Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tofersen ei-SOD1 ALS:ssä

tiistai 23. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Timothy M. Miller, MD, PhD, Washington University School of Medicine

Tutkimus tofersenin biologisen vaikutuksen arvioimiseksi aikuisilla, joilla on amyotrofinen lateraalskleroosi ilman SOD1-mutaatioita

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida, onko toferseni turvallinen ja tehokas aikuisilla, joilla on ei-SOD1-ALS. Toferseni on tällä hetkellä Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston hyväksymä SOD1-ALS:n hoitoon. Pääkysymykset, joihin pyritään vastaamaan, ovat:

  • Laskeeeko toferseni neurofilamenttikevytketjun (NfL) tasoja aikuisten ei-SOD1-ALS-potilaiden veressä ja aivo-selkäydinnesteessä?
  • Onko toferseni turvallinen ja siedettävä aikuisille ei-SOD1-ALS-potilaille?
  • Vaikuttaako toferseni muihin mittauksiin, kuten kliinisiin tuloksiin ja elämänlaatumittareihin ei-SOD1-ALS-potilailla?

Osallistujat:

  • Saa 100 mg tofersenia lannerangan pistoksena 24 viikon ajan. Annokset annetaan seuraavina ajanjaksoina: viikot 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24.
  • Suorittaa 2 seurantakäyntiä annosjakson päätyttyä viikoilla 28 ja 32.
  • Suorittaa erilaisia kyselylomakkeita ja tulosmittauksia, kuten voima- ja hengitystestauksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Emory University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jonathan Glass, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Rekrytointi
        • Massachusetts General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Suma Babu, MBBS, MPH
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University ALS Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • ALS Clinical Research Team
          • Puhelinnumero: 1-844-257-2273
          • Sähköposti: als@wustl.edu
        • Päätutkija:
          • Timothy M Miller, MD, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Ottamiskriteerit:

  • Kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit sekä antaa allekirjoitettu ja päivätty tietoon perustuva suostumus ja lupa käyttää PHI:tä kansallisten ja paikallisten osallistujien tietosuojamääräysten mukaisesti.
  • Vähintään 18-vuotias tiedonsaantiaikaan.
  • Vahvistettu ALS-diagnoosi.
  • ALS:n aiheuttaman heikkouden alkamisesta kulunut aika ≤ 24 kuukautta seulontakäynnin aikaan.
  • Aikaisempi vahvistettu geneettinen testaus, joka on negatiivinen SOD1- ja FUS-mutaatioille. Muiden kuin SOD1- ja FUS-geenien mutaatioita sisältävät osallistujat voidaan ottaa mukaan tutkimuspaikan tutkijan harkinnan mukaan.
  • SVC ≥ 50 % ennustetusta arvosta, joka on mukautettu sukupuolen, iän ja pituuden mukaan (istuma-asennosta).
  • Lääketieteellisesti kykenevä suorittamaan tutkimusmenettelyt ja noudattamaan käyntiaikataulua tutkimukseen liittymisen aikaan tutkijan määrittämänä.
  • Kaikkien osallistujien on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja oltava halukkaita ja kykeneviä jatkamaan ehkäisyä 5 kuukautta viimeisen tutkimuslääkityksen annoksen jälkeen.
  • Jos osallistuja käyttää rilutsoolia, hänen on oltava vakaalla annoksella ≥ 30 päivää ennen päivää 1 ja odotettavissa pysyvän kyseisellä annoksella viimeiseen tutkimuskäyntiin asti.
  • Jos osallistuja käyttää edaravonia, hänen on aloitettava edaravonin käyttö ≥ 60 päivää (2 hoitosykliä) ennen päivää 1 ja odotettavissa pysyvän kyseisellä annoksella viimeiseen tutkimuskäyntiin asti, ellei tutkija päättä lääketieteellisistä syistä edaravonin käytön lopettamisesta, jolloin sitä ei saa aloittaa uudelleen tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Hoito toisella tutkittavalla lääkeaineella (mukaan lukien ALS:ää varten tarkoitetut tutkittavat lääkkeet myötätuntokäytön tai laajennetun käyttöoikeusohjelmien kautta), biologisella aineella tai laitteella 1 kuukauden tai tutkimusaineen 5 puoliintumisajan kuluessa, kumpi on pidempi. Erityisesti aiempi hoito pientä häiritsijä-RNA:ta, kantasoluterapiaa tai geeniterapiaa koskeva hoito ei ole sallittua.
  • Nykyinen osallistuminen mihin tahansa muuhun interventiotutkimukseen.
  • Huumeiden väärinkäytön tai alkoholismin historia ≤ 6 kuukautta ennen tutkimukseen liittymistä, mikä rajoittaisi osallistumista tutkimukseen tutkijan määrittämänä.
  • Hoitamaton tai riittämättömästi hoidettu aktiivinen infektio, joka vaatii systemaattista antiviraalista tai antimikrobista hoitoa milloin tahansa seulontajakson aikana.
  • Meneillä oleva lääketieteellinen tila (esim. raihnaus tai kakeksia, vakava anemia), joka tutkijan mielestä häiritsisi tutkimuksen suorittamista tai arviointeja.
  • Häiritsevän neuromuskulaarisen tai neurologisen häiriön historia, jonka odotetaan olevan progressiivinen (eli pahenevan) tutkimuksen aikana ja/tai jonka odotetaan liittyvän neurofilamenttien kohonneisiin arvoihin tutkijan mielestä.
  • Raskaana olevat tai tällä hetkellä imettävät naisosallistujat.
  • Merkittävä kognitiivinen heikentyminen, kliininen dementia tai epävakaa psykiatrinen sairaus, mukaan lukien psykoottisuus, itsemurha-ajatukset, itsemurhayritys tai hoitamaton vakava masennus ≤ 90 päivää, tutkijan määrittämänä.
  • Allergiat laajaan valikoimaan anestesia-aineita.
  • Trakeostomia.
  • Lisääntynyt tai hallitsematon verenvuotoriski ja/tai verenvuotoriski, jota ei hoideta optimaalisesti, saattaisi altistaa osallistujan lisääntyneelle riskille leikkauksen aikaiselle tai jälkeiselle verenvuodolle. Nämä voivat sisältää, mutta eivät rajoitu, anatomiset tekijät LP-paikan lähellä tai sen kohdalla (esim. verisuonipoikkeavuudet, kasvaimet tai muut poikkeavuudet) sekä koagulaatiokaskadin, verihiutaleiden toiminnan tai verihiutalemäärän taustalla olevat häiriöt (esim. hemofilia, von Willebrandin tauti, maksasairaus).
  • Tutkijan mielestä odotettavissa oleva tarve minkä tahansa verihiutaleita estävän tai verenohentumista estävän lääkkeen annostelulle, jota ei voida turvallisesti keskeyttää ennen ja/tai LP-menettelyn jälkeen paikallisten tai laitosten ohjeiden ja/tai tutkijan päätöksen mukaisesti.
  • Asennettu shunt aivo-selkäydinnesteen tyhjentämiseksi tai asennettu keskushermostokatetri.
  • Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet hematologisissa tai kliinisissä kemiaparametreissa, tutkijan määrittämänä, jotka tekisivät osallistujan sopimattomaksi tutkimukseen liittymiselle.
  • Kyvyttömyys noudattaa tutkimuksen vaatimuksia.
  • Muut määrittelemättömät syyt, jotka tutkijan mielestä tekevät osallistujan sopimattomaksi tutkimukseen liittymiselle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tofersen
Lääke: Tofersen
Tofersen 100 mg annosteltu intratekaalisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien osuus, joilla on ≥30 %:n alenema plasman NfL:ssä
Aikaikkuna: Alkutasosta 28. viikkoon
Alkutasosta 28. viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien osuus, joilla on ≥ 30 %:n vähennys CSF NfL:ssä
Aikaikkuna: Alkutasosta 28. viikkoon
Alkutasosta 28. viikkoon
Plasman ja aivo-selkäydinnesteen NfL-tasojen muutos
Aikaikkuna: Alkutasosta 28. viikkoon
Alkutasosta 28. viikkoon
Haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 8 kuukautta
Alkutasosta tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 8 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset aivo-selkäydinnesteen SOD1:ssä
Aikaikkuna: Perustasosta 28. viikkoon
Perustasosta 28. viikkoon
Muutos ALS:n toiminnallisen arviointiasteikon uudistetussa versiossa (ALSFRS-R)
Aikaikkuna: Alkutasosta 28. viikkoon
ALSFRS-R mittaa neljää toiminnallista aluetta, mukaan lukien hengitys, bulbaarinen toiminta, suuret motoriset taidot ja hienomotoriset taidot. Kysymyksiä on 12, ja jokaisesta saa 0–4 pistettä, joten mahdollinen kokonaispistemäärä on 48. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakykyä.
Alkutasosta 28. viikkoon
Muutos hitaassa elintärkeässä kapasiteetissa (SVC)
Aikaikkuna: Perusarvosta viikkoon 28
Vital capacity will be measured by means of a slow vital capacity test, performed following a standardized protocol established by the Northeast ALS Consortium.
Perusarvosta viikkoon 28
Muutos Handheld Dynamometry (HHD)-mittauksissa
Aikaikkuna: Alkutasosta 28. viikkoon
Kvantitatiivista lihasvoimaa arvioidaan useiden lihasten HHD-mittauksilla käyttäen standardoitua tutkittavan asentoa.
Alkutasosta 28. viikkoon
Muutos Raschin ALS-vammaisuusasteikon (ROADS) kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Alkutasosta 28. viikkoon
Rasch-pohjainen kokonaisvaltainen ALS-vammaisuusasteikko (ROADS) on potilasraportoitu tulosmittari, joka arvioi 28 kohdetta, joista jokainen pisteytetään 0–2, ja sitten tarjoaa normalisoidun kokonaispistemäärän 0–146 välillä kuvaamaan kokonaisvaltaista vammaisuustasoa lineaarisesti painotetulla tavalla. Tämä tarkoittaa, että yhden pisteen muutos normalisoidussa ROADS-pisteessä edustaa kvantifioitavaa ja johdonmukaista vammaisuuden mittaa, ja kahden pisteen muutos heijastaa kaksi kertaa suurempaa vammaisuuden määrää.
Alkutasosta 28. viikkoon
Muutos Motor Functional Independence Measure (FIM) -mittarissa
Aikaikkuna: Alkutasosta 28. viikkoon
Motor Functional Independence Measure (FIM) -mittari koostuu 13:sta motorisen toiminnan arviointikohteesta, joita arvioidaan asteikolla 0–7, ja maksimipistemäärä on 91, mikä osoittaa korkeinta toimintakykyä.
Alkutasosta 28. viikkoon
Muutos EuroQol 5-ulotteisella, 5-tasoisella asteikolla (EQ-5D-5L)
Aikaikkuna: Alkutasosta 28. viikkoon
EuroQol Five Dimension (EQ-5D-5L) on standardisoitu yleinen terveydentilan mittari, joka koostuu 2 osiosta. Ensimmäinen osio sisältää 5 ulottuvuutta: liikkuvuus, itsestä huolehtiminen, tavalliset toiminnat, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. EQ-5D-5L mittaa ulottuvuuksia 5-pisteellisellä asteikolla: ei ongelmia, lievät ongelmat, kohtalaiset ongelmat, vakavat ongelmat ja erittäin vakavat ongelmat. Toinen osio sisältää visuaalisen analogisen asteikon, joka tallentaa vastaajan itsearvioidun terveyden pystysuoralla asteikolla 0:sta 100:aan, jossa päätepisteet on merkitty "paras mahdollinen terveydentila" ja "huonoin mahdollinen terveydentila".
Alkutasosta 28. viikkoon
Muutos ALS-arviointikyselyssä, 5-kohtainen asteikko (ALSAQ-5)
Aikaikkuna: Alkutasosta 28. viikkoon
ALSAQ-5 on sairauskohtainen itsearviointikysely terveydentilasta. ALSAQ-5 sisältää 5 kysymystä, joista kukin vastaa yhtä seuraavista 5 terveyteen liittyvästä ulottuvuudesta: fyysinen liikkuvuus, päivittäiset toiminnot, syömis- ja juomiskyky, kommunikaatio sekä emotionaalinen toiminta. Kysymyksiä seuraa 5 vastausvaihtoehtoa, joiden raakapisteet vaihtelevat välillä 0 = Ei koskaan - 4 = Aina tai ei voi tehdä ollenkaan. ALSAQ-5:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–100, ja matalampi pistemäärä vastaa parempaa terveydentilaa.
Alkutasosta 28. viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Washington University School of Medicine

Yhteistyökumppanit

Biogen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 29. joulukuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. tammikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. toukokuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 15. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 19. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 25. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • US-TOF-12361

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa