PREcision MEDicine In Achalasia (PREMEDIA) (PREMEDIA)
PREcision MEDicina en Acalasia - Un Ensayo Clínico Multicéntrico Aleatorizado de No Inferioridad de POEM Adaptado Corto vs. POEM Estándar para Acalasia No Espástica y Un Estudio de Cohorte Prospectivo Multicéntrico de POEM Adaptado Largo para Trastornos de Motilidad Esofágica Espástica
El objetivo de este ensayo clínico es determinar si la miotomía endoscópica peroral (POEM) más corta funciona tan bien como una POEM más larga en pacientes con dificultad para tragar debido a ciertas afecciones. La[s] pregunta[s] principal[es] que pretende responder [es/son]:
- ¿Hacer un corte más pequeño en el músculo en la parte inferior del esófago funciona tan bien como hacer el corte estándar más grande para aliviar los síntomas?
- ¿Hacer el corte más pequeño reduce los efectos secundarios del procedimiento en comparación con el corte estándar más grande? Los investigadores compararán los síntomas y los efectos secundarios de hacer un corte más corto con los síntomas y los efectos secundarios de un corte más largo.
Los participantes permitirán a los investigadores acceder a su información de atención estándar en su historial médico y completarán cuestionarios hasta 6 veces durante un período de 2 años.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Realizaremos un ensayo controlado aleatorizado para comparar dos enfoques diferentes de la miotomía endoscópica peroral (POEM) para tratar la acalasia (tipos I y II) y la obstrucción de la salida de la unión esofagogástrica (EGJOO). El tratamiento más utilizado para la acalasia es la POEM, pero el enfoque actual implica una miotomía de 9 cm (3,5 pulgadas) (corte del músculo) para abrir el esfínter esofágico inferior apretado y promover el paso de alimentos del esófago al estómago. Este enfoque es muy eficaz, con tasas de éxito de aproximadamente el 90% a corto plazo. Sin embargo, creemos que la POEM no requiere una miotomía completa de 9 cm y que podemos cortar mucho menos músculo (aproximadamente 4 cm/1,25 pulgadas) para lograr una mejoría similar en los síntomas pero con menos complicaciones a largo plazo. Cortar menos músculo puede resultar en menos reflujo ácido, que es el talón de Aquiles de cualquier tratamiento exitoso para la acalasia. Un corte muscular más corto también puede resultar en menos complicaciones conocidas como miotomía reventada, que provoca la incapacidad del esófago para vaciar su contenido y es una causa importante de recaída de síntomas a largo plazo. Hemos diseñado este estudio para determinar si la miotomía más corta (4 cm) es equivalente a la miotomía más larga (9 cm) en términos de mejoría de los síntomas, pero con la posibilidad de menos reflujo ácido y miotomía reventada.
Dadas estas preguntas, reclutaremos a 370 pacientes en un ensayo aleatorizado donde los pacientes recibirán la miotomía corta adaptada (4 cm/1,25 pulgadas) o la miotomía estándar (9 cm/3,5 pulgadas). Todos los pacientes se someterán a una evaluación intraoperatoria del éxito de la miotomía utilizando una herramienta especial llamada sonda de imágenes del lumen funcional (FLIP). La FLIP medirá las dimensiones de apertura del esfínter esofágico inferior y garantizará que la miotomía se realice adecuadamente para que el esfínter esofágico inferior pueda abrirse a un nivel que mejore el vaciamiento/tragado esofágico. Seguiremos a los pacientes durante 2 años de manera similar a cómo seguiríamos a los pacientes después del tratamiento de la acalasia en la práctica clínica estándar. Evaluaremos si los síntomas son similares y si hay diferencias en el reflujo ácido y el vaciamiento esofágico. Los pacientes se someterán a pruebas de seguimiento con cuestionarios a intervalos de 3 a 6 meses durante dos años y tendrán pruebas de reflujo (medición de la exposición al ácido usando una cápsula colocada durante la endoscopia) entre los 6 y 12 meses y un esofagograma con bario (radiografía mientras beben bario) a los 2 años. El objetivo más importante es demostrar que los síntomas y los resultados (éxito/fracaso) entre los dos enfoques son similares (la miotomía corta no es inferior) y la puntuación de Eckardt será la puntuación principal del cuestionario para este estudio. Creemos que este estudio ayudará a definir el enfoque óptimo de la POEM en la acalasia y también nos ayudará a prevenir complicaciones en el futuro.
Además, también pediremos a los participantes que proporcionen una muestra del tejido muscular que normalmente se corta durante la POEM. Este tejido nos ayudará a desarrollar un banco de tejidos para ayudar a otros investigadores que investigan las causas de por qué ocurren la acalasia y estas otras enfermedades esofágicas. Los participantes pueden optar por no participar en esta parte y aún así continuar en el ensayo controlado aleatorizado.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Elizabeth Yan, BS
- Número de teléfono: 312-908-1723
- Correo electrónico: premedia.dcc@northwestern.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Yasmin Pina, BS
- Número de teléfono: 312-503-6459
- Correo electrónico: premedia.dcc@northwestern.edu
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Aún no reclutando
- Mayo Clinic Arizona
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- Aún no reclutando
- University of California San Diego
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80217
- Aún no reclutando
- University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- Reclutamiento
- University of Florida
-
Investigador principal:
- Peter Draganov, MD
-
Contacto:
- April Goddard, Lead Study Coordinator, PA-C
- Número de teléfono: 352-273-9483
- Correo electrónico: DOM-GIResereachTeam@ad.ufl.edu
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Aún no reclutando
- Adventist Health System/Sunbelt, Inc
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Reclutamiento
- Emory University
-
Investigador principal:
- Anand Jain, MD
-
Contacto:
- Halley Fowler, Lead Study Coordinator
- Número de teléfono: 404-778-3184
- Correo electrónico: halley.fowler@emory.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Northwestern University
-
Investigador principal:
- John Pandolfino, MD
-
Contacto:
- Eric Pfannkuche, Lead Study Coordinator
- Número de teléfono: 312-926-4525
- Correo electrónico: PREMEDIA@northwestern.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Aún no reclutando
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Massachusetts General Hospital
-
Contacto:
- Madison Paylor, Lead Study Coordinator
- Número de teléfono: 617-726-0196
- Correo electrónico: premedia@mgb.org
-
Investigador principal:
- Kyle Staller, MD
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-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
- Aún no reclutando
- Washington University
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-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Aún no reclutando
- Weill Cornell Medical College
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Reclutamiento
- Atrium Health/Wake Forest
-
Investigador principal:
- Badih Elmunzer, MD
-
Contacto:
- Greg Scarola, Lead Study Coordinator
- Número de teléfono: (704) 355-2000
- Correo electrónico: PREMEDIA@advocatehealth.org
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-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44109
- Reclutamiento
- MetroHealth Medical Center
-
Investigador principal:
- Ronnie Fass, MD
-
Contacto:
- Stephanie Baker, Lead Study Coordinator
- Número de teléfono: 216-778-5736
- Correo electrónico: premedia@metrohealth.org
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Aún no reclutando
- Case Western Reserve University
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-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Reclutamiento
- Vanderbilt University Medical Center
-
Investigador principal:
- Dhyanesh Patel, MD
-
Contacto:
- Larry Raber, Lead Study Coordinator
- Número de teléfono: 615-322-4643
- Correo electrónico: larry.w.raber@vumc.org
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-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75204
- Aún no reclutando
- Baylor Scott & White Health
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión
- Edad ≥ 18
- Acalasia tipo I o acalasia tipo II o cEGJOO
- Puntuación de Eckardt > 3
Criterios de exclusión
Los siguientes criterios de exclusión son para el ECA, pero los puntos 1-13 también se aplican al estudio observacional:
- POEM previo
- Tratamiento quirúrgico previo para acalasia
- Dilatación neumática endoscópica o inyección de toxina botulínica (botox) en el esfínter esofágico inferior dentro de los últimos 6 meses
- Cirugía esofágica o gástrica superior previa no relacionada, incluyendo bypass gástrico en Y de Roux y gastrectomía vertical
- Intervención endoscópica gastroesofágica previa para obesidad o ERGE, como gastroplastía endoscópica vertical o funduplicatura transoral sin incisión
- Acalasia secundaria conocida relacionada con malignidad (seudoacalasia)
- Esofagitis eosinofílica conocida
- Divertículo (> 2 cm) en el esófago distal
- Megaesófago
- Estenosis fibroinflamatoria del esófago por cualquier etiología (p. ej., péptica, por radiación, eosinofílica)
- Embarazo
- Contraindicaciones estándar para anestesia general
- Contraindicaciones estándar para miotomía endoscópica en el esófago (p. ej., varices no tratadas)
- Falta de voluntad o incapacidad para dar consentimiento para el estudio
- Incapacidad anticipada para seguir el protocolo
- Uso semanal (o más frecuente) de medicamentos opioides en los últimos 2 años
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: Miotomía Estándar
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Miotomía durante POEM de 8-10 cm de longitud, extendiéndose 2-3 cm hacia la cardia gástrica; intención de realizar miotomía circular selectiva, pero permitiendo miotomía de espesor completo.
Se utiliza FLIP para confirmar la miotomía adecuada.
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Experimental: Miotomía Corta Personalizada
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Miotomía durante POEM de 4-5 cm de longitud, extendiéndose 1-2 cm en el cardias gástrico; se pretende realizar una miotomía circular selectiva, pero permitiendo una miotomía de espesor completo.
Se utiliza FLIP para confirmar una miotomía adecuada.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respuesta Clínica General
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el Año 2
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La Respuesta Clínica se define mediante la puntuación de Eckardt (una escala de autoinforme de 4 ítems que mide pérdida de peso, dolor torácico, regurgitación y disfagia) sin necesidad de retratamiento en 2 años.
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Desde la inscripción hasta el Año 2
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Respuesta Clínica por Sexo
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el año 2
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La Respuesta Clínica se define mediante la puntuación de Eckardt (una escala de autoevaluación de 4 ítems que mide la pérdida de peso, el dolor torácico, la regurgitación y la disfagia) sin necesidad de retratamiento en 2 años.
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Desde la inscripción hasta el año 2
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Respuesta Clínica por Raza
Periodo de tiempo: Desde la Inscripción hasta el Año 2
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La Respuesta Clínica se define mediante la puntuación de Eckardt (una escala de autoinforme de 4 ítems que mide la pérdida de peso, el dolor torácico, la regurgitación y la disfagia) sin necesidad de retratamiento en 2 años.
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Desde la Inscripción hasta el Año 2
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Respuesta Clínica por Etnia
Periodo de tiempo: Desde la Inscripción hasta el Año 2
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La Respuesta Clínica se define mediante la puntuación de Eckardt (una escala de autoinforme de 4 ítems que mide la pérdida de peso, el dolor torácico, la regurgitación y la disfagia) sin necesidad de retratamiento en 2 años.
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Desde la Inscripción hasta el Año 2
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PREMEDIA (Pro00083748) - 01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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