CHART-C3G/CLNP023B12011

Iptacopan

Aikuiset C3G-potilaat, jotka aloittavat iptacopan-hoidon säännöllisessä hoidossa

Muut: Iptacopan

NIS-kokeissa ei ole hoitojakoon liittyvää allokointia. Reseptillä Iptacopanin saaneet potilaat rekisteröidään.

Muut nimet:

• LNP023B

Demografiset tiedot: Potilaiden määrä iän mukaan

Ikä perustasolla vuosina

Demografiset tiedot: Potilaiden lukumäärä sukupuolen mukaan

Nainen Mies

Demografiset tiedot: Potilaiden määrä toimipistekohtaisesti

Akateeminen sairaala Muut toimipisteet

Demografiset tiedot: Painoindeksi

Painoindeksi ilmoitettu lähtötilanteessa tai lähin arvo ennen lähtötilannetta. Jos painoindeksin tietoja ei ole saatavilla, se voidaan laskea pituus- ja painotietojen perusteella.

Demografiset tiedot: Potilaiden lukumäärä, joilla biopsia vahvistaa C3G:n

Ei Kyllä

Kliiniset oireet: Proteiinin vuoto virtsassa - Osallistujien määrä 24 tunnin uPCR:n mukaan

Ei Kyllä 24-tunnin uPCR < 1 g/g 24-tunnin uPCR ≥ 1 g/g

Proteinuria – Osallistujien lukumäärä spot uPCR:n mukaan

Ei Kyllä PikauPCR < 1 g/g PikauPCR ≥ 1 g/g

Proteinuria, 24 tunnin uPCR g/g

Absoluuttinen uPCR-arvo perustuen 24 tunnin virtsankeräykseen

Proteinuria, spot-uPCR g/g:ssa

uPCR:n absoluuttinen arvo perustuen pikatestiin virtsanäytteestä

Kliiniset oireet: Albuminuria

Ei Kyllä

Albuminuria - Osallistujien lukumäärä uACR-pistemittauksessa

Ei Kyllä

Albuminuria, 24 tunnin uACR g/g

uACR:n absoluuttinen arvo perustuen 24 tunnin virtsankeräykseen

Albuminuria, uACR pistemittaus g/g

Ei Kyllä

Kliiniset oireet: Osallistujien määrä hematuria - testiliuska-tulosten mukaan

Ei Kyllä Mikroskooppinen (≥3RBCs/HPF) Makroskooppinen (paljaalla silmällä nähtävissä)

Hematuria - Osallistujien lukumäärä virtsatutkimustulosten mukaan

0-2 punasolua

≥3 punasolua

Hematuria - virtsanäytteen analyysi, punasolujen määrä

Punaisten verisolujen määrä, joka havaittiin virtsan analyysissä

Kliiniset oireet: Osallistujien lukumäärä, joilla esiintyy edema

Turvotuksen esiintyminen. Ei Kyllä

Kliiniset oireet: Systolinen ja diastolinen verenpaine

Verenpaineen mittaus

Kliiniset oireet: Osallistujien määrä, joilla on hypertensio

Määritelty systoliseksi verenpaineeksi ≥140 mmHg tai diastoliseksi verenpaineeksi ≥90 mmHg Ei Kyllä

Kliiniset oireet: Seerumin kreatiniini alkuarvona

Seerumin kreatiniinin absoluuttinen arvo

Kliiniset oireet: Ilmoitettu eGFR lähtöarvona

Perustuen eGFR:n sairauskertomuksiin

Kliiniset oireet: Osallistujien lukumäärä käytetyn yhtälön mukaan raportoidussa eGFR:ssä alkuarvioinnin aikana

2021 CKD-EPI kreatiniini 2021 CKD-EPI kreatiniini-kystatiini C 2012 CKD-EPI kystatiini C 2012 CKD-EPI kreatiniini-kystatiini C 2009 CKD-EPI kreatiniini MDRD (kreatiniiniin perustuva) Cockroft-Gault (kreatiniiniin perustuva) Schwartz-yhtälö (kreatiniiniin perustuva) Ei määritetty

Kliiniset oireet: Laskettu eGFR lähtöarvona

eGFR laskettu tutkimusanalyysissä

Kliiniset oireet: Seerumin C3 alkuarvona

Viitearvo: LLN = 4,33–5,00 µmol/l ULN = 9,05–11,16 µmol/l

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Aika C3G-diagnoosista (päivää/kuukautta)

Aika ensimmäisestä C3G-diagnoosista lähtien referenssihetkeen

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Osallistujien määrä, joilla on krooninen munuaissairaus (CKD) ja vaihe

Ei Kyllä Vaihe 1 Vaihe 2 Vaihe 3 Vaihe 4 Vaihe 5

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Osallistujien määrä, joilla on munuaisten vajaatoiminnan historia

Ei Kyllä (kumpi tahansa alla olevista luokista) eGFR ≤ 15 Dialyysin historia Munuaisensiirron historia

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Osallistujien määrä dialyysitilan mukaan

Ei Kyllä Dialyysi C3G:n diagnoosivaiheessa Ylläpitodialyysi Muut tyypit

Kliiniset tapahtumat ja lopputulokset: Aika C3G-diagnoosista dialyysiin (kuukausina)

Koskee vain potilaita, joilla dialyysi on alkuarvon yhteydessä tai sitä ennen

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Aika dialyysistä lähtöarvoon (kuukautta)

Koskee vain potilaita, joilla on dialyysi perustasolla tai sitä ennen

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Osallistujien määrä siirtoaseman mukaan perustason mittauksessa

Ei (oma munuainen) Kyllä Biopsialla vahvistettu sairaus omassa munuaisessa Ei todisteita sairauden uusiutumisesta Uusiutunut sairaus siirretyssä munuaisessa

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Aika C3G-diagnoosista munuaissiirtoon ennen perustason mittausta (kuukautta)

Koskee vain potilaita, joilla on munuaisensiirto (tai munuaisensiirron epäonnistuminen) perusarvon yhteydessä tai sitä ennen

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Aika munuaissiirrosta ennen peruslinjaa peruslinjaan (kuukautta)

Koskee vain potilaita, joilla on munuaisensiirto (tai munuaisensiirron epäonnistuminen) tutkimuksen alkaessa tai ennen sitä

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Osallistujien määrä, joilla on C3G-taudin uusiutuminen transplantointijälkeen ja/tai transplantointimenestys

Koskee vain potilaita, joilla on munuaissiirto (tai munuaissiirron epäonnistuminen) ennen tai aloitushetkellä.

Ei Kyllä

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Osallistujien lukumäärä, joilla on komorbiditeetteja

Esimerkiksi sydämen vajaatoiminnan historia, aivohalvauksen historia, diabetes mellitus, dementia, maligniteetti

Munuaisen histopatologiset parametrit: Osallistujien lukumäärä, joilla on kystoja

Ei Kyllä

Munuaisen histopatologiset parametrit: Osallistujien määrä, joilla on kasvaimia

Ei Kyllä

Munuaisen histopatologiset parametrit: Osallistujien määrä, joilla on interstitiaalista fibroosia tai tubulaarista atrofiaa

Lievä Kohtalainen Vakava

Munuaisen histopatologiset parametrit: Osallistujien määrä, joilla on glomeruloskleroosia

Mieto Kohtalainen Vakava

Munuaisen histopatologiset parametrit: Endokapillaarinen hyperkellulariteetti

Solujen läsnäolo kapillaarisilmukoissa silmukkasaumauksen kanssa 0 = 0% (Olennaisesti normaali tai ei leesiota)

1. = 1-25% (Vain pieni osa silmukoista on saumattu hypercellulaarisuuden vuoksi)
2. = 26-50% (Noin neljäsosa puoleen silmukoista osoittaa saumauksen)
3. = ≥51% (Yli puolet silmukoista on saumattu, mikä osoittaa laajaa endokapillaarista proliferointia)

Munuaisen histopatologiset parametrit: Neutrofiilit kapillaarien valtimoiden sisällä (jokainen glomerulus pisteytetään)

0 = 0% (Ei neutrofiilejä minkään munuaiskeräksen kapillaarisilmukan sisällä)

1. = 1-25% (Lievä vaikutus: neutrofiilejä enintään ¼ silmukoista)
2. = 26-50% (Kohtalainen vaikutus: neutrofiilejä noin ¼:stä puoleen silmukoista)
3. = ≥51% (Vaikea vaikutus: neutrofiilejä yli puolessa silmukoista)

Munuaisen histopatologiset parametrit: Mesangiaalinen hypercellulaarisuus

Yli 4 solua mesangiaalisella alueella hiluksesta poispäin

0 = 0% (Ei mesangiaalisia alueita, joissa on >4 solua)

1. = 1-25% (Lievä muutos: 1-25% mesangiaalisista alueista osoittaa hypercellulaarisuutta)
2. = 26-50% (Kohtalainen muutos: 26-50% mesangiaalisista alueista on vaikutettu)
3. = ≥51% (Vakava muutos: Yli puolet mesangiaalisista alueista osoittaa hypercellulaarisuutta)

Munuaisen histopatologiset parametrit: Nekroosi

Glomerulopatian nekroosi viittaa aktiivisiin tuhoaviin muutoksiin, joille on ominaista:

Glomerulaarisen basaalikalvon (GBM) rikkoutuminen Fibrinipäästö Bowmanin tilaan tai kapillaarisilmukoihin Karyorreksi (tulehduksellisten solujen tumien fragmentoituminen) - vähintään 2 näistä 3 muutoksesta on oltava läsnä täyttääkseen nekroosin kriteerit.

0 = 0% (Glomeruleissa ei esiinny nekroosia)

1. = 1-10% (Lievä: 1-10% glomeruleista on nekroottisia)
2. = 11-25% (Kohtalainen: 11-25% glomeruleista on vaikutettu)
3. = ≥25% (Vaikea: Yli 25% glomeruleista osoittaa nekroosia)

Munuaisen histopatologiset parametrit: Solulliset tai fibrosoluulliset puolikuut

0 = 0% (Ei sirppisolukudoksia missään glomeruluksissa)

1. = 1-10% (Lievä: 1-10% glomeruluksista sisältää sirppisolukudoksia)
2. = 11-25% (Kohtalainen: 11-25% glomeruluksista on vaikutuksen alaisena)
3. = >25% (Vaikea: Yli 25% glomeruluksista osoittaa sirppisolukudoksia)

Munuaisen histopatologiset parametrit: Aktiivisuusindeksi

Pisteet välillä 0–15, laskettuna laskemalla yhteen edellä mainittujen aktiivisuusindeksiparametrien pisteet (Endokapillaarinen hyperkellulariteetti, Neutrofiilit kapillaarien luumeissa, Mesangiaalinen hyperkellulariteetti, Nekroosi sekä Solulliset tai fibrosolulliset kasvaimet).

Pisteet 0: Ei aktiivisia vaurioita. Munuaisessa näkyy vain kroonisia muutoksia, mutta ei meneillään olevaa tulehdusta.

Korkeammat pisteet eivät viittaa aggressiivisesti aktiiviseen tilaan, ja munuaisvaurio on todennäköisesti vakaa tai etenee hitaasti.

Munuaisen histopatologiset parametrit: tulehdusarviointiasteikon pistemäärä

Sekä jatkuvana (tulehduksen arviointiasteikko) että luokiteltuna (ei, lievä, kohtalainen, vaikea).

Jatkuva asteikko (numeerinen pistemäärä)

1. Matala pistemäärä (esim. 0–3): Vähäistä tulehdustoimintaa
2. Korkea pistemäärä (esim. ≥9): Laajoja aktiivisia muutoksia (nekroosi, krescentit, runsas solukertymä)

Luokiteltu asteikko (ei, lievä, kohtalainen, vaikea)

1. Ei: Ei merkittävää tulehdusta; todennäköisesti krooninen tai passiivinen sairaus.
2. Lievä: Pieni, rajoittunut osallistuminen; varhainen tai hallittu sairaus.
3. Kohtalainen: Laajalle levinnyt mutta ei diffuusi; aktiivinen sairaus, joka vaatii hoitoa.
4. Vaikea: Diffuusi, aggressiivinen tulehdus; suuri riski nopeaan etenemiseen munuaisten vajaatoimintaan.

Munuaisen histopatologiset parametrit: Osallistujien määrä tulehduksen tyypin mukaan

Tulehduksen tyyppi: ei mitään, lievä, kohtalainen, vakava

Kronisuusindeksin parametrit: Osallistujien määrä, joilla on glomerulaarinen (tai segmentaalinen) skleroosi

0 = ≤10%

1. = 11–25%
2. = 26–50%
3. = ≥51%

Kronisuusindeksin parametrit: Osallistujien lukumäärä, joilla on kuituisia sirppimuodostumia

0 = ei mitään

1. = ≤25%
2. = 26–50% 3= >51%

Kronisuusindeksin parametrit: Putkimaisen atrofian omaavien osallistujien lukumäärä

0 = ≤5%

1. = 6-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Kronisuusindeksin parametrit: Osallistujien lukumäärä interstitiaalisen fibroosin kanssa

0 = ≤5%

1. = 6–25%
2. = 26–50%
3. = ≥51%

Renal histopatologiset parametrit: Kroonisuusindeksi

Pisteet välillä 0–12, jotka lasketaan laskemalla yhteen yllä olevat kroonisuusindeksin parametrit (glomerulaarinen (tai segmentaalinen) skleroosi, fibroottiset puolikuut, putkiston atrofia ja interstisiaalinen fibroosi)

Alemmat pisteet osoittavat vähemmän kroonista vauriota, korkeammat pisteet osoittavat enemmän arpeutumista ja huonoa ennustetta.

0–3 (vähäinen – lievä)

→ Hyvin vähän peruuttamatonta vauriota. Ennuste on yleensä suotuisa, jos aktiivisuusindeksi on myös alhainen.

4–6 (kohtalainen)

• Merkittäviä kroonisia muutoksia; toipumiskyky on rajoitettu.
• 7–12 (vaikea)
• Laaja-alainen arpeutuminen; immunosupressio ei todennäköisesti kumoa vaurioita

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Seurannan aikana munuaisten vajaatoimintaa saaneiden osallistujien määrä

Ei Kyllä

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Aika C3G-diagnoosista munuaisten vajaatoimintaan sekä aika lähtötasosta munuaisten vajaatoimintaan

Koskee vain munuaisten vajaatoiminnan potilaita seurannan aikana

Kliiniset tapahtumat ja lopputulokset: Seuranta-ajan aikana dialyysiin joutuneiden osallistujien lukumäärä

Ei Kyllä Hoitodialyysi Muut tyypit

Kliiniset tapahtumat ja tulokset:Aika munuaisten vajaatoiminnasta ensimmäiseen dialyysiin (kuukausina)

Koskee vain potilaita, jotka saavat dialyysihoitoa seurannan aikana

Kliiniset tapahtumat ja lopputulokset: Aika lähtöarvosta ensimmäiseen dialyysiin (kuukausina)

Koskee vain potilaita, joilla on dialyysi seuranta-aikana

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Aika munuaisten vajaatoiminnasta ylläpitodialyysiin (kuukausina)

Koskee vain seurannan aikana ylläpitodialyysiä saavia potilaita

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Aika C3G-diagnoosista ylläpitodialyysiin (kuukautta)

Koskee vain potilaita, jotka ovat jatkuvan dialyysin hoidossa seuranta-aikana

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Aika perusarvosta ylläpitodialyysiin (kuukausissa)

Koskee vain potilaita, jotka ovat jatkuvassa dialyysissä seurannan aikana

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: C3G:n täydellisen remissiossa (hallinnassa) olevien osallistujien määrä seurannan aikana

Ei Kyllä

Kliiniset tapahtumat ja lopputulokset: Osallistujien määrä nefroottisen ja ei-nefroottisen alueen proteiininuriassa seurannan aikana

Ei-nefroottinen proteiinin eritys (0,15–3,5 g proteiinia 24 tunnin virtsankeräyksessä) Nefroottinen proteiinin eritys (> 3,5 g proteiinia 24 tunnin virtsankeräyksessä)

Kliiniset tapahtumat ja lopputulokset: Seurannan aikana esiintyneiden munuaisten uusiutumistapausten, munuaisten kroonisen sairauden vaiheen korkeammalle tasolle etenemisen tai kroonisen munuaisten korvaushoidon aloittamisen osallistujamäärä

Ei Kyllä Munuaisrelapsi Edistyminen korkeampaan CKD-vaiheeseen Krooninen munuaiskorvaushoito

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Siirtojen epäonnistumisten määrä potilasta kohden seuranta-ajalla

Siirron epäonnistuminen määritellään seurantatietona, joka sisältää joko ylläpidon dialyysin, jatkuvan eGFR <15 mL/min/1.73m² tai uudelleensiirron

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Osallistujien määrä, joilla on CKD ja vaihe 12 kuukauden seurannassa

Ei Kyllä Vaihe 1 Vaihe 2 Vaihe 3 Vaihe 4 Vaihe 5

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Osallistujien määrä siirron tilan mukaan 12 kuukauden seurannassa

Ei (oma munuainen) Kyllä Biopsialla vahvistettu sairaus omassa munuaisessa Ei todisteita sairauden uusiutumisesta Uusiutunut sairaus siirretyssä munuaisessa

Kliiniset tapahtumat ja lopputulokset: Seurannan aikana munuaissiirron saaneiden osallistujien määrä

Ei Kyllä Ei siirrännäistoimintahäiriöä seurannan aikana Siirrännäistoimintahäiriö seurannan aikana

Kliiniset tapahtumat ja lopputulokset: Aika munuaisten vajaatoiminnasta siirtoon seuranta-aikana (kuukausina)

Koskee vain seurannan aikana munuaissiirron saaneita potilaita (tai munuaissiirron epäonnistumista)

Kliiniset tapahtumat ja lopputulokset: Aika siirrosta seurannan aikana siirron jälkeiseen C3G-taudin uusiutumiseen (kuukausina)

Koskee vain potilaita, joilla on munuaissiirto (tai munuaissiirron epäonnistuminen) seurannan aikana ja C3G-taudin uusiutuminen siirron jälkeen seurannan aikana

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Aika siirroista siirtoepäonnistumiseen (kuukausina)

Koskee vain potilaita, joilla on munuaissiirto seurannan aikana ja siirron epäonnistuminen seurannan aikana

Kliiniset tapahtumat ja lopputulokset: Osallistujien määrä, joilla on C3G-taudin uusiutuminen transplantointijälkeen ja/tai transplantointiepäonnistuminen

Koskee vain potilaita, joilla on munuaissiirto (tai munuaissiirron epäonnistuminen) seurannan aikana.

Ei Kyllä C3G-taudin uusiutuminen siirron jälkeen Siirron epäonnistuminen C3G-taudin uusiutuminen siirron jälkeen ja siirron epäonnistuminen

Kliiniset tapahtumat ja lopputulokset: Aika C3G-taudin uusiutumisesta siirteen epäonnistumiseen

Koskee vain potilaita, joilla on seurannan aikana tehty munuaissiirto, C3G-taudin uusiutuminen siirron jälkeen ja siirron myöhempi epäonnistuminen

Kliiniset tapahtumat ja lopputulokset: Aika siirrosta milloin tahansa siirron jälkeiseen C3G-taudin uusiutumiseen

Koskee potilaita, joilla on munuaissiirto (tai munuaisten vajaatoiminta) milloin tahansa, mukaan lukien lähtötasolla ja seurannassa, sekä siirron jälkeinen C3G-taudin uusiutuminen milloin tahansa, mukaan lukien lähtötasolla ja seurannassa

Kliiniset tapahtumat ja tulokset: Seuranta-ajan aikana kuolleiden osallistujien lukumäärä

Ei Kyllä

Kliiniset tapahtumat ja lopputulokset: Osallistujien lukumäärä kuolinsyyn mukaan

Koskee vain potilaita, jotka ovat kuolleet seurannan aikana. Munuaisten vajaatoiminta Infektiosairaus Sydän- ja verisuonitaudit Muut syyt

Laboratoriomittaukset: Seerumin kreatiniini tai eGFR

Seerumin kreatiniini (ensisijainen) tai eGFR

Laboratoriomittaukset: eGFR-kaltevuus 24 kuukauden aikana ennen perustason määritystä

Keskimääräinen eGFR-kaltevuus laskettuna käyttäen perustason laskettua eGFR-arvoa ja saatavilla olevia historiallisia seerumin kreatiniiniarvoja (suositeltava) tai eGFR-arvoa

Laboratoriomittaukset: Raportoidun eGFR:n muutos lähtötasosta 12 kuukauden seurantaan, ml/min/1.73m²

Ero raportoidun eGFR:n absoluuttisessa arvossa seurannan lopun ja perustason välillä

Laboratoriomittaukset: Yhtälö, jota käytettiin raportoidussa 12 kuukauden seuranta-eGFR:ssä

12 kuukauden seurannan eGFR:n raportoinnissa käytetty yhtälö:

2021 CKD-EPI kreatiniini 2021 CKD-EPI kreatiniini-systatiini C 2012 CKD-EPI systatiini C MDRD (perustuu kreatiniiniin) Cockroft-Gault (perustuu kreatiniiniin) Schwartz-yhtälö (perustuu kreatiniiniin) Ei määritelty

Laboratoriomittaukset: Seurantaseerumin kreatiniini tai eGFR 6 kuukautta perusarvon jälkeen

Seerumin kreatiniini (suositeltu) tai eGFR 6 kuukautta perustason jälkeen

Laboratoriomittaukset: eGFR-kaltevuus 12 kuukauden aikana perustason jälkeen, ml/min/1.73m²/vuosi

Keskimääräinen eGFR-kaltevuus laskettuna saatavilla olevilla seuranta-aikaisilla seerumin kreatiniiniarvoilla (suositeltu) tai eGFR

Laboratoriomittaukset: Lasketun eGFR:n muutos lähtötasosta 12 kuukauden aikana, mL/min/1,73m²

Ero laskennallisen eGFR:n absoluuttisessa arvossa seurannan lopun ja alkuarvon välillä

Laboratoriomittaukset: Osallistujien määrä, joilla on proteiininvuoto 24 tunnin uPCR

Ei Kyllä 24 tunnin uPCR < 1 g/g 24 tunnin uPCR ≥ 1 g/g

Laboratoriomittaukset: Osallistujien määrä, joilla on proteiinin eritys virtsassa (proteinuria) 12 kuukauden seurannassa - uPCR-pikatesti

Ei Kyllä PaikkauPCR < 1 g/g PaikkauPCR ≥ 1 g/g

Laboratoriomittaukset: Proteiinin erittyminen 12 kuukauden kohdalla, spot uPCR g/g

uPCR:n absoluuttinen arvo perustuen pikatesti-urinakokoelmaan

Laboratoriomittaukset: Proteiinin eritys 12 kuukauden seurannassa, 24 tunnin uPCR g/g

uPCR:n absoluuttinen arvo 24 tunnin virtsankeruun perusteella

Laboratoriomittaukset: Muutos proteiinin erityksessä (proteiinin vuotaminen virtsaan) perusarvosta 12 kuukauden seurantaan, 24 tunnin uPCR g/g

Ero 24 tunnin uPCR:n absoluuttisessa arvossa lähtötasosta 12 kuukauden seurantaan, g/g

Laboratoriomittaukset: Muutos proteiinin erityksessä (proteiininuria) perusarvosta 12 kuukauden seurantaan, hetkellinen uPCR g/g

Ero absoluuttisessa arvossa spot-uPCR:stä lähtöarvosta 12 kuukauden seurantaan, g/g

Laboratoriomittaukset: Muutos proteiinivirtsauksessa (proteinuria) lähtöarvosta 12 kuukauden seurantaan mg/mmol - 24 tunnin uPCR

uPCR:n muutos perustuen 24 tunnin virtsankeräykseen lähtöarvosta 12 kuukauden seurantaan, mg/mmol Alle 100 mg/mmoll Yli 100 mg/mmoll

Laboratoriomittaukset: Proteinurian muutos lähtöarvosta 12 kuukauden seurantaan mg/mmol - spot uPCR

uPCR:n muutos perustuen spot-virtsanäytteestä alkuarvosta 12 kuukauden seurantaan, mg/mmol Alle 100 mg/mmol Yli 100 mg/mmol

Laboratoriomittaukset: Proteiinin erityksen muutos lähtöarvosta 12 kuukauden seurantaan g/g - 24 tunnin uPCR

uPCR:n muutos perustuen 24 tunnin virtsankeräykseen lähtötasosta 12 kuukauden seurantaan, mg/mmol Alle 1 g/g Yli 1 g/g

Laboratoriomittaukset: Proteinurian muutos lähtöarvosta 12 kuukauden seurantaan g/g - spot uPCR

uPCR:n muutos perustuen aamuvirtsanäytteestä perusarvosta 12 kuukauden seurantaan, mg/mmol Alle 1 g/g Yli 1 g/g

Laboratoriomittaukset: Osallistujien määrä albuminuriassa

Ei Kyllä

Laboratoriomittaukset: Osallistujien määrä, joilla albuminuria 12 kuukauden seurannassa – spot-uACR

Ei Kyllä

Laboratoriomittaukset: Albuminuria 12 kuukauden seurannassa, 24 tunnin uACR g/g

Absoluuttinen uACR-arvo perustuen 24 tunnin virtsakeräykseen

Laboratoriomittaukset: Albuminuria 12 kuukauden seurannassa, piste-uACR g/g

uACR:n absoluuttinen arvo perustuen yksittäiseen virtsanäytteeseen

Laboratoriomittaukset: Muutos albuminuriassa lähtöarvosta 12 kuukauden seurantaan, 24 tunnin uACR g/g

Ero absoluuttisessa arvossa 24 tunnin uACR:ssä lähtötasosta 12 kuukauden seurantaan

Laboratoriomittaukset: Albuminurian muutos lähtöarvosta 12 kuukauden seurantaan, pistemäinen uACR g/g

Ero absoluuttisessa arvossa spot-uACR:ssä lähtöarvosta 12 kuukauden seurantaan

Laboratoriomittaukset: Osallistujien määrä, joilla on hematuria-testiliuska

Ei Kyllä Mikroskooppinen Makroskooppinen

Laboratoriomittaukset: Hematuria - Osallistujien määrä virtsatutkimustulosten mukaan

0–2 punasolua

≥3 punasolua

Laboratoriomittaukset: Hematuria - virtsanäyte, punasolujen määrä

Punaisten verisolujen määrä virtsan analyysissä

Laboratoriomittaukset: Hematurian muutos lähtöarvosta 12 kuukauden seurantaan

Ei muutosta Ei ei:stä kyllä:ksi Kyllä kyllä:stä ei:ksi

Laboratoriomittaukset: Hematurian muutos virtsananalyysissä lähtöarvosta 12 kuukauden seurantaan, punasolujen lukumäärä

Ero absoluuttisessa punasolujen määrässä virtsatutkimuksessa havaitusta perusarvosta 12 kuukauden seurantaan

Laboratoriomittaukset: Osallistujien lukumäärä, joilla on autovasta-aineita

Minkään alla olevan autoantigeenin puuttuminen: C3NeF, C4NeF, C5NeF, anti-faktori H -autoantigeenit, anti-faktori B -autoantigeenit, anti-C3b -autoantigeenit

Laboratoriomittaukset: CH50 ja CH100

CH50: Klassisen komplementtireitin 50 %:n aktiivisuus CH100: Klassisen komplementtireitin kokonaisaktiivisuus

Laboratoriomittaukset: AH50 ja AH100

AH50: Komplementin vaihtoehtoisen reitin 50 %:n aktiivisuus AH100: Komplementin vaihtoehtoisen reitin kokonaisaktiivisuus

Laboratoriomittaukset: Wieslab-toiminta komplementin vaihtoehtoisessa polussa

Wieslab-aktiivisuusarvot annetaan asteikolla, jossa 100 %:n aktiivisuus on normaalia aktiivisuutta. Vaihtoehtoisen polun täydellinen esto vastaa arvoa 0

Laboratoriomittaukset: Seerumin C3, Seerumin C4 ja Seerumin C5

Seerumi C3:n viitearvot: LLN = 4,33-5,00 µmol/l; ULN = 9,05-11,16 µmol/l. Seerumi C4:n viitearvot: LLN = 0,50-0,70 µmol/l; ULN = 2,00-2,60 µmol/l. Seerumi C5:n viitearvot: LLN = 50 µg/ml; ULN = 115 µg/ml.

Laboratoriomittaukset: Fibriinogeenin hajoamistuote; (FD)

Viitearvoalue:

LLN = 1437 µg/L ULN = 3966 µg/L

Laboratoriomittaukset: komplementtitekijä B:n fragmentti a (Ba)

Viitearvoalue:

LLN = 338 ng/mL ULN = 1164 ng/mL

Laboratoriomittaukset: komplementtifaktorin B fragmentti b (Bb)

Viitealue:

LLN = 0,49 mg/L ULN = 1,42 mg/L

Laboratoriomittaukset: liukeneva loppukomplementin aktivointifragmentti (sC5b-9)

Viitealue: LLN = 95 µg/L ULN = 467 µg/L

Sairauden hallinta: Osallistujien lukumäärä rokotuksen ja profylaktisen antibiootin tilan mukaan lähtötilanteessa

Rokotusstatus perustasolla Neisseria meningitidis Staphylococcus pneumoniae Molempiin rokotettu Saanut ennaltaehkäisevää antibioottihoidota

Sairauden hoito: Osallistujien lukumäärä Iptacopanin päivittäisannoksen mukaan

Iptacopanin päivittäinen annos aloitusvaiheessa ja seurannan lopussa (tai keskeyttämishetkellä)

Sairauden hallinta: Osallistujien lukumäärä Iptacopanin päivittäisen annoksen muutoksen mukaan lähtötasosta seurannan loppuun

Annoksen lisääminen Annoksen vähentäminen Ei muutoksia

Sairauden hoito: Aika ensimmäiseen iptacopan-annoksen muutokseen (päivinä)

Aika perustasosta iptacopan päivittäisen annoksen ensimmäiseen muutokseen

Sairauden hallinta: Osallistujien lukumäärä iptacopan-annoksen muutoksen syyn mukaan seurannan aikana

Syyt iptacopan annoksen muutokseen seuranta-aikana

Sairauden hoito: Ohitetun tai viivästyneen iptacopan-annoksen ottaminen seuranta-aikana

0 1-2 3-4 5 tai enemmän

Sairauden hallinta: Osallistujien määrä, joilla on aiempaa lääkitystä immuunivasteen estäjillä

Immunosupressiivista lääkitystä käytetty ennen perustason mittausta ja/tai lopetettu ennen perustason mittausta.

Ei Kyllä Kortikosteroidit Prednisoloni Metyyliprednisoloni Syklofosfamidi Komplementti-inhibiittorit C5-inhibiittorit (esim. ekulizumab) Muut komplementti-inhibiittorit (määrittele) Mykofenolaattimofetiili Rituksimab Takrolimuusi mTORi (everolimuusi/sirolimuusi) Muu C3G-lääkitys (määrittele)

Sairauden hoito: Aika C3G-diagnoosista ensimmäiseen komplementti-inhibiittoriin ennen perustasoa

Koskee vain potilaita, joilla on aiempaa komplementti-inhibiittorien käyttöä.

Sairauden hoito: Osallistujien määrä C3G:n samanaikaishoitomuodoittain

Muiden C3G-hoitojen käyttö iptacopanin kanssa samanaikaisesti. Ei Kyllä ACEi/ARB Kortikosteroidit Prednisoloni Metyyliprednisoloni Syklofosfamidi Komplementtien estäjät C5-estäjät (esim. ekulitsumabi) Muut komplementtien estäjät (määritä) Mykofenolaattimofetiili Rituksimabi SGLT2-estäjät Takrolimuusi mTOR-estäjät (everolimuusi/sirolimuusi) Muu C3G-lääke (määritä)

Sairauden hoito: C3G-hoitojen kesto seurannan aikana

Seuraavien C3G-hoitojen kesto seurannan aikana:

ACEi/ARB Kortikosteroidit Prednisoloni Metyyliprednisoloni Syklofosfamidi Komplementtien estäjät C5-estäjät (esim. ekulizumab) Muut komplementtien estäjät (tarkenna) Mykofenolaattimofetiili Rituksimab SGLT2-estäjät Takrolimuusi mTOR-estäjät (everolimuusi/sirolimuusi) Muu C3G-lääke (tarkenna)

Sairauden hoito: Osallistujamäärä C3G-hoitojen keskeyttämisen syyn mukaan seurannan aikana

hoitoja seurannan aikana: ACEi/ARB kortikosteroidit prednisoloni metyyliprednisoloni syklofosfamidi komplementtien estäjät C5-estäjät (esim. ekulizumab) muut komplementtien estäjät (tarkenna) mykofenolaattimofetiili rituksimabi SGLT2-estäjät takrolimuus mTOR-estäjät (everolimuusi/sirolimuusi) muut C3G-lääkitys (tarkenna)

Sairauden hoito: C3G:hen liittyvää antibioottihoidon saaneiden osallistujien määrä seurannan aikana

Mikä tahansa antibioottihoidon saaminen seurannan aikana Ei Kyllä

Sairauden hoito: Iptacopan-hoidon noudattaminen - PDC

PDC lasketaan iptacopan-aloituksen ja hoidon keskeyttämisen tai kuoleman välisenä kokonaispäivien määränä. Potilaat leimataan rekisteristä poistumisen tai seurannan päättymisen yhteydessä

Sairauden hoito: Osallistujamäärä iptacopan-hoidon noudattamisen mukaan

PDC < 80% PDC ≥ 80%

Sairauden hoito: Iptacopanin käytön keskeyttäneiden osallistujien määrä seurannan aikana

Osallistujien määrä, jotka keskeyttivät iptacopanin käytön seuranta-aikana, ja syy iptacopanin käytön keskeyttämiseen

Sairauden hoito: Aika iptakopaani-hoidon keskeyttämiseen - TTD

Aika iptacopanin aloittamisesta iptacopanin keskeyttämiseen tai kuolemaan.
Potilaat leikataan rekisteristä irtautumisen yhteydessä tai seurannan päättyessä

Sairauden hallinta: Osallistujien määrä, joilla C3G:n hoito muuttuu iptacopanin lopettamisen jälkeen

Seuraavien C3G-hoitojen keskeyttämisen syyt seurannan aikana:

ACEi/ARB Kortikosteroidit Prednisoloni Metyyliprednisoloni Syklofosfamidi Komplementti-inhibiittorit C5-inhibiittorit (esim. ekulizumab) Muut komplementti-inhibiittorit (tarkenna) Mykofenolaattimofetiili Rituksimab SGLT2i Takrolimuusi mTORi (everolimuusi/sirolimuusi) Muu C3G-lääke (tarkenna)

Sairauden hoito: Seurannan aikana C3G:hen liittyvää antibioottihoidosta osallistujien määrä

Mikä tahansa antibioottihoidon saaminen seurannan aikana Ei Kyllä

Sairauden hoito: Iptakopaanihoitoon sitoutuminen - PDC, %

PDC lasketaan iptacopanin aloituspäivästä hoidon keskeytymiseen tai kuolemaan kuluneiden päivien kokonaismääränä.
Potilaat sensuroidaan rekisteristä poistumisen tai seurantajakson päättymisen yhteydessä

Sairauden hoito: Iptacopan-hoitoon sitoutuminen, n (%)

PDC < 80% PDC ≥ 80%

Sairauden hoito: Iptacopanin käytöstä seurannan aikana luopuneiden osallistujien lukumäärä

Iptacopanin käytön keskeyttäminen, jota ei jatkettu seuranta-aikana. Ei Kyllä

Sairauden hoito: Osallistujien määrä iptacopanin keskeyttämisen syyn mukaan, n (%)

Koskee vain potilaita, joiden iptacopan-hoito keskeytyi seuranta-aikana. Infektio Muut haittavaikutukset Kuolema Seurannasta putoaminen Muut syyt (mahdollisesti määriteltävissä analyysin aikana)

Sairauden hoito: Aika iptacopan-hoidon keskeyttämiseen - TTD, päivää

Aika iptacopanin aloittamisesta iptacopanin lopettamiseen tai kuolemaan.
Potilaat poistetaan tutkimuksesta irtautumisen tai seurantajakson päättymisen yhteydessä

Sairauden hoito: C3G-hoidon muutos iptacopanin lopettamisen jälkeen, n (%)

Koskee vain potilaita, jotka keskeyttivät iptakopaani-hoidon seuranta-aikana. Ei Kyllä ACE-estäjä/ARB Kortikosteroidit Prednisoloni Metyyliprednisoloni Syklofosfamidi Komplementti-inhibiittorit C5-inhibiittorit (esim. ekulitsumabi) Muut komplementti-inhibiittorit (tarkenna) Mykofenolaattimofetiili Rituksimabi SGLT2-estäjä Takrolimuusi mTOR-inhibiittori (everolimuusi/sirolimuusi) Muu C3G-lääke (tarkenna)

Terveydenhuollon resurssien käyttö: Sairaalahoitokertojen määrä 12 kuukauden aikana ennen perustason mittausta

Sairaalahoitoon joutumisten määrä, minkä tahansa syyn vuoksi, 12 kuukauden aikana ennen perustason mittausta

Terveydenhuollon resurssien käyttö: Osallistujien lukumäärä ensimmäisen sairaalahoidon syyn mukaan 12 kuukauden aikana ennen peruslinjaa

Koskee vain potilaita, joilla on ollut yksi tai useampi sairaalahoitokausi 12 kuukauden aikana ennen perustason määrittämistä.

Terveydenhuollon resurssien käyttö: Ensimmäisen sairaalahoidon kesto 12 kuukauden aikana ennen perustietojen keruuta

Koskee vain potilaita, joilla on ollut 1 tai useampi sairaalahoitojakso 12 kuukauden aikana ennen peruslinjaa

Terveydenhuollon resurssien käyttö: Osallistujien lukumäärä ensimmäisen uudelleenottamisen syyn mukaan ensimmäisen sairaalahoidon jälkeen 12 kuukauden aikana ennen perustietojen keräämistä

Koskee vain potilaita, joilla oli kaksi tai useampi sairaalajakso 12 kuukauden aikana ennen perustilanteen määrittämistä

Terveydenhuollon resurssien käyttö: Ensimmäisen uudelleenottamisen kesto ensimmäisen sairaalahoidon jälkeen 12 kuukauden aikana ennen peruslinjaa

Koskee vain potilaita, joilla on ollut 2 tai useampi sairaalajakso 12 kuukauden aikana ennen peruslinjaa

Terveydenhuollon resurssien käyttö: Infektion aiheuttamien sairaalahoitojen määrä 12 kuukauden aikana ennen perustason mittausta

Sairaalahoidon määrä infektion vuoksi 12 kuukauden ajanjakson aikana ennen perustasoa infektiotyypin (mukaan lukien patogeeni) mukaan

Terveydenhuollon resurssien käyttö: Sairaalahoidon määrä seuranta-ajanjakson aikana

Sairaalahoidon määrä, mistä tahansa syystä, alkuarvosta 12 kuukauden seurantaan

Terveydenhuollon resurssien käyttö: Osallistujien lukumäärä ensimmäisen sairaalahoidon syyn mukaan seuranta-aikana

Koskee vain potilaita, joilla on yksi tai useampi sairaalajakso seuranta-ajanjakson aikana.

Luokat määritellään analyysivaiheessa.

Terveydenhuollon resurssien käyttö: Ensimmäisen sairaalassaolon pituus seuranta-aikana

Koskee vain potilaita, joilla on 1 tai useampi sairaalajakso seuranta-aikana

Terveydenhuollon resurssien käyttö: Ensimmäisen sairaalajaksonsa jälkeen ensimmäisen uudelleenottamisen syyn mukaan luokiteltujen osallistujien määrä seurannan aikana

Koskee vain potilaita, joilla on 2 tai useampia sairaalajaksoja seuranta-aikana.

Luokat määritellään analyysivaiheessa.

Terveydenhuollon resurssien käyttö: Ensimmäisen uudelleen sisäänottamisen kesto ensimmäisen sairaalahoidon jälkeen seuranta-aikana

Koskee vain potilaita, joilla on seurantajakson aikana 2 tai useampia sairaalassa oleskeluja

Terveydenhuollon resurssien käyttö: Sairaalahoitojen määrä infektion vuoksi seuranta-aikana

Sairaalahoidon määrä infektion vuoksi seuranta-aikana ja Infektioiden tyyppi (mukaan lukien patogeeni)