PREcision MEDicine In Achalasia (PREMEDIA) (PREMEDIA)
PRÆCISIONSMEDICIN I ACHALASIA - Et multicentret, randomiseret, ikke-underlegenhedsklinisk forsøg med kort skræddersyet POEM versus standard POEM for ikke-spastisk achalasia og et multicentret, prospektivt kohortestudie af lang skræddersyet POEM for spastiske øsofagusmotilitetslidelser
Formålet med denne kliniske undersøgelse er at undersøge, om en kortere Per-Oral Endoskopisk Myotomi (POEM) virker lige så godt som en længere POEM hos patienter med synkebesvær på grund af visse tilstande. Det primære spørgsmål/spørgsmål, den sigter mod at besvare, er:
- Virker en mindre snit i musklen i bunden af spiserøret lige så godt som det standard større snit til at lindre symptomer?
- Reducerer det mindre snit procedurens bivirkninger sammenlignet med det standard større snit? Forskerne vil sammenligne symptomer og bivirkninger ved et kortere snit med symptomer og bivirkninger ved et længere snit.
Deltagere vil give forskerne adgang til deres standardplejeoplysninger i deres journal, udfylde spørgeskemaer op til 6 gange over en 2-årig periode.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Vi vil udføre en randomiseret kontrolleret undersøgelse for at sammenligne to forskellige tilgange til Peroral Endoskopisk Myotomi (POEM) til behandling af akalasi (type I og II) og esophagogastric junction outflow obstruction (EGJOO). Den mest udbredte behandling for akalasi er POEM, men den nuværende tilgang involverer en 9 cm (3,5 tommer) myotomi (skæring af musklen) for at åbne den stramme nedre spiserørsmuskel og fremme madens passage fra spiserøret til maven. Denne tilgang er meget effektiv med succesrater på omkring 90 % på kort sigt. Vi mener dog, at POEM ikke kræver en fuld 9 cm myotomi, og at vi kan skære meget mindre muskel (ca. 4 cm/1,25 tommer) for at opnå lignende symptombedring, men med færre langsigtede komplikationer. Mindre muskelskæring kan resultere i mindre syrerefluks, som er akilleshælen ved enhver succesfuld behandling af akalasi. En kortere muskelskæring kan også resultere i mindre af en komplikation kendt som 'blown-out myotomy', som forårsager, at spiserøret ikke kan tømme sit indhold, og er en stor årsag til langsigtet symptometilbagefald. Vi har designet denne undersøgelse for at afgøre, om den kortere myotomi (4 cm) er ækvivalent med den længere myotomi (9 cm) med hensyn til symptombedring, men med mulighed for mindre syrerefluks og 'blown-out myotomy'.
I lys af disse spørgsmål vil vi inkludere 370 patienter i en randomiseret undersøgelse, hvor patienterne vil modtage enten den korte tilpassede (4 cm/1,25 tommer) eller den standard myotomi (9 cm/3,5 tommer). Alle patienter vil gennemgå en intraoperativ vurdering af myotomiens succes ved hjælp af et specielt værktøj kaldet functional lumen imaging probe (FLIP). FLIP vil måle åbningsdimensionerne i den nedre spiserørsmuskel og sikre, at myotomien er udført tilstrækkeligt, så den nedre spiserørsmuskel kan åbne til et niveau, der vil forbedre spiserørstømning/svælgning. Vi vil følge patienterne i 2 år på en måde, der ligner, hvordan vi ville følge patienter efter akalasibehandling i standard klinisk praksis. Vi vil vurdere, om symptomerne er ens, og om der er forskelle i syrerefluks og spiserørstømning. Patienterne vil gennemgå opfølgningstest med spørgeskemaer med intervaller på 3-6 måneder over to år, og de vil have refluks test (måling af syre eksponering ved hjælp af en kapsel placeret under endoskopi) mellem 6-12 måneder og en barium esofagram (røntgen mens de drikker barium) efter 2 år. Det vigtigste mål er at bevise, at symptomerne og resultaterne (suces/fiasko) mellem de to tilgange er ens (kort myotomi er ikke-underlegen), og Eckardt scoren vil være det primære spørgeskemascore for denne undersøgelse. Vi tror, at denne undersøgelse vil hjælpe med at definere den optimale tilgang til POEM ved akalasi og også hjælpe os med at forebygge komplikationer i fremtiden.
Derudover vil vi også bede deltagerne om at give en prøve af den muskelvæv, der typisk skæres under POEM. Dette væv vil hjælpe os med at udvikle et vævsbank for at hjælpe andre forskere, der undersøger årsagerne til, hvorfor akalasi og disse andre spiserørssygdomme opstår. Deltagerne kan fravælge denne del og stadig fortsætte i den randomiserede kontrollerede undersøgelse.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Elizabeth Yan, BS
- Telefonnummer: 312-908-1723
- E-mail: premedia.dcc@northwestern.edu
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Yasmin Pina, BS
- Telefonnummer: 312-503-6459
- E-mail: premedia.dcc@northwestern.edu
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
- Ikke rekrutterer endnu
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
- Ikke rekrutterer endnu
- University of California San Diego
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forenede Stater, 80217
- Ikke rekrutterer endnu
- University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
- Rekruttering
- University of Florida
-
Ledende efterforsker:
- Peter Draganov, MD
-
Kontakt:
- April Goddard, Lead Study Coordinator, PA-C
- Telefonnummer: 352-273-9483
- E-mail: DOM-GIResereachTeam@ad.ufl.edu
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
- Ikke rekrutterer endnu
- Adventist Health System/Sunbelt, Inc
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Rekruttering
- Emory University
-
Ledende efterforsker:
- Anand Jain, MD
-
Kontakt:
- Halley Fowler, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: 404-778-3184
- E-mail: halley.fowler@emory.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Rekruttering
- Northwestern University
-
Ledende efterforsker:
- John Pandolfino, MD
-
Kontakt:
- Eric Pfannkuche, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: 312-926-4525
- E-mail: PREMEDIA@northwestern.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21218
- Ikke rekrutterer endnu
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts General Hospital
-
Kontakt:
- Madison Paylor, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: 617-726-0196
- E-mail: premedia@mgb.org
-
Ledende efterforsker:
- Kyle Staller, MD
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
- Ikke rekrutterer endnu
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10065
- Ikke rekrutterer endnu
- Weill Cornell Medical College
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
- Rekruttering
- Atrium Health/Wake Forest
-
Ledende efterforsker:
- Badih Elmunzer, MD
-
Kontakt:
- Greg Scarola, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: (704) 355-2000
- E-mail: PREMEDIA@advocatehealth.org
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44109
- Rekruttering
- MetroHealth Medical Center
-
Ledende efterforsker:
- Ronnie Fass, MD
-
Kontakt:
- Stephanie Baker, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: 216-778-5736
- E-mail: premedia@metrohealth.org
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
- Ikke rekrutterer endnu
- Case Western Reserve University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Rekruttering
- Vanderbilt University Medical Center
-
Ledende efterforsker:
- Dhyanesh Patel, MD
-
Kontakt:
- Larry Raber, Lead Study Coordinator
- Telefonnummer: 615-322-4643
- E-mail: larry.w.raber@vumc.org
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75204
- Ikke rekrutterer endnu
- Baylor Scott & White Health
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier
- Alder ≥ 18
- Type I akalasi eller type II akalasi eller cEGJOO
- Eckardt-score > 3
Eksklusionskriterier
Følgende eksklusionskriterier gælder for RCT, men 1-13 nedenfor gælder også for observationsstudiet:
- Tidligere POEM
- Tidligere kirurgisk behandling for akalasi
- Endoskopisk pneumatisk dilation eller botulinumtoksin (botox)-injektion i nedre øsofagus-sfinkter inden for 6 måneder
- Tidligere urelateret øsofagus- eller øvre mavekirurgi, inklusiv Roux-en-Y gastric bypass og sleeve gastrectomy
- Tidligere endoskopisk gastroøsofageal intervention for overvægt eller GERD, såsom endoskopisk sleeve gastroplasty eller transoral incisionless fundoplication
- Kendt sekundær akalasi relateret til malignitet (pseudoakalasi)
- Kendt eosinofil øsofagitis
- Divertikel (> 2 cm) i distal øsofagus
- Megaøsofagus
- Fibroinflammatorisk striktur i øsofagus pga. enhver etiologi (f.eks. peptisk, stråling, eosinofil)
- Graviditet
- Standard kontraindikationer for generel anæstesi
- Standard kontraindikationer for endoskopisk myotomi i øsofagus (f.eks. ubehandlede varicer)
- Uvillighed eller manglende evne til at give samtykke til studiet
- Forventet manglende evne til at følge protokollen
- Ugentlig (eller hyppigere) opioidmedicinbrug i de sidste 2 år
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Standard Myotomi
|
Myotomi under POEM på 8-10 cm i længden, der strækker sig 2-3 cm ind i mavekardien; intention om at udføre selektiv cirkulær myotomi, men tillade fuldtykkelsesmyotomi.
FLIP bruges til at bekræfte tilstrækkelig myotomi.
|
|
Eksperimentel: Tilpasset kort myotomi
|
Myotomi under POEM på 4-5 cm i længde, der strækker sig 1-2 cm ind i mavekardien; intention om at udføre selektiv cirkulær myotomi, men tillade fuldtykkelsesmyotomi.
FLIP bruges til at bekræfte tilstrækkelig myotomi.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Klinisk respons - overordnet
Tidsramme: Fra tilmelding til år 2
|
Klinisk respons defineres ved Eckardt-score (en 4-punkts selvrapporteringsskala, der måler vægttab, brystsmerter, regurgitation og dysfagi) uden behov for genbehandling i 2 år.
|
Fra tilmelding til år 2
|
|
Klinisk respons efter køn
Tidsramme: Fra indskrivning til år 2
|
Klinisk respons defineres ved Eckardt-score (en 4-punkts selvrapporteringsskala, der måler vægttab, brystsmerter, regurgitation og dysfagi) uden behov for genbehandling i 2 år.
|
Fra indskrivning til år 2
|
|
Klinisk respons efter race
Tidsramme: Fra tilmelding til år 2
|
Klinisk respons defineres ved Eckardt-scoren (en 4-punkts selvrapporteringsskala, der måler vægttab, brystsmerter, regurgitation og dysfagi) uden behov for genbehandling i 2 år.
|
Fra tilmelding til år 2
|
|
Klinisk respons efter etnisk baggrund
Tidsramme: Fra tilmelding til år 2
|
Klinisk respons defineres ved Eckardt-scoren (en 4-punkts selvrapporteringsskala, der måler vægttab, brystsmerter, regurgitation og dysfagi) uden behov for genbehandling i 2 år.
|
Fra tilmelding til år 2
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PREMEDIA (Pro00083748) - 01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .