Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

EncompaSSc: MTX-474:n arviointi osallistujilla, joilla on diffuusi kutaninen systeeminen skleroosi (dcSSc)

maanantai 3. elokuuta 2026 päivittänyt: Mediar Therapeutics

Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloitu tutkimus MTX-474:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi diffuusi kutanisen systeemisen skleroosin (dcSSc) sairastavien osallistujien hoidossa

Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkotutkimus, lumelääkekontrolloitu tutkimus MTX-474:n turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on diffuusi kutanen systeeminen skleroosi (dcSSc)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat, joilla on dcSSc ja jotka täyttävät tutkimuksen sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit, arvotaan satunnaisesti suhteessa 3:2 saamaan MTX-474:a tai vastaavaa lumelääkettä laskimonsisäisellä (IV) infuusiolla.
Yhden hyväksytyn dcSSc-hoidon (immunosupressiivinen hoito, systemaattiset glukokortikoidit tai muut antifibroottiset aineet) samanaikainen käyttö on sallittu tietyin kriteerein.
Tutkimuksen MTX-474-ryhmään satunnaistetut osallistujat saavat laskimonsisäisen infuusion neljän viikon välein, alkaen päivästä 0 ja päättyen viikkoon 12.
Hoidon päättävä tapaaminen tapahtuu viikolla 12, ja turvallisuutta seurataan viikoilla 16 ja 20, 4 ja 8 viikkoa viimeisen infuusion jälkeen.
mRSS-arvioinnit suoritetaan seulonnassa, perustasolla ja kaikilla myöhemmillä hoitotapaamisilla aina viikkoon 12 asti mukaan lukien. Spirometria ja HRCT suoritetaan seulonnassa ja viikolla 12. DLCO suoritetaan seulonnassa.
Ihopunokset otetaan perustasolla ja viikolla 12. Osallistujilta otetaan verinäytteitä turvallisuuden arviointia ja efriinireseptoritasojen määrittämistä varten seulonnassa, perustasolla ja neljän viikon välein viikkoon 20 asti.
Verinäytteitä otetaan seerumin PK-analyysiä varten suhteessa MTX-474:n ensimmäiseen ja viimeiseen annokseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

85

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Groningen, Netherlands
        • Ottaa yhteyttä:
  • Australia
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Australia, 4222
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Southport, Australia
        • Ottaa yhteyttä:
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Woolloongabba, Australia
        • Ottaa yhteyttä:
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Rekrytointi
        • Austin Health
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jessica Leung
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08003
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Barcelona, Spain
        • Ottaa yhteyttä:
      • Barcelona, Espanja, 08025
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Barcelona, Spain
        • Ottaa yhteyttä:
      • Córdoba, Espanja, 14004
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Córdoba, Spain
        • Ottaa yhteyttä:
      • Málaga, Espanja, 29004
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Malaga, Spain
        • Ottaa yhteyttä:
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Valencia, Spain
        • Ottaa yhteyttä:
  • Italia
      • Ancona, Italia, 60126
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Ancona, Italy
        • Ottaa yhteyttä:
      • Catania, Italia, 95123
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Catania, Italy
        • Ottaa yhteyttä:
      • Genoa, Italia, 16132
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Genoa, Italy
        • Ottaa yhteyttä:
      • Milan, Italia, 20122
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Milan, Italy
        • Ottaa yhteyttä:
      • Modena, Italia, 41124
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Modena, Italy
        • Ottaa yhteyttä:
      • Roma, Italia, 00128
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Roma, Italy
        • Ottaa yhteyttä:
  • Puola
      • Bydgoszcz, Puola, 85-168
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Bydgoszcz, Poland
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nowa Sól, Puola, 67-100
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Nowa Sól, Poland
        • Ottaa yhteyttä:
      • Warsaw, Puola, 00-874
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Warszawa, Poland
        • Ottaa yhteyttä:
      • Warsaw, Puola, 02-507
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Warszawa, Poland
        • Ottaa yhteyttä:
  • Ranska
      • La Tronche, Ranska, 38700
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in La Tronche, France
        • Ottaa yhteyttä:
      • Montpellier, Ranska, 34090
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Montpellier, France
        • Ottaa yhteyttä:
      • Paris, Ranska, 75014
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Paris, France
        • Ottaa yhteyttä:
      • Strasbourg, Ranska, 67000
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Strasbourg, France
        • Ottaa yhteyttä:
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Toulouse, France
        • Ottaa yhteyttä:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska, 54500
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Vandœuvre-lès-Nancy, France
        • Ottaa yhteyttä:
  • Romania
      • Brasov, Romania, 500283
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Brasov, Romania
        • Ottaa yhteyttä:
      • Bucharest, Romania, 030463
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Bucharest, Romania
        • Ottaa yhteyttä:
      • Bucharest, Romania, 041303
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Bucharest, Romania
        • Ottaa yhteyttä:
      • Timișoara, Romania, 300133
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Timişoara, Romania
        • Ottaa yhteyttä:
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 2025
        • Rekrytointi
        • Aotearoa Clinical Trials
        • Päätutkija:
          • Mark Sapsford
        • Ottaa yhteyttä:
      • Hamilton, Uusi Seelanti, 3204
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Hamilton, NZ
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Coventry, Yhdistynyt kuningaskunta, CV2 2DX
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Walsgrave Coventry, UK
        • Ottaa yhteyttä:
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Liverpool, UK
        • Ottaa yhteyttä:
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW8 3RN
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in London, UK
        • Ottaa yhteyttä:
      • Westcliff-on-Sea, Yhdistynyt kuningaskunta, SS0 0RY
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Westcliff-on-Sea, UK
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Phoenix, AZ
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in La Jolla, CA
        • Ottaa yhteyttä:
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92350
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Loma Linda, CA
        • Ottaa yhteyttä:
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • University of California Los Angeles Scleroderma Center
        • Päätutkija:
          • Elizabeth Volkmann
        • Ottaa yhteyttä:
      • Newport Beach, California, Yhdysvallat, 92663
        • Rekrytointi
        • NewportNativeMD, Inc.
        • Päätutkija:
          • Ryan Klein
        • Ottaa yhteyttä:
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Palo Alto, CA
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • University of Colorado Center for Lungs/Breathing/Scleroderma Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Melissa Griffith
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33765
        • Rekrytointi
        • Clinical Research of West Florida
        • Päätutkija:
          • Rodney Daniel
        • Ottaa yhteyttä:
      • Sarasota, Florida, Yhdysvallat, 34239
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Sarasota, FL
        • Ottaa yhteyttä:
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • Rekrytointi
        • Clinical Research of West Florida
        • Päätutkija:
          • John Carter
        • Ottaa yhteyttä:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66103
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Kansas City, KS
        • Ottaa yhteyttä:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins University
        • Päätutkija:
          • Laura Hummers
        • Ottaa yhteyttä:
          • Gwen Leatherman
          • Puhelinnumero: 617 802 6568
          • Sähköposti: gleathe1@jh.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Brigham and Women's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Avery LaChance
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Rekrytointi
        • Boston Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Andreea Bujor
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Minneapolis, MN
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11201
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Brooklyn, NY
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Cleveland, OH
        • Ottaa yhteyttä:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Oklahoma City, OK
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Philadelphia, PA
        • Ottaa yhteyttä:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15219
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Pittsburgh, PA
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Allen, Texas, Yhdysvallat, 75013
        • Rekrytointi
        • Stryde Research - DFW
        • Päätutkija:
          • John Lavery
        • Ottaa yhteyttä:
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
        • Rekrytointi
        • Baylor Scott & White Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Susan Mathai
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Ei vielä rekrytointia
        • EncompaSSc site in Houston, TX
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Diffuusi kutanen systeeminen skleroosi -diagnoosi, luokiteltu vuoden 2013 American College of Rheumatology/European League against Rheumatism (ACR/EULAR) -kriteerien mukaisesti

  2. Osallistuja täyttää jomman kumman seuraavista:

    1. Ensimmäisen ei-Raynaudin oireen alusta on kulunut alle 2 vuotta ja mRSS on >7 TAI
    2. Ensimmäisen ei-Raynaudin oireen alusta on kulunut >2 ja ≤ 5 vuotta, mRSS on 10–30, RNA-polymeraasi 3 -autoantigeeni on negatiivinen, ja potilaalla ei ole koskaan ollut spontaania ≥4 pisteen parannusta ihon paksuudessa mRSS-mittauksessa, tai potilaan ihopaksuutta ei ole koskaan kliinisesti havaittu merkittävästi vähentyneeksi, jos mRSS-mittauksia ei ole koskaan tehty TAI
    3. Ensimmäisen ei-Raynaudin oireen alusta on kulunut >5 ja ≤ 10 vuotta, mRSS on >15 ja ≤ 25, RNA-polymeraasi 3 -autoantigeeni on negatiivinen, ja potilaalla ei ole koskaan ollut spontaania ≥4 pisteen parannusta ihon paksuudessa mRSS-mittauksessa, tai potilaan ihopaksuutta ei ole koskaan kliinisesti havaittu merkittävästi vähentyneeksi, jos mRSS-mittauksia ei ole koskaan tehty
  3. Osallistuja on ≥18-vuotias tietoista suostumusta antaessaan
  4. Kykenee ymmärtämään tutkimuksen ja antamaan allekirjoitetun kirjallisen tietoisen suostumuksen
  5. Kykenee lukemaan ja ymmärtämään tietoisen suostumuksen ja muiden tutkimukseen liittyvien materiaalien kielen
  6. Etukäsivarresta on saatavilla ja käytettävissä toistettavasti biopsioitava ihon alue
  7. Pakotettu elinpituus (FVC) ≥45 % ennustetusta (pp)
  8. Hilimonoksidin diffuusiokapasiteetti (DLCO) ≥30 % ennustetusta (pp) seulonnassa
  9. Halukas ja kykenevä suorittamaan kaikki tutkimusprotokollassa vaaditut tutkimuskäynnit ja toimenpiteet
  10. Kaikilla lastensynnytyskykyisillä osallistujilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa
  11. Kaikkien osallistujien on noudatettava erityisiä ehkäisytoimenpiteitä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Samanaikaisesti toinen vakava sairaus, joka tutkijan mielestä häiritsee osallistujan kykyä suorittaa tutkimus loppuun

  2. Osallistuja käyttää tällä hetkellä immunosuppressiivista hoitoa, systeemisiä glukokortikoideja tai muita antifibroottisia lääkkeitä seuraavasti:

    1. Immunosuppressiiviset lääkkeet: Syklofosfamidi (IV tai suun kautta, jos käytetty 6 kuukautta ennen seulontaa), kalsineuriini-inhibiittorit (jos käytetty 30 päivää ennen seulontaa), atsatiopriini (jos käytetty 30 päivää ennen seulontaa), Janus-kinasi-inhibiittorit (jos käytetty 30 päivää ennen seulontaa), rituksimabi (jos käytetty 6 kuukautta ennen seulontaa), tosilitsumabi (jos käytetty 60 päivää ennen seulontaa) tai mikä tahansa muu biologinen DMARD (jos käytetty viimeisen 30 päivän aikana tai 3 puoliintumisajan aikana, kumpi on pidempi).
    2. Antifibroottiset lääkkeet: nintedanib tai pirfenidoni (jos käytetty 30 päivää ennen seulontaa). Poissuljetaan myös, jos käytetty 3 kuukautta ennen seulontaa: tyrosiinikinaasi-inhibiittorit, joilla on tunnustettu antifibroottinen vaikutus (imatinib, nilotinib jne.).
    3. Systeemiset glukokortikoidit: prednisolonin vastaavat annokset yli 10 mg/päivä (≤10 mg/päivä sallitaan). On saanut minkä tahansa pulssi-IM/IV-steroidiannoksen 1 kuukauden kuluessa seulonnasta.
    4. Muut: mykofenolaattimofetiili, ellei annosta ole pidetty vakaana vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa eikä suunnitella annoksen muuttamista tutkimuksen aikana; mykofenolihappo, ellei annosta ole pidetty vakaana vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa eikä suunnitella annoksen muuttamista tutkimuksen aikana; hydroksiklorokiini, ellei annosta ole pidetty vakaana vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa eikä suunnitella annoksen muuttamista tutkimuksen aikana; ja metotreksaatti, ellei annosta ole pidetty vakaana vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa eikä suunnitella annoksen muuttamista tutkimuksen aikana.
  3. Aiempi tai suunniteltu hematopoieettinen kantasolu- tai kiinteän elimen siirto
  4. Aiempi CAR-T-hoito
  5. Kliinisesti merkittävä keuhkovaltimoiden korkeapaine, tutkijan määrittämä ensimmäisen lääkeannoksen (perustaso) aikana tai sitä ennen
  6. Nykyinen PAH-lääkitys (endoteliinireseptoriantagonistit, prostasykliinianalogit, liukoiset guanylaattisyklaasistimulaattorit), lukuun ottamatta kalsiumkanavan estäjiä ja fosfodiesteraasi-5-inhibiittoreita
  7. Raskaana tai imettää tällä hetkellä
  8. Aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) >2,0 kertaa yläraja
  9. Kreatiniinin puhdistus <45 ml/min
  10. Anamneesissä sydäninfarkti, angina tai sydämen vajaatoiminta
  11. Kansainvälinen normalisoitunut suhde (INR) >2 tai osittainen tromboplastiiniaika >1,5 kertaa yläraja
  12. Aktiivinen HIV-, hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio
  13. Kliinisesti merkittävä tromboottinen tapahtuma anamneesissa 12 kuukauden kuluessa seulonnasta
  14. Positiivinen antisentromeeri vasta-aine
  15. Systeemisen skleroosin munuaiskriisi 12 kuukauden kuluessa seulonnasta
  16. Diagnoosi päällekkäisyysoireyhtymästä, systeemisesta lupus erythematosuksesta anti-dsDNA-vasta-aineella, reumaattisesta nivelrikosta anti-CCP-vasta-aineella tai systeemisen skleroosin jäljitelmistä (eosinofiilinen faskiitti, skleromyksoedema)
  17. Tunnettu pahanlaatuinen kasvain tai pahanlaatuisen kasvaimen anamneesi 5 vuoden kuluessa seulonnasta, paitsi ei-melanooma ihosyöpä
  18. Suuri leikkaus 8 viikon kuluessa seulonnasta tai suunniteltu leikkaus tutkimusjakson aikana
  19. Kykenemätön säännöllisesti käyttämään suonia verinäytteiden ja IV-infuusioiden ottamiseen
  20. Saa tällä hetkellä toista kokeellista lääkettä tai osallistuu toiseen kliiniseen tutkimukseen. Jos osallistuja on hiljattain saanut toista kokeellista lääkettä, viimeisen annoksen on oltava vähintään 5 puoliintumisajan tai 30 päivän (kumpi on pidempi) päässä seulonnasta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Muut: Plasebo
Plasebo
Kokeellinen: MTX-474
Biologinen: MTX-474
Annostustaso: 4 mg/kg Yksikköannosvahvuus: 50 mg/ml MTX-474 on ihmisen immunoglobuliini G1 (IgG1) monoklonaalinen vasta-aine, joka sitoutuu ihmisen EphrinB2:een korkealla spesifisyydellä ja affiniteetilla. MTX-474:a kehitetään hoitona potilaille, joilla on systeminen skleroosi (SSc).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta muokatussa Rodnan ihopisteissä (mRSS)
Aikaikkuna: Alkuarvosta viikkoon 24

Keskimääräinen muutos lähtöarvosta 24 viikon kohdalla modifioidussa Rodnan ihon pisteytyksessä, joka on kliinikon arvioima ihon paksuuden mittaus 17 kehon alueella.

Mittayksikkö: Pistemäärä (alue 0-51)
Alkuarvosta viikkoon 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien osuus, joilla on geenikirjoitusvaste ihobiopsiassa
Aikaikkuna: 12 viikkoa

Osallistujien osuus kussakin ryhmässä (MTX-474 ja placebo), jotka osoittavat dcSSc-geeniekspressiomerkkivasteen ihobiopsiassa 12. viikon kohdalla.

Mittayksikkö: Osallistujat (%)
12 viikkoa
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä löydöksiä fysikaalisessa tutkimuksessa, elintoiminnoissa ja kliinisissä laboratoriotutkimuksissa
Aikaikkuna: Alkuarvot tutkimuksen loppuun (viikko 28)
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkitseviä löydöksiä fysikaalisessa tutkimuksessa, elintoimintamittauksissa ja kliinisissä laboratoriotutkimuksissa Mittayksikkö: Osallistujat (%)
Alkuarvot tutkimuksen loppuun (viikko 28)
Osallistujien määrä, joilla on annoskatkoksia tai hoidon keskeytyksiä haittatapahtumien vuoksi
Aikaikkuna: Alkuarvot tutkimuksen loppuun saakka (viikko 28)
Osallistujien määrä, joilla annos keskeytettiin tai hoito keskeytettiin haittatapahtumien vuoksi Mittayksikkö: Osallistujat (%)
Alkuarvot tutkimuksen loppuun saakka (viikko 28)
MTX-474:n turvallisuus ja siedettävyys diffuusia kudossidekudoskovettumaa sairastavilla osallistujilla: Käsittelystä aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ja hoidon kanssa yhteydessä olevien haittatapahtumien (TRAE) määrä osallistujilla
Aikaikkuna: Alkutilanteesta tutkimuksen loppuun (viikko 28)

Tapahtumien, vakavuuden ja vakavuuden esiintyvyys TEAE:iden ja TRAE:iden osalta tutkijan arvioinnin mukaan.

Mittayksikkö: Osallistujat (%)
Alkutilanteesta tutkimuksen loppuun (viikko 28)
MTX-474:n seerumpitoisuus harvoissa farmakokinetiikan aikapisteissä
Aikaikkuna: Alkuperäisestä viikolle 28
Serum-MTX-474-pitoisuudet, jotka kerätään ennalta määritetyissä harvinaisissa farmakokinetiikan (PK) aikapisteissä populaatiofarmakokinetiikan (popPK) analyysin tukemiseksi Mittayksikkö: ng/mL
Alkuperäisestä viikolle 28
MTX-474:n klirens (CL)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 28
MTX-474:n klireenssi laskettu sarjamaisesta PK-näytteenotosta käyttäen ei-kompartimenttianalyysiä Mittayksikkö: L/tunti
Perustaso viikkoon 28
MTX-474:n terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (t½)
Aikaikkuna: Alkuperäisestä tilasta viikkoon 28
MTX-474:n terminaalisen eliminaation puoliintumisaika sarjamaisesta PK-näytteenotosta johdettuna.
Mittayksikkö: Tunnit
Alkuperäisestä tilasta viikkoon 28
MTX-474:n plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 28

MTX-474:n AUC laskettu sarjamaisesta PK-näytteenotosta käyttämällä ei-kompartimenttianalyysia.

Mittayksikkö: ng·h/mL
Perustaso viikkoon 28

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta ihojen kokonais- ja fosforyloituneiden EphB2-, EphB3- ja EphB4-reseptorien ilmentymisessä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12

Keskiarvoinen muutos lähtöarvosta 12. viikkoon kokonais- ja fosforyloituneiden EphB2-, EphB3- ja EphB4-reseptorien ilmentymisessä ihonäytteissä.

Mittayksikkö: Suhteelliset ilmentymisyksiköt (kertainen muutos lähtöarvosta)
Perustaso viikkoon 12
Muutos lähtötasosta transkriptomisessa profiilissa
Aikaikkuna: Alkutilanteesta viikkoon 12

Muutos lähtötasosta 12. viikkoon globaalissa transkriptomisessa profiilissa ihobiopsioiden bulk RNA-sekvensointianalyysin kautta kummassakin ryhmässä.

Mittayksikkö: Differentiaalinen geeniekspressio (log₂-kertaluvun muutos)
Alkutilanteesta viikkoon 12
Osallistujien osuus, joilla on vaste American College of Rheumatology:n uudistetulla komposiittivasteindeksillä systemaattisessa skleroosissa (rACR-CRISS)
Aikaikkuna: Alkutasolta viikkoon 24
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat rACR-CRISS-yhdistelmävasteen Mittayksikkö: Osallistujat (%)
Alkutasolta viikkoon 24
Muutos lähtöarvosta lääkärin globaalissa sairauden tilan arvioinnissa (PhGA)
Aikaikkuna: Alkutilanteesta 24. viikkoon
Lääkärin kokonaisarvion (phGA) keskiarvoinen muutos taustatasosta 24. viikkoon kussakin tutkimusryhmässä Mittayksikkö: 0-10 visuaalisen analogiasuuren yksikkö (korkeampi pistemäärä = vaikeampi sairaus)
Alkutilanteesta 24. viikkoon
Muutos lähtöarvosta potilaan yleisarvioinnissa (PtGA) sairauden tilasta
Aikaikkuna: Alkutilasta 24. viikkoon
Keskimääräinen muutos lähtöarvosta 24. viikkoon potilaan globaalissa sairauden tilan arviossa (PtGA) kussakin ryhmässä Mittayksikkö: Yksiköt 0–10 visuaalisella analogiaskaalalla (korkeampi pistemäärä = pahempi sairauden tila)
Alkutilasta 24. viikkoon
Muutos perusarvosta ennustetun pakotetun elinvoimakapasiteetin prosentteina (FVCpp)
Aikaikkuna: Alkuperäisestä tilasta 24. viikkoon
Keskiarvoinen muutos lähtötasolta 24. viikkoon prosentuaalisesti ennustetussa pakkovitalikapasiteetissa (FVCpp) Mittayksikkö: Prosentuaalisesti ennustettu (%)
Alkuperäisestä tilasta 24. viikkoon
Muutos lähtöarvosta kvantitatiivisen interstitiaalisen keuhkosairauden (QILD) pisteessä korkearesoluutioisella tietokonetomografialla (HRCT)
Aikaikkuna: Perustasosta 24. viikkoon
Keskimääräinen muutos lähtöarvosta viikkoon 24 QILD-pisteessä korkearesoluutioisella tietokonetomografiakuvauksella (HRCT) kussakin tutkimusryhmässä Mittayksikkö: QILD-pisteikön yksikkö (asteikko 0–100; korkeampi piste = suurempi fibroosi)
Perustasosta 24. viikkoon
Perustason muutos vapaassa EphrinB2-pitoisuudessa
Aikaikkuna: Alkuvaiheesta viikkoon 24

Mediaanimuutos alkuarvosta viikkoon 24 seerumin vapaan EphrinB2-pitoisuuksissa kussakin hoitoryhmässä.

Mittayksikkö: pg/mL
Alkuvaiheesta viikkoon 24
Muutos lähtöarvosta pakotetussa elinvoimakapasiteetissa (FVC) EphrinB2-tasojen mukaan
Aikaikkuna: Alkutilasta viikolle 24

Keskimääräinen muutos FVC:ssä lähtötasosta 24. viikkoon, analysoituna lähtötason EphrinB2-tasojen mukaan, osajoukossa osallistujia, joilla on interstitiaalinen keuhkosairaus (ILD).

Mittayksikkö: Prosenttia ennustetusta (%)
Alkutilasta viikolle 24
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat rACR-CRISS-vastauksen EphrinB2-tasojen mukaan
Aikaikkuna: Enintään 24 viikkoa

Osallistujien osuus, jotka saavuttavat vastauksen uudistetulla ACR Composite Response Index in Systemic Sclerosis -indeksillä (rACR-CRISS), jaoteltuna lähtötason EphrinB2-pitoisuuksien mukaan.

Mittayksikkö: Osallistujat (%)
Enintään 24 viikkoa
MTX-474:ää vastaan kohdistuvien lääkevastavartaloaineiden (ADA) esiintymisen, pitoisuuden ja vaikutuksen arvioimiseksi
Aikaikkuna: Alkutilasta viikkoon 28
Näytteitä kerätään lähtötasolta aina viikkoon 28 asti arvioimaan vasta-aineiden kehittymisnopeutta tutkimuslääkkeeseen Mittayksikkö: Tiiteriyksiköt
Alkutilasta viikkoon 28
Muutos perustason veribiomarkkereissa elinten osallistumisesta
Aikaikkuna: Alkutasosta viikkoihin 12 ja 24
Muutos lähtötasosta viikkojen 12 ja 24 seerumin biomarkeritasoihin, mukaan lukien mutta ei rajoittuen ProC3:een ja IL-6:een, jotka liittyvät elinten osallisuuteen Mittayksikkö: ng/mL (tai yksikkö per biomarkkeri)
Alkutasosta viikkoihin 12 ja 24
Väsymysoireiden muutos perusarvosta (FACIT-Fatigue-pistemäärä)
Aikaikkuna: Alkutilanteesta viikkoon 24

Väsymysoireiden keskimääräinen muutos lähtötasolta 24. viikkoon mitattuna Functional Assessment of Chronic Illness Therapy -väsymysasteikolla.

Mittayksikkö: FACIT-väsymysasteikon yksiköt (aluella 0-52; korkeampi pisteet = vähemmän väsymystä)
Alkutilanteesta viikkoon 24
Perusarvon muutos ruoansulatuskanavan (GI) oireissa (UCLA SCTC GIT 2.0 -pistemäärä)
Aikaikkuna: Alkuvaiheesta 24. viikkoon

Keskiarvoinen muutos lähtöarvosta viikolle 24 GI-oirekuormassa, joka arvioitiin UCLA SCTC GIT 2.0 -kyselylomakkeella.

Mittayksikkö: Yksiköt UCLA SCTC GIT 2.0 -kokonaispisteissä (vaihteluväli 0-3; korkeampi pisteetarkoittaa pahempia oireita)
Alkuvaiheesta 24. viikkoon
Muutos lähtötasosta ahdistus- ja masennusoireissa (HADS)
Aikaikkuna: Perustaso viikolle 24

Keskimääräinen muutos lähtötasosta 24. viikkoon ahdistuneisuuden ja masennuksen oireissa, mitattuna HADS-instrumentilla.

Mittayksikkö: Yksiköt sairaalahoitoon liittyvän ahdistuneisuuden ja masennuksen asteikolla (HADS kokonais- ja alatulokset; alue 0-21 alatuloksessa; korkeampi pistemäärä = pahemmat oireet)
Perustaso viikolle 24
Muutos lähtöarvosta HAQ-DI:ssä
Aikaikkuna: Alkutilasta viikkoon 24
Keskimääräinen muutos perusarvosta toimintakyvyn rajoituksessa HAQ-DI:n arvioimana.
Mittayksikkö: Pistemäärä (asteikko 0-3)
Alkutilasta viikkoon 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mediar Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 16. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 5. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MTX-474-S201
  • 2025-523288-39 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa