PREcision MEDicine In Achalasia (PREMEDIA) (PREMEDIA)
PREcision MEDicine In Achalasia - Een multicenter gerandomiseerde non-inferioriteits klinische studie van korte op maat gemaakte POEM versus standaard POEM voor niet-spastische achalasie en Een multicenter prospectieve cohortstudie van lange op maat gemaakte POEM voor spastische slokdarmmotiliteitsstoornissen
Het doel van deze klinische studie is om te onderzoeken of een kortere Per-Oral Endoscopic Myotomy (POEM) even effectief is als een langere POEM bij patiënten met slikproblemen door bepaalde aandoeningen. De belangrijkste vraag[en] die het beoogt te beantwoorden [is/zijn]:
- Werkt een kleinere insnijding in de spier aan de onderkant van de slokdarm even goed als de standaard grotere insnijding bij het verlichten van symptomen?
- Vermindert de kleinere insnijding de bijwerkingen van de procedure in vergelijking met de standaard grotere insnijding? Onderzoekers zullen de symptomen en bijwerkingen van een kortere insnijding vergelijken met de symptomen en bijwerkingen van een langere insnijding.
Deelnemers zullen onderzoekers toestemming geven om hun standaardzorginformatie in hun medisch dossier te raadplegen en vragenlijsten in te vullen op maximaal 6 momenten gedurende een periode van 2 jaar.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
We zullen een gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek uitvoeren om twee verschillende benaderingen van Perorale Endoscopische Myotomie (POEM) voor de behandeling van achalasie (types I en II) en uitstroomobstructie van de oesofagogastrische junctie (EGJOO) te vergelijken. De meest gebruikte behandeling voor achalasie is POEM, maar de huidige benadering omvat een myotomie van 9 cm (3,5 inch) (doorsnijden van de spier) om de strakke onderste slokdarmsfincter te openen en de voedselafgifte van de slokdarm naar de maag te bevorderen. Deze benadering is zeer effectief, met succespercentages van ongeveer 90% op korte termijn. Wij zijn echter van mening dat POEM geen volledige myotomie van 9 cm vereist en dat we veel minder spier kunnen doorsnijden (ongeveer 4 cm/1,25 inch) om een vergelijkbare verbetering van de symptomen te bereiken, maar met minder langetermijncomplicaties. Het doorsnijden van minder spier kan resulteren in minder zuurreflux, wat de achilleshiel is van elke succesvolle behandeling voor achalasie. Een kortere spierdoorsnijding kan ook resulteren in minder complicaties die bekend staan als 'blown-out myotomie', wat leidt tot het falen van de slokdarm om zijn inhoud te ledigen en een belangrijke oorzaak is van langetermijnsymptoomrecidief. Wij hebben deze studie ontworpen om te bepalen of de kortere myotomie (4 cm) equivalent is aan de langere myotomie (9 cm) wat betreft symptoomverbetering, maar met de mogelijkheid van minder zuurreflux en 'blown-out myotomie'.
Gezien deze vragen zullen wij 370 patiënten inschrijven in een gerandomiseerde studie waarbij patiënten ofwel de korte, op maat gemaakte myotomie (4 cm/1,25 inch) of de standaardmyotomie (9 cm/3,5 inch) zullen ontvangen. Alle patiënten zullen tijdens de operatie een beoordeling van het succes van de myotomie ondergaan door gebruik te maken van een speciaal hulpmiddel genaamd de functionele lumenbeeldvormingssonde (FLIP). De FLIP zal de openingsafmetingen van de onderste slokdarmsfincter meten en ervoor zorgen dat de myotomie adequaat wordt uitgevoerd, zodat de onderste slokdarmsfincter kan openen tot een niveau dat de lediging van de slokdarm/slikken verbetert. Wij zullen patiënten gedurende 2 jaar opvolgen op een manier die vergelijkbaar is met hoe wij patiënten na achalasiebehandeling in de standaard klinische praktijk zouden opvolgen. Wij zullen beoordelen of de symptomen vergelijkbaar zijn en of er verschillen zijn in zuurreflux en lediging van de slokdarm. Patiënten zullen opvolgtesten ondergaan met vragenlijsten met tussenpozen van 3-6 maanden gedurende twee jaar en zij zullen refluxtesten ondergaan (zuurbelasting meten met behulp van een capsule die tijdens endoscopie wordt geplaatst) tussen 6-12 maanden en een barium-oesofagram (röntgenfoto tijdens het drinken van barium) na 2 jaar. Het belangrijkste doel is om aan te tonen dat de symptomen en de uitkomsten (succes/falen) tussen de twee benaderingen vergelijkbaar zijn (korte myotomie is niet-inferieur) en de Eckardt-score zal de primaire vragenlijstscore voor deze studie zijn. Wij geloven dat deze studie zal helpen bij het definiëren van de optimale benadering van POEM bij achalasie en ons ook zal helpen complicaties in de toekomst te voorkomen.
Daarnaast zullen wij de deelnemers ook vragen om een monster te verstrekken van het spierweefsel dat doorgaans wordt doorgesneden tijdens de POEM. Dit weefsel zal ons helpen een weefselbank op te zetten om andere onderzoekers te helpen bij het onderzoeken van de oorzaken van achalasie en deze andere slokdarmaandoeningen. De deelnemers kunnen voor dit deel afzien en toch doorgaan met de gerandomiseerde gecontroleerde studie.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Elizabeth Yan, BS
- Telefoonnummer: 312-908-1723
- E-mail: premedia.dcc@northwestern.edu
Studie Contact Back-up
- Naam: Yasmin Pina, BS
- Telefoonnummer: 312-503-6459
- E-mail: premedia.dcc@northwestern.edu
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
- Nog niet aan het werven
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
- Nog niet aan het werven
- University of California San Diego
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80217
- Nog niet aan het werven
- University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
- Werving
- University of Florida
-
Hoofdonderzoeker:
- Peter Draganov, MD
-
Contact:
- April Goddard, Lead Study Coordinator, PA-C
- Telefoonnummer: 352-273-9483
- E-mail: DOM-GIResereachTeam@ad.ufl.edu
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
- Nog niet aan het werven
- Adventist Health System/Sunbelt, Inc
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Werving
- Emory University
-
Hoofdonderzoeker:
- Anand Jain, MD
-
Contact:
- Halley Fowler, Lead Study Coordinator
- Telefoonnummer: 404-778-3184
- E-mail: halley.fowler@emory.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Werving
- Northwestern University
-
Hoofdonderzoeker:
- John Pandolfino, MD
-
Contact:
- Eric Pfannkuche, Lead Study Coordinator
- Telefoonnummer: 312-926-4525
- E-mail: PREMEDIA@northwestern.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21218
- Nog niet aan het werven
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Werving
- Massachusetts General Hospital
-
Contact:
- Madison Paylor, Lead Study Coordinator
- Telefoonnummer: 617-726-0196
- E-mail: premedia@mgb.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Kyle Staller, MD
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63130
- Nog niet aan het werven
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Nog niet aan het werven
- Weill Cornell Medical College
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
- Werving
- Atrium Health/Wake Forest
-
Hoofdonderzoeker:
- Badih Elmunzer, MD
-
Contact:
- Greg Scarola, Lead Study Coordinator
- Telefoonnummer: (704) 355-2000
- E-mail: PREMEDIA@advocatehealth.org
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44109
- Werving
- MetroHealth Medical Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Ronnie Fass, MD
-
Contact:
- Stephanie Baker, Lead Study Coordinator
- Telefoonnummer: 216-778-5736
- E-mail: premedia@metrohealth.org
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Nog niet aan het werven
- Case Western Reserve University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Werving
- Vanderbilt University Medical Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Dhyanesh Patel, MD
-
Contact:
- Larry Raber, Lead Study Coordinator
- Telefoonnummer: 615-322-4643
- E-mail: larry.w.raber@vumc.org
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75204
- Nog niet aan het werven
- Baylor Scott & White Health
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria
- Leeftijd ≥ 18
- Type I achalasie of type II achalasie of cEGJOO
- Eckardt-score > 3
Exclusiecriteria
De volgende exclusiecriteria gelden voor de RCT, maar 1-13 hieronder zijn ook van toepassing op de observationele studie:
- Eerdere POEM
- Eerdere chirurgische behandeling voor achalasie
- Endoscopische pneumatische dilatatie of injectie met botulinumtoxine (botox) in de onderste slokdarmsfincter binnen 6 maanden
- Eerdere niet-gerelateerde slokdarm- of bovenste maagchirurgie, inclusief Roux-en-Y gastric bypass en sleeve gastrectomie
- Eerdere endoscopische gastro-oesofageale interventie voor obesitas of GERD, zoals endoscopische sleeve gastroplastiek of transorale incisieloze fundoplicatie
- Bekende secundaire achalasie gerelateerd aan maligniteit (pseudoachalasie)
- Bekende eosinofiele oesofagitis
- Divertikel (> 2 cm) in distale slokdarm
- Mega-oesofagus
- Fibro-inflammatoire strictuur van de slokdarm door welke etiologie dan ook (bijv. peptisch, bestraling, eosinofiel)
- Zwangerschap
- Standaard contra-indicaties voor algehele anesthesie
- Standaard contra-indicaties voor endoscopische myotomie in de slokdarm (bijv. onbehandelde varices)
- Onbereidheid of onvermogen om toestemming te geven voor de studie
- Verwachte onmogelijkheid om het protocol te volgen
- Wekelijks (of frequenter) gebruik van opioïde medicatie in de afgelopen 2 jaar
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Standaard Myotomie
|
Myotomie tijdens POEM van 8-10 cm lang, uitstrekkend 2-3 cm in de maagcardia; intentie om selectieve circulaire myotomie uit te voeren, maar toestaan van volledige dikte myotomie.
FLIP wordt gebruikt om adequate myotomie te bevestigen.
|
|
Experimenteel: Op Maat Gemaakte Korte Myotomie
|
Myotomie tijdens POEM van 4-5 cm lang, 1-2 cm uitstrekkend in de maagcardia; het is de bedoeling een selectieve circulaire myotomie uit te voeren, maar een volledige dikte myotomie toe te staan.
FLIP wordt gebruikt om een adequate myotomie te bevestigen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Klinische Respons - Algemeen
Tijdsspanne: Van inschrijving tot jaar 2
|
Klinische respons wordt gedefinieerd door de Eckardt-score (een 4-item zelfrapportageschaal die gewichtsverlies, pijn op de borst, regurgitatie en dysfagie meet) zonder noodzaak voor herbehandeling binnen 2 jaar.
|
Van inschrijving tot jaar 2
|
|
Klinische respons per geslacht
Tijdsspanne: Van inschrijving tot Jaar 2
|
Klinische respons wordt gedefinieerd door de Eckardt-score (een 4-item zelfrapportageschaal die gewichtsverlies, pijn op de borst, regurgitatie en dysfagie meet) zonder noodzaak voor herbehandeling binnen 2 jaar.
|
Van inschrijving tot Jaar 2
|
|
Klinische Respons per Ras
Tijdsspanne: Van inschrijving tot jaar 2
|
Klinische respons wordt gedefinieerd door de Eckardt-score (een 4-item zelfrapportageschaal die gewichtsverlies, pijn op de borst, regurgitatie en dysfagie meet) zonder de noodzaak van herbehandeling binnen 2 jaar.
|
Van inschrijving tot jaar 2
|
|
Klinische Respons per Etnische Achtergrond
Tijdsspanne: Van inschrijving tot jaar 2
|
Klinische respons wordt gedefinieerd door de Eckardt-score (een 4-items zelfrapportageschaal die gewichtsverlies, pijn op de borst, regurgitatie en dysfagie meet) zonder noodzaak voor herbehandeling binnen 2 jaar.
|
Van inschrijving tot jaar 2
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PREMEDIA (Pro00083748) - 01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .