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PREcision MEDicine In Achalasia (PREMEDIA) (PREMEDIA)

18 maggio 2026 aggiornato da: John Pandolfino, Northwestern University

PREcision MEDicine In Achalasia - Studio Clinico Multicentrico Randomizzato di Non-Inferiorità di POEM Breve Personalizzato vs. POEM Standard per l'Acalasia Non-Spastica e Studio di Coorte Prospettico Multicentrico di POEM Lungo Personalizzato per i Disturbi Motori Esofagei Spastici

L'obiettivo di questo studio clinico è determinare se la miotomia endoscopica per-orale (POEM) più breve funziona altrettanto bene di una POEM più lunga nei pazienti con difficoltà a deglutire a causa di determinate condizioni. La domanda principale che mira a rispondere è:

  • Fare un'incisione più piccola nel muscolo alla base dell'esofago funziona altrettanto bene che fare l'incisione standard più grande per alleviare i sintomi?
  • Fare l'incisione più piccola riduce gli effetti collaterali della procedura rispetto all'incisione standard più grande? I ricercatori confronteranno i sintomi e gli effetti collaterali di un'incisione più breve con i sintomi e gli effetti collaterali di un'incisione più lunga.

I partecipanti consentiranno ai ricercatori di accedere alle informazioni sulle cure standard nella loro cartella clinica e completeranno questionari fino a 6 volte in un periodo di 2 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Condurremo uno studio randomizzato controllato per confrontare due diversi approcci alla miotomia endoscopica perorale (POEM) per il trattamento dell'acalasia (tipi I e II) e dell'ostruzione del deflusso della giunzione esofagogastrica (EGJOO). Il trattamento più ampiamente utilizzato per l'acalasia è la POEM, ma l'approccio attuale prevede una miotomia di 9 cm (3,5 pollici) (taglio del muscolo) per aprire lo sfintere esofageo inferiore stretto e favorire il passaggio del cibo dall'esofago allo stomaco. Questo approccio è molto efficace, con tassi di successo di circa il 90% nel breve termine. Tuttavia, riteniamo che la POEM non richieda una miotomia completa di 9 cm e che possiamo tagliare molto meno muscolo (circa 4 cm/1,25 pollici) per ottenere un miglioramento simile dei sintomi ma con meno complicazioni a lungo termine. Tagliare meno muscolo potrebbe ridurre il reflusso acido, che è il tallone d'Achille di qualsiasi trattamento efficace per l'acalasia. Un taglio muscolare più breve potrebbe anche ridurre una complicazione nota come miotomia sgonfia, che causa il mancato svuotamento del contenuto dell'esofago ed è una delle principali cause di recidiva dei sintomi a lungo termine. Abbiamo progettato questo studio per determinare se la miotomia più breve (4 cm) sia equivalente a quella più lunga (9 cm) in termini di miglioramento dei sintomi, ma con la possibilità di un minor reflusso acido e di miotomia sgonfia.

Date queste domande, arruoleremo 370 pazienti in uno studio randomizzato in cui i pazienti riceveranno una miotomia breve personalizzata (4 cm/1,25 pollici) o standard (9 cm/3,5 pollici). Tutti i pazienti saranno sottoposti a una valutazione intraoperatoria del successo della miotomia utilizzando uno strumento speciale chiamato sonda di imaging del lume funzionale (FLIP). La FLIP misurerà le dimensioni di apertura dello sfintere esofageo inferiore e garantirà che la miotomia sia eseguita adeguatamente in modo che lo sfintere esofageo inferiore possa aprirsi a un livello che migliori lo svuotamento/la deglutizione dell'esofago. Seguiremo i pazienti per 2 anni in modo simile a come seguiamo i pazienti dopo il trattamento dell'acalasia nella pratica clinica standard. Valuteremo se i sintomi sono simili e se ci sono differenze nel reflusso acido e nello svuotamento dell'esofago. I pazienti saranno sottoposti a test di follow-up con questionari a intervalli di 3-6 mesi per due anni e avranno un test di reflusso (misurazione dell'esposizione acida utilizzando una capsula posizionata durante l'endoscopia) tra 6-12 mesi e un esofagogramma con bario (raggi X mentre si beve bario) a 2 anni. L'obiettivo più importante è dimostrare che i sintomi e gli esiti (successo/fallimento) tra i due approcci sono simili (la miotomia breve è non inferiore) e il punteggio di Eckardt sarà il punteggio primario del questionario per questo studio. Crediamo che questo studio aiuterà a definire l'approccio ottimale alla POEM nell'acalasia e ci aiuterà anche a prevenire complicazioni in futuro.

Inoltre, chiederemo anche ai partecipanti di fornire un campione del tessuto muscolare che viene tipicamente tagliato durante la POEM. Questo tessuto ci aiuterà a sviluppare una biobanca per aiutare altri ricercatori che studiano le cause dell'acalasia e di queste altre malattie esofagee. I partecipanti possono rifiutare questa parte e continuare comunque nello studio randomizzato controllato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

372

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Non ancora reclutamento
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Non ancora reclutamento
        • University Of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80217
        • Non ancora reclutamento
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • Non ancora reclutamento
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Non ancora reclutamento
        • Adventist Health System/Sunbelt, Inc
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Non ancora reclutamento
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern University
        • Investigatore principale:
          • John Pandolfino, MD
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • Non ancora reclutamento
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • Non ancora reclutamento
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Non ancora reclutamento
        • Weill Cornell Medical College
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Non ancora reclutamento
        • Case Western Reserve University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Non ancora reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75204
        • Non ancora reclutamento
        • Baylor Scott & White Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione

  1. Età ≥ 18
  2. Acalasia di tipo I o acalasia di tipo II o cEGJOO
  3. Punteggio Eckardt > 3

Criteri di esclusione

I seguenti criteri di esclusione sono per l'RCT, ma i punti 1-13 di seguito si applicano anche allo studio osservazionale:

  1. POEM precedente
  2. Trattamento chirurgico precedente per acalasia
  3. Dilatazione pneumatica endoscopica o iniezione di tossina botulinica (botox) dello sfintere esofageo inferiore entro 6 mesi
  4. Chirurgia esofagea o gastrica superiore precedente non correlata, incluso bypass gastrico Roux-en-Y e gastrectomia verticale
  5. Intervento gastroesofageo endoscopico precedente per obesità o GERD, come gastroplastica endoscopica o fundoplicatura incisionale transorale
  6. Acalasia secondaria nota correlata a malignità (pseudoacalasia)
  7. Esofagite eosinofila nota
  8. Diverticolo (> 2 cm) nell'esofago distale
  9. Megaesofago
  10. Stenosi fibroinfiammatoria dell'esofago dovuta a qualsiasi eziologia (es. peptica, da radiazioni, eosinofila)
  11. Gravidanza
  12. Controindicazioni standard all'anestesia generale
  13. Controindicazioni standard alla miotomia endoscopica nell'esofago (es. varici non trattate)
  14. Mancata disponibilità o incapacità di fornire il consenso per lo studio
  15. Incapacità prevista di seguire il protocollo
  16. Uso settimanale (o più frequente) di farmaci oppioidi negli ultimi 2 anni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Miotomia Standard
Procedura: Miotomia Standard
Miotomia durante POEM di 8-10 cm di lunghezza, estesa 2-3 cm nel cardias gastrico; intenzione di eseguire una miotomia circolare selettiva, ma consentendo una miotomia a tutto spessore. FLIP viene utilizzato per confermare l'adeguatezza della miotomia.
Sperimentale: Miotomia Breve Personalizzata
Procedura: Miotomia Breve Personalizzata
Miotomia durante POEM di 4-5 cm di lunghezza, estesa 1-2 cm nella cardia gastrica; intenzione di eseguire una miotomia circolare selettiva, ma consentendo una miotomia a tutto spessore. FLIP viene utilizzato per confermare l'adeguatezza della miotomia.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta Clinica-Globale
Lasso di tempo: Dall'arruolamento all'anno 2
La Risposta Clinica è definita dal punteggio Eckardt (una scala di autovalutazione di 4 voci che misura la perdita di peso, il dolore toracico, la rigurgitazione e la disfagia) senza necessità di ritrattamento in 2 anni.
Dall'arruolamento all'anno 2
Risposta Clinica per Sesso
Lasso di tempo: Dall'arruolamento al secondo anno
La Risposta Clinica è definita dal punteggio di Eckardt (una scala di autovalutazione a 4 voci che misura la perdita di peso, il dolore toracico, il rigurgito e la disfagia) senza necessità di ritrattamento in 2 anni.
Dall'arruolamento al secondo anno
Risposta Clinica per Razza
Lasso di tempo: Dall'arruolamento al 2° anno
La Risposta Clinica è definita dal punteggio Eckardt (una scala di autovalutazione a 4 voci che misura perdita di peso, dolore toracico, rigurgito e disfagia) senza necessità di ritrattamento in 2 anni.
Dall'arruolamento al 2° anno
Risposta Clinica per Etnia
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al 2° anno
La Risposta Clinica è definita dal punteggio di Eckardt (una scala di autovalutazione di 4 elementi che misura la perdita di peso, il dolore toracico, il rigurgito e la disfagia) senza necessità di ritrattamento in 2 anni.
Dall'iscrizione al 2° anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Northwestern University

Collaboratori

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

19 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 maggio 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PREMEDIA (Pro00083748) - 01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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