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EncompaSSc: Evaluación de MTX-474 en Participantes con Esclerosis Sistémica Cutánea Difusa (dcSSc)

3 de agosto de 2026 actualizado por: Mediar Therapeutics

Un estudio de fase 2 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de MTX-474 en el tratamiento de participantes con esclerosis sistémica cutánea difusa (dcSSc)

Un estudio de fase 2 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo sobre la seguridad y eficacia de MTX-474 en participantes con esclerosis sistémica cutánea difusa (dcSSc)

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes con dcSSc que cumplan los criterios de inclusión y exclusión del estudio serán asignados aleatoriamente en una proporción 3:2 para recibir MTX-474 o un placebo coincidente mediante infusión intravenosa (IV).
El uso concomitante de una de las terapias aprobadas para dcSSc (terapia inmunosupresora, glucocorticoides sistémicos u otros agentes antifibróticos) está permitido bajo ciertos criterios.
Los participantes asignados aleatoriamente al brazo MTX-474 del estudio recibirán una infusión IV cada 4 semanas, comenzando en el Día 0 y finalizando en la Semana 12.
La Visita de Fin de Tratamiento tendrá lugar en la Semana 12, y las Visitas de Seguimiento de Seguridad se realizarán en las Semanas 16 y 20, 4 y 8 semanas después de la infusión final.
Las evaluaciones mRSS se realizarán en el Cribado, la Línea de Base y en todas las visitas de tratamiento posteriores hasta la Semana 12 inclusive. La espirometría y la TCAR se realizarán en el cribado y la Semana 12. La DLCO se realizará en el Cribado.
Las biopsias de piel se realizarán en la Línea de Base y la Semana 12. Se extraerá sangre a los participantes para la evaluación de seguridad y para evaluar los niveles del receptor de efrina en el Cribado, la Línea de Base y cada 4 semanas hasta la Semana 20.
Se extraerá sangre para los análisis de PK sérica en relación con la primera y última dosis de MTX-474.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

85

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Jeffrey Bornstein, MD
  • Número de teléfono: 803 (617) 936-0960
  • Correo electrónico: Jeffrey@mediartx.com

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Australia, 4222
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Southport, Australia
        • Contacto:
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Woolloongabba, Australia
        • Contacto:
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Reclutamiento
        • Austin Health
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jessica Leung
  • España
      • Barcelona, España, 08003
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Barcelona, Spain
        • Contacto:
      • Barcelona, España, 08025
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Barcelona, Spain
        • Contacto:
      • Córdoba, España, 14004
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Córdoba, Spain
        • Contacto:
      • Málaga, España, 29004
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Malaga, Spain
        • Contacto:
      • Valencia, España, 46026
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Valencia, Spain
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Phoenix, AZ
        • Contacto:
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in La Jolla, CA
        • Contacto:
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92350
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Loma Linda, CA
        • Contacto:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • University of California Los Angeles Scleroderma Center
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Volkmann
        • Contacto:
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
        • Reclutamiento
        • NewportNativeMD, Inc.
        • Investigador principal:
          • Ryan Klein
        • Contacto:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Palo Alto, CA
        • Contacto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado Center for Lungs/Breathing/Scleroderma Clinic
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Melissa Griffith
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33765
        • Reclutamiento
        • Clinical Research of West Florida
        • Investigador principal:
          • Rodney Daniel
        • Contacto:
          • Amber Tipker
          • Número de teléfono: 617 802 6568
          • Correo electrónico: atipker@crwf.com
      • Sarasota, Florida, Estados Unidos, 34239
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Sarasota, FL
        • Contacto:
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Reclutamiento
        • Clinical Research of West Florida
        • Investigador principal:
          • John Carter
        • Contacto:
          • Michelle Villela
          • Número de teléfono: 617 802 6568
          • Correo electrónico: mvillela@crwf.com
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Kansas City, KS
        • Contacto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins University
        • Investigador principal:
          • Laura Hummers
        • Contacto:
          • Gwen Leatherman
          • Número de teléfono: 617 802 6568
          • Correo electrónico: gleathe1@jh.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Avery LaChance
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Reclutamiento
        • Boston Medical Center
        • Contacto:
          • Kimberly Finch
          • Número de teléfono: 617 802 6568
          • Correo electrónico: kimtobin@bu.edu
        • Investigador principal:
          • Andreea Bujor
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Minneapolis, MN
        • Contacto:
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11201
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Brooklyn, NY
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Cleveland, OH
        • Contacto:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Oklahoma City, OK
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Philadelphia, PA
        • Contacto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Pittsburgh, PA
        • Contacto:
    • Texas
      • Allen, Texas, Estados Unidos, 75013
        • Reclutamiento
        • Stryde Research - DFW
        • Investigador principal:
          • John Lavery
        • Contacto:
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Reclutamiento
        • Baylor Scott & White Research Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Susan Mathai
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Houston, TX
        • Contacto:
  • Francia
      • La Tronche, Francia, 38700
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in La Tronche, France
        • Contacto:
      • Montpellier, Francia, 34090
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Montpellier, France
        • Contacto:
      • Paris, Francia, 75014
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Paris, France
        • Contacto:
      • Strasbourg, Francia, 67000
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Strasbourg, France
        • Contacto:
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Toulouse, France
        • Contacto:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54500
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Vandœuvre-lès-Nancy, France
        • Contacto:
  • Italia
      • Ancona, Italia, 60126
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Ancona, Italy
        • Contacto:
      • Catania, Italia, 95123
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Catania, Italy
        • Contacto:
      • Genoa, Italia, 16132
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Genoa, Italy
        • Contacto:
      • Milan, Italia, 20122
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Milan, Italy
        • Contacto:
      • Modena, Italia, 41124
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Modena, Italy
        • Contacto:
      • Roma, Italia, 00128
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Roma, Italy
        • Contacto:
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 2025
        • Reclutamiento
        • Aotearoa Clinical Trials
        • Investigador principal:
          • Mark Sapsford
        • Contacto:
      • Hamilton, Nueva Zelanda, 3204
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Hamilton, NZ
        • Contacto:
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Groningen, Netherlands
        • Contacto:
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-168
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Bydgoszcz, Poland
        • Contacto:
      • Nowa Sól, Polonia, 67-100
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Nowa Sól, Poland
        • Contacto:
      • Warsaw, Polonia, 00-874
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Warszawa, Poland
        • Contacto:
      • Warsaw, Polonia, 02-507
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Warszawa, Poland
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Coventry, Reino Unido, CV2 2DX
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Walsgrave Coventry, UK
        • Contacto:
      • Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Liverpool, UK
        • Contacto:
      • London, Reino Unido, SW8 3RN
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in London, UK
        • Contacto:
      • Westcliff-on-Sea, Reino Unido, SS0 0RY
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Westcliff-on-Sea, UK
        • Contacto:
  • Rumania
      • Brasov, Rumania, 500283
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Brasov, Romania
        • Contacto:
      • Bucharest, Rumania, 030463
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Bucharest, Romania
        • Contacto:
      • Bucharest, Rumania, 041303
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Bucharest, Romania
        • Contacto:
      • Timișoara, Rumania, 300133
        • Aún no reclutando
        • EncompaSSc site in Timişoara, Romania
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de esclerosis sistémica cutánea difusa, clasificado según los criterios del Colegio Americano de Reumatología/Liga Europea contra el Reumatismo (ACR/EULAR) de 2013

  2. El participante cumple una de las siguientes condiciones:

    1. Dentro de los 2 años posteriores a su primer síntoma no relacionado con el fenómeno de Raynaud y su mRSS es >7, O
    2. Más de 2 y ≤ 5 años desde su primer síntoma no relacionado con el fenómeno de Raynaud, su mRSS está entre 10 y 30, es negativo para el autoanticuerpo de la ARN polimerasa 3, y nunca ha tenido ninguna mejora espontánea previa en el engrosamiento de la piel de ≥ 4 puntos según mRSS, o nunca se observó clínicamente una reducción significativa en el grosor de la piel si nunca se realizó el mRSS, O
    3. Más de 5 y ≤ 10 años desde su primer síntoma no relacionado con el fenómeno de Raynaud, su mRSS está entre >15 y ≤ 25, es negativo para el autoanticuerpo de la ARN polimerasa 3, y nunca ha tenido ninguna mejora espontánea previa en el engrosamiento de la piel de ≥ 4 puntos según mRSS, o nunca se observó clínicamente una reducción significativa en el grosor de la piel si nunca se realizó el mRSS
  3. El participante tiene ≥ 18 años de edad en el momento de firmar el consentimiento informado
  4. Capaz de comprender el estudio y proporcionar un consentimiento informado escrito y firmado
  5. Capaz de leer y comprender el idioma del consentimiento informado y otros materiales relacionados con el ensayo
  6. Tener un área de piel en el antebrazo anterior disponible y accesible para biopsias repetidas
  7. Capacidad vital forzada (FVC) de ≥ 45 por ciento del valor predicho (pp)
  8. Capacidad de difusión pulmonar de monóxido de carbono (DLCO) de ≥ 30pp en el cribado
  9. Dispuesto y capaz de completar todas las visitas y procedimientos del estudio requeridos por el protocolo
  10. Todos los participantes con potencial de embarazo deben tener una prueba de embarazo en suero negativa en el cribado
  11. Todos los participantes deben seguir medidas anticonceptivas específicas

Criterios de exclusión:

  1. Tener concomitantemente otra enfermedad médica grave que, en opinión del investigador, interferiría con la capacidad del participante para completar el ensayo

  2. El participante está actualmente en terapia inmunosupresora, glucocorticoides sistémicos u otros agentes antifibróticos detallados a continuación:

    1. Agentes inmunosupresores: Ciclofosfamida (IV u oral si se utilizó en los 6 meses previos al cribado), inhibidores de la calcineurina (si se utilizaron en los 30 días previos al cribado), azatioprina (si se utilizó en los 30 días previos al cribado), inhibidores de Janus-cinasa (si se utilizaron en los 30 días previos al cribado), rituximab (si se utilizó en los 6 meses previos al cribado), tocilizumab (si se utilizó en los 60 días previos al cribado) o cualquier otro DMARD biológico (si se utilizó en los últimos 30 días o 3 vidas medias, lo que sea más largo).
    2. Agentes antifibróticos: nintedanib o pirfenidona (si se utilizaron en los 30 días previos al cribado). También es motivo de exclusión si se utilizaron dentro de los 3 meses posteriores al cribado inhibidores de la tirosina-cinasa con actividad antifibrótica reconocida (imatinib, nilotinib, etc.).
    3. Glucocorticoides sistémicos: dosis equivalentes de prednisona superiores a 10 mg/día (≤ 10 mg/día permitidos). Ha recibido cualquier esteroide en pulso IM/IV dentro de 1 mes antes del cribado.
    4. Otros: micofenolato mofetilo, a menos que esté en una dosis estable durante al menos 6 meses antes del cribado y no haya planes de ajustar la dosis durante el estudio; ácido micofenólico, a menos que esté en una dosis estable durante al menos 6 meses antes del cribado y no haya planes de ajustar la dosis durante el estudio; hidroxicloroquina, a menos que esté en una dosis estable durante al menos 3 meses antes del cribado y no haya planes de ajustar la dosis durante el estudio; y metotrexato, a menos que esté en una dosis estable durante al menos 3 meses antes del cribado y no haya planes de ajustar la dosis durante el estudio.
  3. Trasplante previo o planificado de células madre hematopoyéticas o de órgano sólido
  4. Tratamiento previo con terapia CAR-T
  5. Hipertensión arterial pulmonar clínicamente significativa, según lo determinado por el investigador en, o antes del primer día de dosificación (línea de base)
  6. Uso actual de medicación para HAP (antagonistas del receptor de endotelina, análogos de la prostaciclina, estimuladores de la guanilato ciclasa soluble) excluyendo bloqueadores de los canales de calcio e inhibidores de la fosfodiesterasa-5
  7. Embarazada o actualmente amamantando
  8. Transaminasa glutámico-oxalacética (AST) o transaminasa glutámico-pirúvica (ALT) >2.0 veces el límite superior normal
  9. Aclaramiento de creatinina <45 mL/min
  10. Antecedentes de infarto de miocardio, angina o insuficiencia cardíaca congestiva
  11. Relación normalizada internacional >2 o tiempo de tromboplastina parcial >1.5 veces el límite superior normal
  12. Infección activa por VIH, hepatitis B o hepatitis C
  13. Antecedentes de evento trombótico clínicamente significativo dentro de los 12 meses previos al cribado
  14. Anticuerpo anticentrómero positivo
  15. Crisis renal por esclerosis sistémica dentro de los 12 meses previos al cribado
  16. Diagnóstico de síndrome de superposición, lupus eritematoso sistémico con anticuerpo anti-ADNdc, artritis reumatoide con anticuerpo anti-CCP, o imitaciones de esclerosis sistémica (fascitis eosinofílica, escleredema)
  17. Malignidad conocida o antecedentes de malignidad dentro de los 5 años posteriores al cribado, excepto cáncer de piel no melanoma
  18. Cirugía mayor dentro de las 8 semanas previas al cribado o cirugía planificada durante el período de estudio
  19. Incapacidad para acceder rutinariamente a las venas para extracciones de sangre e infusiones intravenosas
  20. Recibir actualmente otro agente experimental o participar en otro ensayo clínico. Si un participante había recibido recientemente otro agente experimental, entonces la última dosis debe haber sido al menos 5 vidas medias o 30 días (lo que sea más largo) antes del cribado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Otro: Placebo
Placebo
Experimental: MTX-474
Biológico: MTX-474
Nivel de dosis: 4 mg/kg Fuerza de dosis unitaria: 50mg/ml MTX-474 es un anticuerpo monoclonal de inmunoglobulina G1 humana (IgG1) que se une a la efrina B2 humana con alta especificidad y alta afinidad. MTX-474 se está desarrollando como terapia para pacientes con esclerosis sistémica (SSc).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor basal en la puntuación cutánea de Rodnan modificada (mRSS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24

Cambio medio desde el valor basal hasta la semana 24 en la puntuación de Rodnan modificada, una medida evaluada por el clínico del grosor de la piel en 17 áreas corporales.

Unidad de medida: Puntuación (rango 0-51)
Desde el inicio hasta la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de participantes con respuesta de firma genética en biopsia de piel
Periodo de tiempo: 12 semanas

Proporción de participantes en cada brazo (MTX-474 y placebo) que demuestran una respuesta de la firma de expresión génica de dcSSc en la biopsia cutánea en la semana 12.

Unidad de medida: Participantes (%)
12 semanas
Número de participantes con hallazgos clínicamente significativos en el examen físico, los signos vitales y las pruebas de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el final del estudio (semana 28)
Número de participantes con hallazgos clínicamente significativos en el examen físico, signos vitales y pruebas de laboratorio clínico. Unidad de medida: Participantes (%)
Desde la línea de base hasta el final del estudio (semana 28)
Número de participantes con interrupciones de dosis o discontinuaciones del tratamiento debido a eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (semana 28)
Número de participantes con interrupciones de dosis o suspensiones del tratamiento debido a eventos adversos Unidad de medida: Participantes (%)
Desde el inicio hasta el final del estudio (semana 28)
Seguridad y tolerabilidad de MTX-474 en participantes con dcSSc: Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) y eventos adversos relacionados con el tratamiento (TRAEs)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (semana 28)

Incidencia, gravedad y severidad de los TEAEs y TRAEs según la evaluación del investigador.

Unidad de medida: Participantes (%)
Desde el inicio hasta el final del estudio (semana 28)
Concentración sérica de MTX-474 en puntos temporales de PK dispersos
Periodo de tiempo: De la línea basal a la semana 28
Concentraciones séricas de MTX-474 recogidas en puntos temporales de farmacocinética (PK) dispersos predefinidos para respaldar el análisis de farmacocinética poblacional (popPK) Unidad de Medida: ng/mL
De la línea basal a la semana 28
Aclaramiento (CL) de MTX-474
Periodo de tiempo: Del valor basal a la semana 28
Aclaramiento de MTX-474 calculado a partir de muestreos PK seriados mediante análisis no compartimental. Unidad de medida: L/hora
Del valor basal a la semana 28
Vida media de eliminación terminal (t½) de MTX-474
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 28
Vida media de eliminación terminal de MTX-474 derivada de muestreo farmacocinético seriado. Unidad de medida: Horas
Desde el inicio hasta la semana 28
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (ABC) de MTX-474
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 28

AUC de MTX-474 calculado a partir del muestreo farmacocinético seriado utilizando análisis no compartimental.

Unidad de medida: ng·h/mL
Desde la línea base hasta la semana 28

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor basal en la expresión de los receptores EphB2, EphB3 y EphB4 totales y fosforilados en la piel
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12

Cambio medio desde el valor basal hasta la semana 12 en la expresión total y fosforilada de los receptores EphB2, EphB3 y EphB4 en muestras de biopsia cutánea.

Unidad de medida: Unidades de expresión relativa (cambio en veces respecto al valor basal)
Desde el inicio hasta la semana 12
Cambio desde el inicio en el perfil transcriptómico
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 12

Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en el perfil transcriptómico global mediante análisis de secuenciación de ARN masivo de biopsias de piel en cada brazo.

Unidad de medida: Expresión génica diferencial (cambio log₂ de pliegue)
Desde la línea base hasta la semana 12
Proporción de participantes con una respuesta en el Índice de Respuesta Compuesta Revisado del Colegio Americano de Reumatología en Esclerosis Sistémica (rACR-CRISS)
Periodo de tiempo: Del valor basal a la semana 24
Proporción de participantes que logran la respuesta compuesta rACR-CRISS Unidad de medida: Participantes (%)
Del valor basal a la semana 24
Cambio respecto al valor basal en la Evaluación Global del Médico (PhGA) del estado de la enfermedad
Periodo de tiempo: Baseline a semana 24
Cambio medio desde el inicio hasta la semana 24 en la evaluación global del médico (phGA) del estado de la enfermedad en cada brazo Unidad de medida: Unidades en la escala analógica visual de 0 a 10 (puntuación más alta = enfermedad peor)
Baseline a semana 24
Cambio respecto al valor basal en la Evaluación Global del Paciente (PtGA) del estado de la enfermedad
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 24
Cambio medio desde el inicio hasta la semana 24 en la evaluación global del paciente (PtGA) del estado de la enfermedad en cada brazo Unidad de medida: Unidades en escala analógica visual de 0 a 10 (puntuación más alta = enfermedad peor)
Desde la línea de base hasta la semana 24
Cambio desde el valor basal en el porcentaje previsto de la capacidad vital forzada (FVCpp)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Cambio medio desde el inicio hasta la semana 24 en la capacidad vital forzada predicha en porcentaje (FVCpp) Unidad de medida: Porcentaje predicho (%)
Desde el inicio hasta la semana 24
Cambio respecto al valor basal en la puntuación de enfermedad pulmonar intersticial cuantitativa (QILD) mediante tomografía computarizada de alta resolución (TCAR)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Cambio medio desde el inicio hasta la semana 24 en la puntuación QILD mediante tomografía computarizada de alta resolución (TCAR) en cada brazo Unidad de medida: Unidades en la puntuación QILD (escala de 0 a 100; puntuación más alta = mayor fibrosis)
Desde el inicio hasta la semana 24
Cambio respecto al valor basal en los niveles de efrina B2 libre
Periodo de tiempo: De la línea base a la semana 24

Cambio mediano desde el inicio hasta la semana 24 en los niveles séricos de efrina B2 libre en cada brazo de tratamiento.

Unidad de medida: pg/mL
De la línea base a la semana 24
Cambio desde el valor basal en la capacidad vital forzada (CVF) según los niveles de EphrinB2
Periodo de tiempo: Baseline a la semana 24

Cambio medio desde el inicio hasta la semana 24 en la CVF, analizado según los niveles basales de EphrinB2, en el subconjunto de participantes con enfermedad pulmonar intersticial (EPI).

Unidad de medida: Porcentaje predicho (%)
Baseline a la semana 24
Proporción de participantes que alcanzan la respuesta rACR-CRISS según los niveles de EphrinB2
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas

Proporción de participantes que alcanzan una respuesta en el Índice de Respuesta Compuesta Revisado de ACR en Esclerosis Sistémica (rACR-CRISS), estratificada por los niveles basales de EphrinB2.

Unidad de medida: Participantes (%)
Hasta 24 semanas
Para evaluar la presencia, el título y el impacto de anticuerpos antifármaco (ADA) contra MTX-474
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 28
Las muestras se recolectarán desde el inicio del estudio hasta la semana 28 para evaluar la tasa a la que se desarrollan anticuerpos contra el fármaco del estudio Unidad de medida: Unidades de título
Desde la línea de base hasta la semana 28
Cambio desde el valor basal en los biomarcadores séricos de afectación orgánica
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta las semanas 12 y 24
Cambio desde el valor basal hasta las semanas 12 y 24 en los niveles séricos de biomarcadores, incluidos, entre otros, ProC3 e IL-6, asociados con la afectación de órganos. Unidad de medida: ng/mL (o unidad por biomarcador)
Desde la línea base hasta las semanas 12 y 24
Cambio desde el inicio en los síntomas de fatiga (puntuación FACIT-Fatigue)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24

Cambio medio desde el inicio hasta la semana 24 en los síntomas de fatiga medidos mediante la Escala de Fatiga del Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue.

Unidad de medida: Unidades en la escala FACIT-Fatigue (rango 0-52; puntuación más alta = menos fatiga)
Desde el inicio hasta la semana 24
Cambio desde el valor basal en síntomas gastrointestinales (GI) (puntuación UCLA SCTC GIT 2.0)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24

Cambio medio desde el inicio hasta la semana 24 en la carga de síntomas gastrointestinales evaluada mediante el cuestionario UCLA SCTC GIT 2.0.

Unidad de medida: Unidades en la puntuación total del UCLA SCTC GIT 2.0 (rango 0-3; puntuación más alta = síntomas peores)
Desde el inicio hasta la semana 24
Cambio desde el inicio en los síntomas de ansiedad y depresión (HADS)
Periodo de tiempo: Baseline a la semana 24

Cambio medio desde el inicio hasta la semana 24 en los síntomas de ansiedad y depresión medidos mediante el instrumento HADS.

Unidad de medida: Unidades en la Escala de Ansiedad y Depresión Hospitalaria (HADS total y puntuaciones de subescalas; rango 0-21 por subescala; puntuación más alta = síntomas peores)
Baseline a la semana 24
Cambio desde el valor basal en HAQ-DI
Periodo de tiempo: Baseline a semana 24
Cambio medio desde la línea de base en la discapacidad funcional evaluada por HAQ-DI. Unidad de medida: Puntuación (escala 0-3)
Baseline a semana 24

Colaboradores e Investigadores

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Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

17 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MTX-474-S201
  • 2025-523288-39 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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