PREcision MEDicine In Achalasia (PREMEDIA) (PREMEDIA)
PREcision MEDicine In Achalasia - Monikeskuksinen satunnaistettu ei-alempiarvoinen kliininen tutkimus lyhyestä räätälöidystä POEMista vs. standardi POEM ei-spastiselle akalasialle sekä monikeskuksinen prospektiivinen kohorttitutkimus pitkästä räätälöidystä POEMista spastisille ruokatorven motiliteettihäiriöille
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on selvittää, toimiiko lyhyempi suun kautta tehty endoskooppinen myotomia (POEM) yhtä hyvin kuin pidempi POEM potilailla, joilla on nielemisvaikeuksia tiettyjen sairauksien vuoksi. Tutkimuksen pääkysymykset ovat:
- Toimiiko pienempi lihaksen leikkaus ruokatorven alaosassa yhtä hyvin kuin tavallinen suurempi leikkaus oireiden lievittämisessä?
- Vähentääkö pienempi leikkaus toimenpiteen sivuvaikutuksia verrattuna tavalliseen suurempaan leikkaukseen? Tutkijat vertailevat lyhyemmän leikkauksen oireita ja sivuvaikutuksia pidemmän leikkauksen oireisiin ja sivuvaikutuksiin.
Osallistujat antavat tutkijoille luvan käyttää heidän hoitotietojaan sairauskertomuksestaan ja täyttävät kyselylomakkeita enintään 6 kertaa 2 vuoden aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Suoritamme satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen vertaillaksemme kahta eri lähestymistapaa peroraaliseen endoskopiseen myotomiaan (POEM) achalasian (tyypit I ja II) ja ruokatorven ja mahalaukun liitoksen ulostulohäiriön (EGJOO) hoidossa. Laajimmin käytetty hoito achalasialle on POEM, mutta nykyinen lähestymistapa sisältää 9 cm (3,5 tuumaa) myotomian (lihaksen leikkaamisen) avatakseen tiukka alempi ruokatorven sulkijalihas ruoan kuljettamisen helpottamiseksi ruokatorvesta mahalaukkuun. Tämä lähestymistapa on erittäin tehokas, ja sen lyhyen aikavälin onnistumisprosentti on noin 90 %. Uskomme kuitenkin, että POEM ei vaadi täyttä 9 cm myotomiaa ja että voimme leikata paljon vähemmän lihasta (noin 4 cm/1,25 tuumaa) saavuttaaksemme samanlaisen oireiden parantumisen, mutta vähemmillä pitkäaikaisilla komplikaatioilla. Vähemmän lihasta leikkaaminen voi johtaa vähempään happorefluksiin, mikä on minkä tahansa onnistuneen achalasia-hoidon Akilleen kantapää. Lyhyempi lihasleikkaus voi myös johtaa vähempään komplikaatioon, jota kutsutaan puhjennuksi myotomiaan, mikä aiheuttaa ruokatorven epäonnistumisen tyhjentää sisältönsä ja on merkittävä syy pitkäaikaisen oireiden uusiutumiselle. Olemme suunnitelleet tämän tutkimuksen selvittääksemme, onko lyhyempi myotomia (4 cm) vastaava kuin pidempi myotomia (9 cm) oireiden parantumisen suhteen, mutta mahdollisesti vähemmällä happorefluksilla ja puhjenneella myotomialla.
Näiden kysymysten perusteella otamme mukaan 370 potilasta satunnaistettuun tutkimukseen, jossa potilaat saavat joko lyhyen räätälöidyn (4 cm/1,25 tuumaa) tai standardimyotomian (9 cm/3,5 tuumaa). Kaikki potilaat käyvät läpi myotomian onnistumisen intraoperatiivisen arvioinnin käyttäen erityistä työkalua nimeltä toiminnallinen valonaukko-kuvantelu-anturi (FLIP). FLIP mittaa alempien ruokatorven sulkijalihaksen avautumismittoja ja varmistaa, että myotomia on suoritettu riittävästi, jotta alempi ruokatorven sulkijalihas voi avautua tasolle, joka parantaa ruokatorven tyhjentymistä/nielaisemista. Seuraamme potilaita 2 vuoden ajan samalla tavalla kuin seurtaisiimme potilaita achalasia-hoidon jälkeen standardikliinisessä käytännössä. Arvioimme, ovatko oireet samanlaisia ja onko eroja happorefluksissa ja ruokatorven tyhjentymisessä. Potilaat käyvät läpi seurantatutkimuksia kyselylomakkeilla 3–6 kuukauden välein kahden vuoden aikana, ja heille tehdään refluksitestaus (happoaltistuksen mittaus endoskopian aikana sijoitetulla kapselilla) 6–12 kuukauden välillä ja bariumruokatorven radiografia (röntgen bariumia juoden) 2 vuoden kohdalla. Tärkein tavoite on osoittaa, että oireet ja tulokset (onnistuminen/epäonnistuminen) kahden lähestymistavan välillä ovat samanlaisia (lyhyt myotomia ei ole huonompi), ja Eckardt-pistemäärä on tämän tutkimuksen ensisijainen kyselypistemäärä. Uskomme, että tämä tutkimus auttaa määrittämään optimaalisen lähestymistavan POEMiin achalasiassa ja auttaa myös estämään komplikaatioita tulevaisuudessa.
Lisäksi pyydämme myös osallistujia antamaan näytteen lihaskudoksesta, jota tyypillisesti leikataan POEMin aikana. Tämä kudos auttaa meitä kehittämään kudospankkia auttaaksemme muita tutkijoita, jotka etsivät syitä siihen, miksi achalasia ja nämä muut ruokatorven sairaudet esiintyvät. Osallistujat voivat kieltäytyä tästä osasta ja silti jatkaa satunnaistetussa kontrolloidussa tutkimuksessa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Elizabeth Yan, BS
- Puhelinnumero: 312-908-1723
- Sähköposti: premedia.dcc@northwestern.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Yasmin Pina, BS
- Puhelinnumero: 312-503-6459
- Sähköposti: premedia.dcc@northwestern.edu
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
- Ei vielä rekrytointia
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
- Ei vielä rekrytointia
- University of California San Diego
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80217
- Ei vielä rekrytointia
- University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
- Rekrytointi
- University of Florida
-
Päätutkija:
- Peter Draganov, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- April Goddard, Lead Study Coordinator, PA-C
- Puhelinnumero: 352-273-9483
- Sähköposti: DOM-GIResereachTeam@ad.ufl.edu
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Ei vielä rekrytointia
- Adventist Health System/Sunbelt, Inc
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Rekrytointi
- Emory University
-
Päätutkija:
- Anand Jain, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Halley Fowler, Lead Study Coordinator
- Puhelinnumero: 404-778-3184
- Sähköposti: halley.fowler@emory.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Northwestern University
-
Päätutkija:
- John Pandolfino, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Eric Pfannkuche, Lead Study Coordinator
- Puhelinnumero: 312-926-4525
- Sähköposti: PREMEDIA@northwestern.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
- Ei vielä rekrytointia
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Madison Paylor, Lead Study Coordinator
- Puhelinnumero: 617-726-0196
- Sähköposti: premedia@mgb.org
-
Päätutkija:
- Kyle Staller, MD
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63130
- Ei vielä rekrytointia
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Ei vielä rekrytointia
- Weill Cornell Medical College
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Rekrytointi
- Atrium Health/Wake Forest
-
Päätutkija:
- Badih Elmunzer, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Greg Scarola, Lead Study Coordinator
- Puhelinnumero: (704) 355-2000
- Sähköposti: PREMEDIA@advocatehealth.org
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44109
- Rekrytointi
- MetroHealth Medical Center
-
Päätutkija:
- Ronnie Fass, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Stephanie Baker, Lead Study Coordinator
- Puhelinnumero: 216-778-5736
- Sähköposti: premedia@metrohealth.org
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Ei vielä rekrytointia
- Case Western Reserve University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Rekrytointi
- Vanderbilt University Medical Center
-
Päätutkija:
- Dhyanesh Patel, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Larry Raber, Lead Study Coordinator
- Puhelinnumero: 615-322-4643
- Sähköposti: larry.w.raber@vumc.org
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75204
- Ei vielä rekrytointia
- Baylor Scott & White Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Otokriteerit
- Ikä ≥ 18
- Tyypin I achalasia tai tyypin II achalasia tai cEGJOO
- Eckardt-pisteet > 3
Poissulkemiskriteerit
Seuraavat poissulkemiskriteerit koskevat RCT:ta, mutta kohdat 1–13 alla koskevat myös havainnointitutkimusta:
- Aikaisempi POEM
- Aikaisempi kirurginen hoito achalasialle
- Endoskooppinen pneumaattinen dilataatio tai ruokatorven alaosan suutinkielen botuliinitoksiini (botox) injektio 6 kuukauden sisällä
- Aikaisempi liittymätön ruokatorven tai ylävatsan leikkaus, mukaan lukien Roux-en-Y mahaläpäisy ja hihoitusgastrektomia
- Aikaisempi endoskooppinen mahalaukun-ruokatorven toimenpide liikalihavuudelle tai GERD:lle, kuten endoskooppinen hihoitusgastroplastia tai transoraalinen leikkaukseton fundoplikaatio
- Tunnettu sekundaarinen achalasia, joka liittyy pahanlaatuisuuteen (pseudoachalasia)
- Tunnettu eosinofiilinen esofagiitti
- Divertikkeli (> 2 cm) ruokatorven alaosassa
- Megaesofagus
- Fibroinflammaatorinen ruokatorven ahtauma minkä tahansa etiologian vuoksi (esim. peptinen, säteily, eosinofiilinen)
- Raskaus
- Tavalliset yleisanestesian vasta-aiheet
- Tavalliset ruokatorven endoskooppisen myotomian vasta-aiheet (esim. hoitamattomat varikosit)
- Haluttomuus tai kyvyttömyys antaa suostumus tutkimukseen
- Ennakoidun mahdottomuus noudattaa pöytäkirjaa
- Viikoittainen (tai useammin) oipioidilääkkeiden käyttö viimeisten 2 vuoden aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Vakiomyotomia
|
Myotomia POEM-prosessin aikana, jonka pituus on 8–10 cm ja joka ulottuu 2–3 cm vatsalaukun kardiaan; tarkoituksena on suorittaa valikoiva ympyrämyotomia, mutta mahdollistaa täyspaksuinen myotomia.
FLIP:ia käytetään riittävän myotomian vahvistamiseen. |
|
Kokeellinen: Räätälöity Lyhyt Myotomia
|
Myotomia POEM-prosessin aikana, pituudeltaan 4-5 cm, ulottuen 1-2 cm vatsan kardiaan; tarkoituksena on suorittaa valikoiva ympyrämyotomia, mutta sallitaan täyspaksuinen myotomia.
FLIP:ia käytetään riittävän myotomian vahvistamiseen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliininen vaste – Yleinen
Aikaikkuna: Rekrytoinnista toiseen vuoteen
|
Kliininen vaste määritellään Eckardt-pisteillä (4-kohdainen itsearviointiasteikko, joka mittaa painonmenetystä, rintakipua, ruokatorven takaisinvuotoa ja nielemisvaikeuksia) ilman uudelleenhoidon tarvetta 2 vuoden aikana.
|
Rekrytoinnista toiseen vuoteen
|
|
Kliininen vastaus sukupuolen mukaan
Aikaikkuna: Rekrytoinnista toiseen vuoteen
|
Kliininen vaste määritellään Eckardt-pisteillä (4-kohdainen itsearviointiasteikko, joka mittaa painonpudotusta, rintakipua, ruokatorven takaisinvalumaa ja nielemisvaikeuksia), eikä tarvitse uudelleenhoitoa 2 vuoden aikana.
|
Rekrytoinnista toiseen vuoteen
|
|
Kliininen vaste - rotu
Aikaikkuna: Rekisteröinnistä toiseen vuoteen
|
Kliininen vaste määritellään Eckardt-pisteillä (4-kysymyksinen itsearviointiasteikko, jolla mitataan painonmenetystä, rintakipua, ruokatorven takaisinvuotoa ja nielemisvaikeutta) ilman tarpetta uudelleenhoitoon 2 vuoden aikana.
|
Rekisteröinnistä toiseen vuoteen
|
|
Kliininen vastaus - etnisyys
Aikaikkuna: Rekrytoinnista vuoteen 2
|
Kliininen vaste määritellään Eckardt-pisteillä (4-kohdainen itsearviointiasteikko, joka mittaa painonpudotusta, rintakipua, ruoan palautumista ja nielemisvaikeutta) siten, että hoidon uusimista ei tarvita 2 vuoden aikana.
|
Rekrytoinnista vuoteen 2
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PREMEDIA (Pro00083748) - 01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .