Annosmodifioitu empalumabi- ja ruxolitinib (E-RU) -ohjelmat hemofagosyyttiselle lymfohistiosytoosille
keskiviikko 23. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Xuefeng He, The First Affiliated Hospital of Soochow University
Useita keskuksia, mahdollisia, yksittäisiä käsivarsia, vaiheen III kliinistä tutkimusta annosta modifioidun emalumabin ja ruksolitinibin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi hemofagosyyttisen lymfohistiosytoosin hoidossa
Tämä tutkimus yrittää arvioida annosta modifioidun emalumabin ja ruxolitinib (E-RU) -ohjelmien tehokkuutta ja turvallisuutta aktiivisen hemofagosyyttisen lymfohistiosytoosin hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä kliininen tutkimus on suunniteltu arvioimaan uutta hoitostrategiaa potilaille, joilla on aktiivinen hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi (HLH)-harvinainen, mutta vaikea immuunihäiriö, jolle on ominaista liiallinen tulehduksen ja immuunijärjestelmän aktivointi. HLH voi olla hengenvaarallinen, jos sitä ei käsitellä tehokkaasti.
Tutkimus on mahdollinen ja monikeskus, mikä tarkoittaa, että se suoritetaan useissa sairaaloissa ja lääketieteellisissä laitoksissa, ja potilaita seurataan ajan myötä hoitomuotojen arvioimiseksi.
Pyrimme testaamaan kahden lääkkeen yhdistelmä:
- Emapalumab, monoklonaalinen vasta-aine, joka estää interferoni-gamman, HLH: ssa havaitun yliaktiivisen immuunivasteen avainohjaimen. Tässä kokeessa sitä käytetään standardisarjassa pienemmällä annoksella mahdollisten sivuvaikutusten vähentämiseksi.
- Ruxolitinib, JAK1/2 -estäjä, joka voi vähentää tulehduksia häiritsemällä immuuni -signalointireittejä. Sitä annetaan standrandardin korkeammalla annoksella sen terapeuttisten vaikutusten parantamiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
30
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Yue Song, Dr
- Puhelinnumero: +86 18810253070
- Sähköposti: xueqifeng1992@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kiina, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Ottaa yhteyttä:
- Yue Song, Dr.
- Puhelinnumero: +86 18810253070
- Sähköposti: xueqifeng1992@163.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ainakin viiden HLH: n HLH-2004-kriteeristä vähintään viidestä;
- Ikä 1-70 vuotta vanha;
- Ei aikaisempaa kemoterapiaa HLH: lle;
- Vahvistettu, että se ei ole raskaana ja halukas käyttämään tehokkaita ehkäisymittauksia tutkimusjakson aikana, viimeisen lääkityksen annoksen annettaessa vähintään 12 kuukautta aiemmin;
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus ennen opiskeluun osallistumista.
Poissulkemiskriteerit:
- New York Heart Association (NYHA) -pistemäärän mukaan potilaat, joiden sydänsairaus II tai enemmän (mukaan lukien luokka II);
- HIV-tartunnan saaneet potilaat;
- Potilaat, joilla on vaikea munuaisten toimintahäiriöt (glomerular suodatusaste <15 ml/min);
- Potilaat, joilla on vaikea maksakirroosi (MELD -pistemäärä> 20);
- Hallitsemattomat infektiot (mukaan lukien keuhkoinfektiot, suolen infektiot jne.);
- On vakava mielisairaus;
- On ollut aktiivinen kasvain;
- Osallistua muihin kliinisiin tutkijoihin samanaikaisesti;
- Ihmiset, joilla on keskushermosto;
- Samanaikaiseen lääkitykseen liittyvät poissulkemiskriteerit.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: E-RU HLH: lle
Annosmodifioitu Emapalumab+ruxolitinib HLH-potilaiden hoidossa.
|
Emapalumab (1-2 mg/kg laskimonsisäisesti kerran viikossa 8 viikon ajan) + ruxolitinib (15-30 mg suun kautta kahdesti päivässä 8 viikon ajan)
1) Potilaille, jotka eivät reagoineet E-RU-ohjelmaan 7 päivän kuluttua tai jotka uusiutuivat milloin tahansa hoidon aikana, annettiin pelastusohjelma, kuten HLH-94 tai doksorubisiinin etoposidimetyyliprednisoloni (DEP); 2) potilaille, joilla on diagnosoitu lymfooma ilmoittautumisen jälkeen, aloitettiin kemoterapia; 3) potilaille, jotka suorittivat 8 viikkoa hoitoa ilman toistumista ja joilla ei ollut havaittuja HLH: iin liittyviä geenimutaatioita, seuranta aloitettiin; ja 4) potilaille, jotka täyttivät Allo-HSCT: n kriteerit, suoritettiin Allo-HSCT.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
60 päivän käyttöjärjestelmä
Aikaikkuna: 60 päivää
|
Yleinen eloonjäämisaste (OS) nopeudella 60 päivää (2 kuukauden käyttöjärjestelmä)
|
60 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastausprosentti
Aikaikkuna: 7, 14, 28 ja 56 päivää
|
ORR määritettiin potilaiden prosenttimäärä, jolla oli täydellinen vaste (CR), osittainen vaste (PR) tai HLH: n mittausten parannus.
|
7, 14, 28 ja 56 päivää
|
|
Turvallisuus
Aikaikkuna: 7, 14, 28 ja 56 päivää
|
Haittavaikutukset (AE) arvioitiin kansallisen syöpäinstituutin yleisten terminologiakriteerien mukaisesti haittavaikutuksille, versio 5.0 (CTCAE 5.0).
|
7, 14, 28 ja 56 päivää
|
|
EFS
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tapahtumaton eloonjääminen, joka on määritelty ajankohtana ensimmäisestä E-RU: n antamisesta, kunnes ei vastausta päiväksi 7, taudin eteneminen tai kuolema mistä tahansa syystä
|
6 kuukautta
|
|
Yleinen eloonjääminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
OS (määritelty ajankohtana ensimmäisestä E-RU: n hallinnosta kuolemaan saakka mistä tahansa syystä)
|
6 kuukautta
|
|
Liittyvien indikaattorien suuntaus
Aikaikkuna: 7, 14, 28 ja 56 päivää
|
Biomarkkereiden muutokset lähtötason ja hoidon jälkeisen välillä.
|
7, 14, 28 ja 56 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Xuefeng He, Dr., The First Affiliated Hospital of Soochow University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. kesäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. kesäkuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 23. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 30. huhtikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 30. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- E-Ru
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .