Высокопроизводительная технология OMIC для идентификации биомаркеров рецидивирующего острого диссеминированного энцефаломиелита в сети иммунных клеток (HOT-BRAIN)
Острый диссеминированный энцефаломиелит (ADEM) представляет собой нейровоспалительное заболевание центральной нервной системы, проявляющее себя как нарушение сознания, даже до точки комы и многофокальные неврологические дефициты. Adem является наиболее распространенным энцефалитом у детей. Более того, 50-65% ADEM у детей связаны с наличием анти-MOG-антител (MOGAD). Фактически, ADEM является наиболее частым клиническим представлением Могада у детей, 50-75% до 10 лет. Риск рецидивов выше у детского могада манифестации ADEM, до 30%по сравнению с миелитом или зрительным невритом. Многофазный Mogad чаще ассоциируется с последствиями в 50-69% случаев, а не 4-32% для монофазных форм. В ADEM преобладают когнитивные и эпилептические последствия. Европейский консорциум 2020 года и протокол национального диагностики и ухода в 2022 году рекомендуют внедрить модифицирующие заболевания терапию уже во второй атаке заболевания или в случае отдаленных последствий, чтобы ограничить рецидивы и последствия. Тем не менее, эти методы лечения занимают несколько месяцев, чтобы вступить в силу.
В настоящее время не существует достоверного прогнозирующего фактора рецидивов MOGAD, кроме постоянства повышенного уровня анти-MOG-антител в крови (≥1: 1280) через 1 год. Поэтому цель этого исследования состоит в том, чтобы определить биомаркеры, связанные с рецидивом Могада с первой атаки. С этой целью мы изучим транскриптом циркулирующих кровопролитых мононуклеарных клеток с помощью одноклеточного секвенирования РНК следующего поколения у детей с анти-могадскими нейровоспалительными рецидивами. Предвидение многофазной траектории заболевания позволило бы внедрить раннюю модифицирующую болезнь терапию для предотвращения рецидивов и долгосрочных последствий. Кроме того, открытие молекулярной и/или клеточной сигнатуры обеспечит лучшее понимание патофизиологии Adem и Mogad.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Nail BENALLEGUE, DOCTOR
- Номер телефона: +33241354445
- Электронная почта: nail.benallegue@chu-angers.fr
Места учебы
-
-
-
Angers, Франция, 49240
- Рекрутинг
- CHU d'Angers
-
Контакт:
- Nail Benallegue, Doctor
- Номер телефона: +332 41 35 44 45
- Электронная почта: nail.benallegue@chu-angers.fr
-
Brest, Франция, 29200
- Рекрутинг
- Univesity Hostipal of Brest
-
Контакт:
- Juliette Ropars, MD
- Номер телефона: 33-(0)2-98-22-33-89
- Электронная почта: juliette.ropars@chu-brest.fr
-
Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
- Рекрутинг
- Univesity Hostipal of APHP
-
Контакт:
- Deiva Kumaran, MD
- Номер телефона: 33-(0)1-45-21-31-12
- Электронная почта: kumaran.deiva@aphp.fr
-
Montpellier, Франция, 34295
- Еще не набирают
- CHU Montpellier
-
Контакт:
- Pierre MEYER, DR
- Номер телефона: +334 67 33 74 22
- Электронная почта: p-meyer@chu-montpellier.fr
-
Nantes, Франция, 44093
- Рекрутинг
- Univesity Hostipal of Nantes
-
Контакт:
- Capucine GLASSON, MD
- Номер телефона: 33-(0)2-40-16-51-76
- Электронная почта: capucine.lefebvre@chu-nantes.fr
-
Paris, Франция, 75015
- Еще не набирают
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Контакт:
- Mélodie AUBART, DR
- Номер телефона: +331 42 19 26 93
- Электронная почта: melodie.aubart@aphp.fr
-
Rennes, Франция, 35000
- Рекрутинг
- Univesity Hostipal of Rennes
-
Контакт:
- Silvia Napuri-Peirano, MD
- Номер телефона: 33-(0)2-99-26-71-14
- Электронная почта: Silviaadriana.napuri.peirano@chu-rennes.fr
-
Tours, Франция, 37000
- Рекрутинг
- Univesity Hostipal of Tours
-
Контакт:
- Pierre Castelnau, MD
- Номер телефона: 33-(0)2-47-47-47-47
- Электронная почта: castelnau@univ-tours.fr
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
Проспективные критерии предварительного набора персонала
- Возраст в включение от 1 до 18 лет (включая)
- Первое демиелинизирующее событие в включении, такое как энцефалит адм, зрительный неврит (NORB) или миелит, или комбинация этих состояний.
- Информированное согласие, подписанное юридическим представителем пациента
- Пациент, связанный с критериями включения схемы социального обеспечения (подтверждение включения и последующего наблюдения в одной из 3 групп)
- Группа MOGAD/ADEM: наличие сывороточных антител против MOG и диагностика ADEM (согласно Международному педиатрическому критерию Общества рассеянного склероза (IPMSSG), пересмотренных в 2013 году) при первой демиелинизирующей атаке.
- НЕ-могад/группа ADEM: антитела против MOG отрицательны и диагноз ADEM при первой демиелинизирующей атаке.
- Могад/неадемельная группа: наличие сывороточных антител против MOG и диагноз миелита и/или NORB при первой демиелинизирующей атаке.
Ретроспективный набор общих критериев включения
- Возраст в включение от 1 до 18 лет (включительно)
- Включение (подписанное согласие юридического представителя пациента) в биоколлекцию, из которой образцы были взяты, в последнее время во время лечения первого демиелинизирующего события энцефалита адема, неврита зрительного лица (NORB) или типа миелита или комбинации этих расстройств.
- PBMC, собранная во время первого демиелинизирующего события перед каким -либо иммуномодулирующим лечением, криоконсервированным и доступным в биоколлекции.
- В зависимости от даты включения (если включение в течение 6-24 месяцев после первого демиелинизирующего события), образцы, взятые через 6 месяцев, а затем через 24 месяца после первого демиелинизирующего события, доступного в биоколлекции для анализа, запланированных в исследовании.
- Информированное согласие, подписанное юридическим представителем пациента
- Пациент, связанный с или выгодным от схемы социального обеспечения
Критерии включения, специфичные для 3 исследовательских групп
- Группа MOGAD/ADEM: наличие сывороточных антител против MOG и диагностика ADEM (согласно Международному педиатрическому критерию Общества рассеянного склероза (IPMSSG), пересмотренных в 2013 году) при первой демиелинизирующей атаке.
- НЕ-могад/группа ADEM: антитела против MOG отрицательны и диагноз ADEM при первой демиелинизирующей атаке.
- Могад/неадемельная группа: наличие сывороточных антител против MOG и диагноз миелита и/или NORB при первой демиелинизирующей атаке.
Критерии отсутствия включения (проспективный или ретроспективный набор):
- Иммунодепрессивная терапия за 6 месяцев до лечения первого демиелинизирующего события.
- Системная терапия кортикостероидами или иммуномодулирующие дозы поливалентного иммуноглобулина или плазменного обмена в течение 3 месяцев до лечения для первого демиелинизирующего события.
- МРТ мозга не выполняется при диагностике первого демиелинизирующего события
- Плохое понимание французского языка
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Поддерживающая терапия
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: АДЕМ НЕ-МОГАД
Неогадская контрольная группа ADEM 5 пациентов с анти-могированием антитело-негативных ADEM
|
Привлечение крови для реализации биомаркеров заболевания могада-кейца и патофизиологии ADEM (и MOGAD): клеточные и молекулярные сигнатуры, воспалительная передача сигналов.
|
|
Активный компаратор: Адем Могад
Однофазные и многофазные подразделения Adem Mogad соответственно
|
Привлечение крови для реализации биомаркеров заболевания могада-кейца и патофизиологии ADEM (и MOGAD): клеточные и молекулярные сигнатуры, воспалительная передача сигналов.
|
|
Экспериментальный: Могад, не являющаяся Адемом
MOGAD НЕДА-АДМА ЦЕНТРАЛЬНАЯ НЕРЕВНАЯ СИСТЕМА ДЕМИЕЛИНАТИВНАЯ НЕРО-Нейровоспалительная контрольная группа (анти-могский антитело-положительный неврит или миелит) у 5 пациентов
|
Привлечение крови для реализации биомаркеров заболевания могада-кейца и патофизиологии ADEM (и MOGAD): клеточные и молекулярные сигнатуры, воспалительная передача сигналов.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Образец крови
Временное ограничение: Включение, 6 месяцев, 24 месяца
|
1 трубка (ок. 5 мл) для детей до 12 кг, 2 труб (ок. 10 мл) для детей от 12 кг до 20 кг, 4 трубок (ок. 20 мл) для детей более 20 кг. Собранные трубки передаются в биологический центр исследователя (BRC) для приготовления образца биоколлекции, если он принимается в форме согласия, и приготовление циркулирующих мононуклеарных клеток циркулирующих крови (PBMC). |
Включение, 6 месяцев, 24 месяца
|
|
Возраст
Временное ограничение: Включение
|
Включение
|
|
|
Личный или семейный анамнез воспалительного или дисиммунного заболевания
Временное ограничение: Включение
|
Включение
|
|
|
Масса
Временное ограничение: Включение, 6 месяцев, 24 месяца
|
Вес (кг)
|
Включение, 6 месяцев, 24 месяца
|
|
EDSS (расширенная шкала статуса инвалидности)
Временное ограничение: Включение, 6 месяцев, 24 месяца
|
Неврологическое исследование разделено на восемь функциональных систем, 4 основных (пирамидальные, мозжечковые, сенсорные, ствол мозга), 4 минора (сфинктер, зрение, ментальное и другие). Числовой балл увеличивающейся тяжести (от 0 до 6 или 7) приведен каждой функциональной системе (FS). Общий показатель масштабирования измеряется по 20-уровнивой шкале (от 0 до 10 на полупота). До уровня 3.5, оценка, полученная в каждой FS (функциональная система), и количество FS, достигнув автоматически, определяют оценку EDSS. От 4 до 7 определение каждого уровня также дается инвалидностью ходьбы (способность ходить без остановки, необходимость помощи). |
Включение, 6 месяцев, 24 месяца
|
|
Неврологические эпизоды в соответствии с демиелинизирующим рецидивом с момента предыдущего визита
Временное ограничение: 6 месяцев, 24 месяца
|
Количество, дата, неврологические симптомы, включая хроническую усталость, необычные для человека того же возраста, диагноз демиелинизирующего рецидива, тип, госпитализация, лечение внутривенным болюсом кортикостероида.
|
6 месяцев, 24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Nail BENALLEGUE, DOCTOR, University Hospital, Angers
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Постинфекционные расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Патологические процессы
- Хроническое заболевание
- Атрибуты болезни
- Аутоиммунные заболевания
- Заболевания иммунной системы
- Демиелинизирующие аутоиммунные заболевания, ЦНС
- Демиелинизирующие заболевания
- Лейкоэнцефалопатии
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Энцефаломиелит, острый диссеминированный
- Следственные методы
- Клинические лабораторные методы
- Диагностические методы и процедуры
- Диагноз
- Гематологические тесты
Другие идентификационные номера исследования
- 2024-A02732-45
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Сроки обмена IPD
Критерии совместного доступа к IPD
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .