PREcision MEDicine In Achalasia (PREMEDIA) (PREMEDIA)
PREcision MEDicina na Acálasia - Um Ensaio Clínico Multicêntrico Randomizado de Não-Inferioridade de POEM Curto Personalizado vs. POEM Padrão para Acálasia Não-Espástica e Um Estudo de Coorte Prospectivo Multicêntrico de POEM Longo Personalizado para Perturbações Espásticas da Motilidade Esofágica
O objetivo deste ensaio clínico é descobrir se a Miotomia Endoscópica Per-Oral (POEM) mais curta funciona tão bem como uma POEM mais longa em pacientes com dificuldade em engolir devido a certas condições. A(s) principal(is) questão(ões) que pretende responder é/são:
- Fazer um corte mais pequeno no músculo na parte inferior do esófago funciona tão bem como fazer o corte maior padrão no alívio dos sintomas?
- Fazer o corte mais pequeno reduz os efeitos secundários do procedimento em comparação com o corte maior padrão? Os investigadores irão comparar os sintomas e efeitos secundários de fazer um corte mais curto com os sintomas e efeitos secundários de um corte mais longo.
Os participantes permitirão que os investigadores acedam à informação sobre o seu padrão de cuidados no seu registo médico e completem questionários até 6 vezes durante um período de 2 anos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Vamos realizar um ensaio controlado randomizado para comparar duas abordagens diferentes de Miotomia Endoscópica Peroral (POEM) para o tratamento da acalasia (Tipos I e II) e da obstrução do fluxo de saída da junção esofagogástrica (EGJOO). O tratamento mais amplamente utilizado para a acalasia é a POEM, mas a abordagem atual envolve uma miotomia de 9 cm (3,5 polegadas) (corte do músculo) para abrir o esfíncter esofágico inferior apertado e promover a passagem de alimentos do esófago para o estômago. Esta abordagem é muito eficaz, com taxas de sucesso de aproximadamente 90% a curto prazo. No entanto, acreditamos que a POEM não requer uma miotomia completa de 9 cm e que podemos cortar muito menos músculo (aproximadamente 4 cm/1,25 polegadas) para alcançar uma melhoria semelhante nos sintomas, mas com menos complicações a longo prazo. Cortar menos músculo pode resultar em menos refluxo ácido, que é o calcanhar de Aquiles de qualquer tratamento bem-sucedido para a acalasia. Um corte muscular mais curto também pode resultar em menos complicações conhecidas como miotomia rebentada, que causa a falha do esófago em esvaziar o seu conteúdo e é uma das principais causas de recidiva de sintomas a longo prazo. Desenhámos este estudo para determinar se a miotomia mais curta (4 cm) é equivalente à miotomia mais longa (9 cm) em termos de melhoria dos sintomas, mas com a possibilidade de menos refluxo ácido e miotomia rebentada.
Dadas estas questões, vamos recrutar 370 pacientes num ensaio randomizado em que os pacientes receberão uma miotomia curta personalizada (4 cm/1,25 polegadas) ou uma miotomia padrão (9 cm/3,5 polegadas). Todos os pacientes serão submetidos a uma avaliação intraoperatória do sucesso da miotomia usando uma ferramenta especial chamada sonda de imagem do lúmen funcional (FLIP). A FLIP medirá as dimensões de abertura do esfíncter esofágico inferior e garantirá que a miotomia seja adequadamente realizada para que o esfíncter esofágico inferior possa abrir a um nível que melhore o esvaziamento/deglutição do esófago. Vamos acompanhar os pacientes durante 2 anos de forma semelhante à forma como acompanharíamos os pacientes após o tratamento da acalasia na prática clínica padrão. Vamos avaliar se os sintomas são semelhantes e se há diferenças no refluxo ácido e no esvaziamento do esófago. Os pacientes serão submetidos a testes de seguimento com questionários em intervalos de 3-6 meses ao longo de dois anos e farão testes de refluxo (medir a exposição ao ácido usando uma cápsula colocada durante a endoscopia) entre 6-12 meses e um esofagograma com bário (raio-X enquanto bebe bário) aos 2 anos. O objetivo mais importante é provar que os sintomas e os resultados (sucesso/fracasso) entre as duas abordagens são semelhantes (a miotomia curta não é inferior) e a pontuação de Eckardt será a pontuação principal do questionário para este estudo. Acreditamos que este estudo ajudará a definir a abordagem ideal para a POEM na acalasia e também nos ajudará a prevenir complicações no futuro.
Além disso, também pediremos aos participantes que forneçam uma amostra do tecido muscular que é normalmente cortado durante a POEM. Este tecido ajudará-nos a desenvolver um banco de tecidos para ajudar outros investigadores a estudar as causas da acalasia e destas outras doenças esofágicas. Os participantes podem optar por não participar nesta parte e ainda assim continuar no ensaio controlado randomizado.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Elizabeth Yan, BS
- Número de telefone: 312-908-1723
- E-mail: premedia.dcc@northwestern.edu
Estude backup de contato
- Nome: Yasmin Pina, BS
- Número de telefone: 312-503-6459
- E-mail: premedia.dcc@northwestern.edu
Locais de estudo
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Ainda não está recrutando
- Mayo Clinic Arizona
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- Ainda não está recrutando
- University of California San Diego
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80217
- Ainda não está recrutando
- University of Colorado Denver
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- Recrutamento
- University of Florida
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Investigador principal:
- Peter Draganov, MD
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Contato:
- April Goddard, Lead Study Coordinator, PA-C
- Número de telefone: 352-273-9483
- E-mail: DOM-GIResereachTeam@ad.ufl.edu
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Ainda não está recrutando
- Adventist Health System/Sunbelt, Inc
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Recrutamento
- Emory University
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Investigador principal:
- Anand Jain, MD
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Contato:
- Halley Fowler, Lead Study Coordinator
- Número de telefone: 404-778-3184
- E-mail: halley.fowler@emory.edu
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Recrutamento
- Northwestern University
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Investigador principal:
- John Pandolfino, MD
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Contato:
- Eric Pfannkuche, Lead Study Coordinator
- Número de telefone: 312-926-4525
- E-mail: PREMEDIA@northwestern.edu
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Ainda não está recrutando
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Recrutamento
- Massachusetts General Hospital
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Contato:
- Madison Paylor, Lead Study Coordinator
- Número de telefone: 617-726-0196
- E-mail: premedia@mgb.org
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Investigador principal:
- Kyle Staller, MD
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
- Ainda não está recrutando
- Washington University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Ainda não está recrutando
- Weill Cornell Medical College
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Recrutamento
- Atrium Health/Wake Forest
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Investigador principal:
- Badih Elmunzer, MD
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Contato:
- Greg Scarola, Lead Study Coordinator
- Número de telefone: (704) 355-2000
- E-mail: PREMEDIA@advocatehealth.org
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44109
- Recrutamento
- MetroHealth Medical Center
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Investigador principal:
- Ronnie Fass, MD
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Contato:
- Stephanie Baker, Lead Study Coordinator
- Número de telefone: 216-778-5736
- E-mail: premedia@metrohealth.org
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Ainda não está recrutando
- Case Western Reserve University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Recrutamento
- Vanderbilt University Medical Center
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Investigador principal:
- Dhyanesh Patel, MD
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Contato:
- Larry Raber, Lead Study Coordinator
- Número de telefone: 615-322-4643
- E-mail: larry.w.raber@vumc.org
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75204
- Ainda não está recrutando
- Baylor Scott & White Health
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão
- Idade ≥ 18
- Acalásia tipo I ou acalásia tipo II ou cEGJOO
- Pontuação Eckardt > 3
Critérios de Exclusão
Os seguintes critérios de exclusão são para o ECR, mas os pontos 1-13 abaixo também se aplicam ao estudo observacional:
- POEM prévio
- Tratamento cirúrgico prévio para acalásia
- Dilatação pneumática endoscópica ou injeção de toxina botulínica (botox) no esfíncter esofágico inferior nos últimos 6 meses
- Cirurgia esofágica ou gástrica superior prévia não relacionada, incluindo bypass gástrico em Y de Roux e gastrectomia vertical
- Intervenção endoscópica gastroesofágica prévia para obesidade ou DRGE, como gastroplastia endoscópica ou fundoplicatura transoral sem incisão
- Acalásia secundária conhecida relacionada a malignidade (pseudoacalásia)
- Esofagite eosinofílica conhecida
- Divertículo (> 2 cm) no esófago distal
- Megaeófago
- Estenose fibroinflamatória do esófago devido a qualquer etiologia (por exemplo, péptica, radiação, eosinofílica)
- Gravidez
- Contraindicações padrão para anestesia geral
- Contraindicações padrão para miotomia endoscópica no esófago (por exemplo, varizes não tratadas)
- Indisponibilidade ou incapacidade para consentir com o estudo
- Incapacidade antecipada de cumprir o protocolo
- Uso semanal (ou mais frequente) de medicamentos opióides nos últimos 2 anos
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Miotomia Padrão
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Miotomia durante o POEM com 8-10 cm de comprimento, estendendo-se 2-3 cm para dentro da cárdia gástrica; intenção de realizar miotomia circular seletiva, mas permitindo miotomia de espessura total.
O FLIP é utilizado para confirmar miotomia adequada.
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Experimental: Miotomia Curta Personalizada
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Miotomia durante POEM com 4-5 cm de comprimento, estendendo-se 1-2 cm para dentro da cárdia gástrica; pretende-se realizar miotomia circular seletiva, mas permitindo miotomia de espessura total.
FLIP é utilizado para confirmar miotomia adequada.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta Clínica-Geral
Prazo: Desde a inscrição até ao Ano 2
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A Resposta Clínica é definida pela pontuação de Eckardt (uma escala de autorrelato de 4 itens que mede perda de peso, dor no peito, regurgitação e disfagia) sem necessidade de retratamento em 2 anos.
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Desde a inscrição até ao Ano 2
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Resposta Clínica por Sexo
Prazo: Desde a inscrição até ao Ano 2
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A Resposta Clínica é definida pela pontuação de Eckardt (uma escala de autorrelato de 4 itens que mede perda de peso, dor no peito, regurgitação e disfagia) sem necessidade de retratamento em 2 anos.
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Desde a inscrição até ao Ano 2
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Resposta Clínica por Raça
Prazo: Desde a Inscrição até ao Ano 2
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Resposta Clínica é definida pelo escore de Eckardt (uma escala de autorrelato de 4 itens que mede perda de peso, dor torácica, regurgitação e disfagia) sem necessidade de retratamento em 2 anos.
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Desde a Inscrição até ao Ano 2
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Resposta Clínica por Etnia
Prazo: Desde a Inscrição até ao Ano 2
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Resposta Clínica é definida pela pontuação de Eckardt (uma escala de autorrelato de 4 itens que mede perda de peso, dor no peito, regurgitação e disfagia) sem necessidade de retratamento em 2 anos.
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Desde a Inscrição até ao Ano 2
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PREMEDIA (Pro00083748) - 01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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