Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

High-throughput OMIC-technologie voor identificatie van biomarkers van relapsing acute verspreide encefalomyelitis in het immuuncelnetwerk (HOT-BRAIN)

21 april 2026 bijgewerkt door: University Hospital, Angers

Acute verspreide encefalomyelitis (ADEM) is een neuro -inflammatoire aandoening van het centrale zenuwstelsel, die zich manifesteert als een verminderd bewustzijn, zelfs tot het punt van coma, en multifocale neurologische tekorten. ADEM is de meest voorkomende encefalitis bij kinderen. Bovendien wordt 50-65% van ADEM bij kinderen geassocieerd met de aanwezigheid van anti-MOG-antilichamen (MOGAD). In feite is ADEM de meest voorkomende klinische presentatie van Mogad bij kinderen, 50-75% vóór de leeftijd van 10. Het risico op recidief is hoger in pediatrische mogad van ADEM -manifestatie, tot 30%, vergeleken met myelitis of optische neuritis. Multiphasic Mogad worden vaker geassocieerd met sequelae in 50-69% van de gevallen, versus 4-32% voor monofasische vormen. In ADEM overheersen cognitieve en epileptische gevolgen. Het 2020 European Consortium en het 2022 National Diagnose and Care Protocol bevelen de introductie van ziektemodificerende therapieën aan al in de tweede aanval van de ziekte, of in het geval van verse gevolgen, om relapses en sequelae te beperken. Deze behandelingen duren echter enkele maanden om van kracht te worden.

Er is momenteel geen betrouwbare voorspellende factor voor Mogad-herhaling anders dan de persistentie van een verhoogd bloed anti-MOG-antilichaamniveau (≥1: 1280) na 1 jaar. Het doel van deze studie is daarom om biomarkers geassocieerd met Mogad -herhaling van de eerste aanval te identificeren. Daartoe zullen we het transcriptoom van circulerende bloedmononucleaire cellen bestuderen door RNA-sequencing van de volgende generatie van één cel bij kinderen met anti-Mogad-neuro-inflammatoire recidieven. Anticiperen op het multiphasische traject van de ziekte zou de introductie van vroege ziektemodificerende therapie mogelijk maken om recidieven en langdurige gevolgen te voorkomen. Bovendien zou de ontdekking van een moleculaire en/of cellulaire handtekening een beter begrip geven van de pathofysiologie van ADEM en Mogad.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49240
      • Brest, Frankrijk, 29200
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
        • Werving
        • Univesity Hostipal of APHP
        • Contact:
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • Nog niet aan het werven
        • CHU Montpellier
        • Contact:
      • Nantes, Frankrijk, 44093
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Nog niet aan het werven
        • Hôpital Necker Enfants malades
        • Contact:
      • Rennes, Frankrijk, 35000
      • Tours, Frankrijk, 37000
        • Werving
        • Univesity Hostipal of Tours
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Potentiële wervingspre-inclusiecriteria

  • Leeftijd bij opname tussen 1 en 18 jaar (inbegrepen)
  • Eerste demyelinerende gebeurtenis bij inclusie, zoals adem encefalitis, optische neuritis (NORB) of myelitis, of een combinatie van deze aandoeningen.
  • Geïnformeerde toestemming ondertekend door de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt
  • Patiënt is aangesloten bij of profiteert van een inclusiecriteria van een socialezekerheidsregeling (bevestiging van inclusie en follow-up in een van de 3 groepen)
  • Mogad/ADEM-groep: aanwezigheid van serum-anti-MOG-antilichamen en diagnose van ADEM (volgens de International Pediatric Multiple Sclerosis Society Group (IPMSSG) criteria die in 2013 worden herzien) bij de eerste demyelinerende aanval.
  • Non-Mogad/ADEM-groep: anti-MOG-antilichamen negatief en diagnose van ADEM bij de eerste demyelinerende aanval.
  • MOGAD/NIET-ADEM-groep: aanwezigheid van serum anti-MOG-antilichamen en diagnose van myelitis en/of NORB bij eerste demyelinerende aanval.

Retrospective Recruitment Algemene inclusiecriteria

  • Leeftijd bij opname tussen 1 en 18 jaar (inclusief)
  • Opname (ondertekende toestemming van de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt) in de biocollectie waaruit de monsters werden genomen op het moment van het beheer van een eerste demyelinerende gebeurtenis van de adem encefalitis, optische neuritis (NORB) of myelitis type, of een combinatie van deze aandoeningen.
  • PBMC verzamelde op het moment van de eerste demyelinerende gebeurtenis vóór een immunomodulerende behandeling, cryopreserveerd en beschikbaar in de biocollectie.
  • Afhankelijk van de datum van inclusie (indien inclusie na 6 tot 24 maanden na de eerste demyelinerende gebeurtenis), monsters genomen na 6 maanden en vervolgens 24 maanden na de eerste demyelinerende gebeurtenis die beschikbaar is in de biocollectie voor de analyses gepland in het onderzoek.
  • Geïnformeerde toestemming ondertekend door de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt
  • Patiënt aangesloten bij of profiteert van een socialezekerheidsregeling

Inclusiecriteria die specifiek zijn voor de 3 studiegroepen

  • Mogad/ADEM-groep: aanwezigheid van serum-anti-MOG-antilichamen en diagnose van ADEM (volgens de International Pediatric Multiple Sclerosis Society Group (IPMSSG) criteria die in 2013 worden herzien) bij de eerste demyelinerende aanval.
  • Non-Mogad/ADEM-groep: anti-MOG-antilichamen negatief en diagnose van ADEM bij de eerste demyelinerende aanval.
  • MOGAD/NIET-ADEM-groep: aanwezigheid van serum anti-MOG-antilichamen en diagnose van myelitis en/of NORB bij eerste demyelinerende aanval.

Niet-inclusiecriteria (prospectieve of retrospectieve werving):

  • Immunosuppressieve therapie in de 6 maanden voorafgaand aan de behandeling voor een eerste demyelinerende gebeurtenis.
  • Systemische corticosteroïde therapie of immunomodulerende doses van IV polyvalent immunoglobuline of plasma -uitwisseling binnen 3 maanden voorafgaand aan de behandeling voor een eerste demyelinerende gebeurtenis.
  • Brain MRI werd niet uitgevoerd bij de diagnose van eerste demyelinerende gebeurtenis
  • Slecht begrip van de Franse taal

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ADEM NON-MOGAD
Non-Mogad ADEM-controlegroep van 5 patiënten met anti-MOG-antilichaam-negatieve ADEM
Ander: Bloedtest
Bloed trekken om biomarkers van ziekteverloop van Mogad-ADEM en pathofysiologie van ADEM (en Mogad) te realiseren: cellulaire en moleculaire handtekeningen, inflammatoire signalering.
Actieve vergelijker: ADEM MOGAD
Enkele fase en meerfase ADEM Mogad-eenheden respectievelijk
Ander: Bloedtest
Bloed trekken om biomarkers van ziekteverloop van Mogad-ADEM en pathofysiologie van ADEM (en Mogad) te realiseren: cellulaire en moleculaire handtekeningen, inflammatoire signalering.
Experimenteel: Mogad niet-GEAM
Mogad niet-geadem centraal zenuwstelsel demyelinerende neuro-inflammatoire controlegroep (anti-MOG antilichaam-positieve optische neuritis of myelitis) van 5 patiënten
Ander: Bloedtest
Bloed trekken om biomarkers van ziekteverloop van Mogad-ADEM en pathofysiologie van ADEM (en Mogad) te realiseren: cellulaire en moleculaire handtekeningen, inflammatoire signalering.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bloedmonster
Tijdsspanne: Inclusie, 6 maanden, 24 maanden

1 buis (ongeveer. 5 ml) voor kinderen onder 12 kg, 2 buizen (ca. 10 ml) voor kinderen tussen 12 kg en 20 kg, 4 buizen (ca. 20 ml) voor kinderen van meer dan 20 kg.

Verzamelde buizen worden overgebracht naar het Biological Resource Center (BRC) van de onderzoeker voor monsterbereiding van de biocollectie, indien geaccepteerd in de toestemmingsvorm, en bereiding van circulerende bloedmononucleaire cellen (PBMC).
Inclusie, 6 maanden, 24 maanden
Leeftijd
Tijdsspanne: Inclusie
Inclusie
Persoonlijke of familiegeschiedenis van inflammatoire of dysimmune ziekte
Tijdsspanne: Inclusie
Inclusie
Gewicht
Tijdsspanne: Inclusie, 6 maanden, 24 maanden
Gewicht (kg)
Inclusie, 6 maanden, 24 maanden
EDSS (Expanded Disability Status Scale)
Tijdsspanne: Inclusie, 6 maanden, 24 maanden

Het neurologische onderzoek is verdeeld in acht functionele systemen, 4 major (piramidale, cerebellaire, sensorische, hersenstam), 4 minor (sluitspier, visie, mentaal en andere).

Een numerieke score van toenemende ernst (0 tot 6 of 7) wordt gegeven aan elk functioneel systeem (FS). De totale schaalscore wordt gemeten op een schaal op 20 niveaus (0 tot 10 per halfpunt). Tot niveau 3.5, de score verkregen in elke FS (functioneel systeem) en het aantal bereikt FS bepalen automatisch de EDSS -score. Van 4 tot 7 wordt de definitie van elk niveau ook gegeven door de wandelstoornis (vermogen om te lopen zonder te stoppen, behoefte aan hulp).
Inclusie, 6 maanden, 24 maanden
Neurologische afleveringen die consistent zijn met het demyelineren van terugval sinds vorig bezoek
Tijdsspanne: 6 maanden, 24 maanden
Aantal, datum, neurologische symptomen, waaronder chronische vermoeidheid die ongebruikelijk is voor een persoon van dezelfde leeftijd, diagnose van demyelinerende terugval, type, ziekenhuisopname, behandeling met intraveneuze corticosteroïde bolus.
6 maanden, 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Angers

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Nail BENALLEGUE, DOCTOR, University Hospital, Angers

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 november 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 december 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2024-A02732-45

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens worden op een redelijk verzoek gedeeld. Alleen niet-geïdentificeerde gegevens worden gedeeld. Alle gegevens die tijdens het onderzoek zijn verzameld, kunnen worden gedeeld. Het protocol zal in eerste instantie worden gedeeld. Andere documenten kunnen op een later tijdstip op verzoek worden gedeeld (bijv. De CRF om een ​​medewerker toe te staan ​​de gegevens te selecteren die ze willen openen). De ontvangers van de gegevens zijn onderzoekers. De gegevens zullen beschikbaar zijn voor elk doel dat relevant wordt geacht door de onderzoeker, op basis van een protocol dat door de aanvrager wordt verstrekt, na verificatie van het verkrijgen van goedkeuringen van de regelgeving, inclusief de gunstige mening van een ethische commissie.

IPD-tijdsbestek voor delen

De gegevens zullen worden gedeeld na het ondertekenen van een onderhandelde gegevensoverdrachtovereenkomst (data -toegangsovereenkomst), voor de in de overeenkomst gespecificeerde duur.

IPD-toegangscriteria voor delen

De gegevens worden beschikbaar gesteld via Secure Transfer (het delen van het delen van het Universitair Ziekenhuis: Bluefiles of Oodrive).

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren