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EncompaSSc : Évaluation du MTX-474 chez les participants atteints de sclérodermie systémique cutanée diffuse (dcSSc)

14 septembre 2026 mis à jour par: Mediar Therapeutics

Une étude randomisée de phase 2, en double aveugle et contrôlée par placebo, pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du MTX-474 dans le traitement des participants atteints de sclérodermie systémique cutanée diffuse (dcSSc)

Étude de phase 2 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur la sécurité et l'efficacité du MTX-474 chez des participants atteints de sclérodermie systémique cutanée diffuse (dcSSc)

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants atteints de sclérodermie systémique cutanée diffuse (dcSSc) qui répondent aux critères d'inclusion et d'exclusion de l'étude seront répartis de manière aléatoire dans un rapport 3:2 pour recevoir le MTX-474 ou un placebo correspondant par perfusion intraveineuse (IV). L'utilisation concomitante d'une des thérapies approuvées pour la dcSSc (thérapie immunosuppressive, glucocorticostéroïdes systémiques ou autres agents antifibrotiques) est autorisée sous certaines conditions. Les participants randomisés dans le bras MTX-474 de l'étude recevront une perfusion IV toutes les 4 semaines, à partir du jour 0 et jusqu'à la semaine 12. La visite de fin de traitement aura lieu à la semaine 12, et les visites de suivi de sécurité auront lieu aux semaines 16 et 20, soit 4 et 8 semaines après la perfusion finale. Les évaluations mRSS seront effectuées au dépistage, à la ligne de base et à toutes les visites de traitement ultérieures jusqu'à la semaine 12 incluse. La spirométrie et la TDM-HR seront réalisées au dépistage et à la semaine 12. La DLCO sera effectuée au dépistage. Des biopsies cutanées seront réalisées à la ligne de base et à la semaine 12. Des prélèvements sanguins seront effectués pour l'évaluation de la sécurité et pour mesurer les niveaux de récepteurs d'éphrine au dépistage, à la ligne de base et toutes les 4 semaines jusqu'à la semaine 20. Des prélèvements sanguins seront effectués pour les analyses pharmacocinétiques sériques relatives aux première et dernière doses de MTX-474.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

85

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Jeffrey Bornstein, MD
  • Numéro de téléphone: 803 (617) 936-0960
  • E-mail: jeffrey@mediartx.com

Lieux d'étude

  • Australie
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Australie, 4222
        • Recrutement
        • Griffith University (Clinical Trial Unit)
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Gerald Tracey
      • Woolloongabba, Queensland, Australie, 4102
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Woolloongabba, Australia
        • Contact:
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australie, 3084
        • Recrutement
        • Austin Health
        • Chercheur principal:
          • Jessica Leung
        • Contact:
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08003
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Barcelona, Spain
        • Contact:
      • Barcelona, Espagne, 08025
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Barcelona, Spain
        • Contact:
      • Córdoba, Espagne, 14004
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Córdoba, Spain
        • Contact:
      • Málaga, Espagne, 29004
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Malaga, Spain
        • Contact:
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Valencia, Spain
        • Contact:
  • France
      • La Tronche, France, 38700
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in La Tronche, France
        • Contact:
      • Montpellier, France, 34090
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Montpellier, France
        • Contact:
      • Paris, France, 75014
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Paris, France
        • Contact:
      • Strasbourg, France, 67000
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Strasbourg, France
        • Contact:
      • Toulouse, France, 31059
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Toulouse, France
        • Contact:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, France, 54500
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Vandœuvre-lès-Nancy, France
        • Contact:
  • Italie
      • Ancona, Italie, 60126
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Ancona, Italy
        • Contact:
      • Catania, Italie, 95123
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Catania, Italy
        • Contact:
      • Genoa, Italie, 16132
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Genoa, Italy
        • Contact:
      • Milan, Italie, 20122
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Milan, Italy
        • Contact:
      • Modena, Italie, 41124
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Modena, Italy
        • Contact:
      • Roma, Italie, 00128
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Roma, Italy
        • Contact:
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 2025
        • Recrutement
        • Aotearoa Clinical Trials
        • Chercheur principal:
          • Mark Sapsford
        • Contact:
      • Hamilton, Nouvelle-Zélande, 3204
        • Recrutement
        • Waikato Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kamal Solanki
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Groningen, Netherlands
        • Contact:
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne, 85-168
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Bydgoszcz, Poland
        • Contact:
      • Nowa Sól, Pologne, 67-100
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Nowa Sól, Poland
        • Contact:
      • Warsaw, Pologne, 00-874
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Warszawa, Poland
        • Contact:
      • Warsaw, Pologne, 02-507
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Warszawa, Poland
        • Contact:
  • Roumanie
      • Brasov, Roumanie, 500283
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Brasov, Romania
        • Contact:
      • Bucharest, Roumanie, 030463
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Bucharest, Romania
        • Contact:
      • Bucharest, Roumanie, 041303
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Bucharest, Romania
        • Contact:
      • Timișoara, Roumanie, 300133
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Timişoara, Romania
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • Coventry, Royaume-Uni, CV2 2DX
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Walsgrave Coventry, UK
        • Contact:
      • Liverpool, Royaume-Uni, L7 8XP
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Liverpool, UK
        • Contact:
      • London, Royaume-Uni, SW8 3RN
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in London, UK
        • Contact:
      • Westcliff-on-Sea, Royaume-Uni, SS0 0RY
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Westcliff-on-Sea, UK
        • Contact:
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Phoenix, AZ
        • Contact:
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in La Jolla, CA
        • Contact:
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92350
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Loma Linda, CA
        • Contact:
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • University of California Los Angeles Scleroderma Center
        • Chercheur principal:
          • Elizabeth Volkmann
        • Contact:
      • Newport Beach, California, États-Unis, 92663
        • Recrutement
        • NewportNativeMD, Inc.
        • Chercheur principal:
          • Ryan Klein
        • Contact:
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Palo Alto, CA
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • University of Colorado Center for Lungs/Breathing/Scleroderma Clinic
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Melissa Griffith
    • Florida
      • Clearwater, Florida, États-Unis, 33765
        • Recrutement
        • Clinical Research of West Florida
        • Chercheur principal:
          • Rodney Daniel
        • Contact:
      • Sarasota, Florida, États-Unis, 34239
        • Recrutement
        • Sarasota Arthritis Center
        • Chercheur principal:
          • Jesse Boodoo
        • Contact:
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • Recrutement
        • Clinical Research of West Florida
        • Chercheur principal:
          • John Carter
        • Contact:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66103
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Kansas City, KS
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Recrutement
        • Johns Hopkins University
        • Chercheur principal:
          • Laura Hummers
        • Contact:
          • Gwen Leatherman
          • Numéro de téléphone: 617 802 6568
          • E-mail: gleathe1@jh.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Avery LaChance
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Recrutement
        • Boston Medical Center
        • Contact:
          • Kimberly Finch
          • Numéro de téléphone: 617 802 6568
          • E-mail: kimtobin@bu.edu
        • Chercheur principal:
          • Andreea Bujor
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Minneapolis, MN
        • Contact:
    • New York
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11201
        • Recrutement
        • NYU Langone Health
        • Chercheur principal:
          • David Goddard
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Cleveland, OH
        • Contact:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Recrutement
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Contact:
          • Tiffany Moore
          • Numéro de téléphone: 405-271-3480
          • E-mail: OSCTR@ouhsc.edu
        • Chercheur principal:
          • Aikaterini Thanou
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Philadelphia, PA
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15219
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Pittsburgh, PA
        • Contact:
    • Texas
      • Allen, Texas, États-Unis, 75013
        • Recrutement
        • Stryde Research - DFW
        • Chercheur principal:
          • John Lavery
        • Contact:
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75246
        • Recrutement
        • Baylor Scott & White Research Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Susan Mathai
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Pas encore de recrutement
        • EncompaSSc site in Houston, TX
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Diagnostic de sclérodermie systémique cutanée diffuse, classé selon les critères de 2013 de l'American College of Rheumatology/European League against Rheumatism (ACR/EULAR)

  2. Le participant est soit :

    1. Dans les 2 ans suivant son premier symptôme non lié à la maladie de Raynaud et son score mRSS est >7, OU
    2. >2 et ≤ 5 ans depuis son premier symptôme non lié à la maladie de Raynaud, son score mRSS est compris entre 10 et 30, il est négatif pour l'auto-anticorps ARN polymérase 3, et il n'a jamais eu d'amélioration spontanée antérieure de l'épaississement cutané de ≥ 4 points selon le mRSS, ou n'a jamais été cliniquement noté comme ayant une réduction significative de l'épaisseur cutanée si le mRSS n'a jamais été réalisé, OU
    3. >5 et ≤ 10 ans depuis son premier symptôme non lié à la maladie de Raynaud, son score mRSS est compris entre >15 et ≤ 25, il est négatif pour l'auto-anticorps ARN polymérase 3, et il n'a jamais eu d'amélioration spontanée antérieure de l'épaississement cutané de ≥ 4 points selon le mRSS, ou n'a jamais été cliniquement noté comme ayant une réduction significative de l'épaisseur cutanée si le mRSS n'a jamais été réalisé
  3. Le participant est âgé de ≥ 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé
  4. Capable de comprendre l'étude et de fournir un consentement éclairé écrit signé
  5. Capable de lire et comprendre la langue du consentement éclairé et des autres documents liés à l'essai
  6. Disposer d'une zone de peau sur l'avant-bras disponible et accessible pour des biopsies répétées
  7. Capacité vitale forcée (CVF) de ≥ 45 % de la valeur prédite (pp)
  8. Capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO) de ≥ 30 % de la valeur prédite (pp) au dépistage
  9. Disposé et capable de réaliser toutes les visites et procédures requises par le protocole
  10. Tous les participants en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif au dépistage
  11. Tous les participants sont tenus de suivre des mesures contraceptives spécifiques

Critères d'exclusion :

  1. Présenter simultanément une autre maladie médicale grave qui, selon l'avis de l'investigateur, interférerait avec la capacité du participant à terminer l'essai

  2. Le participant suit actuellement un traitement immunosuppresseur, des glucocorticostéroïdes systémiques ou d'autres agents antifibrotiques détaillés comme suit :

    1. Agents immunosuppresseurs : Cyclophosphamide (IV ou oral s'il a été utilisé dans les 6 mois précédant le dépistage), inhibiteurs de la calcineurine (s'ils ont été utilisés dans les 30 jours précédant le dépistage), azathioprine (s'il a été utilisé dans les 30 jours précédant le dépistage), inhibiteurs de Janus-kinase (s'ils ont été utilisés dans les 30 jours précédant le dépistage), rituximab (s'il a été utilisé dans les 6 mois précédant le dépistage), tocilizumab (s'il a été utilisé dans les 60 jours précédant le dépistage) ou tout autre DMARD biologique (s'il a été utilisé dans les 30 derniers jours ou 3 demi-vies, selon la période la plus longue).
    2. Agents antifibrotiques : nintedanib ou pirfénidone (s'ils ont été utilisés dans les 30 jours précédant le dépistage). Également exclus si utilisés dans les 3 mois précédant le dépistage : inhibiteurs de tyrosine-kinase ayant une activité antifibrotique reconnue (imatinib, nilotinib, etc.)
    3. Glucocorticostéroïdes systémiques : doses équivalentes de prednisone supérieures à 10 mg/jour (≤ 10 mg/jour autorisées). A reçu toute corticothérapie en bolus IM/IV dans le mois précédant le dépistage
    4. Autres : mycophénolate mofétil, sauf s'il est pris à une dose stable depuis au moins 6 mois avant le dépistage et qu'il n'y a pas de plan pour ajuster la dose pendant l'étude ; acide mycophénolique, sauf s'il est pris à une dose stable depuis au moins 6 mois avant le dépistage et qu'il n'y a pas de plan pour ajuster la dose pendant l'étude ; hydroxychloroquine, sauf s'il est pris à une dose stable depuis au moins 3 mois avant le dépistage et qu'il n'y a pas de plan pour ajuster la dose pendant l'étude ; et méthotrexate, sauf s'il est pris à une dose stable depuis au moins 3 mois avant le dépistage et qu'il n'y a pas de plan pour ajuster la dose pendant l'étude
  3. Greffe antérieure ou planifiée de cellules souches hématopoïétiques ou d'organe solide
  4. Traitement antérieur par thérapie CAR-T
  5. Hypertension artérielle pulmonaire cliniquement significative, déterminée par l'investigateur au premier jour de traitement (baseline) ou avant
  6. Utilisation actuelle de médicaments contre l'HAP (antagonistes des récepteurs de l'endothéline, analogues de la prostacycline, stimulateurs de la guanylate cyclase soluble) à l'exclusion des inhibiteurs calciques et des inhibiteurs de la phosphodiestérase-5
  7. Enceinte ou actuellement en train d'allaiter
  8. Aspartate aminotransférase (AST) ou alanine aminotransférase (ALT) >2,0 fois la limite supérieure de la normale
  9. Clairance de la créatinine <45 mL/min
  10. Antécédents d'infarctus du myocarde, d'angine de poitrine ou d'insuffisance cardiaque congestive
  11. Rapport international normalisé >2 ou temps de thromboplastine partielle >1,5 fois la limite supérieure de la normale
  12. Infection active par le VIH, l'hépatite B ou l'hépatite C
  13. Antécédent d'événement thrombotique cliniquement significatif dans les 12 mois précédant le dépistage
  14. Anticorps anticentromère positif
  15. Crise rénale de sclérodermie systémique dans les 12 mois précédant le dépistage
  16. Diagnostic de syndrome de chevauchement, de lupus érythémateux disséminé avec anticorps anti-ADN double brin, de polyarthrite rhumatoïde avec anticorps anti-CCP, ou d'imitateurs de la sclérodermie systémique (fasciite à éosinophiles, scléromyxœdème)
  17. Malignité connue ou antécédent de malignité dans les 5 ans précédant le dépistage, autre qu'un cancer de la peau non mélanome
  18. Chirurgie majeure dans les 8 semaines précédant le dépistage ou chirurgie planifiée pendant la période de l'étude
  19. Incapacité d'accéder régulièrement aux veines pour les prélèvements sanguins et les perfusions IV
  20. Reçoit actuellement un autre agent expérimental ou participe à un autre essai clinique. Si un participant a récemment reçu un autre agent expérimental, la dernière dose doit avoir été administrée au moins 5 demi-vies ou 30 jours (selon la période la plus longue) avant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Autre: Placebo
Placebo
Expérimental: MTX-474
Biologique: MTX-474
Dosage : 4 mg/kg Force de dose unitaire : 50 mg/ml MTX-474 est un anticorps monoclonal d'immunoglobuline G1 (IgG1) humain qui se lie à l'éphrine B2 humaine avec une spécificité et une affinité élevées. MTX-474 est en cours de développement comme traitement pour les patients atteints de sclérodermie systémique (SSc).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur de base du score cutané modifié de Rodnan (mRSS)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24

Changement moyen par rapport au niveau de base à la semaine 24 du score cutané modifié de Rodnan, une mesure évaluée par un clinicien de l'épaisseur cutanée sur 17 zones corporelles.

Unité de mesure : Score (plage 0-51)
De la ligne de base à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de participants présentant une réponse de signature génétique dans la biopsie cutanée
Délai: 12 semaines

Proportion de participants dans chaque groupe (MTX-474 et placebo) présentant une réponse de la signature d'expression génique du dcSSc sur biopsie cutanée à la semaine 12.

Unité de mesure : Participants (%)
12 semaines
Nombre de participants présentant des résultats cliniquement significatifs lors de l'examen physique, des signes vitaux et des tests de laboratoire clinique
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (semaine 28)
Nombre de participants présentant des résultats cliniquement significatifs à l'examen physique, aux signes vitaux et aux tests de laboratoire clinique Unité de mesure : Participants (%)
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (semaine 28)
Nombre de participants avec des interruptions de dose ou des arrêts de traitement dus à des événements indésirables
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (semaine 28)
Nombre de participants ayant eu des interruptions de dose ou des arrêts de traitement dus à des événements indésirables Unité de mesure : Participants (%)
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (semaine 28)
Sécurité et tolérance du MTX-474 chez les participants atteints de dcSSc : Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement (EIET) et des événements indésirables liés au traitement (EILT)
Délai: De la période de référence jusqu'à la fin de l'étude (semaine 28)

Incidence, gravité et sévérité des TEAEs et TRAEs telles que déterminées par l'évaluation de l'investigateur.

Unité de mesure : Participants (%)
De la période de référence jusqu'à la fin de l'étude (semaine 28)
Concentration sérique de MTX-474 aux points de temps PK épars
Délai: Baseline à la semaine 28
Concentrations sériques de MTX-474 collectées à des points temporels PK épars prédéfinis pour soutenir l'analyse pharmacocinétique de population (popPK) Unité de mesure : ng/mL
Baseline à la semaine 28
Clairance (CL) du MTX-474
Délai: De la ligne de base à la semaine 28
Clairance du MTX-474 calculée à partir d'échantillons PK en série en utilisant une analyse non compartimentale Unité de mesure : L/heure
De la ligne de base à la semaine 28
Demi-vie d'élimination terminale (t½) du MTX-474
Délai: De la ligne de base à la semaine 28
Demi-vie d'élimination terminale du MTX-474 dérivée d'un échantillonnage PK en série. Unité de mesure : Heures
De la ligne de base à la semaine 28
Aire sous la courbe de concentration plasmatique-temps (AUC) du MTX-474
Délai: De la base à la semaine 28

AUC du MTX-474 calculée à partir d'échantillonnages PK en série en utilisant l'analyse non compartimentale.

Unité de mesure : ng·h/mL
De la base à la semaine 28

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur de base de l'expression des récepteurs EphB2, EphB3 et EphB4 totaux et phosphorylés dans la peau
Délai: De la ligne de base à la semaine 12

Changement moyen par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 12 de l'expression totale et phosphorylée des récepteurs EphB2, EphB3 et EphB4 dans les échantillons de biopsie cutanée.

Unité de mesure : Unités d'expression relative (changement en fold par rapport à la valeur initiale)
De la ligne de base à la semaine 12
Changement par rapport au profil transcriptomique de base
Délai: De la ligne de base à la semaine 12

Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 12 dans le profil transcriptomique global via l'analyse de séquençage d'ARN en vrac de biopsies cutanées dans chaque groupe.

Unité de mesure : Expression génique différentielle (changement logarithmique en base 2)
De la ligne de base à la semaine 12
Proportion de participants présentant une réponse sur l'index de réponse composite révisé de l'American College of Rheumatology pour la sclérodermie systémique (rACR-CRISS)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Proportion de participants atteignant une réponse composite rACR-CRISS Unité de mesure : Participants (%)
De la ligne de base à la semaine 24
Changement par rapport à la valeur initiale de l'évaluation globale du médecin (PhGA) de l'état de la maladie
Délai: Baseline à la semaine 24
Variation moyenne par rapport à la valeur initiale à la semaine 24 dans l'évaluation globale du médecin (phGA) de l'état de la maladie dans chaque bras Unité de mesure : Unités sur l'échelle visuelle analogique de 0 à 10 (score plus élevé = maladie plus grave)
Baseline à la semaine 24
Variation par rapport à la valeur initiale dans l'évaluation globale du patient (PtGA) de l'état de la maladie
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Changement moyen par rapport à la valeur initiale à la semaine 24 dans l'évaluation globale du patient (PtGA) de l'état de la maladie dans chaque bras Unité de mesure : Unités sur une échelle visuelle analogique de 0 à 10 (score plus élevé = maladie plus grave)
De la ligne de base à la semaine 24
Variation par rapport à la valeur initiale de la capacité vitale forcée prédite en pourcentage (FVCpp)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Variation moyenne par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 24 de la capacité vitale forcée en pourcentage prédit (FVCpp) Unité de mesure : Pourcentage prédit (%)
De la ligne de base à la semaine 24
Variation par rapport au niveau de base du score de maladie pulmonaire interstitielle quantitative (QILD) par tomodensitométrie haute résolution (HRCT)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Variation moyenne par rapport à la valeur initiale à la semaine 24 du score QILD par tomodensitométrie haute résolution (HRCT) dans chaque bras Unité de mesure : Unités sur le score QILD (échelle 0-100 ; score plus élevé = fibrose plus importante)
De la ligne de base à la semaine 24
Variation par rapport à la valeur initiale des taux d'éphrine B2 libre
Délai: De la ligne de base à la semaine 24

Changement médian par rapport à la valeur de base jusqu'à la semaine 24 des taux sériques d'éphrine B2 libre dans chaque bras de traitement.

Unité de mesure : pg/mL
De la ligne de base à la semaine 24
Variation par rapport à la valeur initiale de la capacité vitale forcée (CVF) selon les niveaux d'éphrine B2
Délai: Du début de l'étude à la semaine 24

Changement moyen par rapport à la valeur initiale à la semaine 24 de la CVF, analysé selon les niveaux d'EphrinB2 de base, dans le sous-groupe de participants atteints de maladie pulmonaire interstitielle (MPI).

Unité de mesure : Pourcentage prédit (%)
Du début de l'étude à la semaine 24
Proportion de participants obtenant une réponse rACR-CRISS selon les niveaux d'éphrine B2
Délai: Jusqu'à 24 semaines

Proportion de participants atteignant une réponse selon l'index révisé de réponse composite ACR pour la sclérodermie systémique (rACR-CRISS), stratifiée par les niveaux d'EphrinB2 de base.

Unité de mesure : Participants (%)
Jusqu'à 24 semaines
Pour évaluer la présence, le titre et l'impact des anticorps anti-médicament (ADA) dirigés contre le MTX-474
Délai: De la ligne de base à la semaine 28
Des échantillons seront prélevés de la ligne de base jusqu'à la semaine 28 pour évaluer le taux de développement des anticorps contre le médicament de l'étude Unité de mesure : Unités de titre
De la ligne de base à la semaine 28
Variation par rapport à la valeur initiale des biomarqueurs sériques de l'atteinte organique
Délai: Du début de l'étude aux semaines 12 et 24
Variation par rapport à la valeur de base aux semaines 12 et 24 des taux sériques des biomarqueurs, y compris, mais sans s'y limiter, ProC3 et IL-6 associés à l'atteinte d'organe Unité de mesure : ng/mL (ou unité par biomarqueur)
Du début de l'étude aux semaines 12 et 24
Changement par rapport à la ligne de base des symptômes de fatigue (score FACIT-Fatigue)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24

Changement moyen par rapport au niveau de base à la semaine 24 des symptômes de fatigue mesurés par l'échelle Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue.

Unité de mesure : Unités sur l'échelle FACIT-Fatigue (plage 0-52 ; score plus élevé = moins de fatigue)
De la ligne de base à la semaine 24
Changement par rapport à la valeur de référence des symptômes gastro-intestinaux (score GIT 2.0 UCLA SCTC)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24

Changement moyen par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 24 de la charge des symptômes gastro-intestinaux évaluée par le questionnaire UCLA SCTC GIT 2.0.

Unité de mesure : Unités sur le score total UCLA SCTC GIT 2.0 (échelle de 0 à 3 ; score plus élevé = symptômes plus graves)
De la ligne de base à la semaine 24
Changement par rapport au niveau de base des symptômes d'anxiété et de dépression (HADS)
Délai: Baseline à la semaine 24

Changement moyen par rapport à la valeur de base jusqu'à la semaine 24 des symptômes d'anxiété et de dépression mesurés par l'instrument HADS.

Unité de mesure : Unités sur l'échelle hospitalière d'anxiété et de dépression (HADS total et scores de sous-échelles ; plage 0-21 par sous-échelle ; score plus élevé = symptômes plus graves)
Baseline à la semaine 24
Variation par rapport à la valeur initiale du HAQ-DI
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Changement moyen par rapport à la valeur initiale de l'incapacité fonctionnelle évaluée par le HAQ-DI. Unités de mesure : Score (échelle de 0 à 3)
De la ligne de base à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mediar Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 décembre 2025

Première publication (Réel)

17 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MTX-474-S201
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523288-39 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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