Dosmodifierad emapalumab och ruxolitinib (E-RU) -regimer för hemofagocytisk lymfohistiocytos
23 april 2025 uppdaterad av: Xuefeng He, The First Affiliated Hospital of Soochow University
Ett flera centrum, prospektiv, enstaka arm, fas III klinisk studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten för dosmodifierad emapalumab och ruxolitinib vid behandling av hemofagocytisk lymfohistiocytos
Denna studie försöker utvärdera effektiviteten och säkerheten för dosmodifierad emapalumab och ruxolitinib (E-RU) för behandling av aktiv hemofagocytisk lymfohistiocytos.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna kliniska studie är utformad för att utvärdera en ny behandlingsstrategi för patienter med aktiv hemofagocytisk lymfohistiocytos (HLH) -A en sällsynt men svår immunstörning som kännetecknas av överdriven inflammation och immunsystemaktivering. HLH kan vara livshotande om den inte behandlas effektivt.
Studien är prospektiv och multicenter, vilket innebär att den kommer att genomföras på flera sjukhus och medicinska institutioner, och patienter kommer att följas över tid för att bedöma behandlingsresultaten.
Vi strävar efter att testa kombinationen av två mediciner:
- Emapalumab, en monoklonal antikropp som blockerar interferon-gamma, en viktig drivkraft för det överaktiva immunsvaret som ses i HLH. I denna studie kommer den att användas vid en dos med lägre än standard för att minska potentiella biverkningar.
- Ruxolitinib, en JAK1/2 -hämmare som kan minska inflammation genom att störa immunsignalvägar. Det kommer att administreras i en högre dos än standard för att förbättra dess terapeutiska effekter.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
30
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Yue Song, Dr
- Telefonnummer: +86 18810253070
- E-post: xueqifeng1992@163.com
Studieorter
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Kontakt:
- Yue Song, Dr.
- Telefonnummer: +86 18810253070
- E-post: xueqifeng1992@163.com
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inkluderingskriterier:
- Uppfyllande av minst fem av de åtta HLH-2004-kriterierna för HLH;
- Ålder 1-70 år;
- Ingen tidigare kemoterapi för HLH;
- Bekräftade inte gravid och villig att använda effektiva preventivåtgärder under studieperioden, med den sista dosen av medicinering som administrerades minst 12 månader före;
- Undertecknat informerat samtycke före deltagande i studien.
Uteslutningskriterier:
- Enligt New York Heart Association (NYHA) poäng, patienter med hjärtsjukdom i grad II eller högre (inklusive klass II);
- HIV-infekterade patienter;
- Patienter med svår njurdysfunktion (glomerulär filtreringshastighet <15 ml/min);
- Patienter med svår levercirrhos (MELD -poäng> 20);
- Okontrollerbara infektioner (inklusive lunginfektioner, tarminfektioner etc.);
- Har allvarlig psykisk sjukdom;
- Har en historia av aktiv tumör;
- Delta i andra kliniska utredare samtidigt;
- Människor med centrala nervsystemets engagemang;
- Uteslutningskriterier relaterade till samtidig medicinering.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: E-RU för HLH
Dosmodifierad emapalumab+ruxolitinib för behandling av HLH-patienter.
|
Emapalumab (1-2 mg/kg intravenöst en gång i veckan i 8 veckor) + Ruxolitinib (15-30 mg oralt två gånger dagligen i 8 veckor)
1) För patienter som inte svarade på E-RU-regimen efter 7 dagar eller som återfall vid någon tidpunkt under behandlingen administrerades en räddningsregim såsom HLH-94 eller doxorubicin-etoposid-metylprednisolon (DEP); 2) För patienter som diagnostiserats med lymfom efter registrering initierades kemoterapi; 3) För patienter som avslutade 8 veckors behandling utan återfall och inte hade detekterade HLH-relaterade genmutationer inleddes uppföljningen; och 4) För patienter som uppfyllde kriterierna för Allo-HSCT utfördes Allo-HSCT.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
60-dagars OS
Tidsram: 60 dagar
|
Övergripande överlevnad (OS) vid 60 dagar (2-månaders OS)
|
60 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Svarsfrekvens
Tidsram: 7, 14, 28 och 56 dagar
|
ORR definierades som procentandelen patienter med ett fullständigt svar (CR), ett partiellt svar (PR) eller en förbättring av måtten på HLH.
|
7, 14, 28 och 56 dagar
|
|
Säkerhet
Tidsram: 7, 14, 28 och 56 dagar
|
Biverkningar (AES) utvärderades enligt National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Biververs, version 5.0 (CTCAE 5.0).
|
7, 14, 28 och 56 dagar
|
|
Efs
Tidsram: 6 månader
|
Händelsefri överlevnad, definierad som tiden från den första administrationen av E-RU till inget svar på dag 7, sjukdomsprogression eller död från någon orsak
|
6 månader
|
|
Överlevnad övergripande
Tidsram: 6 månader
|
OS (definieras som tiden från den första administrationen av E-RU fram till döden från någon orsak)
|
6 månader
|
|
Trend med relaterade indikatorer
Tidsram: 7, 14, 28 och 56 dagar
|
Förändringar i biomarkörer mellan baslinjen och efterbehandlingen.
|
7, 14, 28 och 56 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Xuefeng He, Dr., The First Affiliated Hospital of Soochow University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
1 juni 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juni 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 juni 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 april 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 april 2025
Första postat (Faktisk)
30 april 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 april 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 april 2025
Senast verifierad
1 april 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- E-Ru
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .