Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

EncompaSSc: MTX-474 értékelése diffúz kutan szisztémás szklerózisban (dcSSc) szenvedő résztvevőknél

2026. szeptember 14. frissítette: Mediar Therapeutics

Egy 2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebó-kontrollált vizsgálat az MTX-474 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére diffúz bőri szisztémás sclerosis (dcSSc) betegek kezelésében

Egy 2. fázisú, véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollált vizsgálat a MTX-474 biztonságosságáról és hatékonyságáról diffúz bőri rendszeres szklerózisban (dcSSc) szenvedő résztvevőknél

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálatba beválasztási és kizárási kritériumainak megfelelő dcSSc-s résztvevők véletlenszerűen, 3:2 arányban kerülnek kiosztásra, hogy intravénás (IV) infúzióval MTX-474-et vagy egy illeszkedő placebót kapjanak. A jóváhagyott dcSSc-terápiák egyikének (immunszuppresszív terápia, szisztémás glükokortikoidok vagy más antifibrótikus szerek) egyidejű alkalmazása bizonyos kritériumok mellett megengedett. A vizsgálat MTX-474-es csoportjába randomizált résztvevők 4 hetente kapnak IV infúziót, a 0. naptól kezdődően és a 12. héten befejeződően. A kezelés utáni vizit a 12. héten történik, a biztonságos követési vizitek pedig a 16. és 20. héten, az utolsó infúzió után 4 és 8 héttel. mRSS értékelések történnek a szűréskor, alapvonalon és az összes további kezelési viziten, beleértve a 12. hetet is. Spirometriát és HRCT-t a szűréskor és a 12. héten végeznek. DLCO-t a szűréskor mérik. Bőrbiopsziát alapvonalon és a 12. héten végeznek. A résztvevők vért adnak a biztonság értékelésére és az ephrin receptor szintek mérésére a szűréskor, alapvonalon és 4 hetente a 20. héten. Vért vesznek a szerum PK analízisekhez az első és utolsó MTX-474 adagokhoz viszonyítva.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

85

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Ausztrália, 4222
        • Toborzás
        • Griffith University (Clinical Trial Unit)
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Gerald Tracey
      • Woolloongabba, Queensland, Ausztrália, 4102
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Woolloongabba, Australia
        • Kapcsolatba lépni:
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Ausztrália, 3084
        • Toborzás
        • Austin Health
        • Kutatásvezető:
          • Jessica Leung
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Királyság
      • Coventry, Egyesült Királyság, CV2 2DX
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Walsgrave Coventry, UK
        • Kapcsolatba lépni:
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L7 8XP
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Liverpool, UK
        • Kapcsolatba lépni:
      • London, Egyesült Királyság, SW8 3RN
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in London, UK
        • Kapcsolatba lépni:
      • Westcliff-on-Sea, Egyesült Királyság, SS0 0RY
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Westcliff-on-Sea, UK
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85054
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Phoenix, AZ
        • Kapcsolatba lépni:
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in La Jolla, CA
        • Kapcsolatba lépni:
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92350
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Loma Linda, CA
        • Kapcsolatba lépni:
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • University of California Los Angeles Scleroderma Center
        • Kutatásvezető:
          • Elizabeth Volkmann
        • Kapcsolatba lépni:
      • Newport Beach, California, Egyesült Államok, 92663
        • Toborzás
        • NewportNativeMD, Inc.
        • Kutatásvezető:
          • Ryan Klein
        • Kapcsolatba lépni:
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Palo Alto, CA
        • Kapcsolatba lépni:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • University of Colorado Center for Lungs/Breathing/Scleroderma Clinic
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Melissa Griffith
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Egyesült Államok, 33765
        • Toborzás
        • Clinical Research of West Florida
        • Kutatásvezető:
          • Rodney Daniel
        • Kapcsolatba lépni:
      • Sarasota, Florida, Egyesült Államok, 34239
        • Toborzás
        • Sarasota Arthritis Center
        • Kutatásvezető:
          • Jesse Boodoo
        • Kapcsolatba lépni:
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • Toborzás
        • Clinical Research of West Florida
        • Kutatásvezető:
          • John Carter
        • Kapcsolatba lépni:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66103
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Kansas City, KS
        • Kapcsolatba lépni:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Toborzás
        • Johns Hopkins University
        • Kutatásvezető:
          • Laura Hummers
        • Kapcsolatba lépni:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Toborzás
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Avery LaChance
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Toborzás
        • Boston Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Andreea Bujor
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Minneapolis, MN
        • Kapcsolatba lépni:
    • New York
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11201
        • Toborzás
        • NYU Langone Health
        • Kutatásvezető:
          • David Goddard
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Cleveland, OH
        • Kapcsolatba lépni:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • Toborzás
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Aikaterini Thanou
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Philadelphia, PA
        • Kapcsolatba lépni:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15219
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Pittsburgh, PA
        • Kapcsolatba lépni:
    • Texas
      • Allen, Texas, Egyesült Államok, 75013
        • Toborzás
        • Stryde Research - DFW
        • Kutatásvezető:
          • John Lavery
        • Kapcsolatba lépni:
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75246
        • Toborzás
        • Baylor Scott & White Research Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Susan Mathai
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Houston, TX
        • Kapcsolatba lépni:
  • Franciaország
      • La Tronche, Franciaország, 38700
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in La Tronche, France
        • Kapcsolatba lépni:
      • Montpellier, Franciaország, 34090
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Montpellier, France
        • Kapcsolatba lépni:
      • Paris, Franciaország, 75014
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Paris, France
        • Kapcsolatba lépni:
      • Strasbourg, Franciaország, 67000
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Strasbourg, France
        • Kapcsolatba lépni:
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Toulouse, France
        • Kapcsolatba lépni:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Franciaország, 54500
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Vandœuvre-lès-Nancy, France
        • Kapcsolatba lépni:
  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia, 9713 GZ
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Groningen, Netherlands
        • Kapcsolatba lépni:
  • Lengyelország
      • Bydgoszcz, Lengyelország, 85-168
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Bydgoszcz, Poland
        • Kapcsolatba lépni:
      • Nowa Sól, Lengyelország, 67-100
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Nowa Sól, Poland
        • Kapcsolatba lépni:
      • Warsaw, Lengyelország, 00-874
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Warszawa, Poland
        • Kapcsolatba lépni:
      • Warsaw, Lengyelország, 02-507
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Warszawa, Poland
        • Kapcsolatba lépni:
  • Olaszország
      • Ancona, Olaszország, 60126
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Ancona, Italy
        • Kapcsolatba lépni:
      • Catania, Olaszország, 95123
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Catania, Italy
        • Kapcsolatba lépni:
      • Genoa, Olaszország, 16132
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Genoa, Italy
        • Kapcsolatba lépni:
      • Milan, Olaszország, 20122
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Milan, Italy
        • Kapcsolatba lépni:
      • Modena, Olaszország, 41124
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Modena, Italy
        • Kapcsolatba lépni:
      • Roma, Olaszország, 00128
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Roma, Italy
        • Kapcsolatba lépni:
  • Románia
      • Brasov, Románia, 500283
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Brasov, Romania
        • Kapcsolatba lépni:
      • Bucharest, Románia, 030463
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Bucharest, Romania
        • Kapcsolatba lépni:
      • Bucharest, Románia, 041303
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Bucharest, Romania
        • Kapcsolatba lépni:
      • Timișoara, Románia, 300133
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Timişoara, Romania
        • Kapcsolatba lépni:
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08003
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Barcelona, Spain
        • Kapcsolatba lépni:
      • Barcelona, Spanyolország, 08025
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Barcelona, Spain
        • Kapcsolatba lépni:
      • Córdoba, Spanyolország, 14004
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Córdoba, Spain
        • Kapcsolatba lépni:
      • Málaga, Spanyolország, 29004
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Malaga, Spain
        • Kapcsolatba lépni:
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Még nincs toborzás
        • EncompaSSc site in Valencia, Spain
        • Kapcsolatba lépni:
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland, 2025
        • Toborzás
        • Aotearoa Clinical Trials
        • Kutatásvezető:
          • Mark Sapsford
        • Kapcsolatba lépni:
      • Hamilton, Új Zéland, 3204
        • Toborzás
        • Waikato Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kamal Solanki

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  1. A diffúz kutan rendszeres sclerotikus diagnózisa, az Amerikai Reumatológus Kollégium/Európai Ligája a Reuma Ellen (ACR/EULAR) 2013-as kritériumai szerint osztályozva

  2. A résztvevő:

    1. Az első nem-Raynaud tünetétől számított 2 éven belül van, és mRSS-je >7 VAGY
    2. >2 és ≤ 5 évvel az első nem-Raynaud tünete után, mRSS-je 10 és 30 között van, negatív az RNS polimeráz 3 autoantitestre, és soha nem volt spontán bőr vastagodás javulása ≥ 4 ponttal mRSS szerint, vagy soha nem volt klinikailag jelentős bőrvastagság csökkenés megfigyelve, ha mRSS soha nem történt VAGY
    3. >5 és ≤ 10 évvel az első nem-Raynaud tünete után, mRSS-je >15 és ≤ 25 között van, negatív az RNS polimeráz 3 autoantitestre, és soha nem volt spontán bőr vastagodás javulása ≥ 4 ponttal mRSS szerint, vagy soha nem volt klinikailag jelentős bőrvastagság csökkenés megfigyelve, ha mRSS soha nem történt
  3. A résztvevő ≥ 18 éves a tájékoztatott beleegyezés aláírásakor
  4. Képes megérteni a tanulmányt, és aláírt, írásbeli tájékoztatott beleegyezést adni
  5. Képes olvasni és megérteni a tájékoztatott beleegyezés és más vizsgálati anyagok nyelvét
  6. Rendelkezik előkar bőrterülettel, amely elérhető és alkalmas ismételt biopsziára
  7. Kényszerített vitalkapacitás (FVC) ≥ 45 százalék előrejelzett (pp)
  8. Szén-monoxid diffúziós kapacitás (DLCO) ≥ 30pp a Szűréskor
  9. Hajlandó és képes teljesíteni az összes protokoll által előírt vizsgálati látogatást és eljárást
  10. Minden gyermekvállalásra képes résztvevőnek negatív szérum terhességi tesztet kell mutatnia a Szűréskor
  11. Minden résztvevő köteles meghatározott fogamzásgátlási intézkedéseket követni

Kizárási kritériumok:

  1. Egyidejűleg más súlyos orvosi betegségben szenved, amely a vizsgálatvezető véleménye szerint akadályozná a résztvevő képességét a vizsgálat befejezésére

  2. A résztvevő jelenleg immunszuppresszív terápián, szisztémás glükokortikoidon vagy más antifibrótikus szeren van, amelyek részletesen a következők:

    1. Immunszuppresszív szerek: Ciklofoszfamid (IV vagy orális, ha a szűrés előtti 6 hónapban használták), kalcineurin gátlók (ha a szűrés előtti 30 napban használták), azatioprin (ha a szűrés előtti 30 napban használták), Janusz-kináz gátlók (ha a szűrés előtti 30 napban használták), rituximab (ha a szűrés előtti 6 hónapban használták), tocilizumab (ha a szűrés előtti 60 napban használták) vagy bármely más biológiai DMARD (ha az elmúlt 30 napban vagy 3 felezési idő alatt használták, attól függően, melyik a hosszabb).
    2. Antifibrótikus szerek: nintedanib vagy pirfenidon (ha a szűrés előtti 30 napban használták).
      Szintén kizáró, ha a szűrés előtti 3 hónapon belül használták a felismert antifibrótikus aktivitású tirozin-kináz gátlókat (imatinib, nilotinib stb.)
    3. Szisztémás glükokortikoidok: prednizone ekvivalens dózisok nagyobbak, mint 10 mg/nap (≤ 10 mg/nap megengedett).
      Bármilyen impulzus IM/IV szteroidot kapott a szűrés előtti 1 hónapon belül
    4. Egyéb: mikofenolát mofetil, kivéve ha stabil dózison volt legalább 6 hónapig a szűrés előtt, és nincs terve a dózis módosítására a vizsgálat során; mikofenolsav, kivéve ha stabil dózison volt legalább 6 hónapig a szűrés előtt, és nincs terve a dózis módosítására a vizsgálat során; hidroxiklorokin, kivéve ha stabil dózison volt legalább 3 hónapig a szűrés előtt, és nincs terve a dózis módosítására a vizsgálat során; és metotrexát, kivéve ha stabil dózison volt legalább 3 hónapig a szűrés előtt, és nincs terve a dózis módosítására a vizsgálat során
  3. Korábbi vagy tervezett hematopoietikus őssejt- vagy szilárd szervátültetés
  4. Korábbi kezelés CAR-T terápiával
  5. Klinikailag jelentős pulmonális arteriás hypertonia, ahogy azt a vizsgálatvezető megállapítja a kezelés első napján (Baseline) vagy azelőtt
  6. Jelenlegi PAH gyógyszerhasználat (endothelin receptor antagonisták, prosztaciklin analógok, oldható guanilát cikláz stimulátorok), kivéve a kalciumcsatorna-blokkolókat és a foszfodiészteráz-5 gátlókat
  7. Terhes vagy jelenleg szoptat
  8. Aspartát transzamináz (AST) vagy alanin transzamináz (ALT) >2.0-szerese a normál felső határnak
  9. Kreatinin clearance <45mL/perc
  10. Myocardiális infarktus, angina vagy congestív szívbénulás előzménye
  11. Nemzetközi normalizált arány >2 vagy részleges tromboplasztin idő >1.5-szerese a normál felső határnak
  12. Aktív HIV, Hepatitis B vagy Hepatitis C fertőzés
  13. Klinikailag jelentős thromboticus esemény előzménye a Szűrés előtti 12 hónapon belül
  14. Pozitív anticentromer antitest
  15. Rendszeres sclerotikus veseválság a Szűrés előtti 12 hónapon belül
  16. Átfedő szindróma diagnózisa, anti-dsDNS antitestes rendszeres lupus erythematosus, anti-CCP antitestes rheumatoid arthritis, vagy rendszeres sclerosis utánzók (eozinofil fasciitis, scleromyxoedema)
  17. Ismert malignitás vagy malignitás előzménye a Szűrés előtti 5 éven belül, a nem-melanoma bőrrák kivételével
  18. Nagyobb műtét a Szűrés előtti 8 héten belül vagy tervezett műtét a vizsgálati időszak alatt
  19. Nem képes rendszeresen hozzáférni a vénákhoz vérvételhez és IV infúziókhoz
  20. Jelenleg más kísérleti szeren van vagy részt vesz más klinikai vizsgálatban.
    Ha egy résztvevő nemrég kapott más kísérleti szeret, akkor az utolsó adagnak legalább 5 felezési időnek vagy 30 napnak kellett eltelnie (attól függően, melyik a hosszabb) a Szűrés előtt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Egyéb: Placebo
Placebo
Kísérleti: MTX-474
Biológiai: MTX-474
Adagolási szint: 4 mg/kg Egységadag erősség: 50mg/ml Az MTX-474 egy humán immunglobulin G1 (IgG1) monoklonális antitest, amely nagy specifikitással és affinitással kötődik a humán EphrinB2-hez. Az MTX-474-t szisztémás sclerosis (SSc) betegek terápiájaként fejlesztik.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A bázisvonalhoz képesti változás a módosított Rodnan bőrpontszámban (mRSS)
Időkeret: Alapvonal a 24. hétig

Átlagos változás a kiindulási értéktől a 24. hétig a módosított Rodnan bőr pontszámban, ami egy klinikus által értékelt mérőszám a bőrvastagságra 17 testterületen.

Mértékegység: Pontszám (0-51 tartomány)
Alapvonal a 24. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevők aránya genomszerkezet-válasszal a bőrbiopsziában
Időkeret: 12 hét

Az MTX-474 és a placebo csoportokban résztvevők aránya, akik a 12. héten végzett bőrbiopszián dcSSc génkifejeződési aláírással rendelkeztek.

Mértékegység: Résztvevők (%)
12 hét
A klinikailag jelentős eredményekkel rendelkező résztvevők száma fizikális vizsgálat, életfunkciós paraméterek és klinikai laboratóriumi vizsgálatok során
Időkeret: Alapvonal a vizsgálat végéig (28. hét)
A fizikális vizsgálat, életfunkciók és klinikai laboratóriumi vizsgálatok során klinikailag jelentős eltéréseket mutató résztvevők száma Mértékegység: Részvevők (%)
Alapvonal a vizsgálat végéig (28. hét)
A résztvevők száma, akiknél a dózismegszakítás vagy a kezelés megszakítása mellékhatások miatt történt
Időkeret: Baseline a vizsgálat végéig (28. hét)
A résztvevők száma, akiknél a dózismegszakítás vagy a kezelés megszakítása mellékhatások miatt történt Mértékegység: Résztvevők (%)
Baseline a vizsgálat végéig (28. hét)
Az MTX-474 biztonságossága és jól tolerálhatósága diffúz rendszeres sclerosisos (dcSSc) betegekben: A kezeléssel összefüggő mellékhatások (TEAE) és a kezeléshez kapcsolódó mellékhatások (TRAE) számával érintett résztvevők száma
Időkeret: Alapvonal a vizsgálat végéig (28. hét)

Az incidens, komolyság és súlyosság a TEAE-k és TRAE-k vonatkozásában, a vizsgálatvezető értékelése alapján.

Mértékegység: Résztvevők (%)
Alapvonal a vizsgálat végéig (28. hét)
MTX-474 szérumkoncentrációja ritka PK időpontokban
Időkeret: Alapvonal a 28. hétig
Előre meghatározott ritka PK időpontokon gyűjtött szérum MTX-474 koncentrációk a populációs farmakokinetikai (popPK) elemzés támogatására Mértékegység: ng/mL
Alapvonal a 28. hétig
MTX-474 tisztulása (CL)
Időkeret: Kiindulás a 28. hétig
Az MTX-474 klírense, amelyet sorozatos PK mintavételből számítottak ki nemkompartmentális analízissel. Mértékegység: L/óra
Kiindulás a 28. hétig
Az MTX-474 terminális eliminációs felezési ideje (t½)
Időkeret: Alapvonaltól a 28. hétig
A sorozatos PK mintavételből származtatott MTX-474 terminális eliminációs felezési ideje.
Mértékegység: Óra
Alapvonaltól a 28. hétig
A MTX-474 plazmakoncentráció-idő görbe alatti területe (AUC)
Időkeret: Alapvonal a 28. hétig

Az MTX-474 AUC-ját szériás PK mintavételből számították nem-kompartimentális analízissel.

Mértékegység: ng·h/mL
Alapvonal a 28. hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A bőrben található teljes és foszforilált EphB2, EphB3 és EphB4 receptorok expressziójának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapvonal a 12. hétig

Átlagos változás a bázisvonaltól a 12. héten az összes és foszforileált EphB2, EphB3 és EphB4 receptor expresszióban bőrbiopszia mintákban.

Mértékegység: Relatív expressziós egységek (alapvonalhoz képest változás)
Alapvonal a 12. hétig
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a transzkriptomikai profilban
Időkeret: Alapvonal a 12. hétig

Alapvonalhoz képest a 12. héten bekövetkezett változás a globális transzkriptómiai profilon, bőrbiopsziák tömeges RNS-szekvenálási elemzésével minden egyes csoportban.

Mértékegység: Differenciális génkifejeződés (log₂-szoros változás)
Alapvonal a 12. hétig
A résztvevők aránya, akik választ adtak a revideált Amerikai Reumatológiai Kollégium Szisztémás Szklerózisra vonatkozó Kompozit Válasz Indexén (rACR-CRISS)
Időkeret: Alapvonal a 24. hétig
Az rACR-CRISS kompozit választ elérő résztvevők aránya Mértékegység: Részvevők (%)
Alapvonal a 24. hétig
A betegségállapot orvosi globális értékelésében (PhGA) bekövetkezett változás a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Kiindulási állapot a 24. hétig
Az orvos globális értékelése (phGA) alapvonaltól a 24. hétig bekövetkezett átlagos változás a betegség állapotában mindkét csoportban Mértékegység: 0-10-es vizuális analóg skála egységei (magasabb pontszám = súlyosabb betegség)
Kiindulási állapot a 24. hétig
A beteg globális értékelésében (PtGA) a betegség állapotára vonatkozóan bekövetkezett változás a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: Alapértékektől a 24. hétig
Átlagos változás a kiindulási értéktől a 24. hétig a beteg globális értékelésében (PtGA) a betegség állapotára vonatkozóan minden egyes csoportban Mértékegység: 0-10-es vizuális analóg skála (magasabb pontszám = súlyosabb betegség)
Alapértékektől a 24. hétig
Az alapvonalhoz viszonyított százalékos változás a prognosztizált kényszeres vitalkapacitásban (FVCpp)
Időkeret: Alapvonal a 24. hétig
Átlagos változás a kiindulási értéktől a 24. héten a százalékban kifejezett előrejelzett kényszerített vitalkapacitás (FVCpp) esetében Mértékegység: Százalékban előrejelzett (%)
Alapvonal a 24. hétig
A mennyiségi intersticiális tüdőbetegség (QILD) pontszámának változása az alapvonalhoz képest nagy felbontású számítógépes tomográfiával (HRCT)
Időkeret: Alapvonal a 24. hétig
Az alapszinttől a 24. hétig bekövetkezett átlagos változás a QILD-pontszámban nagy felbontású számítógépes tomográfiás vizsgálat (HRCT) alapján az egyes csoportokban Mérési egység: QILD-pontszám egységei (0-100 skála; magasabb pontszám = nagyobb fibrózis)
Alapvonal a 24. hétig
A bázisvonalhoz képest bekövetkezett változás az ingyenes EphrinB2 szintjében
Időkeret: Alapvonal a 24. hétig

Az alapérték és a 24. hét közötti medián változás a szérum szabad EphrinB2 szintjében minden egyes kezelési csoportban.

Mértékegység: pg/mL
Alapvonal a 24. hétig
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a kényszerített vitalkapacitásban (FVC) EphrinB2-szint szerint
Időkeret: Alapvonal a 24. hétig

Az FVC alapértéktől a 24. hétig történt átlagos változása, az alapvonali EphrinB2-szint szerint elemezve, az interstitiális tüdőbetegséggel (ILD) rendelkező résztvevők részcsoportjában.

Mértékegység: Százalékban előre jelzett (%)
Alapvonal a 24. hétig
A résztvevők aránya, akik rACR-CRISS választ értek el az EphrinB2 szintjeik alapján
Időkeret: Akár 24 hétig

A résztvevők aránya, akik választ értek el a revideált ACR Kompozit Válasz Indexen Szisztémás Sclerosisban (rACR-CRISS), a kiindulási EphrinB2-szintek szerint rétegzve.

Mértékegység: Résztvevők (%)
Akár 24 hétig
Az MTX-474 elleni gyógyszerellenes antitestek (ADA) jelenlétének, titerének és hatásának értékelése
Időkeret: Alapvonaltól a 28. hétig
A mintákat a kezdeti időponttól a 28. hétig gyűjtik össze annak felmérésére, hogy milyen sebességgel fejlődnek ki antitestek a vizsgálati gyógyszerhez Mértékegység: Titer egység
Alapvonaltól a 28. hétig
Alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a szervérintettség szérum biomarkerjeiben
Időkeret: Alapvonal 12. és 24. hétig
A bázisvonalhoz képest bekövetkezett változás a 12. és 24. héten a szérum szintű biomarkerekben, beleértve, de nem kizárólagosan a ProC3-et és az IL-6-ot, amelyek szervi érintettséggel hozhatók összefüggésbe Mértékegység: ng/mL (vagy biomarkerenkénti egység)
Alapvonal 12. és 24. hétig
A fáradtság tüneteinek változása a kiindulási állapothoz képest (FACIT-Fáradtság pontszám)
Időkeret: Alapvonal a 24. hétig

Az alapvonalhoz képesti átlagos változás a 24. héten a fáradtság tüneteiben, a Krónikus Betegségek Terápiájának Funkcionális Értékelése - Fáradtság Skála által mért módon.

Mértékegység: FACIT-Fáradtság skálán mért egységek (tartomány 0-52; magasabb pontszám = kevesebb fáradtság)
Alapvonal a 24. hétig
A gastrointestinalis (GI) tünetek változása a kiindulási értékhez képest (UCLA SCTC GIT 2.0 pontszám)
Időkeret: Alapvonal a 24. hétig

A GI tünetterhelés átlagos változása a kezdeti értékhez képest a 24. héten, amelyet az UCLA SCTC GIT 2.0 kérdőívvel értékeltek.

Mértékegység: Az UCLA SCTC GIT 2.0 összpontszám egységei (tartomány: 0-3; magasabb pontszám = rosszabb tünetek)
Alapvonal a 24. hétig
Alapvonalhoz képest változás szorongás és depresszió tüneteiben (HADS)
Időkeret: Kiinduló állapottól a 24. hétig

A szorongás és depresszió tüneteinek átlagos változása a HADS eszközzel mért alapértéktől a 24. hétig.

Mértékegység: Kórházi Szorongás és Depresszió Skála (HADS) pontszámok (összes és alszkálák; tartomány alszkálánként 0-21; magasabb pontszám = súlyosabb tünetek)
Kiinduló állapottól a 24. hétig
Alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a HAQ-DI-ben
Időkeret: Alapvonal a 24. hétig
A funkcionális fogyatékosság átlagos változása a kiindulási állapothoz képest, a HAQ-DI által értékelve.
Mértékegység: Pontszám (0-3 skála)
Alapvonal a 24. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mediar Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. április 16.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. november 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 12.

Első közzététel (Tényleges)

2025. december 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 14.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MTX-474-S201
  • 2025 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523288-39 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel