Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

EncompaSSc: Оценка препарата MTX-474 у участников с диффузной кожной системной склеродермией (dcSSc)

3 августа 2026 г. обновлено: Mediar Therapeutics

Фаза 2 рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования для оценки безопасности и эффективности MTX-474 при лечении пациентов с диффузной кожной формой системной склеродермии (dcSSc)

Фаза 2 Рандомизированного, Двойного Слепого, Плацебо-Контролируемого Исследования Безопасности и Эффективности MTX-474 у Участников с Диффузной Кожной Формой Системной Склеродермии (dcSSc)

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участники с dcSSc, соответствующие критериям включения и исключения исследования, будут случайным образом распределены в соотношении 3:2 для получения MTX-474 или соответствующего плацебо путем внутривенной (IV) инфузии. Сопутствующее применение одной из одобренных терапий dcSSc (иммуносупрессивная терапия, системные глюкокортикоиды или другие антифибротические агенты) разрешено при определенных критериях. Участники, рандомизированные в группу MTX-474 исследования, будут получать IV инфузию каждые 4 недели, начиная с Дня 0 и заканчивая на 12-й неделе. Визит окончания лечения состоится на 12-й неделе, а визиты для наблюдения за безопасностью — на 16-й и 20-й неделях, через 4 и 8 недель после последней инфузии. Оценки mRSS будут проводиться при скрининге, на исходном уровне и на всех последующих визитах лечения вплоть до 12-й недели включительно. Спирометрия и HRCT будут выполнены при скрининге и на 12-й неделе. DLCO будет выполнена при скрининге. Биопсии кожи будут выполнены на исходном уровне и на 12-й неделе. У участников будут брать кровь для оценки безопасности и определения уровней рецепторов эфринов при скрининге, на исходном уровне и каждые 4 недели до 20-й недели. Кровь будет взята для анализа фармакокинетики сыворотки относительно первой и последней доз MTX-474.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

85

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Jeffrey Bornstein, MD
  • Номер телефона: 803 (617) 936-0960
  • Электронная почта: Jeffrey@mediartx.com

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Австралия, 4222
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Southport, Australia
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Woolloongabba, Queensland, Австралия, 4102
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Woolloongabba, Australia
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Австралия, 3084
        • Рекрутинг
        • Austin Health
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
        • Главный следователь:
          • Jessica Leung
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08003
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Barcelona, Spain
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Barcelona, Испания, 08025
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Barcelona, Spain
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Córdoba, Испания, 14004
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Córdoba, Spain
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Málaga, Испания, 29004
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Malaga, Spain
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Valencia, Испания, 46026
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Valencia, Spain
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
  • Италия
      • Ancona, Италия, 60126
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Ancona, Italy
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Catania, Италия, 95123
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Catania, Italy
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Genoa, Италия, 16132
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Genoa, Italy
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Milan, Италия, 20122
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Milan, Italy
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Modena, Италия, 41124
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Modena, Italy
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Roma, Италия, 00128
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Roma, Italy
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Groningen, Netherlands
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 2025
        • Рекрутинг
        • Aotearoa Clinical Trials
        • Главный следователь:
          • Mark Sapsford
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Hamilton, Новая Зеландия, 3204
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Hamilton, NZ
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
  • Польша
      • Bydgoszcz, Польша, 85-168
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Bydgoszcz, Poland
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Nowa Sól, Польша, 67-100
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Nowa Sól, Poland
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Warsaw, Польша, 00-874
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Warszawa, Poland
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Warsaw, Польша, 02-507
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Warszawa, Poland
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
  • Румыния
      • Brasov, Румыния, 500283
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Brasov, Romania
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Bucharest, Румыния, 030463
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Bucharest, Romania
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Bucharest, Румыния, 041303
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Bucharest, Romania
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Timișoara, Румыния, 300133
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Timişoara, Romania
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
  • Соединенное Королевство
      • Coventry, Соединенное Королевство, CV2 2DX
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Walsgrave Coventry, UK
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L7 8XP
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Liverpool, UK
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • London, Соединенное Королевство, SW8 3RN
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in London, UK
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617 802 6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Westcliff-on-Sea, Соединенное Королевство, SS0 0RY
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Westcliff-on-Sea, UK
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85054
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Phoenix, AZ
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in La Jolla, CA
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92350
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Loma Linda, CA
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • University of California Los Angeles Scleroderma Center
        • Главный следователь:
          • Elizabeth Volkmann
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Newport Beach, California, Соединенные Штаты, 92663
        • Рекрутинг
        • NewportNativeMD, Inc.
        • Главный следователь:
          • Ryan Klein
        • Контакт:
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Palo Alto, CA
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • University of Colorado Center for Lungs/Breathing/Scleroderma Clinic
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Melissa Griffith
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Соединенные Штаты, 33765
        • Рекрутинг
        • Clinical Research of West Florida
        • Главный следователь:
          • Rodney Daniel
        • Контакт:
          • Amber Tipker
          • Номер телефона: 617 802 6568
          • Электронная почта: atipker@crwf.com
      • Sarasota, Florida, Соединенные Штаты, 34239
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Sarasota, FL
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • Рекрутинг
        • Clinical Research of West Florida
        • Главный следователь:
          • John Carter
        • Контакт:
          • Michelle Villela
          • Номер телефона: 617 802 6568
          • Электронная почта: mvillela@crwf.com
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66103
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Kansas City, KS
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins University
        • Главный следователь:
          • Laura Hummers
        • Контакт:
          • Gwen Leatherman
          • Номер телефона: 617 802 6568
          • Электронная почта: gleathe1@jh.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Brigham And Women's Hospital
        • Контакт:
          • Joyce Shen
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: jshen0@bwh.harvard.edu
        • Главный следователь:
          • Avery LaChance
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Рекрутинг
        • Boston Medical Center
        • Контакт:
          • Kimberly Finch
          • Номер телефона: 617 802 6568
          • Электронная почта: kimtobin@bu.edu
        • Главный следователь:
          • Andreea Bujor
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Minneapolis, MN
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
    • New York
      • Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11201
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Brooklyn, NY
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Cleveland, OH
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Oklahoma City, OK
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Philadelphia, PA
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15219
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Pittsburgh, PA
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
    • Texas
      • Allen, Texas, Соединенные Штаты, 75013
        • Рекрутинг
        • Stryde Research - DFW
        • Главный следователь:
          • John Lavery
        • Контакт:
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75246
        • Рекрутинг
        • Baylor Scott & White Research Institute
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Susan Mathai
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Houston, TX
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
  • Франция
      • La Tronche, Франция, 38700
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in La Tronche, France
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Montpellier, Франция, 34090
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Montpellier, France
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Paris, Франция, 75014
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Paris, France
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Strasbourg, Франция, 67000
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Strasbourg, France
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Toulouse, France
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Франция, 54500
        • Еще не набирают
        • EncompaSSc site in Vandœuvre-lès-Nancy, France
        • Контакт:
          • EncompaSSc contact
          • Номер телефона: 617-802-6568
          • Электронная почта: EncompaSSc@mediartx.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Диагноз диффузной кожной системной склеродермии, классифицированный согласно критериям Американского колледжа ревматологов/Европейской лиги против ревматизма (ACR/EULAR) 2013 года

  2. Участник либо:

    1. Находится в пределах 2 лет после появления первого симптома, не связанного с феноменом Рейно, и его mRSS >7, ИЛИ
    2. Более 2 и ≤ 5 лет после появления первого симптома, не связанного с феноменом Рейно, его mRSS составляет от 10 до 30, он отрицателен по аутоантителам к РНК-полимеразе 3 и у него никогда не было спонтанного улучшения утолщения кожи на ≥ 4 балла по mRSS, или клинически никогда не отмечалось значительного уменьшения толщины кожи, если mRSS никогда не проводился, ИЛИ
    3. Более 5 и ≤ 10 лет после появления первого симптома, не связанного с феноменом Рейно, его mRSS составляет от >15 до ≤ 25, он отрицателен по аутоантителам к РНК-полимеразе 3 и у него никогда не было спонтанного улучшения утолщения кожи на ≥ 4 балла по mRSS, или клинически никогда не отмечалось значительного уменьшения толщины кожи, если mRSS никогда не проводился
  3. Участнику ≥ 18 лет на момент подписания информированного согласия
  4. Способен понимать исследование и предоставить подписанное письменное информированное согласие
  5. Умеет читать и понимать язык информированного согласия и других материалов, связанных с исследованием
  6. Имеет доступный и доступный для повторной биопсии участок кожи на передней поверхности предплечья
  7. Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) ≥ 45% от прогнозируемой (пп)
  8. Диффузионная способность легких по монооксиду углерода (DLCO) ≥ 30% пп при скрининге
  9. Готов и способен выполнить все визиты и процедуры, требуемые протоколом исследования
  10. Для всех участников детородного потенциала - отрицательный результат теста на беременность в сыворотке при скрининге
  11. Все участники обязаны соблюдать конкретные меры контрацепции

Критерии исключения:

  1. Наличие сопутствующего другого серьезного заболевания, которое, по мнению исследователя, может помешать участнику завершить исследование

  2. Участник в настоящее время получает иммуносупрессивную терапию, системные глюкокортикоиды или другие антифибротические средства, подробно описанные ниже:

    1. Иммуносупрессивные средства: Циклофосфамид (в/в или перорально, если применялся в течение 6 месяцев до скрининга), ингибиторы кальциневрина (если применялись в течение 30 дней до скрининга), азатиоприн (если применялся в течение 30 дней до скрининга), ингибиторы янус-киназ (если применялись в течение 30 дней до скрининга), ритуксимаб (если применялся в течение 6 месяцев до скрининга), тоцилизумаб (если применялся в течение 60 дней до скрининга) или любой другой биологический БПВП (если применялся в последние 30 дней или 3 периода полувыведения, в зависимости от того, что дольше).
    2. Антифибротические средства: нинтеданиб или пирфенидон (если применялись в течение 30 дней до скрининга). Также исключаются, если применялись в течение 3 месяцев до скрининга, ингибиторы тирозинкиназы с признанной антифибротической активностью (иматиниб, нилотиниб и др.).
    3. Системные глюкокортикоиды: эквивалентные дозы преднизона более 10 мг/сут (допускается ≤ 10 мг/сут). Получал любую пульс-терапию в/м или в/в стероидами в течение 1 месяца до скрининга.
    4. Прочие: микофенолата мофетил, если только не принимается в стабильной дозе не менее 6 месяцев до скрининга и не планируется корректировка дозы в ходе исследования; микофеноловая кислота, если только не принимается в стабильной дозе не менее 6 месяцев до скрининга и не планируется корректировка дозы в ходе исследования; гидроксихлорохин, если только не принимается в стабильной дозе не менее 3 месяцев до скрининга и не планируется корректировка дозы в ходе исследования; и метотрексат, если только не принимается в стабильной дозе не менее 3 месяцев до скрининга и не планируется корректировка дозы в ходе исследования.
  3. Предыдущая или планируемая трансплантация гемопоэтических стволовых клеток или твердого органа
  4. Предыдущее лечение CAR-T-терапией
  5. Клинически значимая легочная артериальная гипертензия, по определению исследователя на момент или до первого дня введения препарата (Базовый визит)
  6. Текущее применение препаратов для лечения ЛАГ (антагонисты рецепторов эндотелина, аналоги простациклина, стимуляторы растворимой гуанилатциклазы), за исключением блокаторов кальциевых каналов и ингибиторов фосфодиэстеразы-5
  7. Беременность или кормление грудью в настоящее время
  8. Аспартатаминотрансфераза (АСТ) или аланинаминотрансфераза (АЛТ) >2.0 верхней границы нормы
  9. Клиренс креатинина <45 мл/мин
  10. Анамнез инфаркта миокарда, стенокардии или застойной сердечной недостаточности
  11. Международное нормализованное отношение >2 или частичное тромбопластиновое время >1.5 верхней границы нормы
  12. Активная инфекция ВИЧ, гепатита B или гепатита C
  13. Анамнез клинически значимого тромботического события в течение 12 месяцев до скрининга
  14. Положительные антицентромерные антитела
  15. Почечный криз при системной склеродермии в течение 12 месяцев до скрининга
  16. Диагноз перекрестного синдрома, системной красной волчанки с анти-dsDNA антителами, ревматоидного артрита с анти-CCP антителами или состояний, имитирующих системную склеродермию (эозинофильный фасциит, склеромикседема)
  17. Известное злокачественное новообразование или анамнез злокачественного новообразования в течение 5 лет до скрининга, кроме немеланомного рака кожи
  18. Обширное хирургическое вмешательство в течение 8 недель до скрининга или планируемое хирургическое вмешательство в период исследования
  19. Неспособность регулярно получать доступ к венам для забора крови и внутривенных инфузий
  20. В настоящее время получает другой экспериментальный препарат или участвует в другом клиническом исследовании. Если участник недавно получал другой экспериментальный препарат, то последняя доза должна была быть введена не менее чем за 5 периодов полувыведения или 30 дней (в зависимости от того, что дольше) до скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Другой: Плацебо
Плацебо
Экспериментальный: МТХ-474
Биологический: MTX-474
Уровень дозировки: 4 мг/кг Сила единичной дозы: 50 мг/мл MTX-474 представляет собой человеческое моноклональное антитело иммуноглобулина G1 (IgG1), которое связывается с человеческим эфрином B2 с высокой специфичностью и высоким сродством. MTX-474 разрабатывается в качестве терапии для пациентов с системной склеродермией (ССД).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня по модифицированной шкале Роднана (mRSS)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели

Среднее изменение от исходного уровня до 24-й недели по модифицированной шкале Роднана — оценке толщины кожи по 17 участкам тела, проводимой клиницистом.

Единица измерения: баллы (диапазон 0–51)
От исходного уровня до 24-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля участников с генной сигнатурной реакцией в биопсии кожи
Временное ограничение: 12 недель

Доля участников в каждой группе (MTX-474 и плацебо), демонстрирующих ответ по профилю экспрессии генов dcSSc в биопсии кожи на 12-й неделе.

Единица измерения: Участники (%)
12 недель
Количество участников с клинически значимыми изменениями по данным физикального осмотра, витальных показателей и клинических лабораторных исследований
Временное ограничение: От начала исследования до конца исследования (28 неделя)
Количество участников с клинически значимыми отклонениями по результатам физикального обследования, показателей жизненно важных функций и клинических лабораторных исследований Единица измерения: Участники (%)
От начала исследования до конца исследования (28 неделя)
Число участников с перерывами в дозировании или прекращением лечения из-за нежелательных явлений
Временное ограничение: От исходного уровня до конца исследования (неделя 28)
Количество участников с перерывами в дозировании или прекращением лечения из-за нежелательных явлений Единица измерения: Участники (%)
От исходного уровня до конца исследования (неделя 28)
Безопасность и переносимость MTX-474 у участников с dcSSc: Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TEAEs), и нежелательными явлениями, связанными с лечением (TRAEs)
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания исследования (28-я неделя)

Частота, серьезность и тяжесть НЯ и НЯЛ по оценке исследователя.

Единица измерения: Участники (%)
От исходного уровня до окончания исследования (28-я неделя)
Концентрация MTX-474 в сыворотке крови в разреженные моменты времени для фармакокинетики
Временное ограничение: С исходного уровня до 28 недели
Концентрации MTX-474 в сыворотке, собранные в предопределенные разреженные временные точки фармакокинетики (ФК) для поддержки популяционного фармакокинетического (popPK) анализа. Единица измерения: нг/мл
С исходного уровня до 28 недели
Клиренс (CL) препарата MTX-474
Временное ограничение: От исходного уровня до 28 недели
Клиренс MTX-474, рассчитанный по данным последовательного фармакокинетического отбора проб с использованием некомпартментального анализа Единица измерения: л/час
От исходного уровня до 28 недели
Терминальный период полувыведения (t½) MTX-474
Временное ограничение: Базовый уровень до 28-й недели
Период полувыведения МТХ-474, полученный из серийного фармакокинетического отбора проб. Единица измерения: Часы
Базовый уровень до 28-й недели
Площадь под кривой концентрация-время (AUC) MTX-474 в плазме
Временное ограничение: От исходного уровня до 28-й недели

Площадь под кривой (AUC) MTX-474, рассчитанная по серийному фармакокинетическому отбору проб с использованием некомпартментального анализа.

Единица измерения: нг·ч/мл
От исходного уровня до 28-й недели

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня экспрессии общих и фосфорилированных рецепторов EphB2, EphB3 и EphB4 в коже
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-й недели

Среднее изменение от исходного уровня до 12-й недели общей и фосфорилированной экспрессии рецепторов EphB2, EphB3 и EphB4 в образцах биопсии кожи.

Единица измерения: Относительные единицы экспрессии (кратное изменение от исходного уровня)
От исходного уровня до 12-й недели
Изменение транскриптомного профиля по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-й недели

Изменение от исходного уровня до 12-й недели в глобальном транскриптомном профиле посредством анализа массового секвенирования РНК биоптатов кожи в каждой группе.

Единица измерения: Дифференциальная экспрессия генов (log₂ кратность изменения)
От исходного уровня до 12-й недели
Доля участников с ответом по пересмотренному композитному индексу ответа Американского колледжа ревматологии при системной склеродермии (rACR-CRISS)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели
Доля участников, достигших комбинированного ответа rACR-CRISS Единица измерения: Участники (%)
От исходного уровня до 24-й недели
Изменение от исходного уровня по шкале глобальной оценки состояния заболевания врачом (PhGA)
Временное ограничение: С момента включения в исследование до 24-й недели
Среднее изменение с исходного уровня до 24-й недели по оценке врачом общего состояния (phGA) в каждой группе Единица измерения: единицы по 10-балльной визуальной аналоговой шкале (более высокий балл = более тяжелое заболевание)
С момента включения в исследование до 24-й недели
Изменение от исходного уровня по оценке пациентами общего состояния заболевания (PtGA)
Временное ограничение: С исходного уровня до 24-й недели
Среднее изменение от исходного уровня до 24 недели по оценке пациента глобального состояния (PtGA) заболевания в каждой группе. Единица измерения: единицы по 10-балльной визуальной аналоговой шкале (более высокий балл = более тяжелое заболевание)
С исходного уровня до 24-й недели
Изменение от исходного уровня в процентах от прогнозируемой форсированной жизненной ёмкости лёгких (FVCpp)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели
Среднее изменение от исходного уровня до 24-й недели по проценту прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (FVCpp) Единица измерения: Процент прогнозируемой (%)
От исходного уровня до 24-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в количественной оценке интерстициального заболевания легких (QILD) с помощью компьютерной томографии высокого разрешения (КТВР)
Временное ограничение: С исходного уровня до 24-й недели
Среднее изменение от исходного уровня до 24-й недели по шкале QILD по данным высокоразрешающей компьютерной томографии (ВРКТ) в каждой группе Единица измерения: единицы по шкале QILD (шкала 0–100; более высокий балл = больший фиброз)
С исходного уровня до 24-й недели
Изменение уровня свободного EphrinB2 от исходного значения
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели

Медианное изменение уровня свободного эфринибета B2 в сыворотке от исходного уровня до 24-й недели в каждой группе лечения.

Единица измерения: пг/мл
От исходного уровня до 24-й недели
Изменение от исходного уровня форсированной жизненной ёмкости лёгких (ФЖЁЛ) по уровням EphrinB2
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели

Среднее изменение от исходного уровня до 24-й недели по ФЖЕЛ, проанализированное по исходным уровням эфринов B2, в подгруппе участников с интерстициальным заболеванием лёгких (ИЗЛ).

Единица измерения: процент от прогнозируемого значения (%)
От исходного уровня до 24-й недели
Доля участников, достигших ответа по шкале rACR-CRISS, в зависимости от уровня эфринов B2
Временное ограничение: До 24 недель

Доля участников, достигших ответа по пересмотренному композитному индексу ответа Американской коллегии ревматологов при системной склеродермии (rACR-CRISS), стратифицированная по исходным уровням EphrinB2.

Единица измерения: Участники (%)
До 24 недель
Для оценки наличия, титра и влияния антилекарственных антител (АЛА) к MTX-474
Временное ограничение: От исходного уровня до 28-й недели
Образцы будут собираться от исходного уровня до 28-й недели для оценки скорости образования антител к исследуемому препарату Единица измерения: Титр-единицы
От исходного уровня до 28-й недели
Изменение от исходного уровня сывороточных биомаркеров поражения органов
Временное ограничение: Базовый уровень до 12-й и 24-й недель
Изменение от исходного уровня до 12-й и 24-й недель в уровнях сывороточных биомаркеров, включая, но не ограничиваясь, ProC3 и IL-6, связанных с поражением органов Единица измерения: нг/мл (или единица на биомаркер)
Базовый уровень до 12-й и 24-й недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем симптомов усталости (оценка по шкале FACIT-Fatigue)
Временное ограничение: С исходного уровня до 24-й недели

Среднее изменение от исходного уровня до 24-й недели в симптомах усталости по шкале оценки функциональных возможностей при хронических заболеваниях — подшкала усталости (FACIT-Fatigue).

Единица измерения: баллы по шкале FACIT-Fatigue (диапазон 0-52; более высокий балл = меньше усталости)
С исходного уровня до 24-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем желудочно-кишечных (ЖК) симптомов (оценка по шкале UCLA SCTC GIT 2.0)
Временное ограничение: С момента включения до 24-й недели

Среднее изменение с исходного уровня до 24-й недели в нагрузке желудочно-кишечными симптомами, оцененное по опроснику UCLA SCTC GIT 2.0.

Единица измерения: баллы по общей шкале UCLA SCTC GIT 2.0 (диапазон 0-3; более высокий балл = более выраженные симптомы)
С момента включения до 24-й недели
Изменение от исходного уровня симптомов тревоги и депрессии (HADS)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели

Среднее изменение с исходного уровня до 24-й недели по симптомам тревоги и депрессии, измеренным с помощью инструмента HADS.

Единица измерения: баллы по госпитальной шкале тревоги и депрессии (общий балл и баллы по подшкалам HADS; диапазон 0-21 для каждой подшкалы; более высокий балл = более выраженные симптомы)
От исходного уровня до 24-й недели
Изменение показателя HAQ-DI по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели
Среднее изменение от исходного уровня функциональной инвалидности по оценке HAQ-DI. Единица измерения: баллы (шкала 0-3)
От исходного уровня до 24-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mediar Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 ноября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MTX-474-S201
  • 2025-523288-39 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться