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Tecnologia omic ad alto rendimento per l'identificazione di biomarcatori di encefalomielite randomizzata acuta diffusa nella rete di cellule immunitarie (HOT-BRAIN)

21 aprile 2026 aggiornato da: University Hospital, Angers

Tecnologia omic ad alto rendimento per l'identificazione di biomarcatori di encefalomielite randomizzata acuta diffusa nella rete cellulare immunitaria

L'encefalomielite seccata acuta (ADEM) è un disturbo neuroinfiammatorio del sistema nervoso centrale, manifestarsi come coscienza compromessa, fino al punto di coma e deficit neurologici multifocali. Adem è l'encefalite più comune nei bambini. Inoltre, il 50-65% di Adem nei bambini è associato alla presenza di anticorpi anti-mog (Mogad). In effetti, Adem è la presentazione clinica più frequente di Mogad nei bambini, 50-75% prima dei 10 anni. Il rischio di recidiva è più elevato nel Mogad pediatrico della manifestazione ADEM, fino al 30%, rispetto alla mielite o alla neurite ottica. Il Mogad multifasico è più frequentemente associato a sequele nel 50-69% dei casi, rispetto al 4-32% per le forme monofasiche. Nell'ADEM, predominano le sequele cognitive ed epilettiche. Il consorzio europeo del 2020 e il protocollo nazionale di diagnosi e cura del 2022 raccomandano l'introduzione di terapie modificanti la malattia già nel secondo attacco della malattia, o in caso di sequele distanti, al fine di limitare le recidive e le sequele. Tuttavia, questi trattamenti richiedono diversi mesi per avere effetto.

Al momento non esiste un fattore predittivo affidabile per la recidiva di Mogad diverso dalla persistenza di un elevato livello di anticorpi anti-Mog nel sangue (≥1: 1280) a 1 anno. Lo scopo di questo studio è quindi quello di identificare i biomarcatori associati alla ricorrenza di Mogad dal primo attacco. A tal fine, studieremo il trascrittoma di cellule mononucleate ematiche circolanti mediante sequenziamento di RNA di prossima generazione a cellula singola nei bambini con recidive neuroinfiammatorie anti-Mogad. L'anticipo della traiettoria multifasica della malattia consentirebbe l'introduzione della terapia precoce modificante per la malattia per prevenire recidive e sequele a lungo termine. Inoltre, la scoperta di una firma molecolare e/o cellulare fornirebbe una migliore comprensione della fisiopatologia di Adem e Mogad.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia, 49240
      • Brest, Francia, 29200
        • Reclutamento
        • Univesity Hostipal of Brest
        • Contatto:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Reclutamento
        • Univesity Hostipal of APHP
        • Contatto:
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Non ancora reclutamento
        • CHU Montpellier
        • Contatto:
      • Nantes, Francia, 44093
      • Paris, Francia, 75015
        • Non ancora reclutamento
        • Hopital Necker Enfants Malades
        • Contatto:
      • Rennes, Francia, 35000
      • Tours, Francia, 37000
        • Reclutamento
        • Univesity Hostipal of Tours
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

Criteri pre-inclusione del reclutamento potenziali

  • Età in inclusione tra 1 e 18 anni (incluso)
  • Primo evento demielinizzante in inclusione, come l'encefalite di Adem, la neurite ottica (NORB) o la mielite o una combinazione di queste condizioni.
  • Consenso informato firmato dal rappresentante legale del paziente
  • Paziente affiliato o beneficiando di uno schema di sicurezza sociale criteri di inclusione (conferma di inclusione e follow-up in uno dei 3 gruppi)
  • Gruppo Mogad/ADEM: presenza di anticorpi sierici anti-Mog e diagnosi di ADEM (secondo i criteri internazionali del gruppo della Socletica multipla pediatrica (IPMSSG) rivisti nel 2013) al primo attacco demielinizzante.
  • Gruppo non Mogad/Adem: anticorpi anti-Mog negativi e diagnosi di ADEM al primo attacco demielinizzante.
  • Gruppo Mogad/non Adem: presenza di anticorpi sierici anti-Mog e diagnosi di mielite e/o NORB all'inizio dell'attacco demielinizzante.

Criteri di inclusione generale di reclutamento retrospettivo

  • Età in inclusione tra 1 e 18 anni (inclusivo)
  • Inclusione (consenso firmato dal rappresentante legale del paziente) nella biocollezione da cui i campioni sono stati prelevati al più tardi al momento della gestione di un primo evento demielinizzante dell'encefalite Adem, della neurite ottica (NORB) o del tipo di mielite o di una combinazione di questi disturbi.
  • PBMC ha raccolto al momento del primo evento demielinizzante prima di qualsiasi trattamento immunomodulatore, crioconservato e disponibile nella biocollezione.
  • A seconda della data di inclusione (se inclusione oltre i 6-24 mesi dopo il primo evento demielinizzante), i campioni prelevati a 6 mesi e poi 24 mesi dopo il primo evento demielinizzante disponibili nella biocollezione per le analisi previste nello studio.
  • Consenso informato firmato dal rappresentante legale del paziente
  • Paziente affiliato o beneficio da uno schema di sicurezza sociale

Criteri di inclusione specifici per i 3 gruppi di studio

  • Gruppo Mogad/ADEM: presenza di anticorpi sierici anti-Mog e diagnosi di ADEM (secondo i criteri internazionali del gruppo della Socletica multipla pediatrica (IPMSSG) rivisti nel 2013) al primo attacco demielinizzante.
  • Gruppo non Mogad/Adem: anticorpi anti-Mog negativi e diagnosi di ADEM al primo attacco demielinizzante.
  • Gruppo Mogad/non Adem: presenza di anticorpi sierici anti-Mog e diagnosi di mielite e/o NORB all'inizio dell'attacco demielinizzante.

Criteri di non inclusione (reclutamento potenziale o retrospettivo):

  • Terapia immunosoppressiva nei 6 mesi precedenti il ​​trattamento per un primo evento demielinizzante.
  • Terapia corticosteroide sistemica o dosi immunomodulanti di immunoglobulina polivalente IV o scambio di plasma entro 3 mesi prima del trattamento per un primo evento demielinizzante.
  • MRI cerebrale non eseguita alla diagnosi del primo evento demielinizzante
  • Cattiva comprensione della lingua francese

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Adem non Mogad
Gruppo di controllo non Mogad ADEM di 5 pazienti con ADEM anticorpale anti-Mog
Altro: Esame del sangue
Disegnare sangue per realizzare biomarcatori del decorso della malattia di Mogad-Adem e fisiopatologia di Adem (e Mogad): firme cellulari e molecolari, segnalazione infiammatoria.
Comparatore attivo: Adem Mogad
Rispettivamente unità Mogad Adem monofase e multi-fase
Altro: Esame del sangue
Disegnare sangue per realizzare biomarcatori del decorso della malattia di Mogad-Adem e fisiopatologia di Adem (e Mogad): firme cellulari e molecolari, segnalazione infiammatoria.
Sperimentale: MOGAD NON ADEM
Sistema nervoso centrale non addem Mogad Dimielinizzare il gruppo di controllo neuroinfiammatorio (neurite ottica o mielite anti-mog-positiva) di 5 pazienti) di 5 pazienti)
Altro: Esame del sangue
Disegnare sangue per realizzare biomarcatori del decorso della malattia di Mogad-Adem e fisiopatologia di Adem (e Mogad): firme cellulari e molecolari, segnalazione infiammatoria.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Campione di sangue
Lasso di tempo: Inclusione, 6 mesi, 24 mesi

1 tubo (ca. 5 ml) per bambini sotto i 12 kg, 2 tubi (ca. 10 ml) per bambini tra 12 kg e 20 kg, 4 tubi (ca. 20 ml) per bambini di oltre 20 kg.

I tubi raccolti vengono trasferiti al Centro di risorse biologiche (BRC) dell'investigatore per la preparazione del campione della biocollezione, se accettata nella forma di consenso e la preparazione di cellule mononucleate ematiche circolanti (PBMC).
Inclusione, 6 mesi, 24 mesi
Età
Lasso di tempo: Inclusione
Inclusione
Storia personale o familiare di malattia infiammatoria o disimmune
Lasso di tempo: Inclusione
Inclusione
Peso
Lasso di tempo: Inclusione, 6 mesi, 24 mesi
Peso (kg)
Inclusione, 6 mesi, 24 mesi
EDSS (scala di stato di disabilità ampliata)
Lasso di tempo: Inclusione, 6 mesi, 24 mesi

L'esame neurologico è diviso in otto sistemi funzionali, 4 principali (piramidali, cerebellari, sensoriali, tronchi cerebrali), 4 minori (sfintere, visione, mentale e altro).

Un punteggio numerico di gravità crescente (da 0 a 6 o 7) viene assegnato a ciascun sistema funzionale (FS). Il punteggio di scala complessivo viene misurato su una scala a 20 livelli (da 0 a 10 per mezzo punto). Fino al livello 3.5, il punteggio ottenuto in ciascun FS (sistema funzionale) e il numero di FS raggiunto determinano automaticamente il punteggio EDSS. Da 4 a 7, la definizione di ciascun livello è anche data dalla disabilità a piedi (capacità di camminare senza fermarsi, necessità di assistenza).
Inclusione, 6 mesi, 24 mesi
Episodi neurologici coerenti con la ricaduta demielinizzante dalla visita precedente
Lasso di tempo: 6 mesi, 24 mesi
Numero, data, sintomi neurologici tra cui affaticamento cronico insolito per un individuo della stessa età, diagnosi di recidiva demielinizzata, tipo, ricovero in ospedale, trattamento con bolo corticosteroide per via endovenosa.
6 mesi, 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Angers

Investigatori

  • Investigatore principale: Nail BENALLEGUE, DOCTOR, University Hospital, Angers

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 novembre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

7 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2024-A02732-45

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati saranno condivisi su ragionevole richiesta. Verranno condivisi solo dati de-identificati. Eventuali dati raccolti durante lo studio possono essere condivisi. Il protocollo verrà inizialmente condiviso. Altri documenti possono essere condivisi in una data successiva su richiesta (ad esempio, il CRF per consentire a un collaboratore di selezionare i dati a cui desiderano accedere). I destinatari dei dati saranno ricercatori. I dati saranno disponibili per qualsiasi scopo ritenuto rilevante dall'investigatore dello studio, sulla base di un protocollo fornito dal richiedente, dopo la verifica dell'ottenimento delle approvazioni normative, inclusa l'opinione favorevole di un comitato etico.

Periodo di condivisione IPD

I dati verranno condivisi dopo aver firmato un accordo di trasferimento dei dati negoziato (accordo di accesso ai dati), per la durata specificata nell'accordo.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati saranno resi disponibili tramite trasferimento sicuro (piattaforma di condivisione approvata dall'ospedale universitario: Bluefiles o Oodrive).

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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