Evaluation of VX-581 in Healthy Participants and in Participants With Cystic Fibrosis
A Phase 1 Study of VX-581 in Healthy Subjects and in Subjects With Cystic Fibrosis
The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and pharmacokinetics of single dose of VX-581 and multiple ascending doses of VX-581 alone and in combination with tezacaftor (TEZ)/deutivacaftor (D-IVA) or D-IVA in healthy participants. The study will also evaluate the safety, tolerability, and pharmacokinetics of VX-581 administered in combination with D-IVA with or without TEZ in participants with cystic fibrosis (CF).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
The study is being conducted to evaluate the safety, tolerability, and pharmacokinetics of single and multiple ascending doses of VX-581 in healthy participants and in participants with CF. VX-581 will be administered alone and in combination with TEZ and D-IVA. The study consists of Screening Phase, Run-In Phase (CF only), Treatment Phase and Safety Follow-up Phase.
Note: This clinical trial information was submitted voluntarily under the applicable law and, therefore, certain submission deadlines may not apply. (That is, clinical trial information for this applicable clinical trial was submitted under section 402(j)(4)(A) of the Public Health Service Act and 42 CFR 11.60 and is not subject to the deadlines established by sections 402(j)(2) and (3) of the Public Health Service Act or 42 CFR 11.24 and 11.44.).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Medical Information
- Puhelinnumero: 617-341-6777
- Sähköposti: medicalinfo@vrtx.com
Opiskelupaikat
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Yhdysvallat, 66212
- Rekrytointi
- Altasciences - Kansas City
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Key Inclusion Criteria:
-
Parts A, B, C:
- Body mass index (BMI) of 18.0 to 32.0 kilogram per meter square (kg/m^2)
- A total body weight of more than (>) 50 kg
-
Part D:
- Confirmed diagnosis of CF
Key Exclusion Criteria:
-
Parts A, B, C:
- History of febrile illness or other acute illness that has not fully resolved within 14 days before the first dose of study drug
- Any condition possibly affecting drug absorption
-
Part D:
- History of clinically significant cirrhosis with or without portal hypertension.
Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Part A: Single Ascending Dose
Participants will be randomized to receive a single dose of VX-581. |
Suspension for Oral Administration. Tablets for Oral Administration. |
|
Placebo Comparator: Placebo: Part A
Participants will be randomized to receive a single dose of placebo matched to VX-581. |
Suspension for Oral Administration. |
|
Kokeellinen: Part B: Multiple Ascending Dose
Participants will be randomized to receive multiple doses of VX-581. |
Suspension for Oral Administration. Tablets for Oral Administration. |
|
Placebo Comparator: Placebo: Part B
Participants will be randomized to receive multiple doses of placebo matched to VX-581. |
Suspension for Oral Administration. |
|
Kokeellinen: Part C: VX-581 with TEZ/D-IVA or D-IVA
Participants will be randomized to receive multiple doses VX-581 in combination with TEZ/D-IVA or D-IVA. |
Suspension for Oral Administration. Tablets for Oral Administration. Tablet for Oral Administration.
Muut nimet:
Tablet for Oral Administration.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo: Part C
Participants will be randomized to receive placebo matched to VX-581 in combination with TEZ/D-IVA or D-IVA. |
Suspension for Oral Administration. Tablet for Oral Administration.
Muut nimet:
Tablet for Oral Administration.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Part D: VX-581 with TEZ/D-IVA or D-IVA in CF
Participants with CF will enter a run-in period and receive ELX/TEZ/IVA. Following the run-in period participants will receive VX-581 in combination with TEZ/D-IVA or D-IVA in the treatment period. Following the treatment period, participants will enter a 14-day Washout Period and receive ELX/TEZ/IVA. (Part D will be open-label) |
Suspension for Oral Administration. Tablets for Oral Administration. Tablet for Oral Administration.
Muut nimet:
Tablet for Oral Administration.
Muut nimet:
Fixed dose combination (FDC) Tablets for Oral Administration.
Muut nimet:
Tablet for Oral Administration.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Part A: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Aikaikkuna: From Day -1 up to Day 8
|
From Day -1 up to Day 8
|
|
Part B: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Aikaikkuna: From Day -1 up to Day 17
|
From Day -1 up to Day 17
|
|
Part C: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Aikaikkuna: From Day -1 up to Day 17
|
From Day -1 up to Day 17
|
|
Part D: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Aikaikkuna: From Signing of Informed Consent up to Day 105
|
From Signing of Informed Consent up to Day 105
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Part A: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax) of VX-581
Aikaikkuna: On Day 1
|
On Day 1
|
|
Part A: Area Under the Concentration Versus Time Curve From the Time of Dosing Up to 24 Hours (AUC0-24h) Post-Dose of VX-581
Aikaikkuna: On Day 1
|
On Day 1
|
|
Part B: Cmax of VX-581
Aikaikkuna: On Days 1, 7, and 10
|
On Days 1, 7, and 10
|
|
Part B: AUC0-24h Post-Dose of VX-581
Aikaikkuna: On Days 1, 7, and 10
|
On Days 1, 7, and 10
|
|
Part C: Cmax of VX-581, TEZ (if administered), D-IVA and their Metabolite(s)
Aikaikkuna: On Days 1, 7, and 10
|
On Days 1, 7, and 10
|
|
Part C: AUC0-24h Post Dose of VX-581, TEZ (if administered), D-IVA and their Metabolite(s)
Aikaikkuna: On Days 1, 7, and 10
|
On Days 1, 7, and 10
|
|
Part D: Cmax of VX-581, TEZ (if administered), D-IVA and their Metabolite(s)
Aikaikkuna: On Day 1 and Day 28
|
On Day 1 and Day 28
|
|
Part D: AUC0-24h Post Dose of VX-581, TEZ (if administered), D-IVA and their Metabolite(s)
Aikaikkuna: On Day 1 and Day 28
|
On Day 1 and Day 28
|
|
Part D: Absolute Change in Sweat Chloride (SwCl)
Aikaikkuna: From Baseline Up To Day 28
|
From Baseline Up To Day 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kystinen fibroosi
- Elexacaftor, ivacaftor, Tezacaftor Drug -yhdistelmä
- Tezacaftor
- ivacaftor
- Deutivacaftor, Tezacaftor, Vanzacaftor
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX25-581-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Details on Vertex data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.vrtx.com/our-science/clinical-trials-data-sharing/
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .