CLF065 krooniselle pouchitikselle (OPUS)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Aikuiset henkilöt, ikä 18–80 vuotta, mukaan lukien.
2. Tutkijan mielestä koehenkilö kykenee ymmärtämään ja noudattamaan tutkimusprotokollan vaatimuksia.
3. Koehenkilö tai tarvittaessa koehenkilön laillinen edustaja allekirjoittaa ja päiväkirjoittaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen sekä kaikki tarvittavat tietosuojaluvat ennen minkään tutkimusmenettelyn aloittamista.

4. Pötsitulehdusdiagnoosi, joka on toistuva, määritelty mPDAI-pisteellä > 5 arvioituuna keskiarvona 3 päivältä ennen perustason tähystystä, ja vähintään endoskooppinen alipistemäärä 2 (ompele- tai tikkirajan ulkopuolella) joko:

   > 3 pötsitulehduksen jaksoa 1 vuoden sisällä seulontavierailusta, joista jokainen hoidettiin antibiooteilla tai muulla reseptilääkityksellä vähintään 2 viikkoa TAI vaatii ylläpitohoidon antibiooteilla jatkuvasti yli 4 viikkoa välittömästi ennen perustason tähystystä

5. Potilaalla on historia proktokolektomiasta ja IPAA:n rakentamisesta haavaisesta paksusuolen tulehduksesta vähintään vuosi ennen seulontavierailua.
6. Potilas suostuu lopettamaan antibioottihoidon tutkimuksen 1. päivänä.
7. Potilas suostuu vähentämään kortikosteroidi- tai budesoniidihoidon alkaen tutkimuksen 4. viikolta alla olevien ohjeiden mukaisesti.
8. Steriloimaton mieshenkilö, joka on seksuaalisesti aktiivinen hedelmällisen ikäisen naiskumppanin kanssa, suostuu käyttämään ehkäisyvälinettä (esim. kondomia spermatisydällä) tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoittamisesta koko tutkimuksen ajan.
9. Hedelmällisen ikäisten naisten ei saa olla positiivista seerumin raskaustestiä seulontavierailulla, ja heillä on oltava negatiivinen virtsan raskaustesti perustason vierailulla ennen tutkimuslääkkeen annostelua. Huomio: seulonnan rajalla olevan seerumin raskaustestin omaavien koehenkilöiden ei saa olla kliinistä epäilyä raskaudesta tai muusta patologisesta syystä rajatulokselle, ja seerumin raskaustesti ≥ 3 päivää myöhemmin todentamaan positiivisen tuloksen puuttumisen jatkumisen.
10. Jos nainen, potilaan on oltava joko postmenopausaalinen TAI pysyvästi kirurgisesti steriili tai hedelmällisen ikäisillä naisilla on käytettävä vähintään yhtä tutkimusprotokollassa määriteltyä ehkäisymenetelmää, joka on tehoisa perustason vierailusta vähintään 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.
11. Päättutkijan mukaan potilas arvioidaan terveeksi perustuen sairaushistorian, laboratoriotulosten ja fyysisen tutkimuksen tuloksiin.

Poissulkemiskriteerit:

1. Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus.
2. Potilas on saanut minkä tahansa tutkittavan tuotteen tai hyväksytyn biologisten tai biosimilaaristen lääkkeiden 60 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä satunnaistamisesta (kumpi on pidempi).
3. Ei aiempaa altistumista CLF065:lle.

4. Krooniseen pötsitulehdukseen liittyvät:

   1. Potilas on saanut 6-MP:ta, atsatiopriinia tai metotreksaattia 4 viikon sisällä seulontavierailusta.
   2. Crohnin tauti, jossa tauti on pussin sisääntuloaukkoa lähempänä.
   3. Ärsyttävän pussin oireyhtymä.
   4. Vallitseva tai eristetty mansetittulehdus.
   5. Pussin mekaaniset komplikaatiot.
   6. Poikkeava stomia.
   7. Suunniteltu pussin kirurginen toimenpide.
5. Melanoomaa sisältävän syövän historia (lukuun ottamatta paikallistuneita ihosyöpiä, kohdunkaulan karsinoomaa paikallaan ja paikallistunutta eturauhassyöpää) 2 vuoden sisällä tutkimukseen osallistumisesta.
6. Raskaus tai imetys.
7. Tehokkaan ehkäisyn puute hedelmällisen ikäisillä naisilla.
8. Käynnissä oleva NSAID-hoito (ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet).
9. Anastomoosi- tai peräkanavan ahtauma, joka estää endoskooppisen arvioinnin.
10. Potilaalla on kliinisessä tutkimuksessa todisteita lantion sepsisista ja lantion penetroivasta fisteloivasta taudista.
11. Tunnettu primaarisen sklerosoivan kolangiitin diagnoosi.
12. Ulosteen siirto 12 viikon sisällä ennen tutkimukseen osallistumista.
13. Kliinisesti merkittävien sairauksien historia tai mikä tahansa muu syy, joka tutkijan mielestä häiritsee koehenkilön osallistumista tähän tutkimukseen tai tekisi koehenkilöstä sopimattoman kandidaatin saamaan tutkimuslääkettä tai asettaisi koehenkilön vaaraan osallistumalla tutkimukseen.

14. Potilaalla on jokin seuraavista laboratorioepänormaalisuuksista seulontajakson aikana:

    1. Hemoglobiinitaso <8 g/dL
    2. Valkosolujen (WBC) määrä <3 x 109/L
    3. Verihiutaleiden määrä <100 x 109/L tai >1200 x 109/L
    4. Seerumin kreatiniini >2 x ULN
    5. Alaniamiinitransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) >3x ULN
    6. Alkaliinen fosfataasi >3 x ULN