Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tofersen ved ikke-SOD1 ALS

23. juni 2026 oppdatert av: Timothy M. Miller, MD, PhD, Washington University School of Medicine

En studie for å evaluere den biologiske effekten av Tofersen hos voksne med amyotrofisk lateralsklerose uten mutasjoner i SOD1

Målet med denne kliniske studien er å vurdere om tofersen er trygt og effektivt for voksne med ikke-SOD1 ALS. Tofersen er for tiden godkjent av U.S. Food and Drug Administration for behandling av SOD1-ALS. Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:

  • Senker tofersen nivåene av neurofilament lettkjede (NfL) i blodet og cerebrospinalvæsken hos voksne deltakere med ikke-SOD1 ALS?
  • Er tofersen trygt og tolererbart for voksne deltakere med ikke-SOD1 ALS?
  • Påvirker tofersen andre målinger som kliniske resultater og livskvalitetsmål hos deltakere med ikke-SOD1 ALS?

Deltakere vil:

  • Få 100 mg tofersen via lumbalpunksjon i 24 uker. Dosene gis på følgende tidspunkter: uke 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24.
  • Fullføre 2 oppfølgingsbesøk etter slutten av doseringsperioden ved uke 28 og 32.
  • Fullføre en rekke spørreskjemaer og resultatmålinger som styrke- og pusteprøver.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jonathan Glass, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Suma Babu, MBBS, MPH
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University ALS Center
        • Ta kontakt med:
          • ALS Clinical Research Team
          • Telefonnummer: 1-844-257-2273
          • E-post: als@wustl.edu
        • Hovedetterforsker:
          • Timothy M Miller, MD, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Evne til å forstå formålet og risikoene med studien og gi signert og datert informert samtykke og autorisasjon til bruk av PHI i henhold til nasjonale og lokale deltakerpersonvernregler.
  • 18 år eller eldre på tidspunktet for informert samtykke.
  • Bekreftet diagnos av ALS.
  • Tid siden svakhetsstart grunnet ALS ≤ 24 måneder ved screeningsbesøket.
  • Tidligere bekreftet genetisk testing negativ for SOD1- og FUS-mutasjoner. Deltakere med mutasjoner i andre gener enn SOD1 og FUS kan inkluderes etter vurdering av stedets hovedforsker.
  • SVC ≥ 50 % av forventet verdi justert for kjønn, alder og høyde (fra sittende stilling).
  • Medisinsk i stand til å gjennomgå studiens prosedyrer og følge besøksplanen ved studiestart, etter hovedforskers vurdering.
  • Alle deltakere må samtykke til å praktisere effektiv prevensjon under studien og være villige og i stand til å fortsette prevensjon i 5 måneder etter siste dose av studiemedisin.
  • Hvis deltaker tar riluzol, må de ha vært på stabil dose i ≥ 30 dager før dag 1 og forventes å forbli på denne dosen til det siste studievebesøket.
  • Hvis deltaker tar edaravon, må de ha startet edaravon ≥ 60 dager (2 behandlingssykluser) før dag 1 og forventes å forbli på denne dosen til det siste studievebesøket, med mindre hovedforskeren vurderer at edaravon bør avsluttes av medisinske grunner, i så fall kan det ikke gjenopptas under studien.

Eksklusjonskriterier:

  • Behandling med annet forsøkspreparat (inkludert forsøkspreparater for ALS gjennom medlidenhetsbruk eller utvidet tilgangsprogram), biologisk middel eller enhet innen 1 måned eller 5 halveringstider av studiemidlet, avhengig av hva som er lengst. Spesifikt er tidligere behandling med små interfererende RNA, stamcelleterapi eller genterapi ikke tillatt.
  • Pågående deltakelse i annen intervensjonsstudie.
  • Historie med rusmiddelmisbruk eller alkoholisme innen ≤ 6 måneder før studiestart som vil begrense deltakelse i studien, etter hovedforskers vurdering.
  • Tilstedeværelse av ubehandlet eller utilstrekkelig behandlet aktiv infeksjon som krever systemisk antiviral eller antimikrobiell terapi når som helst i screeningsperioden.
  • Pågående medisinsk tilstand (f.eks. uttæring eller kakeksi, alvorlig anemi) som ifølge hovedforskeren vil forstyrre gjennomføringen eller vurderingene i studien.
  • Historie med forvirrende neuromuskulær eller nevrologisk lidelse som forventes å ha en progressiv (dvs. forverrende) utvikling under studien, og/eller forventes å være assosiert med forhøyede neurofilamentnivåer, etter hovedforskers mening.
  • Kvinnelige deltakere som er gravide eller ammer for tiden.
  • Betydelig kognitiv svikt, klinisk demens eller ustabil psykisk sykdom, inkludert psykose, suicidalitet, selvmordsforsøk eller ubehandlet alvorlig depresjon ≤ 90 dager, etter hovedforskers vurdering.
  • Historie med allergi mot et bredt spekter av anestetika.
  • Trakeostomi.
  • Tilstedeværelse av risiko for økt eller ukontrollert blødning og/eller blødingsrisiko som ikke er optimalt håndtert kan utsette deltaker for økt risiko for intraoperativ eller postoperativ blødning. Dette kan inkludere, men er ikke begrenset til, anatomiske faktorer ved eller nær LP-stedet (f.eks. vaskulære abnormaliteter, neoplasi eller andre abnormaliteter) og underliggende forstyrrelser i koagulasjonskaskaden, plateletfunksjon eller plateletantall (f.eks. hemofili, Von Willebrands sykdom, leversykdom).
  • Forventet behov, etter hovedforskers mening, for administrering av antiplatelet- eller antikoagulerende medikamenter som ikke sikkert kan utsettes før og/eller etter en LP-prosedyre i henhold til lokale eller institusjonelle retningslinjer og/eller hovedforskervurdering.
  • Tilstedeværelse av implantert shunt for drenering av CSF eller implantert CNS-kateter.
  • Klinisk signifikante abnormaliteter i hematologi- eller klinisk kjemi-parametere, etter hovedforskers vurdering, som vil gjøre deltaker uegnet for inkludering.
  • Manglende evne til å følge studiekravene.
  • Andre uspesifiserte årsaker som, etter hovedforskers mening, gjør deltaker uegnet for inkludering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Tofersen
Legemiddel: Tofersen
Tofersen 100 mg administrert intratekalt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel deltakere med ≥30 % reduksjon i plasma NfL
Tidsramme: Fra utgangspunktet til uke 28
Fra utgangspunktet til uke 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel deltakere med ≥ 30 % reduksjon i CSF NfL
Tidsramme: Fra basislinje til uke 28
Fra basislinje til uke 28
Endring i plasma- og CSF-NfL-nivåer
Tidsramme: Fra baseline til uke 28
Fra baseline til uke 28
Forekomst av bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra baseline gjennom studiefullføring, i gjennomsnitt 8 måneder
Fra baseline gjennom studiefullføring, i gjennomsnitt 8 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i CSF SOD1
Tidsramme: Fra utgangspunkt til uke 28
Fra utgangspunkt til uke 28
Endring i ALS funksjonsvurderingsskala - Revidert (ALSFRS-R)
Tidsramme: Fra utgangspunkt til uke 28
ALSFRS-R måler 4 funksjonelle domener, inkludert respirasjon, bulbær funksjon, grovmotoriske ferdigheter og finmotoriske ferdigheter. Det er 12 spørsmål, hvert poengsum fra 0 til 4, for en total mulig poengsum på 48, der høyere poengsum representerer bedre funksjon.
Fra utgangspunkt til uke 28
Endring i langsom vitalkapasitet (SVC)
Tidsramme: Fra baseline til uke 28
Vitalkapasitet vil bli målt ved hjelp av en sakte vitalkapasitetstest, utført i henhold til en standardisert protokoll etablert av Northeast ALS Consortium.
Fra baseline til uke 28
Endring i håndholdt dynamometri (HHD)
Tidsramme: Fra baseline til uke 28
Kvantitativ muskelstyrke vil bli evaluert ved bruk av HHD av flere muskler ved standard deltakerposisjonering.
Fra baseline til uke 28
Endring i Rasch Overall ALS Disability Scale (ROADS)
Tidsramme: Fra baseline til uke 28
Rasch-bygde Overall ALS Disability Scale (ROADS) er et pasientrapportert utfallsmål som vurderer 28 punkter, hver scoret 0-2, og gir deretter en normalisert totalscore fra 0-146 for å fange opp generelt funksjonsnivå på en lineært-vektet måte, noe som betyr at en 1-poengs endring på den normaliserte ROADS-scoren representerer en kvantifiserbar og konsistent måling av funksjonsnedsettelse, og en 2-poengs endring reflekterer dobbelt så mye funksjonsnedsettelse.
Fra baseline til uke 28
Endring i Motorisk Funksjonell Uavhengighetsmåling (FIM)
Tidsramme: Fra basislinje til uke 28
Motor Functional Independence Measure (FIM) består av 13 punkter som vurderer motorisk funksjon med poengsum 0-7, for en maksimal poengsum på 91, som indikerer det høyeste funksjonsnivået.
Fra basislinje til uke 28
Endring i EuroQol 5-dimensjon, 5-nivå skala (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Fra baseline til uke 28
EuroQol Five Dimension (EQ-5D-5L) er en standardisert generisk måling av helsetilstand og består av 2 seksjoner. Den første seksjonen omfatter 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. EQ-5D-5L måler dimensjonene på en 5-punkts skala: ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer. Den andre seksjonen omfatter den visuelle analoge skalaen som registrerer respondentens selvrapporterte helse på en vertikal skala fra 0 til 100 hvor endepunktene er merket "best tenkelige helsetilstand" og "verst tenkelige helsetilstand."
Fra baseline til uke 28
Endring i ALS-undersøkelsesskjema, 5-punkts skala (ALSAQ-5)
Tidsramme: Fra utgangspunkt til uke 28
ALSAQ-5 er en sykdomsspesifikk selvrapportert helsestatus-spørreskjema. ALSAQ-5 inneholder 5 spørsmål, som hver tilsvarer 1 av følgende 5 helserelaterte dimensjoner: fysisk mobilitet, daglige aktiviteter, evne til å spise og drikke, kommunikasjon og emosjonell funksjon. Spørsmålene følges av 5 svaralternativer med råskår fra 0 = Aldri til 4 = Alltid eller ikke i stand til i det hele tatt. Den totale ALSAQ-5-skåren varierer fra 0 til 100, hvor en lavere skår representerer en bedre helserelatert status.
Fra utgangspunkt til uke 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Samarbeidspartnere

Biogen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

19. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • US-TOF-12361

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere