Dózismódosított emapalumab és ruxolitinib (E-RU) rendszerek hemofagocitikus limfohisztiocitózishoz
2025. április 23. frissítette: Xuefeng He, The First Affiliated Hospital of Soochow University
Több központ, prospektív, egykarú, III. Fázisú klinikai vizsgálat a dózis módosított emapalumab és a ruxolitinib hatékonyságának és biztonságának értékelésére a hemofagocitikus limfohisztiocitózis kezelésében
Ez a tanulmány megpróbálja felmérni a dózis módosított emapalumab és a ruxolitinib (E-RU) kezelési rendszerek hatékonyságát és biztonságosságát az aktív hemophagocitikus limfohisztiocitózis kezelésére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a klinikai vizsgálatnak az új kezelési stratégiájának kiértékelése az aktív hemofagocitikus limfohisztiocitózis (HLH) -ben szenvedő betegek számára-egy ritka, de súlyos immun rendellenesség, amelyet a túlzott gyulladás és az immunrendszer aktiválása jellemez. A HLH életveszélyes lehet, ha nem hatékonyan kezelik.
A tanulmány prospektív és multicentrikus, azaz több kórházban és orvosi intézményben fogják elvégezni, és a betegeket idővel követik a kezelési eredmények felmérése érdekében.
Célunk két gyógyszer kombinációjának tesztelésére:
- Az emapalumab, egy monoklonális antitest, amely blokkolja az interferon-gamma-t, a HLH-ban látható hiperaktív immunválasz kulcsfontosságú mozgatórugóját. Ebben a kísérletben a standardnál alacsonyabb dózison fogják használni a potenciális mellékhatások csökkentésére.
- A ruxolitinib, egy JAK1/2 inhibitor, amely csökkentheti a gyulladást az immunjelző útvonalak beavatkozásával. Ezt a standardnál magasabb dózissal kell beadni, hogy javítsák a terápiás hatásait.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
30
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Yue Song, Dr
- Telefonszám: +86 18810253070
- E-mail: xueqifeng1992@163.com
Tanulmányi helyek
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kína, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Kapcsolatba lépni:
- Yue Song, Dr.
- Telefonszám: +86 18810253070
- E-mail: xueqifeng1992@163.com
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Befogadási kritériumok:
- A HLH nyolc HLH-2004 kritériumából legalább öt teljesítése;
- 1-70 éves kor;
- Nincs korábbi kemoterápia a HLH -ra;
- Megerősítették, hogy nem terhes és hajlandó hatékony fogamzásgátló intézkedéseket alkalmazni a vizsgálati időszak alatt, a gyógyszeres kezelés utolsó adagját legalább 12 hónappal korábban adták be;
- Aláírt tájékozott beleegyezés a tanulmányi részvétel előtt.
Kizárási kritériumok:
- A New York Heart Association (NYHA) pontszáma szerint a II. Fokozatú szívbetegségben szenvedő betegek (beleértve a II. Fokozatot);
- HIV-fertőzött betegek;
- Súlyos vese diszfunkcióval rendelkező betegek (glomeruláris szűrési sebesség <15 ml/perc);
- Súlyos májcirrózisban szenvedő betegek (MELD pontszám> 20);
- Ellenőrizhetetlen fertőzések (beleértve a tüdőfertőzéseket, a bélfertőzéseket stb.);
- Súlyos mentális betegségei vannak;
- Kórtörténetében aktív tumor;
- Vegyen részt más klinikai kutatókban egyszerre;
- A központi idegrendszeri bevonással rendelkező emberek;
- Az egyidejű gyógyszerekkel kapcsolatos kizárási kritériumok.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: E-Ru a HLH-hoz
Dózismódosított emapalumab+ruxolitinib a HLH-betegek kezelésére.
|
Emapalumab (1-2 mg/kg intravénásan hetente 8 hétig) + ruxolitinib (napi kétszer, 8 hétig, szájon át, 8 hétig)
1) azoknak a betegeknek, akik 7 nap elteltével nem reagáltak az E-RU kezelési rendre, vagy akik a kezelés során semmilyen ponton relapszáltak, mentési rendet, például HLH-94-et vagy doxorubicin-etopozid-metilprednizolont (DEP) adtak; 2) a beiratkozás után limfómában diagnosztizált betegek esetében kemoterápiát indítottak; 3) azoknál a betegeknél, akik 8 hetes kezelést végeztek visszatérés nélkül, és nem volt kimutattak a HLH-val kapcsolatos génmutációkat, nyomon követést indítottak; és 4) azoknál a betegeknél, akik teljesítették az allo-HSCT kritériumait, az allO-HSCT-t végeztük.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
60 napos operációs rendszer
Időkeret: 60 nap
|
A teljes túlélési (OS) arány 60 napon (2 hónapos operációs rendszer)
|
60 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Válaszadási sebesség
Időkeret: 7, 14, 28 és 56 nap
|
Az ORR -t a teljes válasz (CR), részleges reakció (PR) vagy a HLH méréseinek javulásaként határozták meg.
|
7, 14, 28 és 56 nap
|
|
Biztonság
Időkeret: 7, 14, 28 és 56 nap
|
A nemkívánatos eseményeket (AES) a Nemzeti Rák Intézet közös terminológiai kritériumainak megfelelően értékelték a nemkívánatos események, az 5.0 verzió (CTCAE 5.0) szerint.
|
7, 14, 28 és 56 nap
|
|
EFS
Időkeret: 6 hónap
|
Eseménymentes túlélés, amelyet az E-RU első adagolásától kezdve a 7. napon nem reagálnak, a betegség előrehaladásának vagy halálának bármilyen okból történő
|
6 hónap
|
|
Az általános túlélés
Időkeret: 6 hónap
|
OS (az E-Ru első adagolásától kezdve a halálig bármilyen okból származó idő szerint határozható meg)
|
6 hónap
|
|
A kapcsolódó mutatók trendje
Időkeret: 7, 14, 28 és 56 nap
|
A biomarkerek változásai a kiindulási és a kezelés után.
|
7, 14, 28 és 56 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Xuefeng He, Dr., The First Affiliated Hospital of Soochow University
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2025. június 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. június 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. április 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. április 23.
Első közzététel (Tényleges)
2025. április 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. április 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. április 23.
Utolsó ellenőrzés
2025. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- E-Ru
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .