CHART-C3G/CLNP023B12011

Iptacopan

Dorośli pacjenci z C3G rozpoczynający leczenie iptacopanem w rutynowej opiece

Inny: Iptacopan

W badaniach NIS nie ma przydziału do grup leczenia. Pacjenci, którym przepisano Iptacopan, zostaną włączeni do badania.

Inne nazwy:

• LNP023B

Demografia: Liczba pacjentów według wieku

Wiek w latach na początku badania

Demografia: Liczba pacjentów według płci

Kobieta Mężczyzna

Demografia: Liczba pacjentów według ośrodka

Szpital akademicki Inne miejsca

Demografia: Wskaźnik masy ciała

Wskaźnik masy ciała zgłoszony w punkcie wyjściowym lub najbliższa wartość przed punktem wyjściowym. W przypadku braku zapisów dotyczących wskaźnika masy ciała, można go obliczyć na podstawie zapisów wzrostu i masy ciała.

Demographics: Liczba pacjentów z biopsją potwierdzającą C3G

Nie Tak

Objawy kliniczne: Proteinuria - Liczba uczestników według 24-godzinnego uPCR

Nie Tak 24-godzinne uPCR < 1 g/g 24-godzinne uPCR ≥ 1 g/g

Białkomocz - Liczba uczestników według uPCR w próbce moczu

Nie Tak Miejscowe uPCR < 1 g/g Miejscowe uPCR ≥ 1 g/g

Proteinuria, dobowa uPCR w g/g

Bezwzględna wartość uPCR na podstawie 24-godzinnej zbiórki moczu

Proteinuria, punktowe uPCR w g/g

Wartość bezwzględna uPCR na podstawie pojedynczego pobrania moczu

Objawy kliniczne: Albuminuria

Nie Tak

Albuminuria - Liczba uczestników według punktowego wskaźnika uACR

Nie Tak

Albuminuria, 24-godzinny uACR w g/g

Bezwzględna wartość uACR na podstawie 24-godzinnego zbierania moczu

Albuminuria, punktowy wskaźnik uACR w g/g

Nie Tak

Objawy kliniczne: Liczba uczestników według wyników hematurii - test paskowy

Nie Tak Mikroskopijne (≥3RBCs/HPF) Makroskopijne (widoczne gołym okiem)

Hematuria - Liczba uczestników według wyników badania moczu

0-2 czerwone krwinki

≥3 czerwone krwinki

Hematuria - badanie moczu, liczba czerwonych krwinek

Liczba czerwonych krwinek wykrytych w badaniu moczu

Objawy kliniczne: Liczba uczestników z obecnością obrzęku

Obecność obrzęku. Nie Tak

Objawy kliniczne: Ciśnienie skurczowe i rozkurczowe

Pomiar ciśnienia krwi

Objawy kliniczne: Liczba uczestników z nadciśnieniem tętniczym

Zdefiniowane jako ciśnienie skurczowe ≥140 mmHg lub ciśnienie rozkurczowe ≥90 mmHg Nie Tak

Objawy kliniczne: Stężenie kreatyniny w surowicy na początku badania

Bezwzględna wartość kreatyniny w surowicy

Objawy kliniczne: Zgłaszane eGFR na początku badania

Na podstawie dokumentacji medycznej eGFR

Objawy kliniczne: Liczba uczestników według równania użytego do zgłoszonego eGFR w punkcie wyjściowym

2021 CKD-EPI kreatynina 2021 CKD-EPI kreatynina-cystatyna C 2012 CKD-EPI cystatyna C 2012 CKD-EPI kreatynina-cystatyna C 2009 CKD-EPI kreatynina MDRD (oparta na kreatyninie) Cockroft-Gault (oparta na kreatyninie) Równanie Schwartza (oparta na kreatyninie) Nie określono

Objawy kliniczne: Obliczony eGFR w punkcie wyjściowym

eGFR obliczone w analizie badania

Objawy kliniczne: Stężenie C3 w surowicy w punkcie wyjściowym

Zakres referencyjny: LLN = 4,33-5,00 µmol/L ULN = 9,05-11,16 µmol/L

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Czas od diagnozy C3G (dni/miesiące)

Czas od pierwszej diagnozy C3G do punktu wyjściowego

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba uczestników z przewlekłą chorobą nerek (CKD) i stadium

Nie Tak Etap 1 Etap 2 Etap 3 Etap 4 Etap 5

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba uczestników z historią niewydolności nerek

Nie Tak (jedna z poniższych kategorii) eGFR ≤ 15 Historia dializ Historia przeszczepu nerki

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba uczestników według statusu dializy

Nie Tak Dializa przy rozpoznaniu C3G Dializa podtrzymująca Inne typy

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Czas od rozpoznania C3G do dializy (miesiące)

Dotyczy wyłącznie pacjentów dializowanych w momencie badania wyjściowego lub przed nim

Wydarzenia kliniczne i wyniki: Czas od rozpoczęcia dializy do punktu wyjściowego (miesiące)

Dotyczy wyłącznie pacjentów poddawanych dializie w momencie badania wyjściowego lub przed nim

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba uczestników według statusu przeszczepu na początku badania

Nie (nerka własna) Tak Choroba potwierdzona biopsją w nerce własnej Brak dowodów na nawrót choroby Nawrót choroby w przeszczepionej nerce

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Czas od diagnozy C3G do przeszczepienia nerki przed wyjściową (miesiące)

Dotyczy wyłącznie pacjentów z przeszczepioną nerką (lub niewydolnością przeszczepu nerki) w punkcie wyjściowym lub wcześniej

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Czas od przeszczepienia nerki przed wyjściową do wyjściowej (miesiące)

Dotyczy wyłącznie pacjentów z przeszczepioną nerką (lub z niepowodzeniem przeszczepu nerki) w punkcie wyjściowym lub wcześniej

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba uczestników z nawrotem choroby C3G po przeszczepie i/lub niewydolnością przeszczepu

Dotyczy wyłącznie pacjentów z przeszczepioną nerką (lub z niewydolnością przeszczepionej nerki) w momencie badania wyjściowego lub wcześniej.

Nie Tak

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba uczestników z chorobami współistniejącymi

Na przykład, historia niewydolności serca, historia udaru, cukrzyca, demencja, nowotwór złośliwy

Parametry histopatologiczne nerek: Liczba uczestników z obecnością torbieli

Nie Tak

Parametry histopatologiczne nerek: Liczba uczestników z obecnością guzów

Nie Tak

Parametry histopatologiczne nerek: Liczba uczestników z obecnością włóknienia śródmiąższowego lub zaniku cewek

Łagodny Umiarkowany Ciężki

Parametry histopatologiczne nerek: Liczba uczestników z obecnością stwardnienia kłębuszków

Łagodny Umiarkowany Ciężki

Parametry histopatologiczne nerek: Hiperkomórkowość śródbłonkowa

Obecność komórek w pętlach włośniczkowych z zamknięciem pętli 0 = 0% (Zasadniczo prawidłowe lub brak zmian)

1. = 1-25% (Tylko niewielka część pętli jest zamknięta z powodu nadmiernej komórkowości)
2. = 26-50% (Około jednej czwartej do połowy pętli wykazuje zamknięcie)
3. = ≥51% (Ponad połowa pętli jest zamknięta, co wskazuje na rozległą proliferację śródbłonka)

Parametry histopatologiczne nerek: Neutrofile w świetle naczyń włosowatych (każdy kłębuszek jest oceniany)

0 = 0% (Brak neutrofili w pętlach naczyń włosowatych kłębuszka)

1. = 1-25% (Niewielkie zajęcie: neutrofile obecne w do ¼ pętli)
2. = 26-50% (Umiarkowane zajęcie: neutrofile w około ¼ do połowy pętli)
3. = ≥51% (Ciężkie zajęcie: neutrofile w ponad połowie pętli)

Parametry histopatologiczne nerek: Rozplem mezangialny

Więcej niż 4 komórki w obszarze mezangialnym oddalonym od wnęki

0 = 0% (Brak obszarów mezangialnych z >4 komórkami)

1. = 1-25% (Lekkie zajęcie: 1-25% obszarów mezangialnych wykazuje hiperkomórkowość)
2. = 26-50% (Umiarkowane zajęcie: 26-50% obszarów mezangialnych dotkniętych)
3. = ≥51% (Ciężkie zajęcie: Ponad połowa obszarów mezangialnych wykazuje hiperkomórkowość)

Parametry histopatologiczne nerek: Martwica

Martwica w patologii kłębuszkowej odnosi się do aktywnych zmian destrukcyjnych charakteryzujących się:

Uszkodzeniem błony podstawnej kłębuszków (GBM) Wysiękiem fibryny do przestrzeni Bowmana lub pętli naczyń włosowatych Karyoreksą (fragmentacją jąder komórek zapalnych) - co najmniej 2 z tych 3 zmian muszą być obecne, aby spełnić kryteria martwicy.

0 = 0% (Żadne kłębuszki nie wykazują martwicy)

1. = 1-10% (Łagodna: 1-10% kłębuszków ma martwicę)
2. = 11-25% (Umiarkowana: 11-25% kłębuszków dotkniętych)
3. = ≥25% (Ciężka: Ponad 25% kłębuszków wykazuje martwicę)

Parametry histopatologiczne nerek: Półksiężyce komórkowe lub włóknisto-komórkowe

0 = 0% (Brak półksiężyców w żadnych kłębuszkach)

1. = 1-10% (Łagodne: 1-10% kłębuszków ma półksiężyce)
2. = 11-25% (Umiarkowane: 11-25% kłębuszków jest zajętych)
3. = >25% (Ciężkie: Ponad 25% kłębuszków wykazuje półksiężyce)

Parametry histopatologiczne nerek: Wskaźnik aktywności

Wynik od 0 do 15, obliczony przez zsumowanie wyników z powyższych parametrów indeksu aktywności (Hiperkomórkowość endokapilarna, neutrofile w świetle naczyń włosowatych, hiperkomórkowość kłębuszkowa, martwica oraz półksiężyce komórkowe lub włóknisto-komórkowe).

Wynik 0: Brak aktywnych zmian. Nerka wykazuje jedynie zmiany przewlekłe, bez trwającego stanu zapalnego.

Wyższy wynik sugeruje mniej agresywną aktywność, a uszkodzenie nerek jest prawdopodobnie stabilne lub postępuje powoli.

Parametry histopatologiczne nerek: skala oceny zapalenia

Zarówno w sposób ciągły (skala oceny zapalenia) jak i kategoryczny (brak, łagodne, umiarkowane, ciężkie).

Skala ciągła (wynik numeryczny)

1. Niski wynik (np. 0-3) Minimalna aktywność zapalna
2. Wysoki wynik (np. ≥9) Rozległe aktywne zmiany (martwica, półksiężyce, masywna infiltracja)

Skala kategoryczna (brak, łagodne, umiarkowane, ciężkie)

1. Brak: Brak istotnego zapalenia; prawdopodobnie choroba przewlekła lub nieaktywna.
2. Łagodne: Niewielkie, ogniskowe zajęcie; wczesna lub kontrolowana choroba.
3. Umiarkowane: Rozległe, ale nie rozlane; aktywna choroba wymagająca leczenia.
4. Cieżkie: Rozlane, agresywne zapalenie; wysokie ryzyko szybkiego postępu do niewydolności nerek.

Parametry histopatologiczne nerek: Liczba uczestników według rodzaju zapalenia

Rodzaj zapalenia: brak, łagodne, umiarkowane, ciężkie

Parametry wskaźnika przewlekłości: Liczba uczestników ze stwardnieniem kłębuszkowym (lub segmentalnym)

0 = ≤10%

1. = 11-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Parametry wskaźnika przewlekłości: Liczba uczestników z włóknistymi półksiężycami

0 = brak

1. = ≤25%
2. = 26-50% 3= >51%

Parametry wskaźnika przewlekłości: Liczba uczestników z zanikiem cewek

0 = ≤5%

1. = 6-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Parametry indeksu przewlekłości: Liczba uczestników ze zwłóknieniem śródmiąższowym

0 = ≤5%

1. = 6-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Parametry histopatologiczne nerek: Wskaźnik przewlekłości

Wynik między 0 a 12, obliczony przez zsumowanie wyników z powyższych parametrów indeksu chroniczności (Stwardnienie kłębuszkowe (lub odcinkowe), Tworzenie się półksiężyców włóknistych, Zanik cewek i Włóknienie śródmiąższowe)

Niższe wyniki wskazują na mniejsze uszkodzenia przewlekłe, wyższe wyniki wskazują na większe bliznowacenie i złe rokowanie.

0-3 (Minimalne do Łagodnych)

→ Bardzo mało nieodwracalnych uszkodzeń. Rokowanie jest ogólnie korzystne, jeśli indeks aktywności jest również niski.

4-6 (Umiarkowane)

• Znaczne zmiany przewlekłe; potencjał regeneracyjny jest ograniczony.
• 7-12 (Ciężkie)
• Rozległe bliznowacenie; immunosupresja prawdopodobnie nie odwróci uszkodzeń

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba uczestników z niewydolnością nerek w trakcie obserwacji

Nie Tak

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Czas od diagnozy C3G do niewydolności nerek oraz czas od punktu wyjścia do niewydolności nerek

Dotyczy wyłącznie pacjentów z niewydolnością nerek w trakcie obserwacji

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba uczestników poddanych dializie podczas obserwacji

Nie Tak Dializa podtrzymująca Inne typy

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Czas od wystąpienia niewydolności nerek do pierwszego dializowania (miesiące)

Dotyczy wyłącznie pacjentów poddawanych dializom podczas obserwacji

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Czas od punktu wyjściowego do pierwszego dializowania (miesiące)

Dotyczy wyłącznie pacjentów poddawanych dializom podczas okresu obserwacji

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Czas od niewydolności nerek do dializy podtrzymującej (miesiące)

Dotyczy wyłącznie pacjentów poddawanych dializom podtrzymującym w trakcie obserwacji

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Czas od diagnozy C3G do rozpoczęcia dializ podtrzymujących (miesiące)

Dotyczy wyłącznie pacjentów poddawanych dializom podtrzymującym w trakcie obserwacji

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Czas od wartości wyjściowej do dializy podtrzymującej (miesiące)

Dotyczy wyłącznie pacjentów poddawanych dializom podtrzymującym w trakcie obserwacji

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba uczestników z całkowitą remisją (kontrolowaną) C3G podczas obserwacji

Nie Tak

Wydarzenia i wyniki kliniczne: Liczba uczestników z białkomoczem w zakresie nefrotycznym i pozanefrotycznym podczas obserwacji

Białkomocz poniżej zakresu nerczycowego (0,15-3,5 g białka w dobowej zbiórce moczu) Białkomocz w zakresie nerczycowym (> 3,5 g białka w dobowej zbiórce moczu)

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba uczestników z nawrotem choroby nerek, progresją do wyższego stadium przewlekłej choroby nerek lub przewlekłym leczeniem nerkozastępczym w trakcie obserwacji

Nie Tak Nawrót nerkowy Progresja do wyższego stadium przewlekłej choroby nerek Przewlekła terapia nerkozastępcza

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba niepowodzeń przeszczepu na pacjenta w trakcie obserwacji

Niewydolność przeszczepu definiuje się jako zapis w dokumentacji kontrolnej dotyczący dializ podtrzymujących, utrzymującego się eGFR <15 ml/min/1,73m² lub ponownego przeszczepienia

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba uczestników z przewlekłą chorobą nerek (CKD) i stadium w 12-miesięcznej obserwacji

Nie Tak Etap 1 Etap 2 Etap 3 Etap 4 Etap 5

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba uczestników według statusu przeszczepu w 12-miesięcznej obserwacji

Nie (natywna nerka) Tak Potwierdzona biopsją choroba w natywnej nerce Brak dowodów na nawrót choroby Nawrót choroby w przeszczepionej nerce

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba uczestników z przeszczepem nerki w trakcie obserwacji

Nie Tak Nie niepowodzenie przeszczepu w trakcie obserwacji Niepowodzenie przeszczepu w trakcie obserwacji

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Czas od niewydolności nerek do przeszczepu w okresie obserwacji (miesiące)

Dotyczy wyłącznie pacjentów z przeszczepioną nerką (lub z niewydolnością przeszczepu nerki) podczas obserwacji

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Czas od przeszczepu podczas obserwacji do nawrotu choroby C3G po przeszczepie (miesiące)

Dotyczy wyłącznie pacjentów z przeszczepem nerki (lub niewydolnością przeszczepu nerki) w trakcie obserwacji oraz nawrotem choroby C3G po przeszczepie w trakcie obserwacji

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Czas od przeszczepu do niewydolności przeszczepu (miesiące)

Dotyczy wyłącznie pacjentów z przeszczepem nerki podczas obserwacji oraz niepowodzeniem przeszczepu podczas obserwacji

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba uczestników z nawrotem choroby C3G po przeszczepie i/lub niewydolnością przeszczepu

Dotyczy wyłącznie pacjentów z przeszczepioną nerką (lub niewydolnością przeszczepu nerki) podczas obserwacji.

Nie Tak Nawrót choroby C3G po przeszczepie Niewydolność przeszczepu Nawrót choroby C3G po przeszczepie i niewydolność przeszczepu

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Czas od nawrotu choroby C3G do niewydolności przeszczepu

Dotyczy wyłącznie pacjentów z kombinacją przeszczepu nerki w trakcie obserwacji, nawrotu choroby C3G po przeszczepie i późniejszego niepowodzenia przeszczepu

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Czas od przeszczepu w dowolnym momencie do nawrotu choroby C3G po przeszczepie

Dotyczy pacjentów z przeszczepioną nerką (lub niewydolnością nerek) w dowolnym czasie, w tym w punkcie wyjściowym i podczas obserwacji, oraz nawrotu choroby C3G po przeszczepie w dowolnym czasie, w tym w punkcie wyjściowym i podczas obserwacji

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba uczestników, u których wystąpił zgon w okresie obserwacji

Nie Tak

Zdarzenia kliniczne i wyniki: Liczba uczestników według przyczyny śmierci

Odnosi się wyłącznie do pacjentów, którzy zmarli w czasie obserwacji. Niewydolność nerek Choroba zakaźna Choroba układu krążenia Inne przyczyny

Pomiary laboratoryjne: Kreatynina w surowicy lub eGFR

Kreatynina w surowicy (preferowana) lub eGFR

Pomiary laboratoryjne: nachylenie eGFR w ciągu 24 miesięcy przed początkiem badania

Średnie nachylenie eGFR obliczone przy użyciu wartości eGFR wyliczonej w punkcie wyjściowym oraz dostępnych historycznych wartości kreatyniny w surowicy (preferowane) lub eGFR

Pomiary laboratoryjne: Zmiana zgłaszanego eGFR od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji, mL/min/1,73m

Różnica w bezwzględnej wartości zgłaszanego eGFR między końcem obserwacji a wartością wyjściową

Pomiary laboratoryjne: Równanie zastosowane w raportowanym 12-miesięcznym kontrolnym badaniu eGFR

Równanie stosowane w raportowanym 12-miesięcznym kontrolnym badaniu eGFR:

2021 CKD-EPI kreatynina 2021 CKD-EPI kreatynina-cystatyna C 2012 CKD-EPI cystatyna C MDRD (na podstawie kreatyniny) Cockroft-Gault (na podstawie kreatyniny) Równanie Schwartza (na podstawie kreatyniny) Nie określono

Pomiary laboratoryjne: Kontrolne stężenie kreatyniny w surowicy lub eGFR 6 miesięcy po wyjściowym pomiarze

Kreatynina w surowicy (preferowana) lub eGFR 6 miesięcy po punkcie wyjściowym

Pomiary laboratoryjne: nachylenie eGFR w ciągu 12 miesięcy po punkcie wyjściowym, ml/min/1,73m²/rok

Średnie nachylenie eGFR obliczone przy użyciu dostępnych wartości kreatyniny w surowicy z obserwacji (preferowane) lub eGFR

Pomiary laboratoryjne: Zmiana obliczonego eGFR od wartości początkowej do 12 miesiąca, ml/min/1,73m²

Różnica w wartości bezwzględnej obliczonego eGFR między końcem obserwacji a wartością wyjściową

Pomiary laboratoryjne: Liczba uczestników z białkomoczem 24-godzinny uPCR

Nie Tak 24-godzinne uPCR < 1 g/g 24-godzinne uPCR ≥ 1 g/g

Pomiary laboratoryjne: Liczba uczestników z białkomoczem w 12-miesięcznej obserwacji - punktowe uPCR

Nie Tak Mocz uPCR < 1 g/g Mocz uPCR ≥ 1 g/g

Badania laboratoryjne: Proteinuria w 12. miesiącu, uPCR w próbce moczu w g/g

Bezwzględna wartość uPCR na podstawie pojedynczej próbki moczu

Pomiary laboratoryjne: Proteinuria po 12-miesięcznej obserwacji, dobowe uPCR w g/g

Bezwzględna wartość uPCR na podstawie 24-godzinnej zbiórki moczu

Laboratory measurements: Change in proteinuria from baseline to 12-month follow-up, 24-hour uPCR in g/g

Różnica w wartości bezwzględnej 24-godzinnego uPCR od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji, w g/g

Pomiary laboratoryjne: Zmiana białkomoczu od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji, spot uPCR w g/g

Różnica w wartości bezwzględnej uPCR w plamce od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji, w g/g

Pomiary laboratoryjne: Zmiana proteinurii od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji w mg/mmol - 24-godzinne uPCR

Zmiana uPCR w oparciu o 24-godzinną zbiórkę moczu od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji, w mg/mmol Poniżej 100 mg/mmol Powyżej 100 mg/mmol

Pomiary laboratoryjne: Zmiana białkomoczu od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji w mg/mmol - punktowe uPCR

Zmiana wskaźnika uPCR na podstawie jednorazowej próbki moczu od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji, w mg/mmol Poniżej 100 mg/mmol Powyżej 100 mg/mmol

Laboratory measurements: Change in proteinuria from baseline to 12-month follow-up in g/g - 24-hour uPCR

Zmiana uPCR na podstawie 24-godzinnej zbiórki moczu od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji, w mg/mmol Poniżej 1 g/g Powyżej 1 g/g

Pomiary laboratoryjne: Zmiana białkomoczu od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji w g/g - punktowe uPCR

Zmiana uPCR na podstawie pojedynczej próbki moczu od wartości początkowej do 12-miesięcznej obserwacji, w mg/mmol Poniżej 1 g/g Powyżej 1 g/g

Pomiary laboratoryjne: Liczba uczestników z albuminurią

Nie Tak

Pomiary laboratoryjne: Liczba uczestników z albuminurią w 12-miesięcznej obserwacji - uACR ze spotu

Nie Tak

Laboratory measurements: Albuminuria at 12-month follow-up, 24-hour uACR in g/g

Bezwzględna wartość uACR na podstawie 24-godzinnej zbiórki moczu

Badania laboratoryjne: Albuminuria w 12-miesięcznej obserwacji, punktowe uACR w g/g

Bezwzględna wartość uACR na podstawie badania moczu pobranego w dowolnym momencie

Pomiary laboratoryjne: Zmiana albuminurii od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji, 24-godzinne uACR w g/g

Różnica w wartości bezwzględnej 24-godzinnego uACR od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji

Pomiary laboratoryjne: Zmiana albuminurii od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji, punktowe uACR w g/g

Różnica w wartości bezwzględnej punktowego wskaźnika uACR od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji

Pomiary laboratoryjne: Liczba uczestników z krwiomoczem wykrytym za pomocą pasków testowych

Nie Tak Mikroskopowy Makroskopowy

Pomiary laboratoryjne: Krwiomocz - Liczba uczestników według wyników badania moczu

0-2 krwinki czerwone

≥3 krwinki czerwone

Pomiary laboratoryjne: Krwiomocz - badanie moczu, liczba czerwonych krwinek

Liczba czerwonych krwinek wykrytych w badaniu moczu

Pomiary laboratoryjne: Zmiana hematurii od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji kontrolnej

Brak zmiany Z nie na tak Z tak na nie

Badania laboratoryjne: Zmiana w hematurii w badaniu moczu od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji, liczba czerwonych krwinek

Różnica w bezwzględnej liczbie czerwonych krwinek wykrytych w badaniu moczu od wartości wyjściowej do 12-miesięcznej obserwacji

Badania laboratoryjne: Liczba uczestników z obecnością autoprzeciwciał

Brak obecności któregokolwiek z poniższych autoprzeciwciał: C3NeF C4NeF C5NeF Autoprzeciwciała przeciwko czynnikowi H Autoprzeciwciała przeciwko czynnikowi B Autoprzeciwciała przeciwko C3b

Pomiary laboratoryjne: CH50 i CH100

CH50: 50% aktywności klasycznej drogi dopełniacza CH100: Całkowita aktywność klasycznej drogi dopełniacza

Pomiary laboratoryjne: AH50 i AH100

AH50: 50% aktywności alternatywnej drogi dopełniacza AH100: Całkowita aktywność alternatywnej drogi dopełniacza

Pomiary laboratoryjne: Aktywność Wieslab alternatywnej drogi dopełniacza

Wartości aktywności Wieslab są podawane w skali, w której 100% aktywności odpowiada normalnej aktywności. Pełna inhibicja drogi alternatywnej odpowiada wartości 0

Pomiary laboratoryjne: Surowica C3, Surowica C4 i Surowica C5

Zakres referencyjny surowicy C3: LLN = 4,33-5,00 µmol/L ; ULN = 9,05-11,16 µmol/L Zakres referencyjny surowicy C4: LLN = 0,50-0,70 µmol/L ; ULN = 2,00-2,60 µmol/L Zakres referencyjny surowicy C5: LLN = 50 µg/mL ; ULN = 115 µg/mL

Pomiary laboratoryjne: Degradacja fibrynogenu; (FD)

Zakres referencyjny:

LLN = 1437 µg/L ULN = 3966 µg/L

Pomiary laboratoryjne: fragment a dopełniacza czynnika B (Ba)

Zakres referencyjny:

LLN = 338 ng/mL ULN = 1164 ng/mL

Pomiary laboratoryjne: fragment b dopełniacza czynnika B (Bb)

Zakres referencyjny:

LLN = 0,49 mg/L ULN = 1,42 mg/L

Pomiary laboratoryjne: rozpuszczalny fragment terminalnej aktywacji dopełniacza (sC5b-9)

Zakres referencyjny: LLN = 95 µg/L ULN = 467 µg/L

Zarządzanie chorobą: Liczba uczestników według statusu szczepienia i profilaktycznego antybiotyku na początku badania

Stan szczepienia w punkcie wyjściowym Neisseria meningitidis Staphylococcus pneumoniae Zaszczepiony przeciwko obu Otrzymał profilaktyczne leczenie antybiotykami

Zarządzanie chorobą: Liczba uczestników według dziennej dawki Iptacopanu

Dzienna dawka iptacopanu na początku i na końcu okresu obserwacji (lub w momencie przerwania)

Zarządzanie chorobą: Liczba uczestników według zmiany dziennej dawki Iptacopanu od wartości wyjściowej do końca okresu obserwacji

Zwiększenie dawki Zmniejszenie dawki Brak modyfikacji

Postępowanie w chorobie: Czas do pierwszej modyfikacji dawkowania iptacopan (dni)

Czas od punktu wyjściowego do pierwszej modyfikacji dawki dobowej iptacopanu

Postępowanie w chorobie: Liczba uczestników według przyczyny modyfikacji dawkowania iptakopanu podczas obserwacji

Powód modyfikacji dawkowania iptakopanu podczas obserwacji

Zarządzanie chorobą: Pominięta lub opóźniona dawka iptacopanu podczas obserwacji

0 1-2 3-4 5 lub więcej

Zarządzanie chorobą: Liczba uczestników z wcześniejszym stosowaniem leków immunosupresyjnych

Leki immunosupresyjne stosowane przed punktem wyjściowym i/lub odstawione przed punktem wyjściowym.

Nie Tak Kortykosteroidy Prednizolon Metyloprednizolon Cyklofosfamid Inhibitory dopełniacza Inhibitory C5 (np. eculizumab) Inne inhibitory dopełniacza (określ) Mykofenolan mofetylu Rytuksymab Takrolimus mTORi (ewerolimus/sirolimus) Inne leki C3G (określ)

Zarządzanie chorobą: Czas od diagnozy C3G do pierwszego inhibitora dopełniacza przed wartością wyjściową

Dotyczy wyłącznie pacjentów z wcześniejszym stosowaniem inhibitorów dopełniacza.

Postępowanie w chorobie: Liczba uczestników według współistniejących leczeń C3G

Stosowanie innego leczenia C3G jednocześnie z iptacopanem. Nie Tak ACEi/ARB Kortykosteroidy Prednizolon Metyloprednizolon Cyklofosfamid Inhibitory dopełniacza Inhibitory C5 (np. eculizumab) Inne inhibitory dopełniacza (podaj) Mykofenolan mofetylu Rytuksymab SGLT2i Takrolimus mTORi (ewerolimus/sirolimus) Inne leki na C3G (podaj)

Zarządzanie chorobą: Czas trwania leczenia C3G podczas obserwacji

Czas trwania każdego z poniższych leczenia C3G podczas obserwacji:

ACEi/ARB Kortykosteroidy Prednizolon Metyloprednizolon Cyklofosfamid Inhibitory dopełniacza Inhibitory C5 (np. eculizumab) Inne inhibitory dopełniacza (określ) Mykofenolan mofetylu Rytuksymab SGLT2i Takrolimus mTORi (ewerolimus/sirolimus) Inne leki C3G (określ)

Zarządzanie chorobą: Liczba uczestników według przyczyny przerwania leczenia C3G w trakcie obserwacji

leczenie w okresie obserwacji: ACEi/ARB Kortykosteroidy Prednizolon Metyloprednizolon Cyklofosfamid Inhibitory dopełniacza Inhibitory C5 (np. eculizumab) Inne inhibitory dopełniacza (określ) Mykofenolan mofetylu Rytuksymab SGLT2i Takrolimus mTORi (ewerolimus/sirolimus) Inne leki C3G (określ)

Postępowanie w chorobie: Liczba uczestników z leczeniem antybiotykowym związanym z C3G w trakcie obserwacji

Jakakolwiek terapia antybiotykowa podczas obserwacji Nie Tak

Zarządzanie chorobą: Przestrzeganie leczenia iptacopanem - PDC

PDC oblicza się jako całkowitą liczbę dni pomiędzy rozpoczęciem przyjmowania iptakopanu a przerwaniem leczenia lub zgonem. Pacjenci są cenzurowani po wypisaniu z badania lub osiągnięciu końca okresu obserwacji

Disease management: Number of participants by adherence to iptacopan treatment

PDC < 80% PDC ≥ 80%

Leczenie choroby: Liczba uczestników, którzy przerwali przyjmowanie iptacopanu podczas obserwacji

Liczba uczestników, którzy przerwali leczenie iptacopanem podczas obserwacji oraz przyczyna przerwania leczenia iptacopanem

Zarządzanie chorobą: Czas do przerwania leczenia iptakopanem - TTD

Czas od rozpoczęcia stosowania iptacopanu do przerwania terapii iptacopanem lub zgonu. Pacjenci są cenzurowani w momencie wyrejestrowania lub osiągnięcia końca okresu obserwacji

Zarządzanie chorobą: Liczba uczestników ze zmianą leczenia C3G po zaprzestaniu stosowania iptacopanu

Powód zaprzestania każdego z poniższych leków stosowanych w C3G podczas obserwacji:

ACEi/ARB Kortykosteroidy Prednizolon Metyloprednizolon Cyklofosfamid Inhibitory dopełniacza Inhibitory C5 (np. ekulizumab) Inne inhibitory dopełniacza (określ) Mykofenolan mofetylu Rytuksymab SGLT2i Takrolimus mTORi (ewerolimus/sirolimus) Inne leki stosowane w C3G (określ)

Zarządzanie chorobą: Liczba uczestników według leczenia antybiotykami związanego z C3G podczas obserwacji

Dowolna antybiotykoterapia w trakcie obserwacji Nie Tak

Zarządzanie chorobą: Przestrzeganie leczenia iptakopanem – PDC, %

PDC obliczane jako całkowita liczba dni między rozpoczęciem leczenia iptakopanem a przerwaniem leczenia lub śmiercią. Pacjenci są cenzurowani po wypisaniu z badania lub osiągnięciu końca okresu obserwacji

Zarządzanie chorobą: Przestrzeganie leczenia iptacopanem, n (%)

PDC < 80% PDC ≥ 80%

Zarządzanie chorobą: Liczba uczestników przerywających leczenie iptacopanem podczas obserwacji

Przerwanie stosowania iptacopanu, bez wznowienia w okresie obserwacji. Nie Tak

Postępowanie w chorobie: Liczba uczestników według przyczyny przerwania stosowania iptakopanu, n (%)

Dotyczące wyłącznie pacjentów, którzy przerwali terapię iptakopanem w trakcie obserwacji. Zakażenie Inne działania niepożądane Zgon Utrata z obserwacji Inne przyczyny (potencjalnie do zdefiniowania podczas analizy)

Zarządzanie chorobą: Czas do przerwania leczenia iptakopanem - TTD, dni

Czas od rozpoczęcia stosowania iptakopanu do przerwania stosowania iptakopanu lub zgonu.
Pacjenci są cenzurowani po wypisaniu z badania lub po osiągnięciu końca okresu obserwacji.

Zarządzanie chorobą: Zmiana leczenia C3G po przerwaniu stosowania iptacopanu, n (%)

Dotyczy tylko pacjentów, którzy przerwali leczenie iptakopanem w trakcie obserwacji. Nie Tak ACEi/ARB Kortykosteroidy Prednizolon Metyloprednizolon Cyklofosfamid Inhibitory dopełniacza Inhibitory C5 (np. ekulizumab) Inne inhibitory dopełniacza (określ) Mykofenolan mofetylu Rytuksymab SGLT2i Takrolimus mTORi (ewerolimus/sirolimus) Inne leki na C3G (określ)

Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: Liczba hospitalizacji w okresie 12 miesięcy przed punktem wyjściowym

Liczba hospitalizacji z jakiejkolwiek przyczyny w okresie 12 miesięcy przed badaniem wyjściowym

Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: Liczba uczestników według przyczyny pierwszej hospitalizacji w okresie 12 miesięcy przed włączeniem do badania

Dotyczy wyłącznie pacjentów z 1 lub większą liczbą hospitalizacji w okresie 12 miesięcy przed punktem wyjściowym.

Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: Długość pierwszej hospitalizacji w okresie 12 miesięcy przed punktem wyjściowym

Dotyczy wyłącznie pacjentów z 1 lub większą liczbą hospitalizacji w okresie 12 miesięcy przed rozpoczęciem badania

Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: Liczba uczestników według przyczyny pierwszej ponownej hospitalizacji po pierwszej hospitalizacji w okresie 12 miesięcy przed wyjściowym pomiarem

Dotyczące wyłącznie pacjentów z 2 lub więcej hospitalizacjami w okresie 12 miesięcy przed rozpoczęciem badania

Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: Długość pierwszego ponownego przyjęcia po pierwszej hospitalizacji w okresie 12 miesięcy przed punktem wyjściowym

Dotyczy tylko pacjentów z 2 lub więcej hospitalizacjami w okresie 12 miesięcy przed rozpoczęciem badania

Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: Liczba hospitalizacji z powodu zakażenia w okresie 12 miesięcy przed punktem wyjściowym

Liczba hospitalizacji z powodu infekcji w okresie 12 miesięcy przed punktem wyjściowym według typu (w tym patogenu) infekcji

Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: Liczba hospitalizacji podczas obserwacji

Liczba hospitalizacji, z dowolnej przyczyny, od punktu wyjściowego do 12-miesięcznej obserwacji

Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: Liczba uczestników według przyczyny pierwszej hospitalizacji podczas obserwacji

Dotyczy wyłącznie pacjentów z 1 lub więcej hospitalizacjami w okresie obserwacji.

Kategorie zostaną zdefiniowane na etapie analizy.

Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: Długość pierwszej hospitalizacji podczas obserwacji

Dotyczy tylko pacjentów z 1 lub większą liczbą hospitalizacji w okresie obserwacji

Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: Liczba uczestników według przyczyny pierwszej ponownej hospitalizacji po pierwszej hospitalizacji w okresie obserwacji

Dotyczy wyłącznie pacjentów z 2 lub więcej hospitalizacjami w okresie obserwacji.

Kategorie do zdefiniowania na etapie analizy.

Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: Długość pierwszej ponownej hospitalizacji po pierwszej hospitalizacji w okresie obserwacji

Tylko w odniesieniu do pacjentów z 2 lub więcej hospitalizacjami w okresie obserwacji

Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: Liczba hospitalizacji z powodu infekcji podczas okresu obserwacji

Liczba hospitalizacji z powodu zakażenia w trakcie obserwacji oraz rodzaj (w tym patogen) zakażeń