Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

OMIC-teknik med hög kapacitet för identifiering av biomarkörer för återfallande akut spridd encefalomyelit i immuncellnätet (HOT-BRAIN)

21 april 2026 uppdaterad av: University Hospital, Angers

Akut spridd encefalomyelit (ADEM) är en neuroinflammatorisk störning i centrala nervsystemet, som manifesterar sig som försämrad medvetande, till och med till koma och multifokala neurologiska underskott. ADEM är den vanligaste encefalit hos barn. Dessutom är 50-65% av ADEM hos barn förknippat med närvaron av anti-MOG-antikroppar (MOGAD). Faktum är att ADEM är den vanligaste kliniska presentationen av Mogad hos barn, 50-75% före 10 års ålder. Risken för återfall är högre i pediatrisk mogad av ADEM -manifestation, upp till 30%, jämfört med myelit eller optisk neurit. Multipasisk mogad är oftare förknippade med följder i 50-69% av fallen, mot 4-32% för monofasiska former. I ADEM dominerar kognitiva och epileptiska följder. Det europeiska konsortiet 2020 och den nationella diagnos- och vårdprotokollet 2022 rekommenderar införandet av sjukdomsmodifierande terapier så tidigt som den andra attacken av sjukdomen, eller i händelse av avlägsna följder, för att begränsa återfall och följder. Dessa behandlingar tar emellertid flera månader att träda i kraft.

Det finns för närvarande ingen tillförlitlig prediktiv faktor för Mogad-återfall annat än uthålligheten av en förhöjd blodantikroppsnivå för blod (≥1: 1280) vid 1 år. Syftet med denna studie är därför att identifiera biomarkörer associerade med Mogad -återfall från den första attacken. För detta ändamål kommer vi att studera transkriptomet för cirkulerande blodmononukleära celler genom encells nästa generations RNA-sekvensering hos barn med anti-Mogad neuroinflammatoriska återfall. Att förutse sjukdomens multiphasiska bana skulle göra det möjligt för införandet av tidig sjukdomsmodifierande terapi för att förhindra återfall och långvariga följder. Vidare skulle upptäckten av en molekylär och/eller cellulär signatur ge en bättre förståelse av patofysiologin för ADEM och MOGAD.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49240
      • Brest, Frankrike, 29200
        • Rekrytering
        • Univesity Hostipal of Brest
        • Kontakt:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Rekrytering
        • Univesity Hostipal of APHP
        • Kontakt:
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU Montpellier
        • Kontakt:
      • Nantes, Frankrike, 44093
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hôpital Necker Enfants malades
        • Kontakt:
      • Rennes, Frankrike, 35000
      • Tours, Frankrike, 37000
        • Rekrytering
        • Univesity Hostipal of Tours
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

Prospektiva rekryteringskriterier

  • Ålder vid inkludering mellan 1 och 18 år (ingår)
  • Första demyeliniserande händelse vid inkludering, såsom adem encefalit, optisk neurit (norb) eller myelit eller en kombination av dessa tillstånd.
  • Informerat samtycke undertecknat av patientens juridiska representant
  • Patient som är anslutna till eller drar nytta av ett kriterier för socialförsäkringsschema (bekräftelse av inkludering och uppföljning i en av tre grupper)
  • Mogad/ADEM-grupp: Närvaro av anti-Mog-antikroppar och diagnos av ADEM (enligt International Pediatric Multiple Sclerosis Society Group (IPMSSG) -kriterier reviderades 2013) vid den första demyelinerande attacken.
  • Icke-Mogad/ADEM-grupp: Anti-Mog-antikroppar negativa och diagnos av ADEM vid första demyeliniserande attack.
  • Mogad/icke-ADEM-grupp: närvaro av anti-Mog-antikroppar och diagnos av myelit och/eller norb vid första demyeliniserande attack.

Retrospektiv rekrytering Allmänt inkluderingskriterier

  • Ålder vid inkludering mellan 1 och 18 år (inklusive)
  • Inkludering (undertecknat samtycke från patientens juridiska representant) i biokollektionen från vilken proverna togs senast vid tidpunkten för hanteringen av en första demyeliniserande händelse av adem encefalit, optisk neurit (norb) eller myelit -typ, eller en kombination av dessa störningar.
  • PBMC samlades vid tidpunkten för den första demyeliniserande händelsen före någon immunmodulerande behandling, kryokonserverad och tillgänglig i biokollektionen.
  • Beroende på datumet för inkludering (om inkludering längre än 6 till 24 månader efter den första demyelinerande händelsen), togs prover som tagits vid 6 månader och sedan 24 månader efter den första demyeliniserande händelsen som var tillgänglig i biokollektionen för de analyser som planerades i studien.
  • Informerat samtycke undertecknat av patientens juridiska representant
  • Patient som är ansluten till eller drar nytta av ett social trygghetssystem

Inkluderingskriterier specifika för de tre studiegrupperna

  • Mogad/ADEM-grupp: Närvaro av anti-Mog-antikroppar och diagnos av ADEM (enligt International Pediatric Multiple Sclerosis Society Group (IPMSSG) -kriterier reviderades 2013) vid den första demyelinerande attacken.
  • Icke-Mogad/ADEM-grupp: Anti-Mog-antikroppar negativa och diagnos av ADEM vid första demyeliniserande attack.
  • Mogad/icke-ADEM-grupp: närvaro av anti-Mog-antikroppar och diagnos av myelit och/eller norb vid första demyeliniserande attack.

Icke-inneslutningskriterier (prospektiv eller retrospektiv rekrytering):

  • Immunsuppressiv terapi under de 6 månaderna före behandlingen för en första demyeliniserande händelse.
  • Systemisk kortikosteroidterapi eller immunmodulerande doser av IV -polyvalent immunglobulin eller plasmautbyte inom tre månader före behandling för en första demyeliniserande händelse.
  • Hjärn MRI utförs inte vid diagnos av första demyeliniserande händelse
  • Dålig förståelse för det franska språket

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Adem Non-Mogad
Icke-Mogad ADEM-kontrollgrupp av 5 patienter med anti-Mog-antikroppsnegativ ADEM
Övrig: Blodprov
Rita blod för att förverkliga biomarkörer för sjukdomskurs av mogad-adem och patofysiologi av ADEM (och Mogad): cellulära och molekylära signaturer, inflammatorisk signalering.
Aktiv komparator: Adem mogad
Enfas respektive multifas ADEM-mogadenheter
Övrig: Blodprov
Rita blod för att förverkliga biomarkörer för sjukdomskurs av mogad-adem och patofysiologi av ADEM (och Mogad): cellulära och molekylära signaturer, inflammatorisk signalering.
Experimentell: Mogad icke-adem
Mogad icke-adem centrala nervsystemet Demyeliniserande neuroinflammatorisk kontrollgrupp (anti-Mog-antikroppspositiv optisk neurit eller myelit) hos 5 patienter
Övrig: Blodprov
Rita blod för att förverkliga biomarkörer för sjukdomskurs av mogad-adem och patofysiologi av ADEM (och Mogad): cellulära och molekylära signaturer, inflammatorisk signalering.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Blodprov
Tidsram: Inkludering, 6 månader, 24 månader

1 rör (ca. 5 ml) för barn under 12 kg, 2 rör (ca. 10 ml) för barn mellan 12 kg och 20 kg, 4 rör (ca. 20 ml) för barn över 20 kg.

Insamlade rör överförs till utredarens Biologiska resurscenter (BRC) för provberedning av biokollektionen, om de accepteras i samtycke, och beredning av cirkulerande blodmononukleära celler (PBMC).
Inkludering, 6 månader, 24 månader
Åldras
Tidsram: Inkluderande
Inkluderande
Personlig eller familjehistoria av inflammatorisk eller dysimmun sjukdom
Tidsram: Inkluderande
Inkluderande
Vikt
Tidsram: Inkludering, 6 månader, 24 månader
Vikt (kg)
Inkludering, 6 månader, 24 månader
EDSS (utvidgad skala för funktionshinder))
Tidsram: Inkludering, 6 månader, 24 månader

Den neurologiska undersökningen är uppdelad i åtta funktionella system, 4 Major (pyramidal, cerebellar, sensory, hjärnstam), 4 mindre (sfinkter, vision, mental och annan).

En numerisk poäng med ökande svårighetsgrad (0 till 6 eller 7) ges till varje funktionssystem (FS). Den övergripande skalapoängen mäts på en 20-nivåskala (0 till 10 per halvpunkt). Upp till nivå 3.5 bestämmer poängen som erhållits i varje FS (funktionssystem) och antalet FS som nås automatiskt EDSS -poängen. Från 4 till 7 ges definitionen av varje nivå också av vandringsledningen (förmåga att gå utan att stoppa, behov av hjälp).
Inkludering, 6 månader, 24 månader
Neurologiska avsnitt som överensstämmer med demyeliniserande återfall sedan tidigare besök
Tidsram: 6 månader, 24 månader
Antal, datum, neurologiska symtom inklusive kronisk trötthet ovanligt för en individ i samma ålder, diagnos av demyeliniserande återfall, typ, sjukhusvistelse, behandling med intravenös kortikosteroid bolus.
6 månader, 24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Angers

Utredare

  • Huvudutredare: Nail BENALLEGUE, DOCTOR, University Hospital, Angers

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 november 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 december 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 mars 2025

Första postat (Faktisk)

7 mars 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2024-A02732-45

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Data kommer att delas på rimlig begäran. Endast deidentifierade data kommer att delas. Eventuella data som samlats in under studien kan delas. Protokollet kommer att delas initialt. Andra dokument kan delas vid ett senare tillfälle på begäran (t.ex. CRF för att tillåta en samarbetspartner att välja de uppgifter de vill komma åt). Mottagarna av uppgifterna kommer att vara forskare. Uppgifterna kommer att finnas tillgängliga för alla ändamål som anses vara relevanta av studieutredaren, baserat på ett protokoll som tillhandahålls av begäraren, efter verifiering av erhållandet av lagstiftningsgodkännanden, inklusive en etikkommittés gynnsamma yttrande.

Tidsram för IPD-delning

Uppgifterna kommer att delas efter att ha undertecknat ett förhandlat avtal om dataöverföring (datatillgångsavtal), för den tid som anges i avtalet.

Kriterier för IPD Sharing Access

Uppgifterna kommer att göras tillgängliga via säker överföring (delningsplattform godkänd av universitetssjukhuset: Bluefiles eller Oodrive).

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera