Regímenes de emapalumab y ruxolitinib (E-Ru) de dosis para linfohistiocitosis hemofagocítica
23 de abril de 2025 actualizado por: Xuefeng He, The First Affiliated Hospital of Soochow University
Un estudio clínico múltiple, prospectivo, de un solo brazo, fase III para evaluar la eficacia y la seguridad del emapalumab modificado con dosis y el ruxolitinib en el tratamiento de la linfohistiocitosis hemofagocítica
Este estudio está tratando de evaluar la eficacia y la seguridad de los regímenes de emapalumab y ruxolitinib (E-Ru) modificados con dosis para el tratamiento de la linfohistiocitosis hemofagocítica activa.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo clínico está diseñado para evaluar una nueva estrategia de tratamiento para pacientes con linfohistiocitosis hemofagocítica activa (HLH), un trastorno inmune raro pero grave caracterizado por la inflamación excesiva y la activación del sistema inmune. HLH puede ser potencialmente mortal si no se trata de manera efectiva.
El estudio es prospectivo y multicéntrico, lo que significa que se realizará en múltiples hospitales e instituciones médicas, y los pacientes serán seguidos con el tiempo para evaluar los resultados del tratamiento.
Nuestro objetivo es probar la combinación de dos medicamentos:
- Emapalumab, un anticuerpo monoclonal que bloquea el interferón-gamma, un controlador clave de la respuesta inmune hiperactiva observada en HLH. En este ensayo, se usará en una dosis más baja que el estándar para reducir los posibles efectos secundarios.
- Ruxolitinib, un inhibidor de JAK1/2 que puede reducir la inflamación al interferir con las vías de señalización inmune. Se administrará a una dosis más alta que estándar para mejorar sus efectos terapéuticos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
30
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Yue Song, Dr
- Número de teléfono: +86 18810253070
- Correo electrónico: xueqifeng1992@163.com
Ubicaciones de estudio
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Contacto:
- Yue Song, Dr.
- Número de teléfono: +86 18810253070
- Correo electrónico: xueqifeng1992@163.com
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cumplimiento de al menos cinco de los ocho criterios HLH-2004 para HLH;
- Edad de 1 a 70 años;
- No hay quimioterapia previa para HLH;
- Confirmado no embarazada y dispuesta a usar medidas anticonceptivas efectivas durante el período de estudio, con la última dosis de medicamentos administrados al menos 12 meses antes;
- Firmado consentimiento informado antes de la participación del estudio.
Criterios de exclusión:
- Según la puntuación de la Asociación Corazada de Nueva York (NYHA), los pacientes con enfermedad cardíaca del grado II o superior (incluido el grado II);
- Pacientes infectados con VIH;
- Pacientes con disfunción renal grave (tasa de filtración glomerular <15 ml/min);
- Pacientes con cirrosis hepática grave (puntaje MELD> 20);
- Infecciones incontrolables (incluidas infecciones pulmonares, infecciones intestinales, etc.);
- Tener una enfermedad mental grave;
- Tener antecedentes de tumor activo;
- Participar en otros investigadores clínicos al mismo tiempo;
- Personas con participación del sistema nervioso central;
- Criterios de exclusión relacionados con medicamentos concomitantes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: E-ru para hlh
EMAPALUMAB+RUXOLITINIB de dosis para el tratamiento de pacientes con HLH.
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Emapalumab (1-2 mg/kg por vía intravenosa una vez por semana durante 8 semanas) + ruxolitinib (15-30 mg por vía oral dos veces al día durante 8 semanas)
1) Para los pacientes que no respondieron al régimen de E-RU después de 7 días o que recayeron en cualquier punto durante el tratamiento, se administró un régimen de rescate como HLH-94 o doxorubicina-etopósido-metilprednisolona (DEP); 2) Para los pacientes diagnosticados con linfoma después de la inscripción, se inició la quimioterapia; 3) Para los pacientes que completaron 8 semanas de tratamiento sin recurrencia y no tenían mutaciones genéticas relacionadas con HLH, se inició un seguimiento; y 4) Para los pacientes que cumplieron con los criterios para Allo-HSCT, se realizó Allo-HSCT.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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OS de 60 días
Periodo de tiempo: 60 días
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Tasa de supervivencia general (OS) a los 60 días (OS de 2 meses)
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60 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta
Periodo de tiempo: 7, 14, 28 y 56 días
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El ORR se definió como el porcentaje de pacientes con una respuesta completa (CR), una respuesta parcial (PR) o una mejora en las medidas de HLH.
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7, 14, 28 y 56 días
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Seguridad
Periodo de tiempo: 7, 14, 28 y 56 días
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Los eventos adversos (AES) se evaluaron de acuerdo con los criterios de terminología común del Instituto Nacional del Cáncer para eventos adversos, versión 5.0 (CTCAE 5.0).
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7, 14, 28 y 56 días
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EFS
Periodo de tiempo: 6 meses
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La supervivencia sin eventos, definida como el tiempo de la primera administración de E-Ru hasta que no hay respuesta en el día 7, progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa
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6 meses
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Supervivencia general
Periodo de tiempo: 6 meses
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OS (definido como el tiempo de la primera administración de E-Ru hasta la muerte por cualquier causa)
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6 meses
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Tendencia de indicadores relacionados
Periodo de tiempo: 7, 14, 28 y 56 días
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Cambios en los biomarcadores entre la línea de base y el posterior al tratamiento.
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7, 14, 28 y 56 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Xuefeng He, Dr., The First Affiliated Hospital of Soochow University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de junio de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de abril de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de abril de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
30 de abril de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de abril de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de abril de 2025
Última verificación
1 de abril de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- E-Ru
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .