Dosis-gemodificeerde emapalumab en ruxolitinib (E-RU) regimes voor hemofagocytische lymfohistiocytosis
23 april 2025 bijgewerkt door: Xuefeng He, The First Affiliated Hospital of Soochow University
Een klinisch onderzoek met meerdere centrum, prospectieve, enkele arm, fase III klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van dosis-gemodificeerde emapalumab en ruxolitinib bij de behandeling van hemofagocytische lymfohistiocytose te evalueren
Deze studie probeert de werkzaamheid en veiligheid van dosis-gemodificeerde emapalumab en ruxolitinib (E-RU) regimes te evalueren voor de behandeling van actieve hemofagocytische lymfohistiocytose.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze klinische studie is ontworpen om een nieuwe behandelingsstrategie te evalueren voor patiënten met actieve hemofagocytische lymfohistiocytose (HLH)-een zeldzame maar ernstige immuunstoornis die wordt gekenmerkt door overmatige ontsteking en activering van het immuunsysteem. HLH kan levensbedreigend zijn als het niet effectief wordt behandeld.
De studie is prospectief en multicenter, wat betekent dat het zal worden uitgevoerd in meerdere ziekenhuizen en medische instellingen, en patiënten worden in de loop van de tijd gevolgd om de resultaten van de behandeling te beoordelen.
We streven ernaar om de combinatie van twee medicijnen te testen:
- Emapalumab, een monoklonaal antilichaam dat interferon-gamma blokkeert, een belangrijke motor van de overactieve immuunrespons die wordt gezien in HLH. In deze proef zal het worden gebruikt bij een dosis lager dan standaard om mogelijke bijwerkingen te verminderen.
- Ruxolitinib, een JAK1/2 -remmer die ontstekingen kan verminderen door het interfereren met immuunsignaleringsroutes. Het zal worden toegediend in een hoger dan standaard dosis om zijn therapeutische effecten te verbeteren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
30
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Yue Song, Dr
- Telefoonnummer: +86 18810253070
- E-mail: xueqifeng1992@163.com
Studie Locaties
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, China, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Contact:
- Yue Song, Dr.
- Telefoonnummer: +86 18810253070
- E-mail: xueqifeng1992@163.com
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Vervulling van ten minste vijf van de acht HLH-2004-criteria voor HLH;
- Leeftijd 1-70 jaar oud;
- Geen eerdere chemotherapie voor HLH;
- Bevestigd niet zwanger en bereid om effectieve anticonceptiemaatregelen te gebruiken tijdens de studieperiode, met de laatste dosis medicatie die ten minste 12 maanden eerder is toegediend;
- Ondertekende geïnformeerde toestemming voorafgaand aan de deelname van de studie.
Uitsluitingscriteria:
- Volgens de New York Heart Association (NYHA) score, patiënten met hartaandoeningen van graad II of hoger (inclusief graad II);
- HIV-geïnfecteerde patiënten;
- Patiënten met ernstige nierdisfunctie (glomerulaire filtratiesnelheid <15 ml/min);
- Patiënten met ernstige levercirrose (MELD -score> 20);
- Oncontroleerbare infecties (inclusief longinfecties, darminfecties, enz.);
- Ernstige psychische aandoeningen hebben;
- Een geschiedenis van actieve tumor hebben;
- Deelnemen aan andere klinische onderzoekers tegelijkertijd;
- Mensen met betrokkenheid van het centrale zenuwstelsel;
- Uitsluitingscriteria gerelateerd aan gelijktijdige medicatie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: E-ru voor hlh
Dosis-gemodificeerde emapalumab+ruxolitinib voor de behandeling van HLH-patiënten.
|
Emapalumab (1-2 mg/kg intraveneus eenmaal wekelijks gedurende 8 weken) + ruxolitinib (15-30 mg oraal tweemaal daags gedurende 8 weken)
1) Voor patiënten die na 7 dagen niet op het e-ru-regime reageerden of die op enig moment tijdens de behandeling terugviel, werd een reddingsregime zoals HLH-94 of doxorubicine-etoposide-methylprednisolon (DEP) toegediend; 2) voor patiënten met de diagnose lymfoom na inschrijving werd chemotherapie gestart; 3) Voor patiënten die 8 weken behandeling zonder recidief voltooiden en geen HLH-gerelateerde genmutaties hadden gedetecteerd, werd de follow-up gestart; en 4) Voor patiënten die aan de criteria voor allo-HSCT voldeden, werd Allo-HSCT uitgevoerd.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
60 dagen OS
Tijdsspanne: 60 dagen
|
Totale overleving (OS) snelheid na 60 dagen (2 maanden OS)
|
60 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Responspercentage
Tijdsspanne: 7, 14, 28 en 56 dagen
|
De ORR werd gedefinieerd als het percentage patiënten met een volledige respons (CR), een gedeeltelijke respons (PR) of een verbetering van de metingen van HLH.
|
7, 14, 28 en 56 dagen
|
|
Beveiliging
Tijdsspanne: 7, 14, 28 en 56 dagen
|
Bijwerkingen (AES) werden beoordeeld volgens het National Cancer Institute Common Terminology Criteria voor bijwerkingen, versie 5.0 (CTCAE 5.0).
|
7, 14, 28 en 56 dagen
|
|
EFS
Tijdsspanne: 6 maanden
|
gebeurtenisvrije overleving, gedefinieerd als de tijd van de eerste toediening van e-ru tot geen reactie op dag 7, ziekteprogressie of overlijden door welke oorzaak dan ook
|
6 maanden
|
|
Algemene overleving
Tijdsspanne: 6 maanden
|
OS (gedefinieerd als de tijd van de eerste toediening van e-ru tot de dood door welke oorzaak dan ook)
|
6 maanden
|
|
Trend van gerelateerde indicatoren
Tijdsspanne: 7, 14, 28 en 56 dagen
|
Veranderingen in biomarkers tussen basislijn en na de behandeling.
|
7, 14, 28 en 56 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Xuefeng He, Dr., The First Affiliated Hospital of Soochow University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
1 juni 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
1 juni 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 juni 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 april 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 april 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
30 april 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 april 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 april 2025
Laatst geverifieerd
1 april 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- E-Ru
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .