Regimes de emapalumab e ruxolitinibe modificados por dose (E-RU) para linfo-histiocitose hemofagocítica
23 de abril de 2025 atualizado por: Xuefeng He, The First Affiliated Hospital of Soochow University
Um estudo clínico de múltiplos centros, prospectivos, braço único, fase III para avaliar a eficácia e a segurança do emapalumabe e do ruxolitinib
Este estudo está tentando avaliar a eficácia e a segurança dos regimes de emapalumabe e ruxolitinibe (E-RU) modificados por dose para o tratamento da linfo-histiocitose linfo-histiocitose ativa.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este ensaio clínico foi projetado para avaliar uma nova estratégia de tratamento para pacientes com linfo-histiocitose hemfo-histiocitose ativa (HLH)-um distúrbio imunológico raro, mas grave, caracterizado por inflamação excessiva e ativação do sistema imunológico. O HLH pode ser com risco de vida se não for tratado efetivamente.
O estudo é prospectivo e multicêntrico, o que significa que será realizado em vários hospitais e instituições médicas, e os pacientes serão seguidos ao longo do tempo para avaliar os resultados do tratamento.
Nosso objetivo é testar a combinação de dois medicamentos:
- Emapalumab, um anticorpo monoclonal que bloqueia o interferon-gama, um fator-chave da resposta imune hiperativa observada no HLH. Neste estudo, ele será usado em uma dose inferior ao padrão para reduzir possíveis efeitos colaterais.
- Ruxolitinibe, um inibidor JAK1/2 que pode reduzir a inflamação interferindo nas vias de sinalização imunológica. Ele será administrado em uma dose mais alta do que padrão para melhorar seus efeitos terapêuticos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
30
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Yue Song, Dr
- Número de telefone: +86 18810253070
- E-mail: xueqifeng1992@163.com
Locais de estudo
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, China, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Contato:
- Yue Song, Dr.
- Número de telefone: +86 18810253070
- E-mail: xueqifeng1992@163.com
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Cumprimento de pelo menos cinco dos oito critérios de HLH-2004 para HLH;
- Idade de 1 a 70 anos;
- Sem quimioterapia anterior para HLH;
- Confirmado não grávida e disposto a usar medidas contraceptivas eficazes durante o período do estudo, com a última dose de medicação administrada pelo menos 12 meses antes;
- O consentimento informado assinado antes da participação no estudo.
Critérios de exclusão:
- De acordo com a pontuação da New York Heart Association (NYHA), pacientes com doença cardíaca de grau II ou acima (incluindo grau II);
- Pacientes infectados pelo HIV;
- Pacientes com disfunção renal grave (taxa de filtração glomerular <15 ml/min);
- Pacientes com cirrose hepática grave (pontuação MELD> 20);
- Infecções incontroláveis (incluindo infecções pulmonares, infecções intestinais, etc.);
- Ter uma doença mental grave;
- Tem um histórico de tumor ativo;
- Participar de outros pesquisadores clínicos ao mesmo tempo;
- Pessoas com envolvimento do sistema nervoso central;
- Critérios de exclusão relacionados a medicamentos concomitantes.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: E-RU para HLH
O emapalumab modificado por dose+ruxolitinibe para o tratamento de pacientes com HLH.
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Emapalumab (1-2 mg/kg por via intravenosa uma vez por semana por 8 semanas) + Ruxolitinibe (15-30 mg por via oral duas vezes ao dia por 8 semanas)
1) Para pacientes que não responderam ao regime de E-RU após 7 dias ou que recidivaram em nenhum momento durante o tratamento, foi administrado um regime de resgate como HLH-94 ou doxorrubicina-etoposídeo-metilprednisolona (DEP); 2) Para pacientes diagnosticados com linfoma após a inscrição, a quimioterapia foi iniciada; 3) Para pacientes que completaram 8 semanas de tratamento sem recorrência e não tiveram mutações genéticas relacionadas ao HLH, foi iniciado o acompanhamento; e 4) para pacientes que atenderam aos critérios para o alo-HSCT, foi realizado allo-HSCT.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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OS de 60 dias
Prazo: 60 dias
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Taxa de sobrevivência geral (OS) em 60 dias (sistema operacional de 2 meses)
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60 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de resposta
Prazo: 7, 14, 28 e 56 dias
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A ORR foi definida como a porcentagem de pacientes com resposta completa (CR), uma resposta parcial (PR) ou uma melhora nas medidas de HLH.
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7, 14, 28 e 56 dias
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Segurança
Prazo: 7, 14, 28 e 56 dias
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Os eventos adversos (EAs) foram avaliados de acordo com os critérios de terminologia comum do National Cancer Institute para eventos adversos, versão 5.0 (CTCAE 5.0).
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7, 14, 28 e 56 dias
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Efs
Prazo: 6 meses
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Sobrevivência livre de eventos, definida como o tempo desde a primeira administração do E-RU até que nenhuma resposta no dia 7, progressão da doença ou morte por qualquer causa
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6 meses
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Sobrevivência geral
Prazo: 6 meses
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OS (definido como o tempo desde a primeira administração do E-RU até a morte por qualquer causa)
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6 meses
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Tendência de indicadores relacionados
Prazo: 7, 14, 28 e 56 dias
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Alterações nos biomarcadores entre a linha de base e o pós-tratamento.
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7, 14, 28 e 56 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Xuefeng He, Dr., The First Affiliated Hospital of Soochow University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de junho de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de abril de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de abril de 2025
Primeira postagem (Real)
30 de abril de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de abril de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- E-Ru
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .