Tutkimus Ikatibantin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi bradykiini-indusoituneeseen angioedemaan sairastuneilla potilailla

Sisällyttämiskriteerit:

1. Potilas on miehenä tai naisena vähintään 20 vuotta täyttänyt tiedonsaantisuostumuksen antamishetkellä.
2. Potilas on lukenut, allekirjoittanut ja päivämäärännyt tiedonsaantisuostumuslomakkeen.

3. Seulontakäynnillä tutkija on diagnosoinut bradykiini-indusoituneen angiödeeman perustuen vähintään yhteen seuraavista:

   • Toistuvat turvotuskohdat ja/tai huono vaste antihistamiineihin, kortikosteroideihin tai epinefriiniin
   • Toistuvat angiödeemakohtaukset vatsa-alueella ja/tai kurkunpääalueella (mukaan lukien kurkunpää ja nielu)
   • Angiödeema ilman nokkosihottumaa
   • Tunnettu perhehistoria angiödeemasta
   • Tunnettu geneettiset poikkeavuudet perinnölliseen angiödeemaan liittyen
4. Pystyy kommunikoimaan hyvin tutkijan kanssa, noudattamaan tutkimuskyselyitä ja muita potilasarviointiin käytettäviä mittareita.

Poissulkemiskriteerit:

1. Tunnettu allergia- tai yliherkkyyshistoria tutkittavaan lääkkeeseen seulontakäynnillä tutkijan arvioimana.
2. Potilaalla on angiödeemadiagnoosi, joka ei ole bradykiini-indusoitua angiödeemaa.
3. Potilas on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän kuluessa seulonnasta.

4. Maksan sairaus tai vaurio, joka ilmenee poikkeavana maksatoimintaprofiilina kuten alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST), alkalinen fosfataasi (ALP) tai kokonaisbilirubiini, jos jokin niistä on viitearvoalueen ulkopuolella.

   Viitearvoalueen ulkopuolella olemisen määritelmät:

   • Aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai alkalinen fosfataasi (ALP) > 2,5-kertainen yläraja (ULN);
   • Seerumin kokonaisbilirubiini >= 1,5-kertainen ULN;

5. Häiriintynyt munuaistoiminta, joka ilmenee poikkeavina kreatiniini- tai verenureanitraattiarvoina, jos jokin niistä on viitearvoalueen ulkopuolella.

   Viitearvoalueen ulkopuolella olemisen määritelmät:

   • Kreatiniininpuhdistusnopeus (<= 40 ml/min) (Cockcroft-Gault-kaavalla arvioitu) ja seerumin kreatiniini >=1,5-kertainen ULN;
   • Verenureanitraattiarvo >= 1,5-kertainen ULN
6. Häiriintynyt hematologinen tai veren hyytymistoiminta, joka ilmenee poikkeavina mittausarvoina, jos jokin niistä on viitearvoalueen ulkopuolella.
7. Oireileva sepelvaltimotauti potilashistorian perusteella, erityisesti epävakaa rintakipu tai vakava sepelvaltimotauti.
8. Sydämen vajaatoiminta (NYHA-luokka 3 ja 4).
9. Aivohalvaus viimeisen 6 kuukauden aikana.
10. Tunnettu raskaus ja/tai imetys.
11. Tutkijan mielestä: mielentila, joka estää potilasta ymmärtämästä tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia.
12. Tutkijan mielestä: epätodennäköistä, että potilas noudattaa tutkimussuunnitelmaa, esimerkiksi yhteistyöhalu, kykenemättömyys palata seurantakäynneille tai epätodennäköisyys suorittaa tutkimus loppuun mistä tahansa syystä.
13. Tutkijan mielestä: kykenemättömyys hoitaa tutkimuslääkitystä tai suorittaa ruiskeen itseannostelua.