PREcision MEDicin vid Achalasia (PREMEDIA) (PREMEDIA)
PRECision MEDicin vid Achalasia - En multicenter randomiserad icke-underlägsenhetsstudie av kort skräddarsydd POEM jämfört med standard POEM för icke-spastisk achalasia och en multicenter prospektiv kohortstudie av lång skräddarsydd POEM för spastiska esofageala motoriska störningar
Syftet med denna kliniska studie är att ta reda på om kortare Per-Oral Endoskopisk Myotomi (POEM) fungerar lika bra som en längre POEM hos patienter med sväljsvårigheter på grund av vissa tillstånd. Den huvudsakliga fråga[n] den syftar att besvara [är/är]:
- Fungerar ett mindre snitt i muskeln längst ned i matstrupen lika bra som att göra det standardmässiga större snittet för att lindra symtom?
- Minskar det mindre snittet biverkningarna av ingreppet jämfört med det standardmässiga större snittet? Forskare kommer att jämföra symtomen och biverkningarna av ett kortare snitt med symtomen och biverkningarna av ett längre snitt.
Deltagare kommer att tillåta forskare att komma åt deras standardvårdsinformation i sin sjukjournal, och fylla i formulär vid upp till 6 tillfällen under en 2-årsperiod.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Vi kommer att utföra en randomiserad kontrollerad studie för att jämföra två olika tillvägagångssätt för Peroral Endoskopisk Myotomi (POEM) för behandling av akalasi (typ I och II) och utflödesobstruktion i esofagogastrisk övergång (EGJOO). Den mest använda behandlingen för akalasi är POEM, men det nuvarande tillvägagångssättet innebär en 9 cm (3,5 tum) myotomi (skärning av muskelvävnaden) för att öppna den strama nedre esofagussfinktern för att främja matleverans från matstrupen till magsäcken. Detta tillvägagångssätt är mycket effektivt, med framgångsandelar på cirka 90 % på kort sikt. Men vi tror att POEM inte kräver en fullständig 9 cm myotomi och att vi kan skära mycket mindre muskelvävnad (cirka 4 cm/1,25 tum) för att uppnå liknande förbättring av symtomen men med färre långsiktiga komplikationer. Att skära mindre muskelvävnad kan resultera i mindre sura uppstötningar, vilket är Akilleshälen för alla framgångsrika behandlingar av akalasi. En kortare muskelincision kan också resultera i mindre av en komplikation som kallas utblåst myotomi, vilket orsakar att matstrupen inte tömmer sitt innehåll och är en viktig orsak till långsiktig symtomåterfall. Vi har utformat denna studie för att avgöra om den kortare myotomin (4 cm) är likvärdig med den längre myotomin (9 cm) när det gäller symtomförbättring, men med möjlighet till mindre sura uppstötningar och utblåst myotomi.
Med tanke på dessa frågor kommer vi att rekrytera 370 patienter i en randomiserad studie där patienterna kommer att få antingen den korta skräddarsydda (4 cm/1,25 tum) eller den standard myotomin (9 cm/3,5 tum). Alla patienter kommer att genomgå intraoperativ bedömning av myotomin framgång genom att använda ett speciellt verktyg som kallas funktionell lumenavbildningssond (FLIP). FLIP kommer att mäta öppningsdimensionerna för den nedre esofagussfinktern och säkerställa att myotomin utförs adekvat så att den nedre esofagussfinktern kan öppnas till en nivå som förbättrar matstrupstömning/sväljning. Vi kommer att följa patienterna i 2 år på ett liknande sätt som vi skulle följa patienter efter akalasibehandling i standard klinisk praxis. Vi kommer att bedöma om symtomen är likartade och om det finns skillnader i sura uppstötningar och matstrupstömning. Patienterna kommer att genomgå uppföljningstester med frågeformulär med intervall på 3–6 månader under två år och de kommer att genomgå refluxtestning (mäter syraexponering med hjälp av en kapsel placerad under endoskopi) mellan 6–12 månader och ett bariumesofagram (röntgen medan man dricker barium) vid 2 år. Det viktigaste målet är att bevisa att symtomen och resultaten (framgång/misslyckande) mellan de två tillvägagångssätten är likartade (kort myotomi är icke-underlägsen) och Eckardt-poängen kommer att vara det primära frågeformulärsresultatet för denna studie. Vi tror att denna studie kommer att hjälpa till att definiera det optimala tillvägagångssättet för POEM vid akalasi och också hjälpa oss att förhindra komplikationer i framtiden.
Dessutom kommer vi också att be deltagarna att tillhandahålla ett prov av muskelvävnaden som vanligtvis skärs under POEM. Denna vävnad kommer att hjälpa oss att utveckla ett vävnadsbank för att hjälpa andra forskare som undersöker orsakerna till varför akalasi och dessa andra esofagusjukdomar uppstår. Deltagarna kan välja bort denna del och fortfarande fortsätta i den randomiserade kontrollerade studien.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Elizabeth Yan, BS
- Telefonnummer: 312-908-1723
- E-post: premedia.dcc@northwestern.edu
Studera Kontakt Backup
- Namn: Yasmin Pina, BS
- Telefonnummer: 312-503-6459
- E-post: premedia.dcc@northwestern.edu
Studieorter
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
- Har inte rekryterat ännu
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
- Har inte rekryterat ännu
- University of California San Diego
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80217
- Har inte rekryterat ännu
- University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32611
- Rekrytering
- University of Florida
-
Huvudutredare:
- Peter Draganov, MD
-
Kontakt:
- April Goddard, Lead Study Coordinator, PA-C
- Telefonnummer: 352-273-9483
- E-post: DOM-GIResereachTeam@ad.ufl.edu
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- Har inte rekryterat ännu
- Adventist Health System/Sunbelt, Inc
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Rekrytering
- Emory University
-
Huvudutredare:
- Anand Jain, MD
-
Kontakt:
- Halley Fowler, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: 404-778-3184
- E-post: halley.fowler@emory.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Rekrytering
- Northwestern University
-
Huvudutredare:
- John Pandolfino, MD
-
Kontakt:
- Eric Pfannkuche, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: 312-926-4525
- E-post: PREMEDIA@northwestern.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21218
- Har inte rekryterat ännu
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Rekrytering
- Massachusetts General Hospital
-
Kontakt:
- Madison Paylor, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: 617-726-0196
- E-post: premedia@mgb.org
-
Huvudutredare:
- Kyle Staller, MD
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63130
- Har inte rekryterat ännu
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Har inte rekryterat ännu
- Weill Cornell Medical College
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
- Rekrytering
- Atrium Health/Wake Forest
-
Huvudutredare:
- Badih Elmunzer, MD
-
Kontakt:
- Greg Scarola, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: (704) 355-2000
- E-post: PREMEDIA@advocatehealth.org
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44109
- Rekrytering
- MetroHealth Medical Center
-
Huvudutredare:
- Ronnie Fass, MD
-
Kontakt:
- Stephanie Baker, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: 216-778-5736
- E-post: premedia@metrohealth.org
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Har inte rekryterat ännu
- Case Western Reserve University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Rekrytering
- Vanderbilt University Medical Center
-
Huvudutredare:
- Dhyanesh Patel, MD
-
Kontakt:
- Larry Raber, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: 615-322-4643
- E-post: larry.w.raber@vumc.org
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75204
- Har inte rekryterat ännu
- Baylor Scott & White Health
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier
- Ålder ≥ 18
- Typ I achalasi eller typ II achalasi eller cEGJOO
- Eckardt-poäng > 3
Exklusionskriterier
Följande exklusionskriterier gäller för RCT, men 1-13 nedan gäller även observationsstudien:
- Tidigare POEM
- Tidigare kirurgisk behandling för achalasi
- Endoskopisk pneumatisk dilatation eller botulinumtoxin-injektion (botox) i nedre esofagussfinktern inom 6 månader
- Tidigare orelaterad esofagus- eller övre magkirurgi, inklusive Roux-en-Y gastric bypass och sleeve gastrectomy
- Tidigare endoskopisk gastroesofageal intervention för fetma eller GERD, såsom endoskopisk sleeve gastroplasty eller transoral incisionless fundoplication
- Känd sekundär achalasi relaterad till malignitet (pseudoachalasi)
- Känd eosinofil esofagit
- Divertikel (> 2 cm) i distal esofagus
- Megaesofagus
- Fibroinflammatorisk striktur i esofagus på grund av vilken etiologi som helst (t.ex. peptisk, strålning, eosinofil)
- Graviditet
- Standardkontraindikationer för allmän anestesi
- Standardkontraindikationer för endoskopisk myotomi i esofagus (t.ex. obehandlade varicer)
- Ovilja eller oförmåga att ge samtycke till studien
- Förväntad oförmåga att följa protokoll
- Veckovis (eller oftare) opioidmedicinanvändning under de senaste 2 åren
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Standard Myotomi
|
Myotomi under POEM på 8-10 cm längd, som sträcker sig 2-3 cm in i magsäckens kardia; avsikt att utföra selektiv cirkulär myotomi, men tillåta fulltjockleksmyotomi.
FLIP används för att bekräfta adekvat myotomi.
|
|
Experimentell: Skräddarsydd kort myotomi
|
Myotomi under POEM med en längd på 4-5 cm, som sträcker sig 1-2 cm in i magsäckens kardia; avser att utföra selektiv cirkulär myotomi, men tillåter fulltäckande myotomi.
FLIP används för att bekräfta adekvat myotomi.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Klinisk respons - totalt
Tidsram: Från inkludering till år 2
|
Klinisk respons definieras av Eckardt-poäng (en 4-punkts självrapporteringsskala som mäter viktförlust, bröstsmärta, regurgitation och dysfagi) utan behov av återbehandling inom 2 år.
|
Från inkludering till år 2
|
|
Klinisk respons per kön
Tidsram: Från inkludering till år 2
|
Klinisk respons definieras genom Eckardt-poäng (en 4-punkts självrapporteringsskala som mäter viktförlust, bröstsmärta, regurgitation och dysfagi) utan behov av återbehandling inom 2 år.
|
Från inkludering till år 2
|
|
Klinisk respons per ras
Tidsram: Från inskrivning till år 2
|
Klinisk respons definieras enligt Eckardt-poäng (en självrapporteringsskala med 4 punkter som mäter viktförlust, bröstsmärta, regurgitation och dysfagi) utan behov av återbehandling inom 2 år.
|
Från inskrivning till år 2
|
|
Klinisk respons efter etnicitet
Tidsram: Från inskrivning till år 2
|
Klinisk respons definieras av Eckardt-poäng (en 4-punkts självrapporteringsskala som mäter viktförlust, bröstsmärta, regurgitation och dysfagi) utan behov av återbehandling inom 2 år.
|
Från inskrivning till år 2
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PREMEDIA (Pro00083748) - 01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .