Omisk teknologi med høy gjennomstrømning for identifisering av biomarkører av tilbakefallende akutt spredt encefalomyelitt i immuncellenettverk (HOT-BRAIN)
Omisk teknologi med høy gjennomstrømning for identifisering av biomarkører av tilbakefallende akutt spredt encefalomyelitt i immuncellenettverket
Akutt spredt encefalomyelitt (ADEM) er en neuroinflammatorisk lidelse i sentralnervesystemet, og manifesterer seg som nedsatt bevissthet, selv til koma -punktet og multifokale nevrologiske mangler. Adem er den vanligste encefalitt hos barn. Dessuten er 50-65% av ADEM hos barn assosiert med tilstedeværelsen av anti-mog-antistoffer (MOGAD). Faktisk er ADEM den hyppigste kliniske presentasjonen av Mogad hos barn, 50-75% før fylte 10 år. Risikoen for tilbakefall er høyere i pediatrisk mogad av ADEM -manifestasjon, opptil 30%, sammenlignet med myelitt eller optisk nevritt. Multifasisk mogad er oftere assosiert med følger i 50-69% av tilfellene, mot 4-32% for monofasiske former. I ADEM dominerer kognitive og epileptiske følger. Det europeiske konsortiet i 2020 og den nasjonale diagnose- og omsorgsprotokollen i 2022 anbefaler innføring av sykdomsmodifiserende terapier så tidlig som det andre angrepet av sykdommen, eller i tilfelle fjerne følger, for å begrense tilbakefall og følger. Imidlertid tar disse behandlingene flere måneder å tre i kraft.
Det er foreløpig ingen pålitelig prediktiv faktor for Mogad-tilbakefall annet enn utholdenheten til et forhøyet antim-mog-antistoffnivå (≥1: 1280) etter 1 år. Målet med denne studien er derfor å identifisere biomarkører assosiert med Mogad -gjentakelse fra det første angrepet. For dette formål vil vi studere transkriptomet av sirkulerende blodmononukleære celler ved en-celle neste generasjons RNA-sekvensering hos barn med anti-mogad neuroinflammatoriske tilbakefall. Å forutse den multifasiske banen til sykdommen vil muliggjøre innføring av tidlig sykdomsmodifiserende terapi for å forhindre tilbakefall og langsiktige følger. Videre vil oppdagelsen av en molekylær og/eller cellulær signatur gi en bedre forståelse av patofysiologien til ADEM og Mogad.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Nail BENALLEGUE, DOCTOR
- Telefonnummer: +33241354445
- E-post: nail.benallegue@chu-angers.fr
Studiesteder
-
-
-
Angers, Frankrike, 49240
- Rekruttering
- CHU d'Angers
-
Ta kontakt med:
- Nail Benallegue, Doctor
- Telefonnummer: +332 41 35 44 45
- E-post: nail.benallegue@chu-angers.fr
-
Brest, Frankrike, 29200
- Rekruttering
- Univesity Hostipal of Brest
-
Ta kontakt med:
- Juliette Ropars, MD
- Telefonnummer: 33-(0)2-98-22-33-89
- E-post: juliette.ropars@chu-brest.fr
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
- Rekruttering
- Univesity Hostipal of APHP
-
Ta kontakt med:
- Deiva Kumaran, MD
- Telefonnummer: 33-(0)1-45-21-31-12
- E-post: kumaran.deiva@aphp.fr
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- Har ikke rekruttert ennå
- CHU Montpellier
-
Ta kontakt med:
- Pierre MEYER, DR
- Telefonnummer: +334 67 33 74 22
- E-post: p-meyer@chu-montpellier.fr
-
Nantes, Frankrike, 44093
- Rekruttering
- Univesity Hostipal of Nantes
-
Ta kontakt med:
- Capucine GLASSON, MD
- Telefonnummer: 33-(0)2-40-16-51-76
- E-post: capucine.lefebvre@chu-nantes.fr
-
Paris, Frankrike, 75015
- Har ikke rekruttert ennå
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Ta kontakt med:
- Mélodie AUBART, DR
- Telefonnummer: +331 42 19 26 93
- E-post: melodie.aubart@aphp.fr
-
Rennes, Frankrike, 35000
- Rekruttering
- Univesity Hostipal of Rennes
-
Ta kontakt med:
- Silvia Napuri-Peirano, MD
- Telefonnummer: 33-(0)2-99-26-71-14
- E-post: Silviaadriana.napuri.peirano@chu-rennes.fr
-
Tours, Frankrike, 37000
- Rekruttering
- Univesity Hostipal of Tours
-
Ta kontakt med:
- Pierre Castelnau, MD
- Telefonnummer: 33-(0)2-47-47-47-47
- E-post: castelnau@univ-tours.fr
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
Potensielle rekrutteringskriterier for forhåndsinnlysning
- Alder ved inkludering mellom 1 og 18 år (inkludert)
- Første demyeliniserende hendelse ved inkludering, som Adem encefalitt, optisk nevritt (NORB) eller myelitt, eller en kombinasjon av disse forholdene.
- Informert samtykke signert av pasientens juridiske representant
- Pasienten tilknyttet eller nytte av en sosial sikkerhetsordningskriterier (bekreftelse av inkludering og oppfølging i en av 3 grupper)
- MOGAD/ADEM GROUP: Tilstedeværelse av serum anti-mog-antistoffer og diagnose av ADEM (ifølge International Pediatric Multiple Sclerosis Society Group (IPMSSG) kriterier revidert i 2013) ved det første demyeliniserende angrepet.
- Ikke-mogad/Adem Group: Anti-mog antistoffer negativt og diagnose av ADEM ved første demyeliniseringsangrep.
- MOGAD/Non-ADEM-gruppe: Tilstedeværelse av anti-mog-antistoffer og diagnose av myelitt og/eller NORB ved første demyeliniseringsangrep.
Retrospektiv rekruttering Generelle inkluderingskriterier
- Alder ved inkludering mellom 1 og 18 år (inkluderende)
- Inkludering (signert samtykke fra pasientens juridiske representant) i biokolleksjonen som prøvene ble tatt fra det siste på tidspunktet for styring av en første demyeliniserende hendelse av Adem encephalitis, optisk nevritt (NORB) eller myelitt -type, eller en kombinasjon av disse lidelsene.
- PBMC samlet på tidspunktet for den første demyeliniserende hendelsen før noen immunmodulerende behandling, kryokonserver og tilgjengelig i BioCollection.
- Avhengig av inkluderingsdatoen (hvis inkludering utover 6 til 24 måneder etter den første demyeliniserende hendelsen), ble prøver tatt etter 6 måneder og deretter 24 måneder etter den første demyeliniserende hendelsen som er tilgjengelig i BioCollection for analysene som er planlagt i studien.
- Informert samtykke signert av pasientens juridiske representant
- Pasient tilknyttet eller drar nytte av en trygdordning
Inkluderingskriterier som er spesifikke for de 3 studiegruppene
- MOGAD/ADEM GROUP: Tilstedeværelse av serum anti-mog-antistoffer og diagnose av ADEM (ifølge International Pediatric Multiple Sclerosis Society Group (IPMSSG) kriterier revidert i 2013) ved det første demyeliniserende angrepet.
- Ikke-mogad/Adem Group: Anti-mog antistoffer negativt og diagnose av ADEM ved første demyeliniseringsangrep.
- MOGAD/Non-ADEM-gruppe: Tilstedeværelse av anti-mog-antistoffer og diagnose av myelitt og/eller NORB ved første demyeliniseringsangrep.
Ikke-inkluderingskriterier (prospektiv eller retrospektiv rekruttering):
- Immunosuppressiv terapi i de 6 månedene før behandling for en første demyeliniserende hendelse.
- Systemisk kortikosteroidbehandling eller immunmodulerende doser av IV polyvalent immunoglobulin eller plasmautveksling innen 3 måneder før behandlingen for en første demyeliniserende hendelse.
- Brain MR utføres ikke ved diagnose av første demyeliniserende hendelse
- Dårlig forståelse av det franske språket
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Adem Non-Mogad
Ikke-mogad Adem-kontrollgruppe på 5 pasienter med anti-mog antistoff-negativ ADEM
|
Å trekke blod for å realisere biomarkører for sykdomsforløp av Mogad-ADEM og patofysiologi av ADEM (og Mogad): cellulære og molekylære signaturer, inflammatorisk signalering.
|
|
Aktiv komparator: Adem Mogad
Enfase og multifase Adem Mogad-enheter
|
Å trekke blod for å realisere biomarkører for sykdomsforløp av Mogad-ADEM og patofysiologi av ADEM (og Mogad): cellulære og molekylære signaturer, inflammatorisk signalering.
|
|
Eksperimentell: Mogad Non-Adem
Mogad ikke-adem sentralnervesystem Demyeliniserende nevroinflammatorisk kontrollgruppe (antimog-antistoff-positiv optisk nevritt eller myelitt) hos 5 pasienter
|
Å trekke blod for å realisere biomarkører for sykdomsforløp av Mogad-ADEM og patofysiologi av ADEM (og Mogad): cellulære og molekylære signaturer, inflammatorisk signalering.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blodprøve
Tidsramme: Inkludering, 6 måneder, 24 måneder
|
1 rør (ca. 5 ml) for barn under 12 kg, 2 rør (ca. 10 ml) for barn mellom 12 kg og 20 kg, 4 rør (ca. 20 ml) for barn over 20 kg. Innsamlede rør overføres til etterforskerens biologiske ressurssenter (BRC) for prøveforberedelse av biokolleksjonen, hvis de er akseptert i samtykkeskjemaet, og utarbeidelse av sirkulerende blodmononukleære celler (PBMC). |
Inkludering, 6 måneder, 24 måneder
|
|
Alder
Tidsramme: Inkludering
|
Inkludering
|
|
|
Personlig eller familiehistorie med inflammatorisk eller dysimmun sykdom
Tidsramme: Inkludering
|
Inkludering
|
|
|
Vekt
Tidsramme: Inkludering, 6 måneder, 24 måneder
|
Vekt (kg)
|
Inkludering, 6 måneder, 24 måneder
|
|
EDSS (utvidet funksjonshemmingsstatusskala)
Tidsramme: Inkludering, 6 måneder, 24 måneder
|
Den nevrologiske undersøkelsen er delt inn i åtte funksjonelle systemer, 4 major (pyramidal, cerebellar, sensorisk, hjernestamme), 4 mindre (sfinkter, visjon, mental og annet). En numerisk poengsum for økende alvorlighetsgrad (0 til 6 eller 7) er gitt til hvert funksjonelt system (FS). Den totale skala-poengsummen måles på en skala på 20 nivåer (0 til 10 per halvpunkt). Opp til nivå 3.5, er poengsummen som er oppnådd i hvert FS (funksjonelt system) og antall FS nådd automatisk bestemmer EDSS -poengsummen. Fra 4 til 7 er definisjonen av hvert nivå også gitt av ganghemming (evne til å gå uten å stoppe, behov for hjelp). |
Inkludering, 6 måneder, 24 måneder
|
|
Nevrologiske episoder i samsvar med demyeliniserende tilbakefall siden forrige besøk
Tidsramme: 6 måneder, 24 måneder
|
Antall, dato, nevrologiske symptomer inkludert kronisk utmattelse som er uvanlig for et individ i samme alder, diagnose av demyeliniserende tilbakefall, type, sykehusinnleggelse, behandling med intravenøs kortikosteroid bolus.
|
6 måneder, 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Nail BENALLEGUE, DOCTOR, University Hospital, Angers
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Post-infeksjonslidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Patologiske prosesser
- Kronisk sykdom
- Sykdomsattributter
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Demyeliniserende autoimmune sykdommer, CNS
- Demyeliniserende sykdommer
- Leukoencefalopatier
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Encefalomyelitt, akutt disseminert
- Undersøkelsesteknikker
- Kliniske laboratorieteknikker
- Diagnostiske teknikker og prosedyrer
- Diagnose
- Hematologiske tester
Andre studie-ID-numre
- 2024-A02732-45
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .