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EncompaSSc: Avaliação do MTX-474 em Participantes com Esclerose Sistémica Cutânea Difusa (dcSSc)

3 de agosto de 2026 atualizado por: Mediar Therapeutics

Um Estudo Randomizado de Fase 2, Duplamente Cego, Controlado por Placebo para Avaliar a Segurança e Eficácia do MTX-474 no Tratamento de Participantes com Esclerose Sistémica Cutânea Difusa (dcSSc)

Um Estudo de Fase 2, Randomizado, Duplamente-cego, Controlado por Placebo da Segurança e Eficácia do MTX-474 em Participantes com Esclerose Sistémica Cutânea Difusa (dcSSc)

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes com dcSSc que cumpram os critérios de inclusão e exclusão do estudo serão aleatoriamente distribuídos numa proporção de 3:2 para receber MTX-474 ou um placebo correspondente por infusão intravenosa (IV). O uso concomitante de uma das terapias aprovadas para dcSSc (terapia imunossupressora, glucocorticoides sistémicos ou outros agentes antifibróticos) é permitido sob certos critérios. Os participantes aleatoriamente atribuídos ao braço MTX-474 do estudo receberão uma infusão IV a cada 4 semanas, começando no Dia 0 e terminando na Semana 12. A Visita de Fim de Tratamento ocorrerá na Semana 12, e as Visitas de Seguimento de Segurança ocorrerão nas Semanas 16 e 20, 4 e 8 semanas após a infusão final. As avaliações mRSS ocorrerão no Rastreio, na Linha de Base e em todas as visitas de tratamento subsequentes até e incluindo a Semana 12. A espirometria e a TACAR serão realizadas no rastreio e na Semana 12. A DLCO será realizada no Rastreio. As biópsias cutâneas serão realizadas na Linha de Base e na Semana 12. Os participantes terão sangue colhido para avaliação de segurança e para avaliar os níveis do recetor Ephrin no Rastreio, na Linha de Base e a cada 4 semanas até à Semana 20. O sangue será colhido para análises farmacocinéticas séricas (PK) relativas à primeira e à última dose de MTX-474.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

85

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Austrália
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Austrália, 4222
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Southport, Australia
        • Contato:
      • Woolloongabba, Queensland, Austrália, 4102
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Woolloongabba, Australia
        • Contato:
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
        • Recrutamento
        • Austin Health
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jessica Leung
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08003
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Barcelona, Spain
        • Contato:
      • Barcelona, Espanha, 08025
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Barcelona, Spain
        • Contato:
      • Córdoba, Espanha, 14004
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Córdoba, Spain
        • Contato:
      • Málaga, Espanha, 29004
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Malaga, Spain
        • Contato:
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Valencia, Spain
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Phoenix, AZ
        • Contato:
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in La Jolla, CA
        • Contato:
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92350
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Loma Linda, CA
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • University of California Los Angeles Scleroderma Center
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Volkmann
        • Contato:
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
        • Recrutamento
        • NewportNativeMD, Inc.
        • Investigador principal:
          • Ryan Klein
        • Contato:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Palo Alto, CA
        • Contato:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • University of Colorado Center for Lungs/Breathing/Scleroderma Clinic
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Melissa Griffith
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33765
        • Recrutamento
        • Clinical Research of West Florida
        • Investigador principal:
          • Rodney Daniel
        • Contato:
      • Sarasota, Florida, Estados Unidos, 34239
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Sarasota, FL
        • Contato:
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Recrutamento
        • Clinical Research of West Florida
        • Investigador principal:
          • John Carter
        • Contato:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Kansas City, KS
        • Contato:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins University
        • Investigador principal:
          • Laura Hummers
        • Contato:
          • Gwen Leatherman
          • Número de telefone: 617 802 6568
          • E-mail: gleathe1@jh.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Recrutamento
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Avery LaChance
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Recrutamento
        • Boston Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Andreea Bujor
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Minneapolis, MN
        • Contato:
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11201
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Brooklyn, NY
        • Contato:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Cleveland, OH
        • Contato:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Oklahoma City, OK
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Philadelphia, PA
        • Contato:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Pittsburgh, PA
        • Contato:
    • Texas
      • Allen, Texas, Estados Unidos, 75013
        • Recrutamento
        • Stryde Research - DFW
        • Investigador principal:
          • John Lavery
        • Contato:
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Recrutamento
        • Baylor Scott & White Research Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Susan Mathai
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Houston, TX
        • Contato:
  • França
      • La Tronche, França, 38700
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in La Tronche, France
        • Contato:
      • Montpellier, França, 34090
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Montpellier, France
        • Contato:
      • Paris, França, 75014
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Paris, France
        • Contato:
      • Strasbourg, França, 67000
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Strasbourg, France
        • Contato:
      • Toulouse, França, 31059
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Toulouse, France
        • Contato:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, França, 54500
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Vandœuvre-lès-Nancy, France
        • Contato:
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9713 GZ
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Groningen, Netherlands
        • Contato:
  • Itália
      • Ancona, Itália, 60126
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Ancona, Italy
        • Contato:
      • Catania, Itália, 95123
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Catania, Italy
        • Contato:
      • Genoa, Itália, 16132
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Genoa, Italy
        • Contato:
      • Milan, Itália, 20122
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Milan, Italy
        • Contato:
      • Modena, Itália, 41124
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Modena, Italy
        • Contato:
      • Roma, Itália, 00128
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Roma, Italy
        • Contato:
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 2025
        • Recrutamento
        • Aotearoa Clinical Trials
        • Investigador principal:
          • Mark Sapsford
        • Contato:
      • Hamilton, Nova Zelândia, 3204
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Hamilton, NZ
        • Contato:
  • Polônia
      • Bydgoszcz, Polônia, 85-168
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Bydgoszcz, Poland
        • Contato:
      • Nowa Sól, Polônia, 67-100
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Nowa Sól, Poland
        • Contato:
      • Warsaw, Polônia, 00-874
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Warszawa, Poland
        • Contato:
      • Warsaw, Polônia, 02-507
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Warszawa, Poland
        • Contato:
  • Reino Unido
      • Coventry, Reino Unido, CV2 2DX
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Walsgrave Coventry, UK
        • Contato:
      • Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Liverpool, UK
        • Contato:
      • London, Reino Unido, SW8 3RN
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in London, UK
        • Contato:
      • Westcliff-on-Sea, Reino Unido, SS0 0RY
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Westcliff-on-Sea, UK
        • Contato:
  • Romênia
      • Brasov, Romênia, 500283
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Brasov, Romania
        • Contato:
      • Bucharest, Romênia, 030463
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Bucharest, Romania
        • Contato:
      • Bucharest, Romênia, 041303
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Bucharest, Romania
        • Contato:
      • Timișoara, Romênia, 300133
        • Ainda não está recrutando
        • EncompaSSc site in Timişoara, Romania
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Diagnóstico de esclerose sistémica cutânea difusa, classificada de acordo com os critérios de 2013 do American College of Rheumatology/European League against Rheumatism (ACR/EULAR)

  2. O participante encontra-se em uma das seguintes situações:

    1. Dentro de 2 anos após o primeiro sintoma não relacionado com o fenómeno de Raynaud e o seu mRSS é >7 OU
    2. >2 e ≤ 5 anos após o primeiro sintoma não relacionado com o fenómeno de Raynaud, o seu mRSS está entre 10 e 30, é negativo para o autoanticorpo da RNA polimerase 3, e nunca teve qualquer melhoria espontânea prévia no espessamento cutâneo de ≥ 4 pontos no mRSS, ou nunca foi clinicamente observada uma redução significativa na espessura da pele se o mRSS nunca foi realizado OU
    3. >5 e ≤ 10 anos após o primeiro sintoma não relacionado com o fenómeno de Raynaud, o seu mRSS está entre >15 e ≤ 25, é negativo para o autoanticorpo da RNA polimerase 3, e nunca teve qualquer melhoria espontânea prévia no espessamento cutâneo de ≥ 4 pontos no mRSS, ou nunca foi clinicamente observada uma redução significativa na espessura da pele se o mRSS nunca foi realizado
  3. O participante tem ≥ 18 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado
  4. Capaz de compreender o estudo e fornecer consentimento informado por escrito e assinado
  5. Capaz de ler e compreender a língua do consentimento informado e de outros materiais relacionados com o ensaio
  6. Ter uma área de pele no antebraço anterior disponível e acessível para biópsia repetida
  7. Capacidade vital forçada (FVC) de ≥ 45 por cento previsto (pp)
  8. Capacidade de difusão pulmonar para o monóxido de carbono (DLCO) de ≥ 30pp no Rastreio
  9. Disposto e capaz de completar todas as visitas e procedimentos do estudo exigidos pelo protocolo
  10. Todos os participantes com potencial de procriação devem ter um teste de gravidez sérico negativo no Rastreio
  11. Todos os participantes são obrigados a seguir medidas específicas de contraceção

Critérios de Exclusão:

  1. Ter concomitantemente outra doença médica grave que, na opinião do investigador, interferiria com a capacidade do participante de completar o ensaio

  2. O participante está atualmente em terapia imunossupressora, glucocorticoides sistémicos ou outros agentes antifibróticos detalhados da seguinte forma:

    1. Agentes imunossupressores: Ciclofosfamida (IV ou oral se utilizada nos 6 meses anteriores ao rastreio), inibidores da calcineurina (se utilizados nos 30 dias anteriores ao rastreio), azatioprina (se utilizada nos 30 dias anteriores ao rastreio), inibidores de Janus-quinase (se utilizados nos 30 dias anteriores ao rastreio), rituximab (se utilizado nos 6 meses anteriores ao rastreio), tocilizumab (se utilizado nos 60 dias anteriores ao rastreio) ou qualquer outro DMARD biológico (se utilizado nos últimos 30 dias ou 3 meias-vidas, o que for mais longo).
    2. Agentes antifibróticos: nintedanib ou pirfenidona (se utilizados nos 30 dias anteriores ao rastreio). Também é motivo de exclusão se utilizados dentro de 3 meses do rastreio inibidores da tirosina-quinase com atividade antifibrótica reconhecida (imatinib, nilotinib, etc.)
    3. Glucocorticoides sistémicos: doses equivalentes de prednisona superiores a 10 mg/dia (≤ 10mg/dia permitido). Ter recebido qualquer pulso de esteróide IM/IV dentro de 1 mês do rastreio
    4. Outros: micofenolato de mofetila, a menos que em dose estável durante pelo menos 6 meses antes do rastreio e não haja planos para ajustar a dose durante o estudo; ácido micofenólico, a menos que em dose estável durante pelo menos 6 meses antes do rastreio e não haja planos para ajustar a dose durante o estudo; hidroxicloroquina, a menos que em dose estável durante pelo menos 3 meses antes do rastreio e não haja planos para ajustar a dose durante o estudo; e metotrexato, a menos que em dose estável durante pelo menos 3 meses antes do rastreio e não haja planos para ajustar a dose durante o estudo
  3. Transplante prévio ou planeado de células estaminais hematopoiéticas ou de órgãos sólidos
  4. Tratamento prévio com terapia CAR-T
  5. Hipertensão arterial pulmonar clinicamente significativa, conforme determinado pelo investigador no, ou antes do primeiro dia de administração (Baseline)
  6. Uso atual de medicação para HAP (antagonistas dos recetores da endotelina, análogos da prostaciclina, estimuladores da guanilato ciclase solúvel) excluindo bloqueadores dos canais de cálcio e inibidores da fosfodiesterase-5
  7. Grávida ou atualmente a amamentar
  8. Transaminase glutâmico-oxalacética (AST) ou transaminase glutâmico-pirúvica (ALT) >2,0 vezes o limite superior do normal
  9. Clearance de creatinina <45mL/min
  10. Histórico de enfarte do miocárdio, angina ou insuficiência cardíaca congestiva
  11. Razão normalizada internacional >2 ou tempo de tromboplastina parcial >1,5 vezes o limite superior do normal
  12. Infecção ativa com VIH, Hepatite B ou Hepatite C
  13. Histórico de evento trombótico clinicamente significativo dentro de 12 meses antes do Rastreio
  14. Anticorpo anticentrómero positivo
  15. Crise renal por esclerose sistémica dentro de 12 meses antes do Rastreio
  16. Diagnóstico de síndrome de sobreposição, lúpus eritematoso sistémico com anticorpo anti-dsDNA, artrite reumatoide com anticorpo anti-CCP, ou mimetismos da esclerose sistémica (fascite eosinofílica, escleromixedema)
  17. Neoplasia maligna conhecida ou histórico de neoplasia maligna dentro de 5 anos do Rastreio, exceto cancro de pele não melanoma
  18. Cirurgia maior dentro de 8 semanas antes do Rastreio ou cirurgia planeada durante o período do estudo
  19. Incapaz de aceder rotineiramente a veias para colheitas de sangue e infusões IV
  20. Atualmente a receber outro agente experimental ou a participar noutro ensaio clínico. Se um participante tiver recebido recentemente outro agente experimental, então a última dose deve ter sido pelo menos 5 meias-vidas ou 30 dias (o que for mais longo) antes do Rastreio

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Outro: Placebo
Placebo
Experimental: MTX-474
Biológico: MTX-474
Nível de dosagem: 4 mg/kg Força da dose unitária: 50mg/ml MTX-474 é um anticorpo monoclonal imunoglobulina G1 (IgG1) humano que se liga à EphrinB2 humana com alta especificidade e alta afinidade. MTX-474 está a ser desenvolvido como uma terapia para doentes com esclerose sistémica (SSc).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação ao valor basal na pontuação cutânea de Rodnan modificada (mRSS)
Prazo: Da linha de base à semana 24

Mudança média em relação à linha de base até à semana 24 na Escala de Pele de Rodnan modificada, uma medida avaliada por clínicos da espessura da pele em 17 áreas do corpo.

Unidade de medida: Pontuação (escala 0-51)
Da linha de base à semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de participantes com resposta de assinatura genética na biópsia de pele
Prazo: 12 semanas

Proporção de participantes em cada braço (MTX-474 e placebo) demonstrando uma resposta da assinatura de expressão génica de dcSSc na biópsia de pele na Semana 12.

Unidade de Medida: Participantes (%)
12 semanas
Número de participantes com achados clinicamente significativos no exame físico, sinais vitais e exames laboratoriais clínicos
Prazo: Desde a linha de base até ao final do estudo (semana 28)
Número de participantes com achados clinicamente significativos no exame físico, sinais vitais e exames laboratoriais clínicos Unidade de Medida: Participantes (%)
Desde a linha de base até ao final do estudo (semana 28)
Número de participantes com interrupções da dose ou descontinuações do tratamento devido a eventos adversos
Prazo: Desde a linha de base até ao final do estudo (semana 28)
Número de participantes com interrupções da dose ou descontinuação do tratamento devido a eventos adversos Unidade de Medida: Participantes (%)
Desde a linha de base até ao final do estudo (semana 28)
Segurança e tolerabilidade do MTX-474 em participantes com dcSSc: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos relacionados com o tratamento (TRAEs)
Prazo: Desde a linha de base até ao final do estudo (semana 28)

Incidência, gravidade e severidade de TEAEs e TRAEs conforme determinado pela avaliação do investigador.

Unidade de medida: Participantes (%)
Desde a linha de base até ao final do estudo (semana 28)
Concentração sérica de MTX-474 nos pontos temporais esparsos de PK
Prazo: Baseline à semana 28
Concentrações séricas de MTX-474 colhidas em pontos de tempo de PK esparsos predefinidos para suportar a análise de farmacocinética populacional (popPK) Unidade de Medida: ng/mL
Baseline à semana 28
Clearance (CL) do MTX-474
Prazo: Baseline até à semana 28
Clareamento de MTX-474 calculado a partir de amostragens PK seriadas usando análise não compartimental Unidade de Medida: L/hora
Baseline até à semana 28
Meia-vida terminal de eliminação (t½) do MTX-474
Prazo: Do início ao fim da semana 28
Meia-vida de eliminação terminal do MTX-474 derivada da amostragem farmacocinética serial. Unidade de medida: Horas
Do início ao fim da semana 28
Área sob a curva de concentração plasmática-tempo (AUC) do MTX-474
Prazo: Linha de base até à semana 28

AUC do MTX-474 calculado a partir de amostragem PK em série usando análise não compartimental.

Unidade de Medida: ng·h/mL
Linha de base até à semana 28

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação à linha de base na expressão dos recetores totais e fosforilados EphB2, EphB3 e EphB4 na pele
Prazo: Baseline até à Semana 12

Média da alteração desde a linha de base até à Semana 12 na expressão total e fosforilada dos recetores EphB2, EphB3 e EphB4 em amostras de biópsia cutânea.

Unidade de Medida: Unidades de expressão relativa (variação em relação à linha de base)
Baseline até à Semana 12
Alteração em relação à linha de base no perfil transcriptómico
Prazo: Baseline a Semana 12

Alteração da linha de base para a Semana 12 no perfil transcriptómico global através da análise de sequenciação de RNA a granel de biópsias cutâneas em cada braço.

Unidade de Medida: Expressão gênica diferencial (variação logarítmica de base 2)
Baseline a Semana 12
Proporção de participantes com resposta no Índice de Resposta Composta Revisado do American College of Rheumatology para Esclerose Sistémica (rACR-CRISS)
Prazo: Do basal à semana 24
Proporção de participantes que atingiram resposta composta rACR-CRISS Unidade de Medida: Participantes (%)
Do basal à semana 24
Alteração em relação ao valor basal na Avaliação Global do Médico (PhGA) do estado da doença
Prazo: Linha de base até à semana 24
Alteração média em relação à linha de base até à semana 24 na avaliação global do médico (phGA) do estado da doença em cada braço Unidade de medida: Unidades na escala visual analógica de 0-10 (pontuação mais elevada = doença mais grave)
Linha de base até à semana 24
Alteração em relação ao valor basal na Avaliação Global do Doente (PtGA) do estado da doença
Prazo: Linha de base até à semana 24
Variação média em relação à linha de base até à semana 24 na avaliação global do doente (PtGA) do estado da doença em cada braço Unidade de medida: Unidades na escala visual analógica de 0-10 (pontuação mais alta = doença pior)
Linha de base até à semana 24
Alteração em relação ao valor basal da capacidade vital forçada prevista em percentagem (FVCpp)
Prazo: Baseline à semana 24
Alteração média em relação à linha de base na semana 24 na capacidade vital forçada percentual prevista (FVCpp) Unidade de Medida: Percentagem prevista (%)
Baseline à semana 24
Alteração em relação ao valor basal na pontuação de doença pulmonar intersticial quantitativa (QILD) por tomografia computorizada de alta resolução (HRCT)
Prazo: Baseline até à semana 24
Alteração média desde a linha de base até à semana 24 na pontuação QILD através de tomografia computadorizada de alta resolução (HRCT) em cada braço Unidade de medida: Unidades na pontuação QILD (escala de 0-100; pontuação mais alta = maior fibrose)
Baseline até à semana 24
Alteração em relação à Linha de Base nos níveis de EphrinB2 livre
Prazo: Linha de base até à semana 24

Alteração mediana dos níveis basais de EfrinB2 livre no soro até à Semana 24 em cada braço de tratamento.

Unidade de medida: pg/mL
Linha de base até à semana 24
Alteração em relação à linha de base na capacidade vital forçada (FVC) por níveis de EphrinB2
Prazo: Baseline à semana 24

Alteração média desde o início até à Semana 24 na CVF, analisada pelos níveis basais de EphrinB2, no subconjunto de participantes com doença pulmonar intersticial (DPI).

Unidade de Medida: Percentagem prevista (%)
Baseline à semana 24
Proporção de participantes com resposta rACR-CRISS por níveis de EphrinB2
Prazo: Até 24 semanas

Proporção de participantes que atingiram uma resposta no Índice de Resposta Composta Revisado da ACR para Esclerose Sistémica (rACR-CRISS), estratificada pelos níveis basais de EphrinB2.

Unidade de Medida: Participantes (%)
Até 24 semanas
Para avaliar a presença, o título e o impacto dos anticorpos antidroga (ADA) contra o MTX-474
Prazo: Do início ao fim da semana 28
As amostras serão recolhidas desde a linha de base até à Semana 28 para avaliar a taxa a que os anticorpos se desenvolvem para o medicamento em estudo Unidade de Medida: Unidades de título
Do início ao fim da semana 28
Alteração em relação à linha de base em biomarcadores séricos de envolvimento de órgãos
Prazo: Baseline às semanas 12 e 24
Alteração dos valores basais para as semanas 12 e 24 nos níveis séricos de biomarcadores, incluindo, mas não se limitando a, ProC3 e IL-6 associados ao envolvimento de órgãos Unidade de medida: ng/mL (ou unidade por biomarcador)
Baseline às semanas 12 e 24
Alteração em relação à linha de base nos sintomas de fadiga (pontuação FACIT-Fadiga)
Prazo: Baseline até à semana 24

Alteração média desde a linha de base até à Semana 24 nos sintomas de fadiga, medidos pela Escala de Avaliação Funcional da Terapia de Doenças Crónicas-Fadiga.

Unidade de Medida: Unidades na escala FACIT-Fadiga (intervalo 0-52; pontuação mais alta = menos fadiga)
Baseline até à semana 24
Alteração em relação à linha de base nos sintomas gastrointestinais (pontuação UCLA SCTC GIT 2.0)
Prazo: Da linha de base à semana 24

Alteração média em relação à linha de base até à Semana 24 na carga de sintomas gastrointestinais avaliada pelo questionário UCLA SCTC GIT 2.0.

Unidade de medida: Unidades na pontuação total do UCLA SCTC GIT 2.0 (escala 0-3; pontuação mais alta = sintomas piores)
Da linha de base à semana 24
Alteração em relação à linha de base nos sintomas de ansiedade e depressão (HADS)
Prazo: Baseline à semana 24

Alteração média em relação à linha de base até à Semana 24 nos sintomas de ansiedade e depressão medidos pelo instrumento HADS.

Unidade de Medida: Unidades na Escala de Ansiedade e Depressão Hospitalar (pontuação total e subescala HADS; intervalo 0-21 por subescala; pontuação mais elevada = sintomas piores)
Baseline à semana 24
Alteração em relação à linha de base no HAQ-DI
Prazo: Baseline até à semana 24
Alteração média em relação à Linha de Base na incapacidade funcional avaliada pelo HAQ-DI. Unidade de medida: Pontuação (escala de 0-3)
Baseline até à semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

17 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MTX-474-S201
  • 2025-523288-39 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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