PREcision MEDisin i Achalasia (PREMEDIA) (PREMEDIA)
PREcision MEDisin ved Achalasia – En multicenter, randomisert, ikke-underlegenhets klinisk studie av kort tilpasset POEM versus standard POEM for ikke-spastisk achalasia og en multicenter, prospektiv kohortstudie av lang tilpasset POEM for spastiske øsofageale motilitetsforstyrrelser
Målet med denne kliniske studien er å undersøke om en kortere Per-Oral Endoskopisk Myotomi (POEM) fungerer like godt som en lengre POEM hos pasienter med svelgproblemer på grunn av visse tilstander. Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare [er/er]:
- Fungerer det å lage et mindre snitt i muskelen i bunnen av spiserøret like bra som å lage det standard større snittet for å lindre symptomene?
- Reduserer det mindre snittet bivirkningene av inngrepet sammenlignet med det standard større snittet? Forskere vil sammenligne symptomene og bivirkningene av et kortere snitt med symptomene og bivirkningene av et lengre snitt.
Deltakere vil gi forskerne tilgang til deres standardbehandlingsinformasjon i journalen sin, og fylle ut spørreskjemaer opptil 6 ganger over en 2-årsperiode.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Vi vil utføre en randomisert kontrollert studie for å sammenligne to ulike tilnærminger til Peroral Endoskopisk Myotomi (POEM) for behandling av akalasi (type I og II) og esofagogastrisk overgangs utstrømnings obstruksjon (EGJOO). Den mest brukte behandlingen for akalasi er POEM, men dagens tilnærming innebærer en 9 cm (3,5 tommer) myotomi (kutting av muskelen) for å åpne den stramme nedre esofagus sfinkteren for å fremme matlevering fra spiserøret til magesekken. Denne tilnærmingen er svært effektiv, med suksessrater på omtrent 90 % på kort sikt. Imidlertid tror vi at POEM ikke krever en fullstendig 9 cm myotomi, og at vi kan kutte mye mindre muskel (omtrent 4 cm/1,25 tommer) for å oppnå lignende forbedring i symptomene, men med færre langtidskomplikasjoner. Å kutte mindre muskel kan resultere i mindre syrerefluks, som er akilleshælen til enhver vellykket behandling for akalasi. En kortere muskelskjæring kan også resultere i mindre av en komplikasjon kjent som utblåst myotomi, som fører til at spiserøret ikke tømmer innholdet og er en hovedårsak til langtids symptom tilbakefall. Vi har designet denne studien for å avgjøre om den kortere myotomien (4 cm) er ekvivalent med den lengre myotomien (9 cm) når det gjelder symptomforbedring, men med mulighet for mindre syrerefluks og utblåst myotomi.
Gitt disse spørsmålene, vil vi inkludere 370 pasienter i en randomisert studie hvor pasientene vil motta enten den korte skreddersydde (4 cm/1,25 tommer) eller standard myotomi (9 cm/3,5 tommer). Alle pasienter vil gjennomgå intraoperativ vurdering av myotomiens suksess ved å bruke et spesielt verktøy kalt funksjonell lumen bildeformingssonde (FLIP). FLIP vil måle åpningsdimensjonene til den nedre esofagus sfinkteren og sikre at myotomien er utført tilstrekkelig slik at den nedre esofagus sfinkteren kan åpne seg til et nivå som vil forbedre spiserørets tømming/svelging. Vi vil følge pasientene i 2 år på en måte som ligner på hvordan vi ville fulgt pasienter etter akalasibehandling i standard klinisk praksis. Vi vil vurdere om symptomene er like og om det er forskjeller i syrerefluks og spiserørets tømming. Pasienter vil gjennomgå oppfølgingstesting med spørreskjemaer med intervaller på 3-6 måneder over to år, og de vil ha refluks testing (måle syreeksponering ved hjelp av en kapsel plassert under endoskopi) mellom 6-12 måneder og en barium esofagram (røntgen mens de drikker barium) etter 2 år. Det viktigste målet er å bevise at symptomene og resultatene (suksess/fiasko) mellom de to tilnærmingene er like (kort myotomi er ikke-underlegen), og Eckardt-skåren vil være det primære spørreskjemaskåret for denne studien. Vi tror at denne studien vil bidra til å definere den optimale tilnærmingen til POEM ved akalasi og også hjelpe oss med å forebygge komplikasjoner i fremtiden.
I tillegg vil vi også be deltakerne om å gi en prøve av muskelvevet som vanligvis kuttes under POEM. Dette vevet vil hjelpe oss med å utvikle en vevsbank for å hjelpe andre forskere som ser på årsakene til hvorfor akalasi og disse andre spiserørssykdommene oppstår. Deltakerne kan velge bort denne delen og fortsatt fortsette i den randomiserte kontrollerte studien.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Elizabeth Yan, BS
- Telefonnummer: 312-908-1723
- E-post: premedia.dcc@northwestern.edu
Studer Kontakt Backup
- Navn: Yasmin Pina, BS
- Telefonnummer: 312-503-6459
- E-post: premedia.dcc@northwestern.edu
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
- Har ikke rekruttert ennå
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92093
- Har ikke rekruttert ennå
- University of California San Diego
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80217
- Har ikke rekruttert ennå
- University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
- Rekruttering
- University of Florida
-
Hovedetterforsker:
- Peter Draganov, MD
-
Ta kontakt med:
- April Goddard, Lead Study Coordinator, PA-C
- Telefonnummer: 352-273-9483
- E-post: DOM-GIResereachTeam@ad.ufl.edu
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32803
- Har ikke rekruttert ennå
- Adventist Health System/Sunbelt, Inc
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Rekruttering
- Emory University
-
Hovedetterforsker:
- Anand Jain, MD
-
Ta kontakt med:
- Halley Fowler, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: 404-778-3184
- E-post: halley.fowler@emory.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Northwestern University
-
Hovedetterforsker:
- John Pandolfino, MD
-
Ta kontakt med:
- Eric Pfannkuche, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: 312-926-4525
- E-post: PREMEDIA@northwestern.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
- Har ikke rekruttert ennå
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts General Hospital
-
Ta kontakt med:
- Madison Paylor, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: 617-726-0196
- E-post: premedia@mgb.org
-
Hovedetterforsker:
- Kyle Staller, MD
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63130
- Har ikke rekruttert ennå
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Har ikke rekruttert ennå
- Weill Cornell Medical College
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
- Rekruttering
- Atrium Health/Wake Forest
-
Hovedetterforsker:
- Badih Elmunzer, MD
-
Ta kontakt med:
- Greg Scarola, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: (704) 355-2000
- E-post: PREMEDIA@advocatehealth.org
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44109
- Rekruttering
- MetroHealth Medical Center
-
Hovedetterforsker:
- Ronnie Fass, MD
-
Ta kontakt med:
- Stephanie Baker, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: 216-778-5736
- E-post: premedia@metrohealth.org
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Har ikke rekruttert ennå
- Case Western Reserve University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Rekruttering
- Vanderbilt University Medical Center
-
Hovedetterforsker:
- Dhyanesh Patel, MD
-
Ta kontakt med:
- Larry Raber, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: 615-322-4643
- E-post: larry.w.raber@vumc.org
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75204
- Har ikke rekruttert ennå
- Baylor Scott & White Health
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- Alder ≥ 18
- Type I akalasi eller type II akalasi eller cEGJOO
- Eckardt score > 3
Eksklusjonskriterier
Følgende eksklusjonskriterier gjelder for RCT, men 1-13 nedenfor gjelder også for observasjonsstudien:
- Tidligere POEM
- Tidligere kirurgisk behandling for akalasi
- Endoskopisk pneumatisk dilatasjon eller botulinumtoksin (botox) injeksjon i nedre esofagus sfinkter innen 6 måneder
- Tidligere urelatert esofagus- eller øvre mageoperasjon, inkludert Roux-en-Y gastric bypass og sleeve gastrectomy
- Tidligere endoskopisk gastroesofageal intervensjon for fedme eller GERD, som endoskopisk sleeve gastroplastikk eller transoral incisionless fundoplikasjon
- Kjent sekundær akalasi relatert til malignitet (pseudoakalasi)
- Kjent eosinofil esofagitt
- Divertikkel (> 2 cm) i distale esofagus
- Megaesofagus
- Fibroinflammatorisk striktur i esofagus på grunn av enhver etiologi (f.eks. peptisk, stråling, eosinofil)
- Graviditet
- Standard kontraindikasjoner for generell anestesi
- Standard kontraindikasjoner for endoskopisk myotomi i esofagus (f.eks. ubehandlede varicer)
- Uvillighet eller manglende evne til å samtykke til studien
- Forventet manglende evne til å følge protokoll
- Ukentlig (eller hyppigere) bruk av opioide legemidler de siste 2 årene
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Standard Myotomi
|
Myotomi under POEM på 8-10 cm i lengde, som strekker seg 2-3 cm inn i magesekkens cardia; hensikt om å utføre selektiv sirkulær myotomi, men tillater fulltykkelses myotomi.
FLIP brukes for å bekrefte tilstrekkelig myotomi.
|
|
Eksperimentell: Tilpasset kort myotomi
|
Myotomi under POEM på 4–5 cm lengde, som strekker seg 1–2 cm inn i ventrikkelkardia; planlegger å utføre selektiv sirkulær myotomi, men tillater fulltykkelsesmyotomi.
FLIP brukes for å bekrefte tilstrekkelig myotomi.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Klinisk respons - Helhetlig
Tidsramme: Fra registrering til år 2
|
Klinisk respons er definert ved Eckardt-scoren (en 4-punkts selvrapporteringsskala som måler vekttap, brystsmerter, regurgitasjon og dysfagi) uten behov for ny behandling innen 2 år.
|
Fra registrering til år 2
|
|
Klinisk respons etter kjønn
Tidsramme: Fra påmelding til år 2
|
Klinisk respons er definert ved Eckardt-skåren (en 4-punkts selvrapporteringsskala som måler vekttap, brystsmerter, regurgitasjon og dysfagi) uten behov for gjenbehandling innen 2 år.
|
Fra påmelding til år 2
|
|
Klinisk respons etter rase
Tidsramme: Fra innmelding til år 2
|
Klinisk respons er definert ved Eckardt-skåren (en 4-punkts selvrapporteringsskala som måler vekttap, brystsmerter, regurgitasjon og dysfagi) uten behov for rebehandling innen 2 år.
|
Fra innmelding til år 2
|
|
Klinisk respons etter etnisitet
Tidsramme: Fra innmelding til år 2
|
Klinisk respons er definert ved Eckardt-skåren (en 4-punkts selvrapporteringsskala som måler vekttap, brystsmerter, regurgitasjon og dysfagi) uten behov for ny behandling innen 2 år.
|
Fra innmelding til år 2
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PREMEDIA (Pro00083748) - 01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .