CHART-C3G/CLNP023B12011

Iptacopan

Voksne pasienter med C3G som starter iptacopan-behandling i rutinemessig pleie

Annen: Iptacopan

Det er ingen behandlingstildeling for NIS-studier. Pasienter som får Iptacopan på resept vil bli inkludert.

Andre navn:

• LNP023B

Demografi: Antall pasienter etter alder

Alder ved baseline i år

Demografi: Antall pasienter etter kjønn

Kvinne Mann

Demografi: Antall pasienter etter studieområde

Akademisk sykehus Andre steder

Demografi: Kroppsmasseindeks

Kroppsmasseindeks rapportert ved baseline, eller den nærmeste verdien før baseline. I fravær av oppføringer for kroppsmasseindeks, kan den beregnes ved hjelp av oppføringer for høyde og vekt.

Demografi: Antall pasienter med biopsi som bekrefter C3G

Nei Ja

Kliniske symptomer: Proteinuri - Antall deltakere etter 24-timers uPCR

Nei Ja 24-timers uPCR < 1 g/g 24-timers uPCR ≥ 1 g/g

Proteinuri - Antall deltakere etter spot uPCR

Nei Ja Spot uPCR < 1 g/g Spot uPCR ≥ 1 g/g

Proteinuri, 24-timers uPCR i g/g

Absolutt verdi av uPCR basert på et 24-timers urinsamling

Proteinuri, punktu-PKf i g/g

Absolutt verdi av uPCR basert på en spoturinprøve

Kliniske symptomer: Albuminuri

Nei Ja

Albuminuri - Antall deltakere etter punkt-uACR

Nei Ja

Albuminuri, 24-timers uACR i g/g

Absolutt verdi av uACR basert på en 24-timers urinprøve

Albuminuri, spot uACR i g/g

Nei Ja

Kliniske symptomer: Antall deltakere etter Hematuri - dipstick-resultater

Nei Ja Mikroskopisk (≥3RBCs/HPF) Makroskopisk (synlig med blotte øye)

Hematuri - Antall deltakere etter urinanalyse-resultater

0-2 røde blodceller

≥3 røde blodceller

Hematuri - urinanalyse, antall røde blodceller

Antall røde blodceller påvist gjennom urinanalyse

Kliniske symptomer: Antall deltakere med tilstedeværelse av ødem

Tilstedeværelse av ødem. Nei Ja

Kliniske symptomer: Systolisk og diastolisk blodtrykk

Blodtrykksmåling

Kliniske symptomer: Antall deltakere med hypertensjon

Definert som systolisk blodtrykk ≥140 mmHg eller diastolisk blodtrykk ≥90 mmHg Nei Ja

Kliniske symptomer: Serumkreatinin ved baseline

Absolutt verdi av serumkreatinin

Kliniske symptomer: Rapportert eGFR ved baseline

Basert på medisinske opptegnelser om eGFR

Kliniske symptomer: Antall deltakere etter ligning brukt i rapportert eGFR ved baseline

2021 CKD-EPI kreatinin 2021 CKD-EPI kreatinin-cystatin C 2012 CKD-EPI cystatin C 2012 CKD-EPI kreatinin-cystatin C 2009 CKD-EPI kreatinin MDRD (basert på kreatinin) Cockroft-Gault (basert på kreatinin) Schwartz-ligningen (basert på kreatinin) Ikke spesifisert

Kliniske symptomer: Beregnet eGFR ved baseline

eGFR beregnet i studieanalysen

Kliniske symptomer: Serum C3 ved baseline

Referanseområde: LLN = 4,33-5,00 µmol/L ULN = 9,05-11,16 µmol/L

Kliniske hendelser og resultater: Tid siden C3G-diagnose (dager/måneder)

Tid fra første C3G-diagnose til utgangspunktet

Kliniske hendelser og utfall: Antall deltakere med Kronisk nyresykdom (CKD) og stadium

Nei Ja Stadium 1 Stadium 2 Stadium 3 Stadium 4 Stadium 5

Kliniske hendelser og resultater: Antall deltakere med historikk av nyresvikt

Nei Ja (en av kategoriene nedenfor) eGFR ≤ 15 Tidligere dialyse Tidligere nyretransplantasjon

Kliniske hendelser og utfall: Antall deltakere etter dialysestatus

Nei Ja Dialyse ved diagnosen av C3G Vedlikeholdsdialyse Andre typer

Kliniske hendelser og utfall: Tid fra C3G-diagnose til dialyse (måneder)

Gjelder kun pasienter med dialyse ved eller før baseline

Kliniske hendelser og utfall: Tid fra dialyse til basislinje (måneder)

Gjelder kun pasienter med dialyse ved eller før baseline

Kliniske hendelser og resultater: Antall deltakere etter transplantasjonsstatus ved baseline

Nei (egen nyre) Ja Biopsibekreftet sykdom i egen nyre Ingen tegn til sykdom tilbakefall Tilbakevendende sykdom i transplantert nyre

Kliniske hendelser og utfall: Tid fra C3G-diagnose til nyretransplantasjon før baseline (måneder)

Gjelder kun pasienter med nyretransplantasjon (eller mislykket nyretransplantasjon) ved eller før baseline

Kliniske hendelser og utfall: Tid fra nyretransplantasjon før baseline til baseline (måneder)

Gjelder kun pasienter med nyretransplantasjon (eller svikt etter nyretransplantasjon) ved eller før baseline

Kliniske hendelser og utfall: Antall deltakere med C3G-sykdomsgjentakelse etter transplantasjon og/eller transplantasjonssvikt

Gjelder kun pasienter med nyretransplantasjon (eller mislykket nyretransplantasjon) på eller før utgangspunktet.

Nei Ja

Kliniske hendelser og utfall: Antall deltakere med komorbiditeter

For eksempel, historikk med hjertesvikt, historikk med hjerneslag, diabetes mellitus, demens, malignitet

Renale histopatologiske parametere: Antall deltakere med tilstedeværelse av cyster

Nei Ja

Renale histopatologiske parametere: Antall deltakere med tilstedeværelse av svulster

Nei Ja

Renale histopatologiske parametere: Antall deltakere med tilstedeværelse av interstitiell fibrose eller tubulær atrofi

Mild Moderat Alvorlig

Renale histopatologiske parametere: Antall deltakere med tilstedeværelse av glomerulosklerose

Mild Moderat Alvorlig

Renale histopatologiske parametre: Endokapillær hypercellularitet

Tilstedeværelse av celler i kapillærløkker med løkkokklusjon 0 = 0% (I hovedsak normal eller ingen lesjon)

1. = 1-25% (Kun en liten andel løkker er okkludert av hypercellularitet)
2. = 26-50% (Omtrent en fjerdedel til halvparten av løkkene viser okklusjon)
3. = ≥51% (Mer enn halvparten av løkkene er okkludert, noe som indikerer omfattende endokapillær proliferasjon)

Renale histopatologiske parametere: Neutrofiler i kapillærlumen (hver glomerulus poengsettes)

0 = 0% (Ingen neutrofile granulocytter i noen kapillære løkker i glomerulus)

1. = 1-25% (Mild involvering: neutrofile granulocytter tilstede i opptil ¼ av løkkene)
2. = 26-50% (Moderat involvering: neutrofile granulocytter i omtrent ¼ til halvparten av løkkene)
3. = ≥51% (Alvorlig involvering: neutrofile granulocytter i mer enn halvparten av løkkene)

Nyrehistopatologiske parametere: Mesangial hypercellularitet

Mer enn 4 celler i et mesangialt område bort fra hilum

0 = 0% (Ingen mesangiale områder med >4 celler)

1. = 1-25% (Mild involvering: 1-25% av de mesangiale områdene viser hypercellularitet)
2. = 26-50% (Moderat involvering: 26-50% av de mesangiale områdene er berørt)
3. = ≥51% (Alvorlig involvering: Mer enn halvparten av de mesangiale områdene viser hypercellularitet)

Renale histopatologiske parametere: Nekrose

Nekrose i glomerulær patologi refererer til aktive destruktive lesjoner preget av:

Brudd i glomerulært basalmembran (GBM) Fibrinutskillelse inn i Bowmans rom eller kapillærsløyfer Karyorreksis (fragmentering av kjerner i inflammatoriske celler) - minst 2 av disse 3 lesjonene må være til stede for å oppfylle kriteriene for nekrose.

0 = 0 % (Ingen glomeruli viser nekrose)

1. = 1-10 % (Mild: 1-10 % av glomeruli har nekrose)
2. = 11-25 % (Moderat: 11-25 % av glomeruli er påvirket)
3. = ≥25 % (Alvorlig: Mer enn 25 % av glomeruli viser nekrose)

Renale histopatologiske parametere: Cellulære eller fibrocellulære halvmåner

0 = 0% (Ingen halvmåner i noen glomeruli)

1. = 1-10% (Mild: 1-10% av glomeruli har halvmåner)
2. = 11-25% (Moderat: 11-25% av glomeruli er berørt)
3. = >25% (Alvorlig: Mer enn 25% av glomeruli viser halvmåner)

Renale histopatologiske parametere: Aktivitetindeks

En poengsum mellom 0 og 15, beregnet ved å summere poengene fra aktivitetsindeksparametrene ovenfor (endokapillær hypercellularitet, nøytrofiler i kapillærlumener, mesangial hypercellularitet, nekrose og cellulære eller fibrocellulære halvmåner).

Poengsum 0: Ingen aktive lesjoner. Nyrene viser kun kroniske forandringer, men ingen pågående betennelse.

Høyere poengsum indikerer ikke aggressivt aktiv, og nyreskaden er sannsynligvis stabil eller utvikler seg sakte.

Renale histopatologiske parametre: skår for inflammasjonsvurderingsskala

Både kontinuerlig (skala for inflammasjonsvurdering) og kategorisk (ingen, mild, moderat, alvorlig).

Kontinuerlig skala (numerisk poengsum)

1. Lav poengsum (f.eks. 0-3) Minimal inflammatorisk aktivitet
2. Høy poengsum (f.eks. ≥9) Omfattende aktive læsjoner (nekrose, halvmåneformede cellesamlinger, tung infiltrasjon)

Kategorisk skala (Ingen, Mild, Moderert, Alvorlig)

1. Ingen: Ingen betydelig inflammasjon; sannsynligvis kronisk eller inaktiv sykdom.
2. Mild: Små, fokale involveringer; tidlig eller kontrollert sykdom.
3. Moderert: Utbredt, men ikke diffus; aktiv sykdom som krever behandling.
4. Alvorlig: Diffus, aggressiv inflammasjon; høy risiko for rask progresjon til nyresvikt.

Renale histopatologiske parametere: Antall deltakere etter type betennelse

Type betennelse: ingen, mild, moderat, alvorlig

Kronisitetsindeksparametere: Antall deltakere med glomerulær (eller segmental) sklerose

0 = ≤10%

1. = 11-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Kronisitetsindeksparametere: Antall deltakere med fibrøse halvmåner

0 = ingen

1. = ≤25%
2. = 26-50% 3= >51%

Kronisitetsindeksparametere: Antall deltakere med tubulær atrofi

0 = ≤5%

1. = 6-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Kronisitetsindeksparametere: Antall deltakere med interstitiell fibrose

0 = ≤5%

1. = 6-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Renale histopatologiske parametre: Kronisitetsindeks

En poengsum mellom 0 og 12, beregnet ved å summere poengene fra kronisitetsindeksparametrene ovenfor (glomerulær (eller segmental) sklerose, fibrøse halvmåner, tubulær atrofi og interstitiell fibrose)

Lavere poengsummer indikerer mindre kronisk skade, høyere poengsummer indikerer mer arrdannelse og dårlig prognose.

0-3 (Minimal til Mild)

→ Svært lite irreversibel skade. Prognosen er generelt gunstig hvis aktivitetsindeksen også er lav.

4-6 (Moderat)

• Betydelige kroniske forandringer; gjenoppretningspotensialet er begrenset. 7-12 (Alvorlig)
• Omfattende arrdannelse; immunsuppresjon vil trolig ikke reversere skaden

Kliniske hendelser og utfall: Antall deltakere med nyresvikt under oppfølgingen

Nei Ja

Kliniske hendelser og utfall: Tid fra C3G-diagnose til nyresvikt og tid fra utgangspunktet til nyresvikt

Gjelder kun pasienter med nyresvikt i oppfølgingen

Kliniske hendelser og utfall: Antall deltakere som gjennomgikk dialyse under oppfølgingen

Nei Ja Vedlikeholdsdialyse Andre typer

Kliniske hendelser og utfall: Tid fra nyresvikt til første dialyse (måneder)

Gjelder kun pasienter med dialyse under oppfølging

Kliniske hendelser og utfall: Tid fra baseline til første dialyse (måneder)

Gjelder kun pasienter med dialyse under oppfølgingen

Kliniske hendelser og utfall: Tid fra nyresvikt til vedlikeholdsdialyse (måneder)

Gjelder kun pasienter med vedlikeholdsdialyse under oppfølgingen

Kliniske hendelser og utfall: Tid fra C3G-diagnose til vedlikeholdsdialyse (måneder)

Gjelder kun pasienter med vedlikeholds dialyse under oppfølgingen

Kliniske hendelser og utfall: Tid fra utgangspunkt til vedlikeholdsdialyse (måneder)

Gjelder kun pasienter med vedlikeholdsdialyse under oppfølgingen

Kliniske hendelser og utfall: Antall deltakere med full remisjon (kontrollert) av C3G under oppfølging

Nei Ja

Kliniske hendelser og utfall: Antall deltakere med nefrotisk og ikke-nefrotisk proteinuri under oppfølgingen

Ikke-nefrotisk proteinuri (0,15-3,5 g protein i et 24-timers urinprøve) Nefrotisk proteinuri (> 3,5 g protein i et 24-timers urinprøve)

Kliniske hendelser og utfall: Antall deltakere med nyresykdomsforverring, progresjon til et høyere CKD-stadium eller kronisk nyresubstitusjonsbehandling under oppfølgingen

Nei Ja Nyrenreses Progresjon til høyere CKD-stadium Kronisk nyresubstitusjonsbehandling

Kliniske hendelser og utfall: Antall transplantatsvikt per pasient under oppfølging

Transplantatfeil defineres som en oppfølgingsoppføring av enten vedlikeholdsdialyse, vedvarende eGFR <15 mL/min/1,73m², eller retransplantasjon

Kliniske hendelser og utfall: Antall deltakere med CKD og stadium ved 12-måneders oppfølging

Nei Ja Stage 1 Stage 2 Stage 3 Stage 4 Stage 5

Kliniske hendelser og resultater: Antall deltakere etter transplantasjonsstatus ved 12-måneders oppfølging

Nei (egen nyre) Ja Biopsibekreftet sykdom i egen nyre Ingen tegn til sykdomstilbakefall Tilbakevendende sykdom i transplantert nyre

Kliniske hendelser og resultater: Antall deltakere som gjennomgikk nyretransplantasjon under oppfølgingen

Nei Ja Nei transplantatfeil under oppfølging Transplantatfeil under oppfølging

Kliniske hendelser og utfall: Tid fra nyresvikt til transplantasjon under oppfølging (måneder)

Gjelder kun pasienter med nyretransplantasjon (eller svikt etter nyretransplantasjon) under oppfølging

Kliniske hendelser og utfall: Tid fra transplantasjon under oppfølging til post-transplantasjons C3G-sykdomsgjentakelse (måneder)

Gjelder kun pasienter med nyretransplantasjon (eller nyretransplantasjonssvikt) under oppfølging og en C3G-sykdomsgjentakelse etter transplantasjon under oppfølging

Kliniske hendelser og utfall: Tid fra transplantasjon til transplantatfeil (måneder)

Gjelder kun pasienter med nyretransplantasjon under oppfølging og transplanthsvikt under oppfølging

Kliniske hendelser og utfall: Antall deltakere med C3G-sykdomsgjentakelse etter transplantasjon og/eller transplantasjonssvikt

Gjelder kun pasienter med nyretransplantasjon (eller svikt etter nyretransplantasjon) under oppfølgingen.

Nei Ja C3G-sykdomsresidiv etter transplantasjon Transplantat-svikt C3G-sykdomsresidiv etter transplantasjon og transplantat-svikt

Kliniske hendelser og utfall: Tid fra C3G-sykdomsgjentakelse til transplantasjonssvikt

Gjelder kun pasienter med kombinasjonen nyretransplantasjon under oppfølging, C3G-sykdomsresidiv etter transplantasjon og påfølgende transplantatsvikt

Kliniske hendelser og utfall: Tid fra transplantasjon når som helst til tilbakefall av C3G-sykdom etter transplantasjon

Gjelder pasienter med nyretransplantasjon (eller nyresvikt) når som helst, inkludert baseline og oppfølging, og C3G-sykdomsresidiv etter transplantasjon når som helst, inkludert baseline og oppfølging

Kliniske hendelser og utfall: Antall deltakere med dødsfall under oppfølgingen

Nei Ja

Kliniske hendelser og resultater: Antall deltakere etter dødsårsak

Gjelder kun pasienter som døde under oppfølgingen. Nyresvikt Infeksjonssykdom Hjertesykdom Andre årsaker

Laboratoriemålinger: Serumkreatinin eller eGFR

Serumkreatinin (foretrukket) eller eGFR

Laboratoriemålinger: eGFR-helning i løpet av de 24 månedene før baseline

Gjennomsnittlig eGFR-helning beregnet ved bruk av basislinje-beregnet eGFR og tilgjengelige historiske serumkreatininverdier (foretrukket) eller eGFR

Laboratoriemålinger: Endring i rapportert eGFR fra utgangspunkt til 12-måneders oppfølging, mL/min/1,73m²

Forskjell i absoluttverdi av rapportert eGFR mellom slutten av oppfølgingen og baseline

Laboratoriemålinger: Ligning brukt i rapportert 12-måneders oppfølgings-eGFR

Ligning brukt i rapportert 12-måneders oppfølging eGFR:

2021 CKD-EPI kreatinin 2021 CKD-EPI kreatinin-cystatin C 2012 CKD-EPI cystatin C MDRD (basert på kreatinin) Cockroft-Gault (basert på kreatinin) Schwartz-ligningen (basert på kreatinin) Ikke spesifisert

Laboratoriemålinger: Oppfølgings serumkreatinin eller eGFR 6 måneder etter utgangspunktet

Serumkreatinin (foretrukket) eller eGFR 6 måneder etter baseline

Laboratoriemålinger: eGFR-helning i løpet av de 12 månedene etter utgangspunktet, mL/min/1,73m²/år

Gjennomsnittlig eGFR-helning beregnet ved hjelp av tilgjengelige oppfølgingsverdier for serumkreatinin (foretrukket) eller eGFR

Laboratoriemålinger: Endring i beregnet eGFR fra baseline til 12 måneder, mL/min/1.73m²

Forskjell i absoluttverdi av beregnet eGFR mellom slutten av oppfølgingen og utgangspunktet

Laboratoriemålinger: Antall deltakere med proteinuri 24-timers uPCR

Nei Ja 24-timers uPCR < 1 g/g 24-timers uPCR ≥ 1 g/g

Laboratoriemålinger: Antall deltakere med proteinuri ved 12-måneders oppfølging - spot uPCR

Nei Ja Spot uPCR < 1 g/g Spot uPCR ≥ 1 g/g

Laboratoriemålinger: Proteinuri ved 12-måneders, spot uPCR i g/g

Absolutt verdi av uPCR basert på en spot-urinprøve

Laboratoriemålinger: Proteinuri ved 12-måneders oppfølging, 24-timers uPCR i g/g

Absolutt verdi av uPCR basert på en 24-timers urinsamling

Laboratoriemålinger: Endring i proteinuri fra baseline til 12 måneders oppfølging, 24-timers uPCR i g/g

Forskjell i absolutt verdi av 24-timers uPCR fra baseline til 12-måneders oppfølging, i g/g

Laboratoriemålinger: Endring i proteinuri fra baseline til 12-måneders oppfølging, spot uPCR i g/g

Forskjell i absoluttverdi av spot uPCR fra utgangspunkt til 12-måneders oppfølging, i g/g

Laboratoriemålinger: Endring i proteinuri fra baseline til 12-måneders oppfølging i mg/mmol - 24-timers uPCR

Endring i uPCR basert på en 24-timers urinsamling fra utgangspunktet til 12-måneders oppfølging, i mg/mmol Under 100 mg/mmol Over 100 mg/mmol

Laboratoriemålinger: Endring i proteinuri fra utgangspunkt til 12-måneders oppfølging i mg/mmol - spot uPCR

Endring i uPCR basert på en spot-urinprøve fra utgangspunktet til 12-måneders oppfølging, i mg/mmol Under 100 mg/mmol Over 100 mg/mmol

Laboratoriemålinger: Endring i proteinuri fra utgangspunkt til 12-måneders oppfølging i g/g - 24-timers uPCR

Endring av uPCR basert på en 24-timers urinsamling fra utgangspunktet til 12-måneders oppfølging, i mg/mmol Under 1 g/g Over 1 g/g

Laboratoriemålinger: Endring i proteinuri fra utgangspunkt til 12-måneders oppfølging i g/g - spot uPCR

Endring av uPCR basert på en spoturinprøve fra utgangspunktet til 12-måneders oppfølging, i mg/mmol Under 1 g/g Over 1 g/g

Laboratoriemålinger: Antall deltakere med albuminuri

Nei Ja

Laboratoriemålinger: Antall deltakere med albuminuri etter 12 måneders oppfølging - spot uACR

Nei Ja

Laboratoriemålinger: Albuminuri ved 12-måneders oppfølging, 24-timers uACR i g/g

Absolutt verdi av uACR basert på en 24-timers urinsamling

Laboratoriemålinger: Albuminuri ved 12-måneders oppfølging, spot uACR i g/g

Absolutt verdi av uACR basert på en sporurinprøve

Laboratoriemålinger: Endring i albuminuri fra baseline til 12-måneders oppfølging, 24-timers uACR i g/g

Forskjell i absoluttverdi av 24-timers uACR fra utgangspunkt til 12-måneders oppfølging

Laboratoriemålinger: Endring i albuminuri fra baseline til 12-måneders oppfølging, spot uACR i g/g

Forskjell i absoluttverdi av spot uACR fra utgangspunkt til 12-måneders oppfølging

Laboratoriemålinger: Antall deltakere med Hematuri teststripe

Nei Ja Mikroskopisk Makroskopisk

Laboratoriemålinger: Hematuri - Antall deltakere etter urinanalyse-resultater

0-2 røde blodceller

≥3 røde blodceller

Laboratoriemålinger: Hematuri - urinanalyse, antall røde blodceller

Antall røde blodceller påvist gjennom urinanalyse

Laboratoriemålinger: Endring i hematuri fra utgangspunktet til 12 måneders oppfølging

Ingen endring Fra nei til ja Fra ja til nei

Laboratoriemålinger: Endring i hematuri på urinanalyse fra baseline til 12-måneders oppfølging, antall røde blodceller

Forskjell i absolutt antall røde blodceller påvist gjennom urinanalyse fra utgangspunkt til 12-måneders oppfølging

Laboratoriemålinger: Antall deltakere med tilstedeværelse av autoantistoffer

Ingen tilstedeværelse av noen av følgende autoantistoffer C3NeF C4NeF C5NeF Anti-faktor H autoantistoffer Anti-faktor B autoantistoffer Anti-C3b autoantistoffer

Laboratoriemålinger: CH50 og CH100

CH50: 50% aktivitet av den klassiske komplementveien CH100: Total aktivitet av den klassiske komplementveien

Laboratoriemålinger: AH50 og AH100

AH50: 50% aktivitet av den alternative komplementveien AH100: Total aktivitet av den alternative komplementveien

Laboratoriemålinger: Wieslab-aktiviteten til den alternative komplementveien

Wieslab-aktivitetsverdier er angitt på en skala der 100 % aktivitet er normal aktivitet. Fullstendig hemming av alternativ vei tilsvarer en verdi på 0

Laboratoriemålinger: Serum C3, Serum C4 og Serum C5

Serum C3 Referanseområde: LLN = 4,33-5,00 µmol/L ; ULN = 9,05-11,16 µmol/L Serum C4 Referanseområde: LLN = 0,50-0,70 µmol/L ; ULN = 2,00-2,60 µmol/L Serum C5 Referanseområde: LLN = 50 µg/mL ; ULN = 115 µg/mL

Laboratoriemålinger: Fibrinogennedbrytning; (FD)

Referanseområde:

LLN = 1437 µg/L ULN = 3966 µg/L

Laboratoriemålinger: fragment a av komplementfaktor B (Ba)

Referanseområde:

LLN = 338 ng/mL ULN = 1164 ng/mL

Laboratoriemålinger: fragment b av komplementfaktor B (Bb)

Referanseområde:

LLN = 0,49 mg/L ULN = 1,42 mg/L

Laboratoriemålinger: løselig terminalt komplementaktiveringsfragment (sC5b-9)

Referanseområde: LLN = 95 µg/L ULN = 467 µg/L

Sykdomsbehandling: Antall deltakere etter vaksinasjonsstatus og profylaktisk antibiotika ved baseline

Vaksinasjonsstatus ved baseline Neisseria meningitidis Staphylococcus pneumoniae Vaksinert for begge Mottok profylaktisk antibiotikabehandling

Sykdomsbehandling: Antall deltakere etter daglig dose Iptacopan

Daglig dose iptacopan ved oppstart og ved slutten av oppfølgingen (eller ved avbrudd)

Sykdomsbehandling: Antall deltakere etter endring i daglig dose Iptacopan fra utgangspunkt til oppfølgingens slutt

Doseøkning Dosenedsettelse Ingen endring

Sykdomsbehandling: Tid til første endring av iptacopan-dosering (dager)

Tid fra baseline til første endring av daglig dose iptacopan

Sykdomsbehandling: Antall deltakere etter grunn for endring av iptacopan-dosering under oppfølging

Grunn til endring av iptacopan-dosering under oppfølging

Sykeomsorg: Utelatt eller forsinket dose av iptacopan under oppfølging

0 1-2 3-4 5 eller flere

Sykdomsbehandling: Antall deltakere med tidligere bruk av immunosuppressiv medisin

Immunsuppressiv medisinering brukt før baseline og/eller avsluttet før baseline.

Nei Ja Kortikosteroider Prednisolon Methylprednisolon Cyclophosphamid Komplementhemmere C5-hemmere (f.eks. eculizumab) Andre komplementhemmere (spesifiser) Mycophenolate mofetil Rituximab Tacrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Annen C3G-medisin (spesifiser)

Sykdomsbehandling: Tid fra C3G-diagnose til første komplementhemmer før baseline

Gjelder kun pasienter med tidligere bruk av komplementhemmere.

Sykdomsbehandling: Antall deltakere etter samtidige C3G-behandlinger

Bruk av annen C3G-behandling samtidig med iptacopan. Nei Ja ACEi/ARB Kortikosteroider Prednisolon Methylprednisolon Cyklofosfamid Komplementhemmere C5-hemmere (f.eks. eculizumab) Andre komplementhemmere (spesifiser) Mycophenolat mofetil Rituximab SGLT2-hemmere Tacrolimus mTOR-hemmere (everolimus/sirolimus) Annen C3G-medisinering (spesifiser)

Sykeomsorg: Varighet av C3G-behandlinger under oppfølging

Varighet av hver av følgende C3G-behandlinger under oppfølgingen:

ACEi/ARB Kortikosteroider Prednisolon Methylprednisolon Syklofosfamid Komplementhemmere C5-hemmere (f.eks. eculizumab) Andre komplementhemmere (spesifiser) Mycophenolate mofetil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Annen C3G-medisinering (spesifiser)

Sykdomsbehandling: Antall deltakere etter årsak til avslutning av C3G-behandlinger under oppfølgingen

behandlinger under oppfølgingsperioden: ACEi/ARB Kortikosteroider Prednisolon Methylprednisolon Cyklofosfamid Komplementhemmere C5-hemmere (f.eks. eculizumab) Andre komplementhemmere (spesifiser) Mycophenolate mofetil Rituximab SGLT2-hemmere Tacrolimus mTOR-hemmere (everolimus/sirolimus) Annen C3G-medisinering (spesifiser)

Sykdomsbehandling: Antall deltakere med antibiotikabehandling relatert til C3G under oppfølgingen

Antibiotikabehandling under oppfølging Nei Ja

Sykdomsbehandling: Overholdelse av iptacopan-behandling - PDC

PDC beregnet som det totale antall dager mellom iptacopan-innledning og behandlingsavbrudd eller død. Pasienter sensureres ved avmelding eller når de når slutten av oppfølgingsperioden

Sykdomsbehandling: Antall deltakere etter iptacopan-behandlingsoverholdelse

PDC < 80% PDC ≥ 80%

Sykdomsbehandling: Antall deltakere som avsluttet iptacopan i oppfølgingsperioden

Antall deltakere som avbrøt iptacopan under oppfølgingen og årsak til avbrudd av iptacopan

Sykdomsbehandling: Tid til avbrudd av iptacopan-behandling - TTD

Tid fra iptacopan-initiering til iptacopan-avbrudd eller død. Pasienter sensureres ved avregistrering eller ved å nå slutten av oppfølgingen

Sykdomsbehandling: Antall deltakere med C3G-behandlingsendring etter avbrutt iptacopan-behandling

Årsak til avslutning av hver av følgende C3G-behandlinger under oppfølgingsperioden:

ACEi/ARB Kortikosteroider Prednisolon Methylprednisolon Cyclophosphamid Komplementhemmere C5-hemmere (f.eks. eculizumab) Andre komplementhemmere (spesifiser) Mycophenolate mofetil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Annen C3G-medisinering (spesifiser)

Sykdomsbehandling: Antall deltakere etter antibiotikabehandling relatert til C3G under oppfølging

Noen antibiotikabehandling under oppfølgingen Nei Ja

Sykdomsbehandling: Overholdelse av iptacopan-behandling - PDC, %

PDC beregnes som totalt antall dager mellom iptacopan-start og behandlingsavslutning eller død. Pasienter sensureres ved avmelding eller når de når slutten av oppfølgingen

Sykdomsbehandling: Overholdelse av iptacopan-behandling, n (%)

PDC < 80% PDC ≥ 80%

Sykdomsbehandling: Antall deltakere som avslutter iptacopan under oppfølgingen

Avslutning av iptacopan, med ingen gjenopptak i oppfølgingsperioden. Nei Ja

Sykdomsbehandling: Antall deltakere etter grunn for avbrudd av iptacopan, n (%)

Kun angående pasienter som avsluttet iptacopan-behandlingen under oppfølgingen. Infeksjon Andre bivirkninger Død Tapt til oppfølging Andre årsaker (som potensielt skal defineres under analysen)

Sykdomsbehandling: Tid til avslutning av iptacopan-behandling - TTD, dager

Tid fra iptacopan-start til iptacopan-avbrudd eller død. Pasienter sensureres ved utmelding eller ved å nå slutten av oppfølgingen

Sykdomsbehandling: C3G-behandlingsendring etter iptacopan-avbrudd, n (%)

Kun for pasienter som avbrøt iptacopan under oppfølgingen. Nei Ja ACEi/ARB Kortikosteroider Prednisolon Methylprednisolon Cyklofosfamid Komplementhemmere C5-hemmere (f.eks. eculizumab) Andre komplementhemmere (spesifiser) Mycophenolat mofetil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Annen C3G-medisinering (spesifiser)

Helseforbruk: Antall innleggelser i løpet av de 12 månedene før baseline

Antall innleggelser, av hvilken som helst årsak, i løpet av 12-månedersperioden før utgangspunktet

Helseforbruk: Antall deltakere etter årsak til første innleggelse i løpet av 12-månedersperioden før baseline

Gjelder kun pasienter med 1 eller flere innleggelser i løpet av 12-månedersperioden før baseline.

Helseøkonomisk ressursutnyttelse: Varighet av første innleggelse i løpet av 12-månedersperioden før baseline

Gjelder kun pasienter med 1 eller flere sykehusinnleggelser i 12-månedersperioden før baseline

Helsegjenbruk: Antall deltakere etter årsak til første reinnleggelse etter første sykehusinnleggelse i 12-månedersperioden før baseline

Kun for pasienter med 2 eller flere sykehusinnleggelser i 12-månedersperioden før baseline

Bruken av helseressurser: Varigheten av første nyinnleggelse etter første innleggelse i sykehus i løpet av 12-månedersperioden før baseline

Gjelder kun pasienter med 2 eller flere sykehusinnleggelser i løpet av 12-månedersperioden før baseline

Helseressursutnyttelse: Antall sykehusinnleggelser på grunn av infeksjon i 12-månedersperioden før baseline

Antall sykehusinnleggelser på grunn av infeksjon i løpet av 12-månedersperioden før baseline etter type (inkl. patogen) av infeksjoner

Bruk av helseressurser: Antall innleggelser under oppfølgingsperioden

Antall sykehusinnleggelser, uansett årsak, fra utgangspunktet til 12-måneders oppfølging

Helseressursutnyttelse: Antall deltakere etter årsak til første innleggelse under oppfølgingen

Gjelder kun pasienter med 1 eller flere innleggelser i oppfølgingsperioden.

Kategorier som skal defineres på analysestadiet.

Helseforbruk: Lengden på første sykehusinnleggelse under oppfølgingen

Gjelder kun pasienter med 1 eller flere innleggelser i oppfølgingsperioden

Bruk av helseressurser: Antall deltakere etter årsak til første nyinnleggelse etter første sykehusinnleggelse under oppfølgingen

Gjelder kun pasienter med 2 eller flere innleggelser i oppfølgingsperioden.

Kategorier skal defineres på analysestadiet.

Helseforbruk: Lengde på første gjeninnleggelse etter første innleggelse under oppfølging

Kun for pasienter med 2 eller flere innleggelser i oppfølgingsperioden

Helseforebruk: Antall sykehusinnleggelser på grunn av infeksjon under oppfølging

Antall innleggelser på grunn av infeksjon under oppfølging og type (inkl. patogen) av infeksjoner