem adem központi idegrendszer demielinizáló neuroinflammatorikus kontrollcsoport (anti-MOG antitest-pozitív optikai neuritis vagy myelitis) 5 betegnél
|
Vér a Mogad-adem és az ADEM (és a MOD) patofiziológiájának biomarkereinek megvalósításához: sejt- és molekuláris aláírások, gyulladásos jelzés.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Vérminta
Időkeret: Befogadás, 6 hónap, 24 hónap
|
1 cső (kb. 5 ml) 12 kg alatti gyermekek számára 2 cső (kb. 10 ml) 12 kg és 20 kg, 4 cső (kb. 20 ml) 20 kg feletti gyermekek számára. Az összegyűjtött csöveket a vizsgáló biológiai erőforrásközpontjába (BRC) továbbítják a biokollekció mintájának előkészítéséhez, ha elfogadják a hozzájárulási formában, és a keringő vér mononukleáris sejtek (PBMC) előkészítését. |
Befogadás, 6 hónap, 24 hónap
|
|
Kor
Időkeret: Beillesztés
|
Beillesztés
|
|
|
A gyulladásos vagy diszimmun betegség személyes vagy családi története
Időkeret: Beillesztés
|
Beillesztés
|
|
|
Súly
Időkeret: Befogadás, 6 hónap, 24 hónap
|
Súly (kg)
|
Befogadás, 6 hónap, 24 hónap
|
|
EDSS (kibővített rokkantsági állapot skála)
Időkeret: Befogadás, 6 hónap, 24 hónap
|
A neurológiai vizsgálatot nyolc funkcionális rendszerre osztják: 4 fő (piramis, cerebelláris, szenzoros, agytörzs), 4 -es (sphincter, látás, mentális és egyéb). Az egyes funkcionális rendszereknek (FS) a növekvő súlyosság numerikus pontszáma (0–6 vagy 7). A teljes skála pontszámot 20 szintű skálán (0-10 / félpontonként) mérjük. A 3.5. Szintig az FS -ben (funkcionális rendszer) kapott pontszám és az elért FS száma automatikusan meghatározza az EDSS pontszámot. 4 -től 7 -ig az egyes szintek meghatározását a gyalogos fogyatékosság is adja (a sétálás nélkül történő járás, segítség igénye). |
Befogadás, 6 hónap, 24 hónap
|
|
Az előző látogatás óta eltelt neurológiai epizódok összhangban állnak a demielinizációval
Időkeret: 6 hónap, 24 hónap
|
Szám, dátum, idegrendszeri tünetek, beleértve a krónikus fáradtságot, szokatlan az azonos korú egyén számára, a demielinizáció diagnosztizálása, típus, kórházi ápolás, intravénás kortikoszteroid bolus kezelése.
|
6 hónap, 24 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Nail BENALLEGUE, DOCTOR, University Hospital, Angers
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Fertőzés utáni betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Krónikus betegség
- Betegség tulajdonságai
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Demyelinizáló autoimmun betegségek, központi idegrendszer
- Demielinizáló betegségek
- Leukoencephalopathiák
- Kóros állapotok, jelek és tünetek
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Encephalomyelitis, akut disszeminált
- Nyomozási technikák
- Klinikai laboratóriumi technikák
- Diagnosztikai technikák és eljárások
- Diagnózis
- Hematológiai tesztek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2024-A02732-45
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
IPD megosztási időkeret
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .