Dosemodifiserte emapalumab og ruxolitinib (E-Ru) regimer for hemofagocytisk lymfohistiocytose
23. april 2025 oppdatert av: Xuefeng He, The First Affiliated Hospital of Soochow University
En flere sentrale, prospektive, ene ARM, fase III klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til dosemodifisert emapalumab og ruxolitinib i behandlingen av hemofagocytisk lymfohistiocytose
Denne studien prøver å evaluere effektiviteten og sikkerheten til dosemodifisert emapalumab og ruxolitinib (E-Ru) regimer for behandling av aktiv hemofagocytisk lymfohistiocytose.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne kliniske studien er designet for å evaluere en ny behandlingsstrategi for pasienter med aktiv hemofagocytisk lymfohistiocytose (HLH)-en sjelden, men alvorlig immunforstyrrelse preget av overdreven betennelse og immunsystemaktivering. HLH kan være livstruende hvis den ikke behandles effektivt.
Studien er prospektiv og multisenter, noe som betyr at den vil bli utført ved flere sykehus og medisinske institusjoner, og pasienter vil bli fulgt over tid for å vurdere behandlingsresultater.
Vi tar sikte på å teste kombinasjonen av to medisiner:
- Emapalumab, et monoklonalt antistoff som blokkerer interferon-gamma, en viktig driver for den overaktive immunresponsen sett i HLH. I denne studien vil den bli brukt i en lavere enn standard dose for å redusere potensielle bivirkninger.
- Ruxolitinib, en JAK1/2 -hemmer som kan redusere betennelse ved å forstyrre immunsignaliseringsveier. Det vil bli administrert i en dose med høyere enn standard for å forbedre dens terapeutiske effekter.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
30
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Yue Song, Dr
- Telefonnummer: +86 18810253070
- E-post: xueqifeng1992@163.com
Studiesteder
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Ta kontakt med:
- Yue Song, Dr.
- Telefonnummer: +86 18810253070
- E-post: xueqifeng1992@163.com
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Oppfyllelse av minst fem av de åtte HLH-2004-kriteriene for HLH;
- Alder 1-70 år;
- Ingen tidligere cellegift for HLH;
- Bekreftet ikke gravid og villig til å bruke effektive prevensjonstiltak i løpet av studieperioden, med den siste dosen medisiner som ble administrert minst 12 måneder før;
- Signert informert samtykke før deltakelse på studiet.
Eksklusjonskriterier:
- I følge New York Heart Association (NYHA) score, pasienter med hjertesykdom i grad II eller over (inkludert grad II);
- HIV-infiserte pasienter;
- Pasienter med alvorlig nyrefunksjon (glomerulær filtreringshastighet <15 ml/min);
- Pasienter med alvorlig levercirrhose (MELD -score> 20);
- Ukontrollerbare infeksjoner (inkludert lungeinfeksjoner, tarminfeksjoner osv.);
- Har alvorlig psykisk sykdom;
- Ha en historie med aktiv tumor;
- Delta i andre kliniske etterforskere samtidig;
- Personer med involvering av sentralnervesystemet;
- Eksklusjonskriterier relatert til samtidig medisiner.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: E-RU for HLH
Dosemodifisert emapalumab+ruxolitinib for behandling av HLH-pasienter.
|
Emapalumab (1-2 mg/kg intravenøst en gang ukentlig i 8 uker) + ruxolitinib (15-30 mg oralt to ganger daglig i 8 uker)
1) For pasienter som ikke reagerte på E-RU-regimet etter 7 dager eller som tilbakefall på noe tidspunkt under behandlingen, ble et redningsregime som HLH-94 eller doxorubicin-etoposid-metylprednisolon (DEP) administrert; 2) For pasienter som ble diagnostisert med lymfom etter påmelding, ble cellegift initiert; 3) For pasienter som fullførte 8 ukers behandling uten tilbakefall og ikke hadde noen påvist HLH-relaterte genmutasjoner, ble oppfølging startet; og 4) for pasienter som oppfylte kriteriene for Allo-HSCT, ble Allo-HSCT utført.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
60-dagers OS
Tidsramme: 60 dager
|
Total Survival (OS) rate etter 60 dager (2-måneders OS)
|
60 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Svarprosent
Tidsramme: 7, 14, 28 og 56 dager
|
ORR ble definert som prosentandelen av pasienter med fullstendig respons (CR), en delvis respons (PR) eller en forbedring i målene for HLH.
|
7, 14, 28 og 56 dager
|
|
Sikkerhet
Tidsramme: 7, 14, 28 og 56 dager
|
Bivirkninger (AES) ble vurdert i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for bivirkninger, versjon 5.0 (CTCAE 5.0).
|
7, 14, 28 og 56 dager
|
|
EFS
Tidsramme: 6 måneder
|
Hendelsesfri overlevelse, definert som tiden fra den første administrasjonen av E-RU til ingen respons på dag 7, sykdomsprogresjon eller død fra noen årsak
|
6 måneder
|
|
Totalt overlevelse
Tidsramme: 6 måneder
|
OS (definert som tiden fra den første administrasjonen av E-RU til døden fra enhver årsak)
|
6 måneder
|
|
Trend med relaterte indikatorer
Tidsramme: 7, 14, 28 og 56 dager
|
Endringer i biomarkører mellom baseline og etterbehandling.
|
7, 14, 28 og 56 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Xuefeng He, Dr., The First Affiliated Hospital of Soochow University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. juni 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. juni 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. april 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. april 2025
Først lagt ut (Faktiske)
30. april 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. april 2025
Sist bekreftet
1. april 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- E-Ru
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .