CHART-C3G/CLNP023B12011

Iptacopan

Doentes adultos com C3G a iniciar tratamento com iptacopan em cuidados de rotina

Outro: Iptacopan

Não há alocação de tratamento para ensaios NIS. Os doentes que receberem Iptacopan por prescrição serão inscritos.

Outros nomes:

• LNP023B

Demográficos: Número de pacientes por idade

Idade no início do estudo em anos

Demográficos: Número de pacientes por sexo

Feminino Masculino

Demografia: Número de pacientes por local

Hospital académico Outros locais

Demographics: Índice de massa corporal

Índice de massa corporal reportado na linha de base, ou o valor mais próximo antes da linha de base. Na ausência de registos para o índice de massa corporal, este pode ser calculado utilizando registos de altura e peso.

Demográficos: Número de pacientes com Biópsia confirmando C3G

Não Sim

Sintomas clínicos: Proteinúria - Número de participantes por uPCR de 24 horas

Não Sim 24-hour uPCR < 1 g/g 24-hour uPCR ≥ 1 g/g

Proteinúria - Número de participantes por uPCR pontual

Não Sim Spot uPCR < 1 g/g Spot uPCR ≥ 1 g/g

Proteinúria, uPCR de 24 horas em g/g

Valor absoluto de uPCR baseado numa recolha de urina de 24 horas

Proteinúria, uPCR pontual em g/g

Valor absoluto de uPCR baseado numa colheita de urina ocasional

Sintomas clínicos: Albuminúria

Não Sim

Albuminúria - Número de participantes por uACR pontual

Não Sim

Albuminúria, uACR de 24 horas em g/g

Valor absoluto do uACR baseado numa recolha de urina de 24 horas

Albuminúria, uACR pontual em g/g

Não Sim

Sintomas clínicos: Número de participantes por resultados de Hematuria - teste de tira

Não Sim Microscópico (≥3RBCs/HPF) Macroscópico (visível a olho nu)

Hematúria - Número de participantes por resultados de análise à urina

0-2 glóbulos vermelhos

≥3 glóbulos vermelhos

Hematúria - análise de urina, número de glóbulos vermelhos

Número de glóbulos vermelhos detetados através de análise à urina

Sintomas clínicos: Número de participantes com presença de edema

Presença de edema. Não Sim

Sintomas clínicos: Pressão arterial sistólica e diastólica

Medição da pressão arterial

Sintomas clínicos: Número de participantes com hipertensão

Definida como pressão arterial sistólica ≥140 mmHg ou pressão arterial diastólica ≥90 mmHg Não Sim

Sintomas clínicos: Creatinina sérica na linha de base

Valor absoluto da creatinina sérica

Sintomas clínicos: eGFR reportado na linha de base

Com base nos registos médicos de TFGe

Sintomas clínicos: Número de participantes por equação usada na eGFR reportada no início do estudo

2021 CKD-EPI creatinina 2021 CKD-EPI creatinina-cistatina C 2012 CKD-EPI cistatina C 2012 CKD-EPI creatinina-cistatina C 2009 CKD-EPI creatinina MDRD (baseado na creatinina) Cockroft-Gault (baseado na creatinina) Equação de Schwartz (baseado na creatinina) Não especificado

Sintomas clínicos: eGFR calculado na linha de base

eGFR calculado na análise do estudo

Sintomas clínicos: C3 sérico na linha de base

Intervalo de referência: LLN = 4,33-5,00 µmol/L ULN = 9,05-11,16 µmol/L

Eventos clínicos e resultados: Tempo desde o diagnóstico de C3G (dias/meses)

Tempo desde o primeiro diagnóstico de C3G até à linha de base

Eventos clínicos e resultados: Número de participantes com Doença Renal Crónica (CKD) e estadio

Não Sim Fase 1 Fase 2 Fase 3 Fase 4 Fase 5

Eventos clínicos e resultados: Número de participantes com histórico de insuficiência renal

Não Sim (qualquer uma das categorias abaixo) TFGe ≤ 15 Histórico de diálise Histórico de transplante renal

Eventos clínicos e resultados: Número de participantes por estado de diálise

Não Sim Diálise no diagnóstico de C3G Diálise de manutenção Outros tipos

Eventos clínicos e resultados: Tempo desde o diagnóstico de C3G até à diálise (meses)

Aplica-se apenas a doentes com diálise na linha de base ou antes da linha de base

Eventos clínicos e resultados: Tempo desde a diálise até à linha de base (meses)

Aplica-se apenas a doentes em diálise na linha de base ou antes

Eventos clínicos e resultados: Número de participantes por estado de transplante na linha de base

Não (rim nativo) Sim Doença confirmada por biópsia no rim nativo Sem evidência de recorrência da doença Doença recorrente no rim transplantado

Eventos clínicos e resultados: Tempo desde o diagnóstico de C3G até ao transplante renal antes da linha de base (meses)

Aplica-se apenas a doentes com um transplante renal (ou falência de transplante renal) na linha de base ou antes desta

Eventos clínicos e resultados: Tempo desde o transplante renal antes da linha de base até à linha de base (meses)

Aplica-se apenas a doentes com um transplante renal (ou falha de transplante renal) na linha de base ou antes desta

Eventos clínicos e resultados: Número de participantes com recorrência da doença C3G após transplante e/ou falha do transplante

Aplica-se apenas a doentes com transplante renal (ou falha de transplante renal) no momento basal ou anteriormente.

Não Sim

Eventos clínicos e resultados: Número de participantes com comorbilidades

Por exemplo, historial de insuficiência cardíaca, historial de acidente vascular cerebral, diabetes mellitus, demência, malignidade

Parâmetros histopatológicos renais: Número de participantes com presença de quistos

Não Sim

Parâmetros histopatológicos renais: Número de participantes com presença de tumores

Não Sim

Parâmetros histopatológicos renais: Número de participantes com presença de fibrose intersticial ou atrofia tubular

Ligeiro Moderado Grave

Parâmetros histopatológicos renais: Número de participantes com presença de glomeruloesclerose

Ligeiro Moderado Grave

Parâmetros histopatológicos renais: Hipercelularidade endocapilar

Presença de células nas alças capilares com oclusão das alças 0 = 0% (Essencialmente normal ou sem lesão)

1. = 1-25% (Apenas uma pequena fração das alças está ocluída por hipercelularidade)
2. = 26-50% (Cerca de um quarto a metade das alças apresenta oclusão)
3. = ≥51% (Mais de metade das alças está ocluída, indicando proliferação endocapilar extensa)

Parâmetros histopatológicos renais: Neutrófilos nos lúmens capilares (cada glomérulo é pontuado)

0 = 0% (Nenhum neutrófilo em qualquer alça capilar do glomérulo)

1. = 1-25% (Envolvimento ligeiro: neutrófilos presentes em até ¼ das alças)
2. = 26-50% (Envolvimento moderado: neutrófilos em cerca de ¼ a metade das alças)
3. = ≥51% (Envolvimento grave: neutrófilos em mais de metade das alças)

Parâmetros histopatológicos renais: Hipercelularidade mesangial

Mais de 4 células numa área mesangial afastada do hilo

0 = 0% (Nenhuma área mesangial com >4 células)

1. = 1-25% (Envolvimento ligeiro: 1-25% das áreas mesangiais apresentam hipercelularidade)
2. = 26-50% (Envolvimento moderado: 26-50% das áreas mesangiais afetadas)
3. = ≥51% (Envolvimento grave: Mais de metade das áreas mesangiais apresentam hipercelularidade)

Parâmetros histopatológicos renais: Necrose

A necrose na patologia glomerular refere-se a lesões destrutivas ativas caracterizadas por:

Rutura da membrana basal glomerular (MBG) Exsudação de fibrina no espaço de Bowman ou nas alças capilares Cariorrexe (fragmentação dos núcleos das células inflamatórias) - pelo menos 2 destas 3 lesões devem estar presentes para cumprir os critérios de necrose.

0 = 0% (Nenhum glomérulo apresenta necrose)

1. = 1-10% (Ligeira: 1-10% dos glomérulos têm necrose)
2. = 11-25% (Moderada: 11-25% dos glomérulos afetados)
3. = ≥25% (Grave: Mais de 25% dos glomérulos apresentam necrose)

Parâmetros histopatológicos renais: Crescentes celulares ou fibrocelulares

0 = 0% (Sem crescentes em nenhum glomérulo)

1. = 1-10% (Ligeiro: 1-10% dos glomérulos têm crescentes)
2. = 11-25% (Moderado: 11-25% dos glomérulos afetados)
3. = >25% (Grave: Mais de 25% dos glomérulos apresentam crescentes)

Parâmetros histopatológicos renais: Índice de atividade

Uma pontuação entre 0 e 15, calculada somando as pontuações dos parâmetros do índice de atividade acima (Hipercelularidade endocapilar, Neutrófilos nos lúmens capilares, Hipercelularidade mesangial, Necrose e Crescentes celulares ou fibrocelulares).

Pontuação 0: Sem lesões ativas. O rim mostra apenas alterações crónicas, mas sem inflamação em curso.

Uma pontuação mais elevada implica não estar agressivamente ativo, e é provável que o dano renal esteja estável ou a progredir lentamente.

Parâmetros histopatológicos renais: escala de avaliação do escore de inflamação

Tanto de forma contínua (escala de avaliação da inflamação por pontuação) como categorizada (nenhuma, ligeira, moderada, grave).

Escala Contínua (Pontuação Numérica)

1. Pontuação baixa (ex., 0-3) Atividade inflamatória mínima
2. Pontuação alta (ex., ≥9) Lesões ativas extensas (necrose, crescentes, infiltração intensa)

Escala Categórica (Nenhuma, Ligeira, Moderada, Grave)

1. Nenhuma: Inflamação não significativa; provavelmente doença crónica ou inativa.
2. Ligeira: Envolvimento pequeno e focal; doença inicial ou controlada.
3. Moderada: Disseminada mas não difusa; doença ativa necessitando de tratamento.
4. Grave: Inflamação difusa e agressiva; alto risco de progressão rápida para insuficiência renal.

Parâmetros histopatológicos renais: Número de participantes por tipo de inflamação

Tipo de inflamação: nenhuma, ligeira, moderada, grave

Parâmetros do índice de cronicidade: Número de participantes com esclerose glomerular (ou segmental)

0 = ≤10%

1. = 11-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Parâmetros do índice de cronicidade: Número de participantes com crescentes fibrosos

0 = nenhum

1. = ≤25%
2. = 26-50% 3= >51%

Parâmetros do índice de cronicidade: Número de participantes com atrofia tubular

0 = ≤5%

1. = 6-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Parâmetros do índice de cronicidade: Número de participantes com fibrose intersticial

0 = ≤5%

1. = 6-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Parâmetros histopatológicos renais: Índice de cronicidade

Uma pontuação entre 0 e 12, calculada somando as pontuações dos parâmetros do índice de cronicidade acima (Esclerose glomerular (ou segmentar), Crescentes fibrosos, Atrofia tubular e Fibrose intersticial)

Pontuações mais baixas indicam menor dano crónico, pontuações mais altas indicam mais cicatrização e prognóstico desfavorável.

0-3 (Mínimo a Ligeiro)

→ Muito pouco dano irreversível. O prognóstico é geralmente favorável se o índice de atividade também for baixo.

4-6 (Moderado)

• Alterações crónicas significativas; o potencial de recuperação é limitado.
• 7-12 (Grave)
• Cicatrização extensa; a imunossupressão dificilmente reverterá o dano

Eventos clínicos e resultados: Número de participantes com insuficiência renal durante o acompanhamento

Não Sim

Eventos clínicos e resultados: Tempo desde o diagnóstico de C3G até à insuficiência renal e tempo desde a linha de base até à insuficiência renal

Apenas diz respeito a doentes com insuficiência renal durante o acompanhamento

Eventos clínicos e resultados: Número de participantes com diálise durante o seguimento

Não Sim Diálise de manutenção Outros tipos

Eventos clínicos e resultados: Tempo desde a insuficiência renal até à primeira diálise (meses)

Preocupa apenas os pacientes em diálise durante o acompanhamento

Eventos e resultados clínicos: Tempo desde a linha de base até à primeira diálise (meses)

Apenas diz respeito a pacientes em diálise durante o acompanhamento

Eventos clínicos e resultados: Tempo desde a insuficiência renal até ao início da diálise de manutenção (meses)

Aplica-se apenas a doentes em diálise de manutenção durante o seguimento

Eventos clínicos e resultados: Tempo desde o diagnóstico de C3G até diálise de manutenção (meses)

Preocupa apenas pacientes em diálise de manutenção durante o acompanhamento

Eventos clínicos e resultados: Tempo desde a linha de base até à diálise de manutenção (meses)

Apenas se refere a doentes em diálise de manutenção durante o acompanhamento

Eventos clínicos e resultados: Número de participantes com remissão completa (controlada) de C3G durante o acompanhamento

Não Sim

Eventos clínicos e resultados: Número de participantes com proteinúria de alcance nefrótico e não nefrótico durante o acompanhamento

Proteinúria não nefrótica (0,15-3,5 g de proteína numa recolha de urina de 24 horas) Proteinúria nefrótica (> 3,5 g de proteína numa recolha de urina de 24 horas)

Eventos e resultados clínicos: Número de participantes com recaída renal, progressão para um estágio mais avançado de DRC ou terapia renal substitutiva crónica durante o acompanhamento

Não Sim Recaída renal Progressão para um estágio mais avançado de DRC Terapia renal substitutiva crónica

Eventos e resultados clínicos: Número de falhas de transplante por paciente durante o acompanhamento

A falha do transplante é definida como um registo de seguimento de diálise de manutenção, TFGe sustentada <15 mL/min/1,73 m² ou re-transplante

Eventos clínicos e resultados: Número de participantes com DRC e estágio no seguimento de 12 meses

Não Sim Estágio 1 Estágio 2 Estágio 3 Estágio 4 Estágio 5

Eventos clínicos e resultados: Número de participantes por estado de transplante no seguimento de 12 meses

Não (rim nativo) Sim Doença confirmada por biópsia no rim nativo Nenhuma evidência de recorrência da doença Doença recorrente no rim transplantado

Eventos clínicos e resultados: Número de participantes com transplante renal durante o acompanhamento

Não Sim Não falha de transplante durante o acompanhamento Falha de transplante durante o acompanhamento

Eventos e resultados clínicos: Tempo desde a insuficiência renal até ao transplante durante o acompanhamento (meses)

Apenas diz respeito a doentes com um transplante renal (ou falência de transplante renal) durante o acompanhamento

Eventos clínicos e resultados: Tempo desde o transplante durante o acompanhamento até à recidiva da doença C3G pós-transplante (meses)

Aplica-se apenas a doentes com um transplante renal (ou falha de transplante renal) durante o acompanhamento e uma recorrência da doença C3G pós-transplante durante o acompanhamento

Eventos clínicos e resultados: Tempo desde o transplante até à falha do transplante (meses)

Aplica-se apenas a doentes com um transplante renal durante o seguimento e um insucesso do transplante durante o seguimento

Eventos clínicos e resultados: Número de participantes com recorrência da doença C3G pós-transplante e/ou falência do transplante

Aplica-se apenas a doentes com um transplante renal (ou insucesso de transplante renal) durante o seguimento.

Não Sim Recorrência da doença C3G pós-transplante Insucesso do transplante Recorrência da doença C3G pós-transplante e insucesso do transplante

Eventos clínicos e resultados: Tempo desde a recorrência da doença C3G até à falha do transplante

Apenas se refere a doentes com a combinação de transplante renal durante o seguimento, recorrência da doença C3G pós-transplante e subsequente falência do transplante

Eventos clínicos e resultados: Tempo desde o transplante em qualquer momento até à recorrência da doença C3G pós-transplante

Preocupações de doentes com um transplante renal (ou insuficiência renal) em qualquer momento, incluindo linha de base e acompanhamento, e recorrência da doença C3G pós-transplante em qualquer momento, incluindo linha de base e acompanhamento

Eventos clínicos e resultados: Número de participantes com óbito durante o acompanhamento

Não Sim

Eventos clínicos e resultados: Número de participantes por causa de morte

Apenas se refere a pacientes com morte durante o acompanhamento. Insuficiência renal Doença infeciosa Doença cardiovascular Outras causas

Medições laboratoriais: Creatinina sérica ou TFGe

Creatinina sérica (preferencial) ou TFGe

Medições laboratoriais: declínio do TFGe durante os 24 meses anteriores à linha de base

Declínio médio da TFGe calculado usando a TFGe calculada na linha de base e os valores históricos disponíveis de creatinina sérica (preferencial) ou TFGe

Medições laboratoriais: Alteração no eGFR reportado desde a linha de base até ao seguimento de 12 meses, mL/min/1.73m²

Diferença no valor absoluto da TFGe reportada entre o final do acompanhamento e a linha de base

Medições laboratoriais: Equação utilizada na eGFR reportada no seguimento de 12 meses

Equação utilizada no follow-up de 12 meses reportado para TFGe:

2021 CKD-EPI creatinina 2021 CKD-EPI creatinina-cistatina C 2012 CKD-EPI cistatina C MDRD (baseado na creatinina) Cockroft-Gault (baseado na creatinina) Equação de Schwartz (baseado na creatinina) Não especificado

Medições laboratoriais: Creatinina sérica de acompanhamento ou TFGe 6 meses após a linha de base

Creatinina sérica (preferida) ou eGFR aos 6 meses após a linha de base

Medições laboratoriais: Declive da TFGe durante os 12 meses após a linha de base, mL/min/1.73m²/ano

Declínio médio da eGFR calculado usando valores de creatinina sérica disponíveis no seguimento (preferencial) ou eGFR

Medições laboratoriais: Alteração na eGFR calculada desde o início até aos 12 meses, mL/min/1,73m²

Diferença no valor absoluto do eGFR calculado entre o final do acompanhamento e a linha de base

Medições laboratoriais: Número de participantes com Proteinúria de 24 horas uPCR

Não Sim uPCR 24h < 1 g/g uPCR 24h ≥ 1 g/g

Medições laboratoriais: Número de participantes com Proteinúria no acompanhamento de 12 meses - uPCR pontual

Não Sim Spot uPCR < 1 g/g Spot uPCR ≥ 1 g/g

Medições laboratoriais: Proteinúria aos 12 meses, uPCR pontual em g/g

Valor absoluto de uPCR com base numa recolha de urina pontual

Medições laboratoriais: Proteinúria no seguimento de 12 meses, uPCR de 24 horas em g/g

Valor absoluto de uPCR baseado numa recolha de urina de 24 horas

Medições laboratoriais: Alteração da proteinúria desde a linha de base até ao seguimento de 12 meses, uPCR de 24 horas em g/g

Diferença no valor absoluto da uPCR de 24 horas do início do estudo até ao seguimento de 12 meses, em g/g

Medições laboratoriais: Alteração da proteinúria desde a linha de base até ao seguimento de 12 meses, uPCR pontual em g/g

Diferença no valor absoluto de uPCR pontual desde a linha de base até ao seguimento de 12 meses, em g/g

Medições laboratoriais: Alteração da proteinúria desde a linha de base até aos 12 meses de seguimento em mg/mmol - uPCR de 24 horas

Alteração do uPCR com base numa recolha de urina de 24 horas desde a linha de base até ao seguimento de 12 meses, em mg/mmol Abaixo de 100 mg/mmol Acima de 100 mg/mmol

Medições laboratoriais: Alteração na proteinúria da linha de base até ao acompanhamento de 12 meses em mg/mmol - uPCR em amostra isolada

Alteração de uPCR com base numa colheita de urina isolada desde a linha de base até ao seguimento de 12 meses, em mg/mmol Abaixo de 100 mg/mmol Acima de 100 mg/mmol

Medições laboratoriais: Alteração na proteinúria desde a linha de base até ao seguimento de 12 meses em g/g - uPCR de 24 horas

Alteração da uPCR com base numa recolha de urina de 24 horas desde a linha de base até ao seguimento de 12 meses, em mg/mmol Abaixo de 1 g/g Acima de 1 g/g

Medições laboratoriais: Alteração na proteinúria desde a linha de base até ao seguimento de 12 meses em g/g - uPCR de urina isolada

Alteração da uPCR com base numa recolha de urina pontual desde a linha de base até aos 12 meses de seguimento, em mg/mmol Abaixo de 1 g/g Acima de 1 g/g

Medições laboratoriais: Número de participantes com albuminúria

Não Sim

Medições laboratoriais: Número de participantes com albuminúria no seguimento de 12 meses - uACR pontual

Não Sim

Medições laboratoriais: Albuminúria no seguimento de 12 meses, uACR de 24 horas em g/g

Valor absoluto do uACR com base numa recolha de urina de 24 horas

Medições laboratoriais: Albuminúria no seguimento de 12 meses, uACR pontual em g/g

Valor absoluto de uACR com base numa colheita de urina isolada

Medições laboratoriais: Alteração da albuminúria desde a linha de base até ao acompanhamento de 12 meses, uACR de 24 horas em g/g

Diferença no valor absoluto da uACR de 24 horas desde a linha de base até ao seguimento de 12 meses

Medições laboratoriais: Alteração na albuminúria desde o início até ao seguimento de 12 meses, uACR em amostra isolada em g/g

Diferença no valor absoluto do uACR pontual da linha de base para o seguimento de 12 meses

Medições laboratoriais: Número de participantes com Hematuria (tira de teste)

Não Sim Microscópico Macroscópico

Medições laboratoriais: Hematúria - Número de participantes por resultados de análise de urina

0-2 glóbulos vermelhos

≥3 glóbulos vermelhos

Medições laboratoriais: Hematúria - análise de urina, número de glóbulos vermelhos

Número de glóbulos vermelhos detetados através de análise de urina

Medições laboratoriais: Alteração na hematúria desde o início até ao acompanhamento de 12 meses

Sem alteração De não para sim De sim para não

Medições laboratoriais: Alteração na hematúria na análise de urina desde a linha de base até ao acompanhamento de 12 meses, número de glóbulos vermelhos

Diferença no número absoluto de glóbulos vermelhos detetados através da análise à urina desde a linha de base até ao seguimento de 12 meses

Medições laboratoriais: Número de participantes com presença de autoanticorpos

Ausência de qualquer um dos seguintes autoanticorpos C3NeF C4NeF C5NeF Autoanticorpos anti-fator H Autoanticorpos anti-fator B Autoanticorpos anti-C3b

Medições laboratoriais: CH50 e CH100

CH50: A atividade a 50% da via clássica do complemento CH100: A atividade total da via clássica do complemento

Medições laboratoriais: AH50 e AH100

AH50: A 50% de atividade da via alternativa do complemento AH100: Atividade total da via alternativa do complemento

Medições laboratoriais: Atividade Wieslab da via alternativa do complemento

Os valores de atividade Wieslab são fornecidos numa escala em que 100% de atividade corresponde à atividade normal. A inibição total da via alternativa corresponde a um valor de 0

Medições laboratoriais: Complemento C3 sérico, Complemento C4 sérico e Complemento C5 sérico

Intervalo de referência do C3 sérico: LLN = 4,33-5,00 µmol/L ; ULN = 9,05-11,16 µmol/L Intervalo de referência do C4 sérico: LLN = 0,50-0,70 µmol/L ; ULN = 2,00-2,60 µmol/L Intervalo de referência do C5 sérico: LLN = 50 µg/mL ; ULN = 115 µg/mL

Medições laboratoriais: Degradação de Fibrinogénio; (FD)

Intervalo de referência:

LLN = 1437 µg/L ULN = 3966 µg/L

Medições laboratoriais: fragmento a do fator de complemento B (Ba)

Intervalo de referência:

LLN = 338 ng/mL ULN = 1164 ng/mL

Medições laboratoriais: fragmento b do fator B do complemento (Bb)

Intervalo de referência:

LLN = 0,49 mg/L ULN = 1,42 mg/L

Medições laboratoriais: fragmento solúvel terminal de ativação do complemento (sC5b-9)

Intervalo de referência: LLN = 95 µg/L ULN = 467 µg/L

Gestão da doença: Número de participantes por estado de vacinação e antibiótico profilático na linha de base

Estado de vacinação na linha de base Neisseria meningitidis Staphylococcus pneumoniae Vacinado para ambos Recebeu tratamento antibiótico profilático

Gestão da doença: Número de participantes por dose diária de Iptacopan

Dose diária de Iptacopan no início e no final do acompanhamento (ou na descontinuação)

Gestão da doença: Número de participantes por alteração da dose diária de Iptacopan desde a linha de base até ao final do acompanhamento

Aumento da dose Redução da dose Sem modificação

Gestão da doença: Tempo até à primeira modificação da dosagem de iptacopan (dias)

Tempo desde a linha de base até à primeira modificação da dose diária de iptacopan

Gestão da doença: Número de participantes por motivo de modificação da dose de iptacopan durante o acompanhamento

Razão da modificação da dose de iptacopan durante o acompanhamento

Gestão da doença: Dose de iptacopan perdida ou atrasada durante o acompanhamento

0 1-2 3-4 5 ou mais

Gestão da doença: Número de participantes com uso prévio de medicação imunossupressora

Medicamento imunossupressor utilizado antes da linha de base e/ou descontinuado antes da linha de base.

Não Sim Corticosteroides Prednisolona Metilprednisolona Ciclofosfamida Inibidores do complemento Inibidores de C5 (por exemplo, eculizumab) Outros inibidores do complemento (especificar) Micofenolato de mofetil Rituximab Tacrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Outros medicamentos para C3G (especificar)

Gestão da doença: Tempo desde o diagnóstico de C3G até ao primeiro inibidor do complemento antes da linha de base

Preocupações apenas para doentes com uso prévio de inibidores do complemento.

Gestão da doença: Número de participantes por tratamentos concomitantes de C3G

Utilização de outros tratamentos para C3G em concomitância com iptacopan. Não Sim IECA/ARA Corticosteroides Prednisolona Metilprednisolona Ciclofosfamida Inibidores do complemento Inibidores de C5 (por exemplo, eculizumab) Outros inibidores do complemento (especificar) Micofenolato mofetil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Outros medicamentos para C3G (especificar)

Gestão da doença: Duração dos tratamentos de C3G durante o acompanhamento

Duração de cada um dos seguintes tratamentos para C3G durante o seguimento:

IECA/ARA II Corticosteroides Prednisolona Metilprednisolona Ciclofosfamida Inibidores do complemento Inibidores de C5 (por exemplo, eculizumab) Outros inibidores do complemento (especificar) Micofenolato de mofetil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Outros medicamentos para C3G (especificar)

Gestão da doença: Número de participantes por motivo de interrupção dos tratamentos com C3G durante o acompanhamento

tratamentos durante o acompanhamento: ACEi/ARB Corticosteroides Prednisolona Metilprednisolona Ciclofosfamida Inibidores do complemento Inibidores C5 (por exemplo, eculizumab) Outros inibidores do complemento (especificar) Micofenolato de mofetil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Outra medicação para C3G (especificar)

Gestão da doença: Número de participantes com tratamento antibiótico relacionado com C3G durante o acompanhamento

Qualquer terapia antibiótica durante o seguimento Não Sim

Gestão da doença: Adesão ao tratamento com iptacopan - PDC

PDC calculado como o número total de dias entre o início do iptacopan e a descontinuação do tratamento ou morte. Os doentes são censurados após o cancelamento do registo ou ao atingir o fim do acompanhamento

Gestão da doença: Número de participantes por adesão ao tratamento com iptacopan

PDC < 80% PDC ≥ 80%

Gestão da doença: Número de participantes com descontinuação de iptacopan durante o acompanhamento

Número de participantes com descontinuação do iptacopan durante o seguimento e motivo para a descontinuação do iptacopan

Gestão da doença: Tempo até à descontinuação do tratamento com iptacopan - TTD

Tempo desde o início de iptacopan até à descontinuação de iptacopan ou morte. Os doentes são censurados após desinscrição ou ao atingir o final do acompanhamento

Gestão da doença: Número de participantes com alteração do tratamento de C3G após descontinuação de iptacopan

Motivo da descontinuação de cada um dos seguintes tratamentos de C3G durante o seguimento:

ACEi/ARB Corticosteroides Prednisolona Metilprednisolona Ciclofosfamida Inibidores do complemento Inibidores de C5 (por exemplo, eculizumab) Outros inibidores do complemento (especificar) Micofenolato de mofetil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Outra medicação para C3G (especificar)

Gestão da doença: Número de participantes por tratamento antibiótico relacionado com C3G durante o seguimento

Qualquer antibioticoterapia durante o acompanhamento Não Sim

Gestão da doença: Adesão ao tratamento com iptacopan - PDC, %

PDC calculado como o número total de dias entre o início do iptacopan e a descontinuação do tratamento ou morte.
Os doentes são censurados após desinscrição ou ao atingir o fim do seguimento

Gestão da doença: Adesão ao tratamento com iptacopan, n (%)

PDC < 80% PDC ≥ 80%

Gestão da doença: Número de participantes que interromperam o iptacopan durante o acompanhamento

Descontinuação de iptacopan, sem retoma durante o período de acompanhamento. Não Sim

Gestão da doença: Número de participantes por motivo de descontinuação do iptacopan, n (%)

Apenas relativamente a doentes com descontinuação de iptacopan durante o seguimento. Infeção Outros efeitos adversos Morte Perda de seguimento Outras razões (a definir potencialmente durante a análise)

Gestão da doença: Tempo até à descontinuação do tratamento com iptacopan - TTD, dias

Tempo desde o início do iptacopan até à descontinuação do iptacopan ou morte. Os doentes são censurados após desinscrição ou ao atingir o fim do seguimento

Gestão da doença: Alteração do tratamento de C3G após descontinuação de iptacopan, n (%)

Relativamente apenas a doentes com descontinuação de iptacopan durante o acompanhamento. Não Sim IECA/ARA Corticosteroides Prednisolona Metilprednisolona Ciclofosfamida Inibidores do complemento Inibidores C5 (p.ex., eculizumab) Outros inibidores do complemento (especificar) Micofenolato mofetil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Outra medicação C3G (especificar)

Utilização de recursos de saúde: Número de hospitalizações durante o período de 12 meses antes da linha de base

Número de hospitalizações, por qualquer causa, durante o período de 12 meses antes da linha de base

Utilização de recursos de saúde: Número de participantes por causa da primeira hospitalização durante o período de 12 meses antes da linha de base

Preocupa apenas pacientes com 1 ou mais hospitalizações durante o período de 12 meses antes da linha de base.

Utilização de recursos de saúde: Duração da primeira hospitalização durante o período de 12 meses antes da linha de base

Aplica-se apenas a pacientes com 1 ou mais hospitalizações durante o período de 12 meses antes da linha de base

Utilização de recursos de saúde: Número de participantes por causa da primeira readmissão após a primeira hospitalização durante o período de 12 meses antes da linha de base

Relativamente apenas a doentes com 2 ou mais hospitalizações durante o período de 12 meses antes da linha de base

Utilização de recursos de saúde: Duração do primeiro reinternamento após a primeira hospitalização durante o período de 12 meses antes da linha de base

Apenas se aplica a doentes com 2 ou mais hospitalizações durante o período de 12 meses antes da linha de base

Utilização de recursos de saúde: Número de hospitalizações devido a infeção durante o período de 12 meses antes da linha de base

Número de hospitalizações devido a infeção durante o período de 12 meses antes da linha de base por Tipo (incl. patogénio) de infeções

Utilização de recursos de saúde: Número de hospitalizações durante o acompanhamento

Número de hospitalizações, por qualquer causa, desde o início até ao seguimento de 12 meses

Utilização de recursos de saúde: Número de participantes por causa da primeira hospitalização durante o acompanhamento

Aplica-se apenas a doentes com 1 ou mais hospitalizações durante o período de seguimento.

Categorias a definir na fase de análise.

Utilização de recursos de saúde: Duração da primeira hospitalização durante o acompanhamento

Apenas diz respeito a doentes com 1 ou mais hospitalizações durante o período de acompanhamento

Utilização de recursos de saúde: Número de participantes por causa do primeiro reinternamento após a primeira hospitalização durante o seguimento

Apenas relativamente a doentes com 2 ou mais hospitalizações durante o período de acompanhamento.

Categorias a definir na fase de análise.

Utilização de recursos de saúde: Duração da primeira readmissão após a primeira hospitalização durante o acompanhamento

Relativamente apenas a doentes com 2 ou mais hospitalizações durante o período de acompanhamento

Utilização de recursos de saúde: Número de hospitalizações devido a infeção durante o acompanhamento

Número de hospitalizações devido a infeção durante o acompanhamento e Tipo (incluindo patógeno) das infeções