Schémas d'emapalumab et de ruxolitinib (E-Ru) modifiés à la dose pour la lymphistiocytose hémophagocytaire
23 avril 2025 mis à jour par: Xuefeng He, The First Affiliated Hospital of Soochow University
Une étude clinique de plusieurs centres, prospective, un seul bras, phase III pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'emapalumab et du ruxolitinib modifié à la dose dans le traitement de la lymphohistiocytose hémophagocytaire
Cette étude essaie d'évaluer l'efficacité et l'innocuité des schémas d'émapalumab et de ruxolitinib (E-Ru) modifiés par la dose pour le traitement des lymphohistiocytose hémophagocytaire active.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cet essai clinique est conçu pour évaluer une nouvelle stratégie de traitement pour les patients atteints de lymphohistiocytose lyophagocytaire active (HLH) - un trouble immunitaire rare mais sévère caractérisé par une inflammation excessive et une activation du système immunitaire. Le HLH peut être mortel s'il n'est pas traité efficacement.
L'étude est prospective et multicentrique, ce qui signifie qu'elle sera menée dans plusieurs hôpitaux et établissements médicaux, et les patients seront suivis au fil du temps pour évaluer les résultats du traitement.
Nous visons à tester la combinaison de deux médicaments:
- Emapalumab, un anticorps monoclonal qui bloque l'interféron-gamma, un moteur clé de la réponse immunitaire hyperactive observée dans HLH. Dans cet essai, il sera utilisé à une dose inférieure à la pointe des normes pour réduire les effets secondaires potentiels.
- Ruxolitinib, un inhibiteur de JAK1 / 2 qui peut réduire l'inflammation en interférant avec les voies de signalisation immunitaires. Il sera administré à une dose plus élevée que standard pour améliorer ses effets thérapeutiques.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
30
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Yue Song, Dr
- Numéro de téléphone: +86 18810253070
- E-mail: xueqifeng1992@163.com
Lieux d'étude
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, Chine, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Contact:
- Yue Song, Dr.
- Numéro de téléphone: +86 18810253070
- E-mail: xueqifeng1992@163.com
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion:
- Réalisation d'au moins cinq des huit critères HLH-2004 pour HLH;
- Âgé de 1 à 70 ans;
- Pas de chimiothérapie antérieure pour HLH;
- Confirmé non enceinte et disposée à utiliser des mesures contraceptives efficaces pendant la période d'étude, la dernière dose de médicaments administrée au moins 12 mois auparavant;
- Signé le consentement éclairé avant la participation de l'étude.
Critères d'exclusion:
- Selon le score de la New York Heart Association (NYHA), les patients atteints de maladie cardiaque de grade II ou supérieur (y compris de grade II);
- Patients infectés par le VIH;
- Les patients souffrant de dysfonction rénale sévère (taux de filtration glomérulaire <15 ml / min);
- Les patients atteints de cirrhose hépatique sévère (score MELD> 20);
- Infections incontrôlables (y compris les infections pulmonaires, les infections intestinales, etc.);
- Avoir une maladie mentale grave;
- Ont des antécédents de tumeur active;
- Participer à d'autres chercheurs cliniques en même temps;
- Les personnes présentant une implication du système nerveux central;
- Critères d'exclusion liés aux médicaments concomitants.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: E-ru pour HLH
Emapalumab + ruxolitinib modifié à la dose pour le traitement des patients HLH.
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Emapalumab (1-2 mg / kg par voie intraveineuse une fois par semaine pendant 8 semaines) + ruxolitinib (15-30 mg oralement deux fois par jour pendant 8 semaines)
1) Pour les patients qui n'ont pas répondu au régime E-Ru après 7 jours ou qui a rechuté à tout moment pendant le traitement, un régime de sauvetage tel que HLH-94 ou la doxorubicine-étoposide-méthylprednisolone (DEP) a été administré; 2) Pour les patients diagnostiqués avec un lymphome après l'inscription, la chimiothérapie a été initiée; 3) Pour les patients qui ont terminé 8 semaines de traitement sans récidive et n'avaient pas de mutations de gènes liées à HLH détectées, un suivi a été initié; et 4) pour les patients qui répondaient aux critères de l'allo-HSCT, l'allo-HSCT a été réalisé.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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SO 60 jours
Délai: 60 jours
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Taux de survie globale (OS) à 60 jours (OS à 2 mois)
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60 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de réponse
Délai: 7, 14, 28 et 56 jours
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L'ORR a été défini comme le pourcentage de patients avec une réponse complète (CR), une réponse partielle (PR) ou une amélioration des mesures de HLH.
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7, 14, 28 et 56 jours
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Sécurité
Délai: 7, 14, 28 et 56 jours
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Les événements indésirables (AE) ont été évalués selon les critères de terminologie communs de l'Institut national pour les événements indésirables, version 5.0 (CTCAE 5.0).
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7, 14, 28 et 56 jours
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EFS
Délai: 6 mois
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Survie sans événement, définie comme l'heure de la première administration d'e-RU jusqu'à aucune réponse le jour 7, la progression de la maladie ou la mort de toute cause
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6 mois
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Survie globale
Délai: 6 mois
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OS (défini comme le temps de la première administration d'e-Ru jusqu'à la mort de toute cause)
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6 mois
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Tendance des indicateurs connexes
Délai: 7, 14, 28 et 56 jours
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Changements dans les biomarqueurs entre la ligne de base et le post-traitement.
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7, 14, 28 et 56 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Xuefeng He, Dr., The First Affiliated Hospital of Soochow University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 juin 2025
Achèvement primaire (Estimé)
1 juin 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 juin 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 avril 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 avril 2025
Première publication (Réel)
30 avril 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
30 avril 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 avril 2025
Dernière vérification
1 avril 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- E-Ru
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .